Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Clinical Trials on Transfusjonsavhengig beta-thalassemi in New Zealand

Totalt 40 resultater

Editas Medicine, Inc.

Rekruttering

EDIT-301 for autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos deltakere med transfusjonsavhengig beta-thalassemi (TDT)

Hemoglobinopatier | Major Thalassemia | Thalassemia Intermedia | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater, Canada
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Spania, Taiwan, Thailand, Forente stater, Frankrike, Canada, Malaysia, Tyskland, Nederland, Bulgaria, Storbritannia, Tyrkia, Italia, Hellas, De forente arabiske emirater, Brasil, Danmark, Libanon, Saudi-Arabia
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med ikke-transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)

Ikke-transfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Ikke-transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Spania, Taiwan, Thailand, Storbritannia, Malaysia, Forente stater, Nederland, Bulgaria, Tyrkia, Italia, Canada, Brasil, Frankrike, De forente arabiske emirater, Danmark, Hellas, Libanon, Saudi-Arabia
bluebird bio

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølging av pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi behandlet med ex vivo genterapi

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater, Frankrike, Storbritannia, Australia, Thailand, Italia, Tyskland, Hellas
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Avsluttet

Studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Sapablursen (tidligere ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

Beta Thalassemia Intermedia

Australia, Thailand, Hellas, Libanon, Tyrkia
Celgene
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme...

Fullført

En effekt- og sikkerhetsstudie av Luspatercept (ACE-536) versus placebo hos voksne som trenger regelmessige røde blodlegemer på grunn av beta (β)-thalassemi (BELIEVE)

Beta-thalassemi | Erytrocytttransfusjon

Forente stater, Israel, Australia, Tyrkia, Taiwan, Malaysia, Storbritannia, Canada, Thailand, Frankrike, Libanon, Italia, Bulgaria, Hellas, Tunisia
Phoenicia BioScience
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekruttering

BENeFiTS-prøven i Beta Thalassemia Intermedia (PB04-001)

Sigdcellesykdom | Beta Thalassemia Intermedia

Forente stater, Canada
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Fullført

Vurder gjennomførbarheten og sikkerheten til granulocyttkolonistimulerende faktor (GCSF) mobilisering av CD34+ hematopoietiske stamceller hos pasienter med Betathalassemia Major

Beta-thalassemi major | Medfødt anemi

Forente stater
Northwell Health

Fullført

HSCT for pasienter med høyrisikohemoglobinopatier som bruker redusert intensitet

Sigdcellesykdom | Beta-thalassemi-major

Forente stater
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Rekruttering

En studie av immunsuppresjonsbehandling for personer med sigdcellesykdom eller β-thalassemi som skal få en allogen hematopoietisk celletransplantasjon (HCT)

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Thalassemia, Beta

Forente stater
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Aktiv, ikke rekrutterende

ß-thalassemia major med autologe CD34+ hematopoietiske stamceller transdusert med TNS9.3.55 en lentiviral vektor som koder for det normale menneskelige ß-globin-genet

Bekreftet diagnose av ß-thalassemia major

Forente stater
Boston University

Fullført

Fase II-studie av argininbutyrat med eller uten epoetin alfa hos pasienter med thalassemia intermedia

Beta-thalassemi

Forente stater, Storbritannia
Weill Medical College of Cornell University

Ukjent

Effekten av vitamin D-tilskudd på kalsiumutskillelse ved thalassemi: en doseresponsstudie

Major Thalassemia

Forente stater
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Aktiv, ikke rekrutterende

En sikkerhets- og effektstudie som evaluerer CTX001 hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Hematologiske sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Hemoglobinopatier | Thalassemi | Beta-thalassemi

Forente stater, Storbritannia, Canada, Tyskland, Italia
DisperSol Technologies, LLC

Fullført

Pilotstudie for å vurdere sikkerheten, PK- og jernkelateringsaktiviteten til DST-0509 (Deferasirox) hos thalassemipasienter som er refraktære mot kelering

Major Thalassemia

Thailand, Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Navlestrengsblodtransplantasjon for sigdcelleanemi og thalassemi

Hematologiske sykdommer | Anemi, sigdcelle | Beta-thalassemi | Hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Forente stater, Canada
Celgene
Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc...

Rekruttering

Studie av sikkerhet og PK av Luspatercept (ACE-536) hos pediatriske deltakere som krever regelmessige RBC-transfusjoner på grunn av Beta (β)-thalassemi.

Beta-thalassemi

Forente stater, Tyrkia, Italia, Thailand, Tyskland, Hellas, Kina, India, Libanon
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekruttering

Evaluering av effektivitet og sikkerhet av en enkelt dose CTX001 hos deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi og alvorlig sigdcellesykdom

Hematologiske sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Sigdcelleanemi | Thalassemi | Beta-thalassemi

Forente stater, Italia, Tyskland, Saudi-Arabia
Genzyme, a Sanofi Company

Fullført

Jernbalansestudie av DFO og GT56-252 hos pasienter med transfusjonell jernoverbelastning sekundært til beta-thalassemi

Beta-thalassemi

Forente stater
HealthCore-NERI
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avsluttet

Kombinasjonsterapi sammenlignet med enkeltmedisinsterapi hos pasienter med hjertesykdommer

Hjertesykdommer | Kardiovaskulære sykdommer | Beta-thalassemi

Forente stater
Columbia University

Aktiv, ikke rekrutterende

Stamcelletransplantasjon ved sigdcellesykdom og thalassemi

Sigdcellesykdom | Beta-thalassemi

Forente stater
La Jolla Pharmaceutical Company

Avsluttet

En studie med LJPC-401 for behandling av myokardial jernoverbelastning hos pasienter med transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Beta-thalassemi

Australia, Thailand, Forente stater, Hellas, Italia, Libanon, Tyrkia, Storbritannia
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Påmelding etter invitasjon

En langsiktig oppfølgingsstudie i emner som mottok CTX001

Hematologiske sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Sigdcelleanemi | Thalassemi | Beta-thalassemi

Forente stater, Canada, Italia, Storbritannia, Tyskland
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Sikkerhet og effekt av ICL670 vs. deferoksamin hos beta-thalassemipasienter med jernoverskudd på grunn av blodtransfusjoner

Beta-thalassemi

Forente stater
Sideris Pharmaceuticals

Avsluttet

Sikkerhet og farmakokinetisk studie av økende doser av SP-420, en jernchelator, hos pasienter med β-thalassemi

Overbelastning av jern | Beta-thalassemi

Forente stater, Canada, Libanon, Thailand, Tyrkia
Bristol-Myers Squibb

Rekruttering

En studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til Luspatercept for behandling av transfusjonsavhengig (TD) anemi assosiert med myelodysplastiske syndromer (MDS) og beta-thalassemi (β-thal) i India

Anemi

India
Columbia University

Fullført

High-Tc Susceptometer for å overvåke transfusjonal jernoverbelastning

Myelodysplastiske syndromer | Sigdcellesykdom | Aplastisk anemi | Transfusjonal jernoverbelastning | Major Thalassemia

Forente stater
Invenux, LLC
State University of New York - Downstate Medical Center

Aktiv, ikke rekrutterende

Dose-eskaleringsstudie av SCD-101 ved sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom | Sigd-Beta Zero Thalassemia

Forente stater
Celgene

Rekruttering

En studie for å evaluere langsiktig sikkerhet hos deltakere som har deltatt i andre kliniske studier med Luspatercept (ACE-536)

Beta-thalassemi | Myelodysplastiske syndromer (MDS) | Myeloproliferativ neoplasma (MPN)-assosiert myelofibrose

Forente stater, Japan, Israel, Storbritannia, Tyrkia, Hellas, Frankrike, Australia, Belgia, Bulgaria, Canada, Tyskland, Italia, Malaysia, Spania, Sverige, Taiwan, Thailand, Tunisia, Kina, Libanon, Nederland
HealthCore-NERI
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Thalassemia Clinical...

Fullført

Thalassemia (Cooleys anemi) Clinical Research Network (TCRN)

Hematologiske sykdommer | Overbelastning av jern | Hypertensjon, lunge | Osteoporose | Thalassemi | Beta-thalassemi | Anemi, Cooleys

Forente stater, Canada
New York Medical College

Fullført

CD34+Utvalg for delvis matchet familie eller matchet urelatert donortransplantasjon for voksne

Lymfom | Leukemi | Sigdcellesykdom | Histiocytose | Immunsvikt | Medfødte stoffskiftefeil | Benmargssvikt | Beta-thalassemi

Forente stater
Mitchell Cairo

Rekruttering

AlloSCT for ondartede og ikke-maligne hematologiske sykdommer som bruker alfa/beta T-celle og CD19+ B-celleutarming

Hodgkin lymfom | Sigdcellesykdom | Akutt leukemi | Beta-thalassemi | Non-hodgkin lymfom | Alvorlig aplastisk anemi | Diamond Blackfan anemi | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Kostmann

Forente stater
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Studie av Deferasirox i jernoverbelastning fra beta-thalassemi Kan ikke behandles med deferoksamin eller kronisk anemi

Myelodysplastiske syndromer | Fanconi syndrom | Anemi, aplastisk | Beta-thalassemi | Anemi, Diamond-Blackfan

Forente stater
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Utvidelsesstudie av jernkeleringsterapi med Deferasirox hos pasienter med β-thalassemi og sjeldne kronisk anemi

Anemi | Hemosiderose

Forente stater, Tyskland, Belgia, Storbritannia, Italia, Canada, Frankrike
Terumo BCTbio
United States Department of Defense; U.S. Army Medical Research and Development... og andre samarbeidspartnere

Avsluttet

Effekt og sikkerhet for RBCer avledet fra Mirasol-behandlet fullblod hos pasienter som trenger kronisk transfusjon (ROS) (PRAISE)

Transfusjonsavhengig talassemi

Forente stater, Israel, Italia, Tyrkia
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Effekt og sikkerhet av Deferasirox hos ikke-transfusjonsavhengige thalassemipasienter med jernoverskudd og en ettårig åpen utvidelsesstudie (THALASSA)

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi

Hellas, Taiwan, Italia, Storbritannia, Libanon, Tyrkia, Malaysia, Thailand, Forente stater
Diane George

Aktiv, ikke rekrutterende

CD34+ (ikke-maligne) stamcelleutvelgelse for pasienter som får allogen stamcelletransplantasjon

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Alvorlig medfødt nøytropeni | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Makrofageaktiveringssyndrom | Benmargssviktsyndrom | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Schwachman diamant syndrom | Primære immunsviktsyndromer | Ervervet immunsviktsyndrom | Histiocytisk syndrom | Familiær hemofagocytisk lymfocytose og andre forhold

Forente stater
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

En epidemiologisk studie for å vurdere jernoverskudd ved bruk av MR hos pasienter med transfusjonell siderose (TIMES-studie)

Thalassemi, ikke-transfusjonsavhengig thalassemi (NTDT), myeloplastisk dysplasi (MDS), annen anemi

Australia
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Studie for å evaluere behandlingsoverholdelse, effektivitet og sikkerhet for en forbedret Deferasirox-formulering (granulat) hos pediatriske pasienter (2-

Transfusjonsavhengig anemi

Egypt, Ungarn, Tyrkia, Forente stater, Bulgaria, Italia, Belgia, Den russiske føderasjonen, Filippinene, Frankrike, Malaysia, India, Oman, Panama, Libanon, Thailand, Tunisia
Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Phase II Study to Investigate the Benefits of an Improved Deferasirox Formulation (Film-coated Tablet)

Chronic Iron Overload Due to Transfusion-dependant Anemias

Italia, Østerrike, Thailand, Spania, Tyskland, Mexico, Malaysia, Hellas, Storbritannia, Frankrike, Saudi-Arabia, De forente arabiske emirater, Libanon, Den russiske føderasjonen, Forente stater, Argentina

Clinical Trials on Transfusjonsavhengig beta-thalassemi in New Zealand

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder