Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność LCI699 u pacjentów z chorobą Cushinga

4 stycznia 2021 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Proof of Concept, otwarte, wieloośrodkowe badanie z wymuszonym miareczkowaniem oceniające bezpieczeństwo/tolerancję i skuteczność 10-tygodniowego leczenia LCI699 u pacjentów z chorobą Cushinga

To badanie eksploracyjne jest badaniem potwierdzającym słuszność koncepcji, mającym na celu ustalenie, czy LCI699 może bezpiecznie obniżyć poziom wolnego kortyzolu w moczu u pacjentów z chorobą Cushinga.

Ponadto w badaniu tym oceniano długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo LCI699, w tym dodatkowe 12 tygodni leczenia, a następnie opcjonalne przedłużenie o 12 miesięcy.

Drugie przedłużenie zapewniło pacjentom, którzy odnieśli korzyści kliniczne z LCI699, możliwość dalszego dostępu do leku do czasu, gdy LCI699 będzie dostępny na rynku i refundowany lub poprzez dostępność lokalnego programu dostępu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania była ocena wpływu 10-tygodniowego leczenia osilodrostatem na stężenie wolnego kortyzolu (UFC) dobowego w moczu u pacjentów z chorobą Cushinga.

Badanie składało się z okresu przesiewowego trwającego do 60 dni (aby zapewnić odpowiedni okres wypłukiwania wszelkich leków modyfikujących poziom kortyzolu), 10-14-dniowego okresu początkowego, 10-tygodniowego okresu leczenia sekwencyjnego zwiększania dawki oraz 14- dniowego okresu wypłukiwania, po którym następuje ocena zakończenia badania około 14 dni po ostatnim podaniu leku. Zrekrutowano dwunastu pacjentów, którzy ukończyli część 1 badania.

Kwalifikującym się pacjentom podawano dawkę 2 mg dwa razy dziennie przez pierwsze dwa tygodnie, następnie dawkę można było zwiększać co dwa tygodnie w razie potrzeby (do dawek 5, 10, 20 i 50 mg dwa razy dziennie). Jeśli w dowolnym momencie UFC pacjenta było < górnej granicy normy (GGN), zwiększanie dawki było zatrzymywane, a pacjent przyjmował obecną, skuteczną dawkę do 10 tygodnia, z ciągłym monitorowaniem odpowiedzi UFC co 2 tygodnie, aby umożliwić dalsze dostosowywanie dawki, jeśli niezbędny. Jeśli w jakimkolwiek momencie podmiot doświadczał skutków ubocznych, które były albo nie do zniesienia, albo spełniały kryteria dostosowania dawki, przepisaną dawkę dostosowywano.

Pierwszorzędowy punkt końcowy (UFC ≤ GGN lub zmniejszenie o ≥50% w 70. dniu) został osiągnięty przez wszystkich pacjentów. Następnie, w celu potwierdzenia tych obserwacji, zmieniono protokół (poprawka do protokołu 4) i włączono nowych pacjentów, którzy zostali poddani dłuższemu okresowi leczenia.

Po 4. poprawce do protokołu projekt badania został zmodyfikowany w celu uwzględnienia pacjentów w Części II badania oceniającej długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo leczenia osilodrostatem przez 22 tygodnie. Dziewiętnastu pacjentów (15, którzy byli leczeni w kohorcie ekspansji w Części II i 4, którzy uczestniczyli w Części I) z chorobą Cushinga zostało włączonych jako część kohorty Ekspansji w Części II badania. 12 pacjentów, którzy zostali włączeni do badania w Części I, mogło ponownie wziąć udział w badaniu jako kohorta kontrolna Core proof of concept (PoC). W dniu 70 ± 2 dni (tydzień 10) wszyscy pacjenci (zarówno pacjenci przystępujący do badania po raz pierwszy, jak i ci ponownie włączani do badania) weszli do 12-tygodniowego okresu oceny. W 154. dniu pacjenci zakończyli wizytę w punkcie końcowym leczenia-podstawowej.

W 154. dniu (22. tydzień) pacjenci mieli możliwość rozpoczęcia 12-miesięcznej fazy przedłużenia (długoterminowe przedłużenie 1). W dniu 490 pacjenci, którzy kontynuowali badanie, mieli możliwość wejścia do drugiej długoterminowej fazy przedłużenia (przedłużenie-2) według uznania badacza, pod warunkiem, że nie spełnili żadnego z kryteriów przerwania badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin Bicetre, Francja, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75014
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 260 8677
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo city, Hokkaido, Japonia, 060 8648
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-3308
        • Northwestern University Endo, Metabolism and Molecular
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Neuroendocrine Unit
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University SC
  • Włochy
      • Ancona, Włochy, L60020
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Cushinga (przewlekłej lub nawracającej), na co wskazuje zwiększenie dobowego stężenia kortyzolu (UFC) w moczu, prawidłowe lub zwiększone stężenie hormonu adrenokortykotropowego (ACTH) w osoczu oraz nadmiar ACTH pochodzenia przysadkowego.
  • Pacjenci z chorobą Cushinga de novo mogą być włączeni tylko wtedy, gdy nie są uznawani za kandydatów do operacji

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci leczeni mitotanem 6 miesięcy przed Wizytą 1
  • Pacjenci z uciskiem skrzyżowania nerwów wzrokowych
  • Pacjenci ze znanym zespołem dziedzicznym jako przyczyną nadmiernego wydzielania hormonów
  • Pacjenci z zespołem Cushinga spowodowanym ektopowym wydzielaniem ACTH lub nadnerczowym zespołem Cushinga
  • Pacjenci z zespołem pseudo-Cushinga
  • Pacjenci, którzy nie mają biochemicznej eutyreozy
  • Pacjenci z cukrzycą ze źle kontrolowaną cukrzycą (HbA1c >9%)
  • Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, o ile nie stosują wysoce skutecznych metod antykoncepcji w trakcie dawkowania i przez 1 tydzień po zakończeniu dawkowania.
  • Pacjenci, którzy otrzymali napromienianie przysadki w ciągu pięciu lat przed Wizytą 1.
  • Pacjenci z czynnikami ryzyka wydłużenia odstępu QTc lub torsade de pointes.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: Kohorta podstawowa
Uczestnicy przyjmowali rosnącą dawkę LCI699 (osilodrostatu) od 2 mg dwa razy na dobę lub 5 mg dwa razy na dobę, aż do 30 mg dwa razy na dobę i uczestniczyli w części I tego badania. 4 pacjentów z tej kohorty zostało przeniesionych do części II badania
Lek: LCI699
Kapsułki Osilodrostatu 1 mg i 5 mg zostały przygotowane przez firmę Novartis i dostarczone Badaczowi. Kapsułki osilodrostatu zmieniono później na tabletki i tę zmianę wprowadzono w badaniu z poprawką 6 do protokołu. Osilodrostat był dostępny w postaci tabletek 1 mg, 5 mg, 10 mg i 20 mg z otwartą etykietą.
Inne nazwy:
  • osilodrastat
Eksperymentalny: Część II Rdzeń: Kohorta ekspansji
Uczestnicy przyjmowali rosnącą dawkę od 2 mg dwa razy na dobę lub 5 mg dwa razy na dobę do 30 mg dwa razy na dobę i uczestniczyli w części II podstawowego rozszerzenia tego badania. Wszyscy ci pacjenci zostali nowo włączeni do fazy II części badania
Lek: LCI699
Kapsułki Osilodrostatu 1 mg i 5 mg zostały przygotowane przez firmę Novartis i dostarczone Badaczowi. Kapsułki osilodrostatu zmieniono później na tabletki i tę zmianę wprowadzono w badaniu z poprawką 6 do protokołu. Osilodrostat był dostępny w postaci tabletek 1 mg, 5 mg, 10 mg i 20 mg z otwartą etykietą.
Inne nazwy:
  • osilodrastat
Eksperymentalny: Część II Rdzeń: Kohorta kontrolna
Uczestnicy przyjmowali rosnącą dawkę od 2 mg dwa razy na dobę lub 5 mg dwa razy na dobę do 30 mg dwa razy na dobę i brali udział w części II głównej obserwacji tego badania. Ci pacjenci byli pacjentami, którzy przenieśli się z części I głównej fazy badania
Lek: LCI699
Kapsułki Osilodrostatu 1 mg i 5 mg zostały przygotowane przez firmę Novartis i dostarczone Badaczowi. Kapsułki osilodrostatu zmieniono później na tabletki i tę zmianę wprowadzono w badaniu z poprawką 6 do protokołu. Osilodrostat był dostępny w postaci tabletek 1 mg, 5 mg, 10 mg i 20 mg z otwartą etykietą.
Inne nazwy:
  • osilodrastat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób, które odpowiedziały na LCI699 na podstawie zmiany średniego stężenia wolnego kortyzolu w moczu (UFC) od wartości początkowej do 10. tygodnia
Ramy czasowe: 10 tygodni
Pacjenta uznano za odpowiadającego, jeśli jego/jej średni poziom UFC z trzech 24-godzinnych próbek moczu pobranych w 10. spadek od linii bazowej. Pacjenci, którzy przerwali leczenie z powodu choroby lub leczenia (np. zgon, zdarzenie niepożądane, kliniczna progresja choroby itp.), lub u których średnie 24-godzinne poziomy UFC w 10. tygodniu były wyższe niż normalna granica i wystąpiło <50% zmniejszenie UFC, zostali sklasyfikowani jako niereagujący.
10 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rzeczywista zmiana od wartości początkowej (BL) w hormonach steroidowych osi podwzgórze-przysadka-nadnercza (HPA): 11- dezoksykortykosteron (ogółem)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiana dezoksykortykosteronu w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od wartości początkowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: 11-dezoksykortyzol (ogółem)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiana dezoksykortyzolu w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od wartości początkowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: aldosteron, tyroksyna, wolna (T4)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiana aldosteronu i tyroksyny, wolna w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od wartości początkowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: estradiol (kobieta)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiana estradiolu u kobiet w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od wartości początkowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: estradiol (mężczyzna)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiany w estradiolu u mężczyzn w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od wartości początkowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: hormon folikulotropowy (FSH) (kobieta)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiany FSH u kobiet w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od linii podstawowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: hormon folikulotropowy (męski)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiany FSH u mężczyzn w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od linii podstawowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: renina, insulina, tyreotropina
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiana poziomu reniny, insuliny i tyreotropiny w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od wartości początkowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: Insulinopodobny czynnik wzrostu-1
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiana insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od wartości początkowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: hormon luteinizujący (LH) (kobieta)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiana LH u kobiet w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od linii podstawowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: LH (mężczyzna)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiana LH u mężczyzn w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od linii podstawowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: testosteron (kobieta)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiana poziomu testosteronu u kobiet w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od linii podstawowej (BL) w hormonach steroidowych osi HPA: testosteron (mężczyzna)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Zmiana poziomu testosteronu u mężczyzn w czasie.
wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia obserwowana wartość (LOV), do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od BL w parametrach sercowo-naczyniowych i innych parametrach metabolicznych: glukoza na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Poprawę nieprawidłowości metabolicznych oceniano za pomocą opisowych statystyk dotyczących zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana w stosunku do BL parametrów sercowo-naczyniowych i innych parametrów metabolicznych: Hemoglobina A1C (HbA1C) (hemoglobina glikozylowana)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Poprawę nieprawidłowości metabolicznych oceniano za pomocą opisowych statystyk dotyczących zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od BL w parametrach sercowo-naczyniowych i innych parametrach metabolicznych: cholesterol, cholesterol LDL, cholesterol HDL, trójglicerydy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Poprawę nieprawidłowości metabolicznych oceniano za pomocą opisowych statystyk dotyczących zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana w stosunku do BL parametrów sercowo-naczyniowych i innych parametrów metabolicznych: rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (DBP), skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej (SBP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Poprawę nieprawidłowości metabolicznych oceniano za pomocą opisowych statystyk dotyczących zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od BL w parametrach sercowo-naczyniowych i innych parametrach metabolicznych: Waga
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Poprawę nieprawidłowości metabolicznych oceniano za pomocą opisowych statystyk dotyczących zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana od BL w parametrach sercowo-naczyniowych i innych parametrach metabolicznych: wskaźnik masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Poprawę nieprawidłowości metabolicznych oceniano za pomocą opisowych statystyk dotyczących zmiany w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Rzeczywista zmiana w stosunku do BL parametrów sercowo-naczyniowych i innych parametrów metabolicznych: Ilościowy wskaźnik kontroli wrażliwości na insulinę (QUICKI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88

Poprawę nieprawidłowości metabolicznych oceniano za pomocą opisowych statystyk dotyczących zmiany w stosunku do wartości wyjściowych. QUICKI to ilościowy wskaźnik kontroli wrażliwości na insulinę, który oblicza się na podstawie odwrotności sumy algorytmów (podstawa 10) insuliny na czczo i glukozy na czczo: 1/(log(insulina na czczo mU/ml)+log(glukoza na czczo mg/dl )).

Wartości zwykle związane z obliczeniami QUICKI dla insulinooporności u ludzi mieszczą się w szerokim zakresie od 0,45 dla niezwykle zdrowych osób do 0,30 u diabetyków. Tak więc niższe liczby odzwierciedlają większą oporność na insulinę.
Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 70, ostatnia zaobserwowana wartość, do miesiąca 88
Parametry farmakokinetyczne (PK): pole pod krzywą (AUC)0-6h ss, AUC0-12h ss
Ramy czasowe: przed podaniem dawki (0 godzina), 1, 1,5, 2, 4 i 6 godzin po dawce przedpołudniowej w przypadku zwiększania dawki lub przed podaniem dawki (minimum) w przypadku dawki podtrzymywanej
Zebrano minimalne stężenia PK i profile PK w stanie stacjonarnym. AUC od czasu 0 do 12 godzin po podaniu dawki w stanie stacjonarnym, obliczone przy użyciu stężenia przed podaniem dawki (Ctrough,ss) jako stężenia po 12 godzinach, przy założeniu, że stan stacjonarny został osiągnięty.
przed podaniem dawki (0 godzina), 1, 1,5, 2, 4 i 6 godzin po dawce przedpołudniowej w przypadku zwiększania dawki lub przed podaniem dawki (minimum) w przypadku dawki podtrzymywanej
Parametry PK: Cmax ss, Ctrough ss
Ramy czasowe: przed podaniem dawki (0 godzina), 1, 1,5, 2, 4 i 6 godzin po dawce przedpołudniowej w przypadku zwiększania dawki lub przed podaniem dawki (minimum) w przypadku dawki podtrzymywanej
Zebrano minimalne stężenia PK i profile PK w stanie stacjonarnym.
przed podaniem dawki (0 godzina), 1, 1,5, 2, 4 i 6 godzin po dawce przedpołudniowej w przypadku zwiększania dawki lub przed podaniem dawki (minimum) w przypadku dawki podtrzymywanej
Parametry PK: Tmax ss,
Ramy czasowe: przed podaniem dawki (0 godzina), 1, 1,5, 2, 4 i 6 godzin po dawce przedpołudniowej w przypadku zwiększania dawki lub przed podaniem dawki (minimum) w przypadku dawki podtrzymywanej
Zebrano minimalne stężenia PK i profile PK w stanie stacjonarnym.
przed podaniem dawki (0 godzina), 1, 1,5, 2, 4 i 6 godzin po dawce przedpołudniowej w przypadku zwiększania dawki lub przed podaniem dawki (minimum) w przypadku dawki podtrzymywanej
Parametry PK: T1/2 ss,
Ramy czasowe: przed podaniem dawki (0 godzina), 1, 1,5, 2, 4 i 6 godzin po dawce przedpołudniowej w przypadku zwiększania dawki lub przed podaniem dawki (minimum) w przypadku dawki podtrzymywanej
Zebrano minimalne stężenia PK i profile PK w stanie stacjonarnym.
przed podaniem dawki (0 godzina), 1, 1,5, 2, 4 i 6 godzin po dawce przedpołudniowej w przypadku zwiększania dawki lub przed podaniem dawki (minimum) w przypadku dawki podtrzymywanej
Odsetek uczestników, którzy odpowiedzieli na 24-godzinną zbiórkę wolnego kortyzolu w moczu (UFC) w 22. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 22

Pacjenta uznano za odpowiadającego, jeśli jego średni poziom UFC z trzech 24-godzinnych próbek moczu pobranych w 22. tygodniu był ≤ GGN (zgodnie z definicją lokalnych laboratoriów) lub stanowił ≥50% spadek w stosunku do wartości wyjściowych. Uczestnicy z kontrolowanym lub częściowo kontrolowanym UFC zostali zdefiniowani jako: Kontrolowane UFC: średni poziom UFC <= górna granica normy (ULN).

Częściowo kontrolowane UFC: średni poziom UFC > GGN, ale z >= 50% redukcją w stosunku do wartości wyjściowej.
Tydzień 22
Liczba uczestników z ucieczką
Ramy czasowe: około. 7 lat
Ucieczka jest zdefiniowana jako utrata kontroli UFC (tj. UFC > GGN) podczas co najmniej 2 kolejnych wizyt z najwyższą tolerowaną dawką po uprzednim uzyskaniu normalizacji UFC)
około. 7 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 kwietnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLCI699C2201
  • 2010-022403-22 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Cushinga

Badania kliniczne na LCI699

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj