Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sirolimus vs kortykosteroidy w leczeniu choroby oczu tarczycy

2 marca 2023 zaktualizowane przez: Haukeland University Hospital

Prospektywne porównanie syrolimusa z kortykosteroidami w leczeniu pacjentów z czynną chorobą tarczycy

Celem niniejszej pracy jest ustalenie, czy Sirolimus jest skuteczniejszy i obarczony mniejszą liczbą działań niepożądanych niż konwencjonalne leczenie kortykosteroidami u pacjentów z czynną chorobą tarczycy narządu wzroku.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Grave'a jest jedną z najczęstszych chorób autoimmunologicznych. Choroby oczu tarczycy dotykają prawie 50% pacjentów z chorobą Grave'a. Europejskie wytyczne zalecają leczenie pacjentów z poważnym TED w ostrej twarzy za pomocą dożylnych sterydów przez 12 tygodni. Leczenie to obarczone jest powikłaniami metabolicznymi, takimi jak podwyższone ciśnienie krwi, wysoki poziom glukozy we krwi, zaostrzenie cukrzycy, osteoporoza, przyrost masy ciała. Ponadto często obserwuje się wrzód trawienny i zaburzenia psychiczne. Długotrwałe leczenie dużymi dawkami steroidów może również hamować oś kortykotropową przez zmienny okres czasu, powodując tymczasową jatrogenną niewydolność kory nadnerczy. Nadrzędne znaczenie ma opracowanie leczenia o równym lub lepszym efekcie i mniejszej liczbie powikłań dla tej grupy pacjentów. Ostatnio do leczenia TED wprowadzono teprotumumab, którego działanie polega na hamowaniu insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1). Stanowi to nowy obszar w przeciwzapalnym leczeniu choroby. Nie badano przeciwzapalnego działania syrolimusa u pacjentów z TED, ale istnieją dwa obiecujące opisy przypadków opisujące doskonałą odpowiedź. Sirolimus ma wiele działań immunosupresyjnych, które mogą być korzystne w odpowiedzi zapalnej w TED. Są to: hamowanie aktywacji limfocytów T, działanie antyfibroblastowe oraz blokowanie szlaku IGF-1. W przeciwieństwie do innych leków immunosupresyjnych, Sirolimus w małych dawkach wiąże się z kilkoma działaniami niepożądanymi.

Badacze planują badanie porównawcze leczenia konwencjonalnego (kortykosteroidy) w porównaniu z syrolimusem pod kątem wyników klinicznych i działań niepożądanych. Badacze planują objąć łącznie 60 pacjentów (po 30 w każdej grupie) z umiarkowanym do ciężkiego TED przez okres około 3 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Norwegia
    • Hordaland
      • Bergen, Hordaland, Norwegia, 5021
        • Rekrutacyjny
        • Department of Ophthalmology Haukeland University Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik chce leczyć czynną tarczycową chorobę oczu i wyraża chęć włączenia go do badania
  • Rozpoznanie kliniczne choroby Gravesa-Basedowa związane z aktywnym TED z oceną aktywności klinicznej (CAS) ≥ 4 (w 7-itemowej skali)
  • Aktywny TED o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego (niezagrażający wzrokowi, ale mający znaczący wpływ na codzienne życie), zwykle związany z co najmniej jednym z następujących objawów: retrakcja powiek ≥ 2 mm, umiarkowane lub ciężkie zajęcie tkanek miękkich, wytrzeszcz oczu ≥ 3 mm powyżej normalne dla rasy i płci i/lub niestałe lub stałe podwójne widzenie
  • Wystąpienie aktywnych objawów TED (określonych na podstawie zapisów uczestników) w ciągu 9 miesięcy przed włączeniem
  • Uczestnicy muszą być w stanie eutyreozy z chorobą Gravesa-Basedowa pod kontrolą lub mieć łagodną niedoczynność lub nadczynność tarczycy (zdefiniowaną jako poziom wolnej tyroksyny i wolnej trójjodotyroniny < 50% powyżej lub poniżej normy).
  • Nie wymaga natychmiastowej interwencji chirurgicznej okulistycznej i nie planuje operacji korekcyjnej/napromieniania w trakcie badania
  • Uczestnicy z cukrzycą muszą mieć dobrze kontrolowaną, stabilną chorobę (zdefiniowaną jako HbA1C < 9,0% bez nowych leków przeciwcukrzycowych [doustnych lub insuliny] lub więcej niż 10% zmiany dawki aktualnie przepisanego leku przeciwcukrzycowego w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym)
  • Kobiety w wieku rozrodczym (w tym kobiety, u których menopauza rozpoczęła się <2 lata przed badaniem przesiewowym, brak miesiączki nie wywołany terapią przez <12 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub niesterylne chirurgicznie [brak jajników i/lub macicy]) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu we wszystkich punktach czasowych określonych w protokole (tj. przed podaniem każdej dawki i do 48. tygodnia okresu obserwacji); uczestnicy, którzy są aktywni seksualnie z partnerem płci męskiej, który nie przeszedł wazektomii, muszą wyrazić zgodę na stosowanie 2 niezawodnych form antykoncepcji podczas badania, z których jedna jest zalecana jako hormonalna, np. doustny środek antykoncepcyjny. Antykoncepcję hormonalną należy rozpocząć co najmniej jeden pełny cykl przed punktem wyjściowym i kontynuować przez 180 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Wysoce skuteczne metody antykoncepcji (ze wskaźnikiem niepowodzeń poniżej 1% rocznie), jeśli są stosowane konsekwentnie i prawidłowo, obejmują implanty, zastrzyki, złożone doustne środki antykoncepcyjne, wkładki wewnątrzmaciczne (IUD), abstynencję seksualną lub partnera po wazektomii
  • Uczestnicy płci męskiej muszą być chirurgicznie sterylni lub, jeśli są aktywni seksualnie z partnerką w wieku rozrodczym, muszą wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji od badania przesiewowego do 180 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  • Aktywne szczepionki przeciw grypie i pneumokokom

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik nie chce leczenia czynnej choroby tarczycy lub nie chce uczestniczyć w badaniu
  • Pogorszenie widzenia spowodowane neuropatią nerwu wzrokowego, definiowane jako znaczące pogorszenie najlepiej skorygowanej ostrości wzroku, nowy ubytek pola widzenia lub ubytek barw wtórny do zajęcia nerwu wzrokowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Dekompensacja rogówki niereagująca na leczenie
  • Wcześniejsze napromienianie oczodołu lub zabieg chirurgiczny z powodu TED Jakiekolwiek stosowanie sterydów (dożylnie [IV] lub doustnie) z skumulowaną dawką równoważną ≥ 1 g metyloprednizolonu w leczeniu TED. Wcześniejsze stosowanie sterydów (dożylnie lub doustnie) z skumulowaną dawką <1 g metyloprednizolonu lub jego odpowiednika w leczeniu TED oraz wcześniejsze stosowanie sterydowych kropli do oczu jest dozwolone, jeśli kortykosteroid został odstawiony co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem
  • Stosowanie kortykosteroidów w stanach innych niż TED w ciągu 4 tygodni przed włączeniem (dozwolone są miejscowe sterydy w chorobach dermatologicznych i sterydy wziewne)
  • Selen i biotynę należy odstawić na 3 tygodnie przed badaniem przesiewowym i nie wolno ich ponownie rozpoczynać podczas badania klinicznego; jednakże dozwolone jest przyjmowanie multiwitaminy zawierającej selen i/lub biotynę
  • Stosowanie jakichkolwiek innych niesteroidowych leków immunosupresyjnych, w tym środków, nowych leków biologicznych w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie badanego środka w jakimkolwiek stanie w ciągu 60 dni przed włączeniem lub przewidywanym użyciem w trakcie badania
  • Zidentyfikowana istniejąca wcześniej choroba oczu, która w ocenie badacza wykluczyłaby udział w badaniu lub skomplikowała interpretację wyników badania
  • Skaza krwotoczna, która w ocenie Badacza wykluczałaby włączenie do badania klinicznego
  • Choroba nowotworowa w ciągu ostatnich 12 miesięcy (z wyjątkiem skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego/płaskonabłonkowego skóry)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Obecne nadużywanie narkotyków lub alkoholu lub historia w ciągu ostatnich 2 lat, w opinii Badacza lub według zgłoszenia uczestnika
  • Potwierdzone biopsją lub podejrzewane klinicznie nieswoiste zapalenie jelit
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników Sirolimus.
  • Wszelkie inne warunki, które zdaniem badacza wykluczałyby włączenie do badania
  • Poprzednia rejestracja w tym badaniu
  • Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), gruźlica, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub wirusowe zapalenie wątroby typu B

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Syrolimus
Pacjenci z czynną chorobą tarczycy otrzymują pierwszego dnia 2 mg syrolimusa (dwie tabletki 1 mg), a następnie 0,5 mg syrolimusa (pół tabletki 1 mg) na dobę przez 12 tygodni.
Lek: Syrolimus 1 mg tabletka doustna
2 mg Sirolimus (dwie tabletki 1 mg) pierwszego dnia, a następnie 0,5 mg Sirolimus (pół tabletki 1 mg) dziennie przez 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
  • Rapamune
Aktywny komparator: Kortykosteroidy
Pacjenci z czynną chorobą tarczycy otrzymują dożylnie 500 mg metyloprednizolonu raz w tygodniu przez 6 tygodni, a następnie 250 mg raz w tygodniu przez 6 tygodni.
Lek: Metyloprednizolon
500 mg metyloprednizolonu dożylnie raz w tygodniu przez 6 tygodni, a następnie 250 mg raz w tygodniu przez 6 tygodni. Całkowity okres leczenia 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • Solu-Medrol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiła kategoryczna odpowiedź CAS w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12

Odpowiedzi kategoryczne CAS zdefiniowano jako uczestników z redukcją ≥ 2 punktów CAS.

CAS to 7-punktowy opis aktywności klinicznej, w tym: 1. Samoistny ból oczodołu; 2. Wzrok wywoływał ból oczodołu; 3. Opuchlizna powiek uważana za spowodowaną aktywną (faza zapalna) chorobą tarczycy/oftalmopatią Gravesa lub orbitopatią (TED/GO); 4. Rumień powiek; 5. Zaczerwienienie spojówek, które uważa się za spowodowane aktywną (fazą zapalną) TED/GO (pomiń „niejednoznaczne” zaczerwienienie); 6. Chemoza; 7. Zapalenie miąższu lub miąższu. Każda pozycja jest punktowana (1=obecny; 0=nieobecny), a wyniki dla każdej pozycji są sumowane w celu uzyskania całkowitego wyniku od 0 (brak objawów zapalnych) do 7 (najwięcej objawów zapalnych).
Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy zareagowali na wytrzeszcz w tygodniu 12
Ramy czasowe: Tydzień 12
Osoby reagujące na wytrzeszcz zdefiniowano jako odsetek uczestników ze zmniejszeniem wytrzeszczu w jednym oku o ≥ 2 mm w stosunku do wartości wyjściowych w 12. tygodniu.
Tydzień 12
Odsetek uczestników, którzy zareagowali na retrakcję powiek w 12 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
Osoby reagujące na retrakcję powieki zdefiniowano jako odsetek uczestników ze zmniejszeniem pionowego otworu powieki w jednym oku o ≥ 3 mm w 12. tygodniu
Tydzień 12
Odsetek uczestników, u których wystąpiło podwójne widzenie w tygodniu 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, do tygodnia 12

Osoby reagujące na podwójne widzenie zdefiniowano jako odsetek uczestników z poprawą ruchliwości gałki ocznej o ≥ 1 klasę w stosunku do wartości wyjściowej, ocenianej według skali Gormana.

Wynik Gormana: 1 = brak podwójnego widzenia, 2 = przerywane podwójne widzenie, 3 = niestałe (wywołane spojrzeniem) podwójne widzenie, 4 = stałe podwójne widzenie w pozycji podstawowej lub do czytania.
Linia bazowa, do tygodnia 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Haukeland University Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Hans O Ueland, MD Phd, Haukeland University Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 maja 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 234527

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Oftalmopatia związana z tarczycą

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekrutacyjny
    Międzynarodowy rejestr NBIA TIRCON (TIRCON)
    Neurodegeneracja z akumulacją żelaza w mózgu (NBIA) | Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową (PKAN) | Aceruloplazminemia | Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN) | Neurodegeneracja związana z białkami błony mitochondrialnej (MPAN) | Neurodegeneracja związana z hydroksylazą... i inne warunki
    Kanada, Czechy, Niemcy, Włochy, Holandia, Polska, Serbia, Hiszpania

Badania kliniczne na Syrolimus 1 mg tabletka doustna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj