Estudo aberto de não inferioridade avaliando a eficácia e a segurança de Xeomin® em indivíduos com distonia cervical flexível
26 de outubro de 2022 atualizado por: Merz Pharmaceuticals GmbH
Um estudo aberto de não inferioridade avaliando a eficácia e a segurança de dois esquemas de injeção de Xeomin® (incobotulinumtoxinA) [Short Flex Versus Long Flex] em indivíduos com distonia cervical com < 10 semanas de benefício do tratamento com OnabotulinumtoxinA
Este estudo comparará o Xeomin®, um medicamento de toxina botulínica, em intervalos de tratamento mais curtos (dosagem Short Flex) com o intervalo padrão de dosagem (dosagem Long Flex) para determinar se a resposta ao tratamento é comparável em como funciona e em quaisquer efeitos colaterais.
Xeomin® é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para o tratamento da distonia cervical (DC).
O uso de Xeomin® é experimental em relação a intervalos de tratamento mais curtos.
Um uso experimental é aquele que não é aprovado pelo FDA.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A distonia é um distúrbio do movimento caracterizado por contrações musculares involuntárias sustentadas que frequentemente causam movimentos repetitivos e torcidos ou posturas anormais do tronco, pescoço, face ou braços e pernas. Na distonia focal, os movimentos anormais envolvem uma única área do corpo. Uma forma comumente descrita de distonia focal é a distonia cervical (DC). O tratamento com toxina botulínica pode ser oferecido como uma opção de tratamento para o tratamento da DC.
A prática atual para o tratamento com injeção de toxina botulínica é injetar pacientes a cada 3 meses. No entanto, nem todos os pacientes recebem benefícios contínuos das injeções de toxina botulínica por 3 meses inteiros. Em uma pesquisa recente, aproximadamente 45% dos pacientes relataram que prefeririam um ciclo de tratamento de menos de 10 semanas. Este estudo irá comparar o Xeomin®, um tratamento com toxina botulínica, em intervalos de tratamento mais curtos (dosagem Short Flex) com a dosagem de intervalo padrão (dosagem Long Flex) para determinar se a resposta ao tratamento é comparável em como funciona e em quaisquer efeitos colaterais. Xeomin® é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para o tratamento da DC. O uso de Xeomin® é experimental em relação a intervalos de tratamento mais curtos. Um uso experimental é aquele que não é aprovado pelo FDA.
O objetivo deste estudo de pesquisa é avaliar a eficácia da dosagem Short Flex de Xeomin® em comparação com o regime de dosagem Long Flex de Xeomin®, usando uma escala padrão preenchida pelos médicos e participantes, bem como questionários que solicitam aos participantes que classifiquem os sintomas de CD.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
283
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-0017
- Merz Investigative Site #001234
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California
-
Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
- Merz Investigative Site 001017
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354-3450
- Merz Investigative Site #001225
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Merz Investigative Site #001219
-
-
Connecticut
-
Manchester, Connecticut, Estados Unidos, 06040
- Merz Investigative Site # 001276
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-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Merz Investigative Site #001231
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Merz Investigative Site #001076
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Merz Investigative Site #001019
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
- Merz Investigative Site #001046
-
Melbourne, Florida, Estados Unidos, 32901
- Merz Investigative Site #001075
-
Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
- Merz Investigative Site #001217
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- Merz Investigative Site #1253
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Merz Investigative Site #001055
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Merz Investigative Site# 01255
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Merz Investigative Site #001215
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
- Merz Investigative Site # 01069
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
- Merz Investigative Site #001110
-
-
Maryland
-
Elkridge, Maryland, Estados Unidos, 21075
- Merz Investigative Site # 001071
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201-2153
- Merz Investigative Site # 001018
-
Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Merz Investigative Site #001030
-
-
Minnesota
-
Eagan, Minnesota, Estados Unidos, 55121
- Merz Investigative Site # 0001275
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Merz Investigative Site #1250
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Merz Investigative Site #001210
-
-
New York
-
Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Merz Investigative Site #001221
-
New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Merz Investigative Site #001233
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
- Merz Investigative Site #1256
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Merz Investigative Site# 01252
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Merz Investigative Site #001005
-
Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
- Merz Investigative Site# 01260
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Merz Investigative Site #001009
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Merz Investigative Site #1265
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
- Merz Investigative Site #001220
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Merz Investigative Site #1033
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Merz Investigative Site #1251
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Merz Investigative Site # 0001271
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Merz Investigative Site #1249
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2551
- Merz Investigative Site #001206
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
- Merz Investigative Site #1074
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Merz Investigative Site #001223
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Merz Investigative Site # 001216
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Merz Investigative Site# 001266
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
- Merz Investigative Site #001224
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
- Merz Investigative Site #1270
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 77 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico documentado de distonia cervical idiopática ou genética
Critério de exclusão:
- Tratamento atual com toxina botulínica de qualquer tipo para qualquer outra indicação (incluindo indicações estéticas) e para qualquer região do corpo durante o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Xeomin® Short Flex
dosagem flexível curta de Xeomin.
É uma toxina botulínica do tipo A produzida a partir da fermentação da cepa Hall Clostridium botulinum sorotipo A.
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Xeomin é uma toxina botulínica do tipo A produzida a partir da fermentação da estirpe Hall Clostridium botulinum serotipo A
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Xeomin® Long Flex
dosagem flexível longa de Xeomin.
É uma toxina botulínica do tipo A produzida a partir da fermentação da cepa Hall Clostridium botulinum sorotipo A.
|
Xeomin é uma toxina botulínica do tipo A produzida a partir da fermentação da estirpe Hall Clostridium botulinum serotipo A
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na escala de classificação de torcicolo espasmódico ocidental de Toronto (TWSTRS) Pontuação da subescala de gravidade com base na avaliação cega do avaliador na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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A escala de avaliação validada TWSTRS foi usada para medir o impacto da distonia cervical (CD) nos participantes.
Um avaliador cego realizou todas as avaliações da subescala TWSTRS-Severity para um determinado participante.
A pontuação da subescala de gravidade do TWSTRS varia de 0 (=ausência de gravidade) a 35 pontos (=gravidade máxima).
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Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na pontuação total do TWSTRS com base na avaliação cega do avaliador na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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A escala de avaliação validada TWSTRS foi usada para medir o impacto da DC nos participantes.
A escala é composta por 3 subescalas: Gravidade, Incapacidade e Dor, cada uma das quais foi pontuada independentemente.
Um avaliador cego realizou todas as avaliações TWSTRS para um determinado participante.
A pontuação da subescala de gravidade do TWSTRS varia de 0 (=ausência de gravidade) a 35 pontos (=gravidade máxima); A pontuação da subescala TWSTRS-Incapacidade varia de 0 (sem incapacidade) a 30 (incapacidade máxima); e a pontuação da subescala TWSTRS-Pain varia de 0 (sem dor) a 20 (dor máxima).
O total desses 3 compreende a pontuação total do TWSTRS, que é pontuada de 0 (sem sintomas) a 85 (piores sintomas).
Pontuações mais altas indicam um maior impacto da DC no participante.
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Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Alteração da linha de base na pontuação total do TWSTRS com base na avaliação não cega do avaliador na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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A escala de avaliação validada TWSTRS foi usada para medir o impacto da DC no participante.
A escala é composta por 3 subescalas: Gravidade, Incapacidade e Dor, cada uma das quais foi pontuada independentemente.
Um avaliador não cego realizou todas as avaliações TWSTRS para um determinado participante.
A pontuação da subescala de gravidade do TWSTRS varia de 0 (=ausência de gravidade) a 35 pontos (=gravidade máxima); A pontuação da subescala TWSTRS-Incapacidade varia de 0 (sem incapacidade) a 30 (incapacidade máxima); e a pontuação da subescala TWSTRS-Pain varia de 0 (sem dor) a 20 (dor máxima).
O total desses 3 compreende a pontuação total do TWSTRS, que é pontuada de 0 (menores sintomas) a 85 (piores sintomas).
Pontuações mais altas indicam um maior impacto da DC no participante.
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Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Alteração da linha de base na subescala de gravidade do TWSTRS com base na avaliação não cega do avaliador na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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A escala de avaliação validada TWSTRS foi usada para medir o impacto da distonia cervical (CD) nos participantes.
Um avaliador não cego realizou todas as avaliações da subescala TWSTRS-Severity para um determinado participante.
A pontuação do TWSTRS-Severity varia de 0 (ausência de gravidade) a 35 (gravidade máxima).
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Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Alteração da linha de base na subescala de incapacidade do TWSTRS com base na avaliação não cega do avaliador na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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A escala de avaliação validada TWSTRS foi usada para medir o impacto da DC no participante.
Um avaliador não cego realizou todas as avaliações da subescala TWSTRS-Disability para um determinado participante.
A pontuação TWSTRS-Deficiência varia de 0 (sem deficiência) a 30 (máxima deficiência).
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Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Mudança da linha de base na subescala de dor TWSTRS com base na avaliação não cega do avaliador na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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A escala de avaliação validada TWSTRS foi usada para medir o impacto da DC nos participantes.
Um avaliador não cego realizou todas as avaliações da subescala TWSTRS-Pain para um determinado participante.
O escore TWSTRS-Pain varia de 0 (sem dor) a 20 (dor máxima).
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Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Alteração da visita de controle na semana 4 após a primeira injeção na resposta global avaliada pelo investigador na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Semana 4 e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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A avaliação da resposta global avaliada pelo investigador para cada tratamento com Xeomin foi pontuada usando uma escala de 9 pontos com uma pontuação variando de -4 a +4 como segue: -4 (piora muito acentuada); -3 (piora acentuada); -2 (piora moderada); 1 (piora mínima); 0 (sem alteração); +1 (minimamente melhorado); +2 (melhorado moderadamente); +3 (melhorado significativamente); +4 (completa abolição dos sinais e sintomas).
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Semana 4 e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Alteração da visita de controle na semana 4 após a primeira injeção na resposta global avaliada pelo sujeito na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Semana 4 e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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A avaliação da Resposta Global Classificada pelo Indivíduo para cada tratamento com Xeomin foi pontuada usando uma escala de 9 pontos com uma pontuação variando de -4 a +4 como segue: -4 (piora muito acentuada); -3 (piora acentuada); -2 (piora moderada); 1 (piora mínima); 0 (sem alteração); +1 (minimamente melhorado); +2 (melhorado moderadamente); +3 (melhorado significativamente); +4 (completa abolição dos sinais e sintomas).
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Semana 4 e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Alteração da visita de controle na semana 4 após a primeira injeção na pontuação de satisfação do sujeito na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Semana 4 e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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A avaliação de satisfação do sujeito para cada tratamento Xeomin foi pontuada usando uma escala de 10 pontos para responder à pergunta: "Quão satisfeito você está no momento com sua terapia atual?
A pontuação varia de: 1 (totalmente satisfeito) a 10 (totalmente insatisfeito).
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Semana 4 e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Mudança da linha de base na gravidade da impressão clínica global
Prazo: Linha de base e 8ª injeção (Semana 44 para Short Flex e Semana 84 para Long Flex)
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Avaliação da gravidade da impressão clínica global foi pontuada usando uma escala de 7 pontos para a gravidade da doença, em resposta à pergunta: "Considerando sua experiência clínica total com esta população específica, quão doente está o participante neste momento?"
Com pontuações como: 0 (não avaliado); 1 (normal, nada doente); 2 (limite doente); 3 (levemente doente); 4 (moderadamente doente); 5 (acentuadamente doente); 6 (gravemente doente); e 7 (entre os participantes mais extremamente doentes).
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Linha de base e 8ª injeção (Semana 44 para Short Flex e Semana 84 para Long Flex)
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Mudança da linha de base no perfil de impacto da distonia cervical-58 (CDIP-58) Pontuação total na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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O CDIP-58 avalia o impacto da DC na saúde.
O CDIP-58 é composto por oito domínios: cabeça e pescoço (6 itens; 6 a 30 pontos), dor e desconforto (5 itens; 5 a 25 pontos), atividades de membros superiores (9 itens; 9 a 45 pontos), caminhada (9 itens; 9 a 45 pontos), sono (4 itens; 4 a 20 pontos), aborrecimento (8 itens; 8 a 40 pontos), humor (7 itens; 7 a 35 pontos) e funcionamento psicossocial (10 itens; 10 a 50 pontos).
As pontuações da subescala foram transformadas em uma faixa teórica comum de 0 (sem impacto) a 100 (maior impacto).
A transformação para uma escala de 0 a 100 para a soma das pontuações das escalas sub e total foi feita usando a seguinte fórmula (todos os itens individuais têm pontuações de 1 a 5): S0 a 100 =25 * ([ SO / NI] - 1 ), S0 a 100 = pontuação da soma transformada.
SO = pontuação da soma da escala sub/total original.
NI = número de itens da escala sub/total.
Mudanças negativas na pontuação total inicial indicam melhora no impacto da DC na saúde, enquanto mudanças positivas indicam piora.
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Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Mudança da linha de base nas pontuações das subescalas CDIP-58 na semana 4 após a 8ª injeção
Prazo: Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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O CDIP-58 avalia o impacto da DC na saúde.
O CDIP-58 é composto por oito domínios: cabeça e pescoço (6 itens; 6 a 30 pontos), dor e desconforto (5 itens; 5 a 25 pontos), atividades de membros superiores (9 itens; 9 a 45 pontos), caminhada (9 itens; 9 a 45 pontos), sono (4 itens; 4 a 20 pontos), aborrecimento (8 itens; 8 a 40 pontos), humor (7 itens; 7 a 35 pontos) e funcionamento psicossocial (10 itens; 10 a 50 pontos).
As pontuações da subescala foram transformadas em uma faixa teórica comum de 0 (sem impacto) a 100 (maior impacto).
Mudanças negativas nas pontuações iniciais indicam melhora no impacto da DC na saúde, enquanto mudanças positivas indicam piora.
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Linha de base e Semana 4 após a 8ª injeção (Semana 44 a 68 para Short Flex e Semana 84 a 104 para Long Flex)
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Tempo para compensar os efeitos do Xeomin por ciclo de injeção
Prazo: Semana 4 até a semana 112
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O questionário de compensação era uma única pergunta: "Na maioria dos dias da semana passada, você notou que seus sintomas de DC estão melhores, piores ou iguais aos da semana anterior?
O tempo para compensar o efeito foi calculado a partir da data do primeiro início do efeito até a data da compensação dos efeitos.
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Semana 4 até a semana 112
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Michael Kulagowski, MD, Merz North America, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de janeiro de 2012
Conclusão Primária (Real)
29 de março de 2016
Conclusão do estudo (Real)
29 de março de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de dezembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de dezembro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
6 de dezembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de outubro de 2022
Última verificação
1 de abril de 2017
Mais Informações
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Termos MeSH relevantes adicionais
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- Toxinas Botulínicas, Tipo A
- toxina abobotulínica A
Outros números de identificação do estudo
- MUS60201_4073_1
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