En studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Axatilimab i kombination med Ruxolitinib hos deltagare med nyligen diagnostiserad kronisk graft-versus-värdsjukdom

Inklusionskriterier:

• ≥ 12 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
• Nyuppstått måttlig eller svår cGVHD, enligt definitionen av 2014 NIH Consensus Development Project Criteria for Clinical Trials in cGVHD, som kräver systemisk terapi.
• Historik av 1 allo-SCT (alla typer av stamcellsdonatorer, vilken konditionering som helst och källa till hematopoetiska stamceller).
• Adekvat hematologisk funktion oberoende av blodplättstransfusion och tillväxtfaktorer i minst 7 dagar före studiestart: ANC ≥ 0,75 × 109/L och trombocytantal ≥ 20 × 109/L.
• Vilja att undvika graviditet eller att bli far till barn.

Exklusions kriterier:

• Fick mer än 1 tidigare allo-SCT. Tidigare autolog HCT är tillåten.
• Har överlappande cGVHD, definierat som samtidig närvaro av egenskaper eller egenskaper hos aGVHD hos en patient med cGVHD.
• Fick tidigare systemisk behandling för cGVHD, inklusive systemiska kortikosteroider och extrakorporeal fotoferes.
• Fick systemiska kortikosteroider inom 2 veckor före C1D1, oavsett indikation.
• Inledde systemisk behandling med CNIs eller mTOR-hämmare inom 2 veckor före C1D1.
• Tidigare behandling med en JAK-hämmare inom 8 veckor före randomisering. Deltagare som fått en JAK-hämmare för behandling av aGVHD är endast berättigade om de uppnådde ett svar (CR eller PR) på behandling med JAK-hämmare och inte avbröt på grund av toxicitet.
• Bevis på återfall av den primära hematologiska sjukdomen eller behandling för återfall efter att allo-SCT utförts, inklusive DLI för behandling av molekylärt återfall.
• Historik av akut eller kronisk pankreatit.
• Historik av tromboemboliska händelser (såsom djup ventrombos, lungemboli, stroke, hjärtinfarkt) under de 6 månaderna före studiestart.
• Aktiv symtomatisk myosit.
• Svårt nedsatt njurfunktion, det vill säga uppskattad CrCl < 30 mL/min mätt eller beräknat med Cockcroft-Gaults ekvation hos vuxna och Schwartz formel hos pediatriska deltagare, eller njursjukdom i slutstadiet vid dialys. Deltagare med CrCl på 30 till 59 ml/min vid behandling med flukonazol är inte berättigade.
• Nedsatt leverfunktion, definierad som totalt bilirubin > 1,5 × ULN och/eller ALAT och ASAT > 3 × ULN hos deltagare utan tecken på lever-cGVHD.
• För närvarande aktiv signifikant hjärtsjukdom, såsom okontrollerade arytmier, okontrollerad hypertoni eller kronisk hjärtsvikt klass 3 eller 4 enligt definitionen av New York Heart Association, eller en historia av hjärtinfarkt eller instabil angina inom 6 månader före randomisering.
• Gravid eller ammande.

Andra protokolldefinierade inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla.