- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Aromatisk L-aminosyradekarboxylas (AADC) brist
Totalt 111 resultat
-
Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadHjärtsjukdom | Hjärt-kärlsjukdomar | Hyperhomocysteinemi
-
Bangkok Metropolitan Administration Medical College...AvslutadKardiovaskulär sjukdom | Hyperhomocysteinemi
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...IndragenUreacykelstörningar, medfödd | Medfödda metabolismfel | Propionsyra | Metylmalonsyra | Karbamylfosfatsyntetasbrist
-
PTC TherapeuticsAvslutadBH4 Brist | HyperfenylalaninemiFörenta staterna
-
Homology Medicines, IncAvslutadFenylketonuri | Fenylketonuri | PAH-bristFörenta staterna
-
Homology Medicines, IncAvslutad
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalOkändPAH-brist | Pku Fenylketonuri
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekryteringOrnitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning | Karbamylfosfatsyntetasbrist | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-brist | ASL-brist | ASS Brist | NAGS-bristFörenta staterna
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalAvslutadFenylketonuri | Hyperfenylalaninemi | Tetrahydrobiopterin bristStorbritannien
-
Homology Medicines, IncAnmälan via inbjudanFenylketonuri | PAH-bristFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
iECURE, Inc.RekryteringUreacykelstörningar, medfödd | Ornitin-transkarbamylasbrist | Ornithine Transcarbamylas Deficiency Disease | Ornitinkarbamoyltransferasbrist (störning)Storbritannien
-
Cytonet GmbH & Co. KGAvslutadOrnitin-transkarbamylasbrist | Störningar i ureacykeln | Citrullinemi | Karbamoylfosfatsyntetas I-bristTyskland
-
Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHAvslutadFenylalanin Hydroxylas Brist
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHAvslutadEndotel dysfunktion | Hyperhomocysteinemi | Hypertoni grad I, undergrupp "Borderline" (WHO)Tyskland
-
Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.OkändLätt kognitiv funktionsnedsättningFörenta staterna
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle... och andra samarbetspartnersRekryteringOrnitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-brist | ASL-brist | ASS BristFörenta staterna
-
Aeglea BiotherapeuticsAvslutadArginas I-brist | HyperargininemiFörenta staterna, Kanada, Storbritannien, Portugal
-
Aeglea BiotherapeuticsAvslutadArginas I-brist | HyperargininemiFörenta staterna, Kanada, Storbritannien, Portugal
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... och andra samarbetspartnersAvslutadHjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Ornitin-transkarbamylasbrist | UreacykelstörningFörenta staterna
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadTetrahydrobiopterin brister | Hyperfenylalaninemi, icke-fenylketonuriskTyskland, Förenta staterna
-
Baylor College of MedicineAvslutadCitrullinemiFörenta staterna
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteAvslutadUndersökning av hjärnkväve vid partiell ornitintranskarbamylasbrist (OTCD) med 1 H MRS, DTI och fMRIOrnitin-transkarbamylasbrist
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadCitrullinemi | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Ornitin karbamoyltransferasbrist | Karbamoyl-fosfatsyntas I-brist | N-acetylglutamatsyntasbristFörenta staterna
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadHyperfenylalaninemi (HPA) på grund av fenylketonuri (PKU) eller tetrahydrobiopterin (BH4) bristSverige, Frankrike, Italien, Spanien, Tyskland, Nederländerna, Österrike, Slovakien, Portugal
-
Travere Therapeutics, Inc.Rekrytering
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilUpphängd
-
Baylor College of MedicineAvslutadStörningar i ureacykeln | Argininobärnstenssyra | ArgininosuccinatlyasbristFörenta staterna
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichAvslutad
-
Assiut UniversityAvslutadKognitiv dysfunktion | Hyperkolesterolemi | HyperhomocysteinemiEgypten
-
Travere Therapeutics, Inc.RekryteringHomocystinuri på grund av CBS-bristIrland, Qatar, Förenta staterna, Storbritannien
-
University of Massachusetts, AmherstIndragenOxidativ stress | KOL | Tetrahydrobiopterin bristFörenta staterna
-
Central Hospital, Nancy, FranceHar inte rekryterat ännuAlzheimers sjukdom | Homocystinemi
-
Universidade Estadual de LondrinaAvslutadKardiovaskulär sjukdom | Hemodialys | Kronisk njursvikt | Uremi | HyperhomocysteinemiBrasilien
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.AvslutadDiabetiska nefropatier | HyperhomocysteinemiMexiko
-
Aeglea BiotherapeuticsAvslutadHomocystinuri på grund av cystationin beta-syntasbristFörenta staterna, Storbritannien, Australien
-
Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesAvslutadUreacykelstörningar, medfödd | Ureacykelstörning | Argininobärnstenssyra | ArgininosuccinatlyasbristFörenta staterna
-
Istanbul Medeniyet UniversityAvslutadEpilepsi | Ischemisk stroke | Hyperhomocysteinemi, trombotisk, Cbs-relateradKalkon
-
Georgetown UniversityAvslutadNjursjukdom i slutskedet | HyperhomocysteinemiFörenta staterna
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityIndragen
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... och andra samarbetspartnersRekryteringMedfödd binjurehyperplasi | Blödarsjuka A | Hemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Cystisk fibros | Alfa 1-antitrypsinbrist | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Kronisk granulomatös sjukdom | Wilsons sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Ornitin-transkarbamylasbrist | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt... och andra villkorBelgien
-
University Children's Hospital, ZurichAvslutadFenylketonuri | OTC-brist | Medfödda metabolismfel | Ureacykelstörning | Lönnsirap Urinsjukdom | Metylmalonicacidemi | Aminoacidopati | Patientrapporterade resultatmätningarSchweiz
-
Bezmialem Vakif UniversityAvslutad
-
University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadHjärtinfarkt | Hjärtsjukdom | Hjärt-kärlsjukdomar | Kranskärlssjukdom | Cerebrovaskulär olycka | Hyperhomocysteinemi
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadHjärtinfarkt | Hjärtsjukdom | Hjärt-kärlsjukdomar | Cerebrovaskulära störningar | Perifera vaskulära sjukdomar | Åderförkalkning | Hyperhomocysteinemi
-
Rigshospitalet, DenmarkOkändKolhydratmetabolism, medfödda fel | Metabolism, medfödda fel | Lipidmetabolism, medfödda fel | Glykogenlagringssjukdom typ II | Glykogenlagringssjukdom typ V | VLCAD-brist | Glykogenlagringssjukdom typ III | Fosfoglyceratkinasbrist | Neutral Lipid Storage Disease | Karnitinpalmitoyltransferas 2-brist | Glykogenlagringssjukdom... och andra villkorDanmark
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadAdeno-associerat virus (AAV) antikroppsstudie i försökspersoner OTC-brist, GSDIa och Wilsons sjukdomWilsons sjukdom | Ornitin-transkarbamylasbrist | Glykogenlagringssjukdom typ IASpanien, Storbritannien, Kanada, Förenta staterna, Brasilien
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekryteringHermansky-Pudlaks syndrom (HPS)Förenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekryteringLungfibros | Friska volontärer | Hermansky-Pudlaks syndrom (HPS)Förenta staterna
-
William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadLungfibros | Medfödda metabolismfel | Albinism | Okulokutan albinism | Trombocytlagringspool bristFörenta staterna