- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Brist på karnitinpalmitoyltransferas (CPT I eller CPT II).
Totalt 42 resultat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadBrist på karnitinpalmitoyltransferas (CPT I eller CPT II). | Brist på mycket lång kedja av acyl-CoA-dehydrogenas (VLCAD). | Långkedjig 3-hydroxi-acyl-CoA-dehydrogenas (LCHAD) brist | Trifunctional Protein (TFP) brist | Carnitine-acylcarnitine Translocase (CACT) bristFörenta staterna, Storbritannien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadLångkedjiga fettsyraoxidationsstörningar (LC-FAOD) | Brist på mycket lång kedja av acyl-CoA-dehydrogenas (VLCAD). | Trifunctional Protein (TFP) brist | Karnitin palmitoyltransferas (CPT II) brist | Långkedjig 3-hydroxi-acyl-CoA-dehydrogenas (LCHAD) bristFörenta staterna, Storbritannien
-
Rigshospitalet, DenmarkGroupe Hospitalier Pitie-SalpetriereAvslutadKarnitin Palmitoyltransferas II-brist | Mycket långkedjig acyl-coa-dehydrogenasbristDanmark
-
Oregon Health and Science UniversityAvslutadNormala volontärer | Trifunktionell proteinbrist | Mycket långkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbrist | Långkedjig 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist | Medelkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbrist | Karnitin Palmitoyltransferas II-brist, MyopatiskFörenta staterna
-
West Kazakhstan Medical UniversityRekryteringOrnitin-transkarbamylasbrist | Biotinidasbrist | Citrullinemi | Glutarsyra typ II | Argininobärnstenssyra | Lönnsirap Urinsjukdom | Primär karnitinbrist | Homocystinuri | Karnitin Palmitoyltransferas II-brist | Arginasbrist | Mycket långkedjig Acyl-CoA-dehydrogenasbrist | Långkedjig 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist och andra villkorKazakstan
-
Oregon Health and Science UniversityUniversity of PittsburghAvslutadMycket långkedjig acylCoA-dehydrogenas (VLCAD) brist | Karnitinpalmitoyltransferas 2 (CPT2) brist | Brist på mitokondriell trifunktionellt protein (TFP). | Långkedjig 3 hydroxyacylCoA-dehydrogenas (LCHAD) bristFörenta staterna
-
Integra LifeSciences CorporationAvslutadKirurgi | Dura Mater Nick Cut or TearFrankrike, Spanien, Storbritannien, Tyskland
-
Baxter Healthcare CorporationAvslutadLuftläckage | Dura Mater Nick Cut or Tear | Hemostatis | KroppsvätskeläckageTyskland, Spanien, Tjeckien, Italien, Österrike
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles och andra samarbetspartnersAvslutadMetylmalonsyra | Karbamoyl-fosfatsyntas I-bristsjukdom | Propionsyra, typ I och/eller typ II | Ornitin karbamoyltransferasbristFörenta staterna
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncInte längre tillgängligBarths syndrom | Mitokondriell trifunktionell proteinbrist | Mycket långkedjig acylCoA-dehydrogenas (VLCAD) brist | Karnitinpalmitoyltransferasbrister (CPT1, CPT2) | Långkedjig Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenasbrist | Störningar vid lagring av glykogen | Pyruvatkarboxylasbristsjukdom | ACYL-CoA DEHYDROGENAS...Förenta staterna
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.AvslutadAngioödem, ärftligt, typ I och IIFörenta staterna, Tjeckien, Tyskland, Ungern, Italien, Nordmakedonien, Storbritannien, Australien, Bulgarien, Kanada, Frankrike, Nya Zeeland, Puerto Rico
-
CENTOGENE GmbH RostockAvslutadÄrftligt angioödem | Ärftligt angioödem typ I | Ärftligt angioödem typ II | C1 esterashämmare brist | HAE | Angioödem | C4 Brist | Ärftligt angioödem typ IIIKalkon, Armenien, Georgien, Indien, Peru, Polen, Rumänien
-
HAE Global Registry FoundationRekryteringÄrftligt angioödem typ I och IIItalien
-
Pharvaris Netherlands B.V.Aktiv, inte rekryterandeÄrftligt angioödem | Ärftligt angioödem typ I | Ärftligt angioödem typ II | Ärftligt angioödem typ I och II | Ärftlig angioödem attack | Ärftligt angioödem med brist på C1-esterashämmare | Ärftligt angioödem - typ 1 | Ärftligt angioödem - typ 2 | C1 esterashämmare brist | C1-hämmare bristFörenta staterna, Polen, Tyskland, Österrike, Bulgarien, Kanada, Irland, Italien, Storbritannien
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... och andra samarbetspartnersRekryteringMedfödd binjurehyperplasi | Blödarsjuka A | Hemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Cystisk fibros | Alfa 1-antitrypsinbrist | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Kronisk granulomatös sjukdom | Wilsons sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Ornitin-transkarbamylasbrist | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt... och andra villkorBelgien
-
Pharvaris Netherlands B.V.AvslutadÄrftligt angioödem | Ärftligt angioödem typ I | Ärftligt angioödem typ II | Ärftligt angioödem typ I och II | Ärftlig angioödem attack | Ärftligt angioödem med brist på C1-esterashämmare | Ärftligt angioödem - typ 1 | Ärftligt angioödem - typ 2 | C1 esterashämmare brist | C1-hämmare bristBulgarien, Förenta staterna, Spanien, Israel, Tyskland, Kanada, Tjeckien, Frankrike, Ungern, Italien, Nederländerna, Polen, Storbritannien
-
Pharvaris Netherlands B.V.RekryteringÄrftligt angioödem | Ärftligt angioödem typ I | Ärftligt angioödem typ II | Ärftligt angioödem typ I och II | Ärftlig angioödem attack | Ärftligt angioödem med brist på C1-esterashämmare | Ärftligt angioödem - typ 1 | Ärftligt angioödem - typ 2 | C1 esterashämmare [C1-INH] brist | C1 esterashämmare brist | C1... och andra villkorFörenta staterna, Puerto Rico
-
Pharvaris Netherlands B.V.RekryteringÄrftligt angioödem | Ärftligt angioödem typ I | Ärftligt angioödem typ II | Ärftligt angioödem typ I och II | Ärftlig angioödem attack | Ärftligt angioödem med brist på C1-esterashämmare | Ärftligt angioödem - typ 1 | Ärftligt angioödem - typ 2 | C1 esterashämmare [C1-INH] brist | C1 esterashämmare brist | C1... och andra villkorFörenta staterna, Bulgarien, Tjeckien, Ungern, Spanien, Frankrike, Tyskland, Polen, Kanada, Israel
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanPrimär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkorFörenta staterna
-
Rigshospitalet, DenmarkOkändKolhydratmetabolism, medfödda fel | Metabolism, medfödda fel | Lipidmetabolism, medfödda fel | Glykogenlagringssjukdom typ II | Glykogenlagringssjukdom typ V | VLCAD-brist | Glykogenlagringssjukdom typ III | Fosfoglyceratkinasbrist | Neutral Lipid Storage Disease | Karnitinpalmitoyltransferas 2-brist | Glykogenlagringssjukdom... och andra villkorDanmark
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.AvslutadÄrftligt angioödemFörenta staterna, Österrike, Tjeckien, Tyskland, Ungern, Italien, Nederländerna, Nordmakedonien, Polen, Storbritannien
-
Prothya BiosolutionsAvslutadÄrftligt angioödem typ I | Angioneurotiskt ödemNederländerna
-
NYU Langone HealthDyax Corp.IndragenÄrftligt angioödem typ I och IIFörenta staterna
-
CSL BehringParexelAvslutadÄrftligt angioödem typ I och IIFörenta staterna, Tyskland
-
CSL BehringAvslutadÄrftligt angioödem typ I och IIFörenta staterna, Spanien, Tyskland, Australien, Kanada, Tjeckien, Ungern, Israel, Italien, Rumänien, Storbritannien
-
CSL BehringAvslutadÄrftligt angioödem typ I och IIFörenta staterna, Spanien, Australien, Kanada, Tjeckien, Ungern, Israel, Italien, Rumänien, Storbritannien
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos VI | Mannosidos | Mukolipidos typ II (I-cellssjukdom)Förenta staterna
-
CSL BehringAvslutadÄrftligt angioödem typ I och IIBulgarien, Ungern, Polen, Rumänien
-
CSL BehringAvslutadÄrftligt angioödem typ I och IITyskland
-
CENTOGENE GmbH RostockIndragenLipoproteinlipasbrist | Medfödda fel av lipidmetabolism | Hornhinnan ArcusTyskland, Indien, Sri Lanka
-
University Hospital, Strasbourg, FranceRekryteringCockaynes syndrom, typ I och IIFrankrike
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekryteringMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridos VI | Mukopolysackaridos III | Mukopolysackaridos IV | Mukopolysackaridos VII | Multipel Sulfatasbristsjukdom | Mukopolysackaridos IXFrankrike
-
San Raffaele UniversityUnita' di Gastroenterologia - Policlinico Universitario di Bari; Unita'... och andra samarbetspartnersRekryteringLynch syndrom | MLH1-genmutation | MSH2 genmutation | MSH6 genmutation | PMS2 genmutation | Lynch syndrom II | Adenokarcinom i tunntarmen | Lynch Syndrome IItalien
-
Fifth Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen UniversityOkändIcke-småcellig lungcancer stadium III | PET/CT | Icke-småcellig lungcancer stadium IIKina
-
Gynecologic Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Har inte rekryterat ännuLynch syndrom | Återkommande livmoderkroppskarcinom | Stadium I Livmoderkroppscancer | Stadium II Livmoderkroppscancer | Stadium III Livmoderkroppscancer | Stadium IV LivmoderkroppscancerFörenta staterna
-
University of PittsburghRekryteringLysosomala lagringssjukdomar | Leukodystrofi | Niemann-Picks sjukdomar | Battens sjukdom | Gauchers sjukdom | Krabbes sjukdom | Alfa-mannosidos | Osteopetros | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | GM1 Gangliosidoser | MPS I | MPS II | Försvinnande vitsubstanssjukdom | Multipel Sulfatasbristsjukdom och andra villkorFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringHurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidos | Hunters syndrom | Mukopolysackaridos | Maroteaux Lamys syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metaboliska störningar | Recessiva leukodystrofier | Globoid cell leukodystrofi | Niemann-Pick... och andra villkorFörenta staterna
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Alfa-mannosidos | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippos syndrom (MPS III) | Krabbes sjukdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD och AMN) | Pelizaeus...Förenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadMukopolysackaridos | Hurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Krabbes sjukdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamys syndromFörenta staterna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos | Zellwegers syndrom och andra villkorFörenta staterna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... och andra samarbetspartnersRekryteringMukopolysackaridoser | Leukoencefalopati | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos och andra villkorFörenta staterna
-
St. Jude Children's Research HospitalRekryteringBukspottskörtelcancer | Hodgkins lymfom | Lynch syndrom | Tuberös skleros | Fanconi anemi | AML | Non Hodgkin lymfom | Familjär adenomatös polypos | Akut leukemi | Nevoid basalcellscancersyndrom | Neurofibromatos typ 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDS | Rabdomyosarkom | Von Hippel-Lindaus sjukdom | Binjurebarkcarcinom | Neurofibromatos... och andra villkorFörenta staterna