- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Genetiska sjukdomar, X-länkade
Totalt 15013 resultat
-
Children's Hospital Los AngelesLucile Packard Children's HospitalAvslutadMetaboliska sjukdomar | Stamcellstransplantation | Kronisk granulomatös sjukdom | Benmärgstransplantation | Thalassemi | Wiskott-Aldrichs syndrom | Genetiska sjukdomar | Perifer blodstamcellstransplantation | Pediatrik | Diamond-Blackfan Anemi | Allogen transplantation | Kombinerad immunbrist | X-länkad lymfoproliferativ...
-
BiogenAvslutadChoroideremiFörenta staterna, Tyskland, Frankrike
-
Duke UniversityFoundation Fighting BlindnessIndragenChoroideremiFörenta staterna
-
University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... och andra samarbetspartnersAvslutad
-
University of AlbertaAvslutad
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAvslutadX-länkad hypofosfatemiStorbritannien
-
4D Molecular TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeChoroideremiFörenta staterna
-
4D Molecular TherapeuticsAvslutad
-
University of OxfordUniversity College, London; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation TrustAvslutad
-
STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenAvslutad
-
University Children's Hospital, ZurichAvslutadFenylketonuri | OTC-brist | Medfödda metabolismfel | Ureacykelstörning | Lönnsirap Urinsjukdom | Metylmalonicacidemi | Aminoacidopati | Patientrapporterade resultatmätningarSchweiz
-
BiogenAvslutadChoroideremiFörenta staterna, Finland, Frankrike, Danmark, Nederländerna, Tyskland, Storbritannien, Kanada
-
BiogenAvslutad
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadCitrullinemi | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Ornitin karbamoyltransferasbrist | Karbamoyl-fosfatsyntas I-brist | N-acetylglutamatsyntasbristFörenta staterna
-
University of California, San FranciscoRekryteringMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridos VI | Wolmans sjukdom | Pompes sjukdom infantil | Mukopolysackaridos IV A | Mukopolysackaridos VII | Neuronopatisk Gauchers sjukdomFörenta staterna
-
University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiAvslutadAdrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sjukdom | Bifunktionell enzymbrist
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadKrabbes sjukdom | Mukopolysackaridos typ II (MPS II) | Mukopolysackaridos typ I (MPS I) | Mukopolysackaridos typ III (MPS III) | Mukopolysackaridos typ VI (MPS VI)Förenta staterna
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAvslutadChoroideremiFinland, Förenta staterna, Kanada, Danmark, Nederländerna, Tyskland, Storbritannien, Brasilien, Frankrike
-
Duke UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); University... och andra samarbetspartnersRekryteringVanlig variabel immunbrist | X-länkad agammaglobulinemi | Primär immunbrist | Primära antikroppsbrister | CVID | XLA | Sekundär hypogammaglobulinemiFörenta staterna
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle... och andra samarbetspartnersRekryteringOrnitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-brist | ASL-brist | ASS BristFörenta staterna
-
University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRekryteringLymfom, icke-Hodgkin | Leukemi, Myeloid, Akut | Leukemi, B-cell | Adrenoleukodystrofi | Lymfom, Hodgkin | Major talassemi | Leukemi, T-cell | DrepanocytosItalien
-
Spark TherapeuticsAvslutadChoroideremi | CHM (choroideremia) genmutationerFörenta staterna
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...AvslutadAkut myeloid leukemi | Akut lymfoblastisk leukemi | Myelodysplastiskt syndrom | Kronisk myelogen leukemi | Hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH) | Non Hodgkins lymfom | Familjär hemofagocytisk lymfohistiocytos (FLH) | Viralt associerat hemofagocytiskt syndrom (VAHS) | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom...Förenta staterna
-
University of OxfordUniversity College, London; University of Southampton; Moorfields Eye Hospital... och andra samarbetspartnersAvslutad
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekryteringOrnitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning | Karbamylfosfatsyntetasbrist | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-brist | ASL-brist | ASS Brist | NAGS-bristFörenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekryteringX-länkad hypofosfatemiFrankrike
-
Wuerzburg University HospitalKyowa Kirin, Inc.Avslutad
-
Hospices Civils de LyonAvslutad
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna, Kanada
-
Peking Union Medical College HospitalOkändX-länkad hypofosfatemiKina
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna, Korea, Republiken av, Japan, Irland, Storbritannien, Frankrike, Italien
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiNederländerna, Förenta staterna, Storbritannien, Frankrike
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAvslutadX-länkad hypofosfatemiStorbritannien, Frankrike, Irland, Italien
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Avslutad
-
University of British ColumbiaVancouver General HospitalIndragen
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityAvslutadHypofosfatemisk rakitis, X-Linked DominantFörenta staterna
-
Shanghai Children's HospitalRekryteringAlports syndrom, X-LinkedKina
-
AB2 Bio Ltd.AvslutadNLRC4-MAS | XIAP-bristFörenta staterna, Kanada, Tyskland
-
AB2 Bio Ltd.Aktiv, inte rekryterandeNLRC4-MAS | XIAP-bristFörenta staterna, Kanada, Tyskland
-
Kiora Pharmaceuticals, Inc.Rekrytering
-
Center for Eye Research AustraliaAustralian National University; Commonwealth Scientific and Industrial... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudan
-
Mobius Medical Pty Ltd.University of Melbourne; Australian National University; Centre for Eye Research... och andra samarbetspartnersAvslutad
-
Medical University of GrazAvslutadBipolär affektiv sjukdomÖsterrike
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAvslutadKolestas | Peroxisomala störningar | Adrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sjukdomFörenta staterna
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna, Korea, Republiken av, Kanada, Japan, Frankrike, Danmark
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna, Kanada
-
Center for Eye Research AustraliaAvslutad
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneAvslutadBipolär affektiv sjukdomFrankrike
-
BiogenAvslutad