- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Genetiska sjukdomar, X-länkade
Totalt 15013 resultat
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, inte rekryterande
-
University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalIndragenBeteendemanifestationer av Lesch-Nyhans sjukdomFörenta staterna
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Avslutad
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekryteringPyruvatdehydrogenaskomplexbristsjukdomFörenta staterna
-
ShireCovance; PRA Health Sciences; PharmaNetAvslutadMukopolysackaridos II | Hunters syndrom | MPS IIBrasilien, Polen, Taiwan
-
InnoVec Biotherapeutics Inc.Peking Union Medical College HospitalHar inte rekryterat ännuÖgonsjukdomar | Retinal degeneration | Näthinnesjukdom | RetinoschisisKina
-
Oslo University HospitalAktiv, inte rekryterande
-
Emalex Biosciences Inc.Psyadon PharmaAvslutadLesch-Nyhans sjukdom | SjälvskadebeteendeSpanien, Förenta staterna
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, inte rekryterandeX-länkad hypofosfatemi (XLH)Kina
-
Murdoch Childrens Research InstituteUniversity of Sydney; Sydney Children's Hospitals Network; Women's and Children... och andra samarbetspartnersAktiv, inte rekryterandeAutosomal recessiv sjukdom | X-länkade genetiska sjukdomarAustralien
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadMotorneuronsjuka | Spinal och bulbar muskelatrofi (SBMA)Förenta staterna
-
TakedaRekryteringHunters syndromKanada, Frankrike
-
CENTOGENE GmbH RostockAvslutadMukopolysackaridos II | Hunters syndrom | Hunters syndrom, mild form | Hunter's Canal SyndromeMexiko
-
Manchester University NHS Foundation TrustAvslutadMukopolysackaridos typ IIStorbritannien
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AvslutadMukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Mukopolysackaridos typ VIFörenta staterna
-
Bio Products LaboratoryAvslutadVanlig variabel immunbrist | Primära immunbriststörningar | X-länkad agammaglobulinemi | Hyperimmunoglobulin M syndromFörenta staterna
-
National MPS SocietyMediResource Inc.AvslutadMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridoser | Mukopolysackaridos VI | Mukopolysackaridos IVFörenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCentre National de la Recherche Scientifique, FranceAvslutadAmyotrofisk lateral skleros | Primär lateral skleros | Kennedys sjukdomFrankrike
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, inte rekryterandeX-länkad hypofosfatemi (XLH)Kina
-
Amy K. Dickey, M.D.Wake Forest University Health Sciences; University of TexasRekryteringErytropoetisk protoporfyri | X-länkad protoporfyriFörenta staterna
-
Kunming Hope of Health HospitalAvslutad
-
National Center for Research Resources (NCRR)Ohio State UniversityAvslutadAmyotrofisk lateral skleros | Spinal muskelatrofi | Spinobulbar muskelatrofi
-
The Chaim Sheba Medical CenterRekryteringFragilt X-syndrom | Williams syndrom | Velokardiofacialt syndromIsrael
-
Bicetre HospitalAvslutadX länkad hypofosfatemisk rakitis
-
Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases...RekryteringX-länkad hypofosfatemi | Hypofosfatemisk rakitis | Hypofosfatemisk rakitis, X-Linked DominantFörenta staterna
-
ShireAvslutadHunters syndromSpanien, Förenta staterna, Kanada, Storbritannien, Frankrike, Australien, Mexiko
-
Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAvslutadMenkes sjukdom | Occipital Horn Syndrome | Oförklarlig kopparbristFörenta staterna
-
ShireAvslutadHunters syndrom | Mukopolysackaridos II (MPS II)Förenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Tyskland, Sverige, Spanien, Brasilien, Kanada, Italien, Rumänien
-
Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, inte rekryterandeAdrenoleukodystrofiSpanien, Förenta staterna, Ungern, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Storbritannien
-
National Taiwan University HospitalAvslutad
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaIndragen
-
FDA Office of Orphan Products DevelopmentHugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.Avslutad
-
Far Eastern Memorial HospitalNational Taiwan University Hospital; Fu Jen Catholic UniversityOkändAdrenoleukodystrofiTaiwan
-
University Hospital HeidelbergAvslutadMukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Coping Beteende | Mukopolysackaridos typ III | BeteendestörningarTyskland
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AvslutadErytropoetisk protoporfyri | EPP | X-länkad protoporfyri | XLPFörenta staterna
-
Bio Products LaboratoryAvslutadPrimär immunbrist | Wiskott-Aldrichs syndrom | Hypogammaglobulinemi | Vanlig variabel hypogammaglobulinemi | X-länkad hypogammaglobulinemi | Immunbrist med Hyper-IgMFörenta staterna
-
Institute for Neurodegenerative DisordersAvslutadParkinsons sjukdom | Alzheimers sjukdom | Lätt kognitiv funktionsnedsättning | Fragilt X-syndrom | Huntingtons sjukdom | Autistiska spektrumstörningarFörenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar inte rekryterat ännuX-länkad hypofosfatemi (XLH)
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemisk rakitis/osteomalaciJapan
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemisk rakitis/osteomalaciJapan, Korea, Republiken av
-
ShireAktiv, inte rekryterandeHunters syndromFörenta staterna, Storbritannien, Kanada
-
MedDay Pharmaceuticals SAAvslutadAdrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | AMNFrankrike, Tyskland, Spanien
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Food and Drug Administration (FDA)AvslutadAdrenoleukodystrofi | AdrenomyeloneuropatiFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrytering
-
Minoryx Therapeutics, S.L.RekryteringCerebral adrenoleukodystrofi (cALD)Förenta staterna, Brasilien, Argentina
-
Poxel SAHar inte rekryterat ännu
-
bluebird bioAvslutadCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Förenta staterna, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Storbritannien
-
bluebird bioAvslutadCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Förenta staterna, Tyskland, Argentina, Australien, Frankrike, Storbritannien
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaIndragenCerebral adrenoleukodystrofi
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRekryteringPyruvatdehydrogenaskomplexbrist | Pyruvatdehydrogenas E1 alfabrist | Pyruvatdehydrogenas E1-Beta-brist | Pyruvatdehydrogenas E2-brist | PyruvatdehydrogenasfosfatasbristStorbritannien