- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Clinical Trials on Medfödda metabolismfel in United States
Totalt 3224 resultat
-
Homology Medicines, IncAvslutad
-
University of FloridaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadPompes sjukdomFörenta staterna
-
University of FloridaAvslutadPompes sjukdomFörenta staterna
-
PfizerAvslutadGauchers sjukdomStorbritannien, Kanada, Israel, Förenta staterna, Australien, Spanien
-
Children's Hospital of PhiladelphiaRekryteringLeukemi | Benmärgssviktsyndrom | Immunbrister | Medfödda metabolismfel | Immunodysregulation Polyendokrinopati Enteropati X-linked SyndromeFörenta staterna
-
Boston Children's HospitalAvslutadBinjurehyperplasi, medföddFörenta staterna
-
Ajinomoto Co., Inc.Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham...Aktiv, inte rekryterande
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichEuropean UnionAvslutadFenylketonuriTyskland, Italien, Spanien, Storbritannien
-
BioMarin PharmaceuticalRekryteringFenylketonuri (PKU)Förenta staterna, Tyskland, Italien
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...Team SanfilippoRekryteringSanfilippos syndrom | MPS3Förenta staterna
-
University of MinnesotaAvslutad
-
Columbia UniversityNew York Blood CenterAvslutad
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityIndragen
-
HemoShear TherapeuticsAvslutadPropionsyra | MetylmalonsyraFörenta staterna, Saudiarabien, Australien
-
CymaBay Therapeutics, Inc.AvslutadHyperurikemi | GiktFörenta staterna
-
Immusoft of CA, Inc.RekryteringMukopolysackaridos IH/S | Mukopolysackaridos ISFörenta staterna
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsAvslutadHyperkolesterolemiTjeckien, Frankrike, Danmark, Nederländerna, Österrike, Mexiko, Spanien, Förenta staterna, Argentina, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Finland, Ungern, Italien, Libanon, Norge, Polen, Ryska Federationen, Slovenien, Sydafrika, Sverige, T... och mer
-
Merck Sharp & Dohme LLCAvslutadHyperkolesterolemi | Familjär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Tyskland, Japan, Korea, Republiken av, Mexiko, Norge, Kalkon, Storbritannien
-
Inozyme PharmaAktiv, inte rekryterandeGeneraliserad arteriell förkalkning av spädbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitis | Ektonukleotid Pyrofosfatas/fosfodiesteras1-bristFörenta staterna, Kanada, Tyskland, Frankrike, Storbritannien
-
Horizon Pharma USA, Inc.AvslutadÄrftlig mitokondriell sjukdom, inklusive Leighs syndromFörenta staterna
-
Neurogene Inc.RekryteringNeuronal Ceroid Lipofuscinosis CLN5Förenta staterna, Storbritannien
-
SynlogicAvslutadFenylketonuriFörenta staterna, Kanada, Georgien, Kalkon
-
National Institute of Neurological Disorders and...Avslutad
-
Merck Sharp & Dohme LLCAktiv, inte rekryterandeHyperkolesterolemi | Familjär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Australien, Brasilien, Kanada, Chile, Colombia, Tjeckien, Finland, Hong Kong, Ungern, Israel, Nederländerna, Nya Zeeland, Norge, Singapore, Spanien, Taiwan
-
ModernaTX, Inc.AvslutadPropionsyra | MetylmalonsyraFörenta staterna, Storbritannien, Spanien, Frankrike
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiv, inte rekryterandeTay-Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdomFörenta staterna
-
Regeneron PharmaceuticalsSanofiAvslutadHomozygot familjär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Sydafrika, Kanada, Grekland, Japan, Ukraina, Österrike, Tjeckien, Frankrike, Tyskland, Italien, Taiwan, Kalkon
-
ModernaTX, Inc.RekryteringGlykogenlagringssjukdomFörenta staterna, Kanada
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... och andra samarbetspartnersAvslutadHjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Ornitin-transkarbamylasbrist | UreacykelstörningFörenta staterna
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAvslutadAlfa-mannosidosBelgien, Danmark, Spanien, Storbritannien
-
Origin BiosciencesAvslutadMolybdenkofaktorbrist | Isolerad sulfitoxidasbristSpanien, Israel, Förenta staterna, Storbritannien, Kanada, Nederländerna, Tyskland, Saudiarabien, Tunisien, Japan, Italien, Malaysia, Polen, Kalkon
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutad
-
University of NottinghamArthritis Research UKAvslutad
-
University of RochesterBatten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)AvslutadJuvenil Neuronal Ceroid LipofuscinosisFörenta staterna
-
PfizerAvslutadGauchers sjukdomChile, Storbritannien, Kanada, Spanien, Israel, Förenta staterna, Australien, Sydafrika
-
Joyce FoxUltragenyx Pharmaceutical IncInte längre tillgängligMukopolysackaridos typ 7Förenta staterna
-
Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersRekryteringHjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Aminosyrametabolism, medfödda fel | Störningar i ureacykelnFörenta staterna, Kanada, Tyskland, Schweiz
-
Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for ChildrenIndragenGauchers sjukdom typ 1 | Gauchers sjukdom typ 3Förenta staterna
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, inte rekryterandeOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
University of California, IrvineGenzyme, a Sanofi CompanyAvslutadPompes sjukdomFörenta staterna
-
Amicus TherapeuticsAvslutadPompes sjukdomFörenta staterna
-
University of FloridaAvslutad
-
O & O Alpan LLCAvslutad
-
Regeneron PharmaceuticalsAvslutadHomozygot familjär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Nederländerna, Australien, Österrike, Kanada, Frankrike, Grekland, Italien, Japan, Sydafrika, Ukraina
-
Duke UniversitySanofiRekrytering
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyRekryteringPompes sjukdomFörenta staterna
-
Office of Rare Diseases (ORD)OkändBinjurehyperplasi, medföddFörenta staterna
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadMukopolysackaridoserFörenta staterna
-
Nutricia ResearchAvslutad
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, inte rekryterandeHomozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)Förenta staterna, Kanada, Nederländerna