- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Lysosomalt surt lipasbrist
Totalt 340 resultat
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadBärnstenssyra Semialdehyd | Dehydrogenasbrist | SjukdomarFörenta staterna
-
Fresenius KabiIndragenUndernäring | Pediatrisk ALLA | Neurokognitivt underskott | Parenteral nutrition associerad leversjukdom | Brist på essentiella fettsyror
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAvslutad
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekryteringOTC-bristFörenta staterna, Portugal, Australien, Italien, Spanien, Storbritannien, Japan, Kanada, Tyskland, Frankrike, Argentina, Nederländerna, Brasilien
-
University College, LondonRekryteringOrnitin-transkarbamylasbristStorbritannien
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, inte rekryterandeOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Zymenex A/SEuropean CommissionOkänd
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Second Affiliated Hospital of Nanchang UniversityPeking University First HospitalOkändHypertoni | HyperhomocysteinemiKina
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdPeking University First Hospital; China Medical University, China; Fudan... och andra samarbetspartnersOkändEssentiell hypertoniKina
-
Radboud University Medical CenterAvslutadMild hyperhomocysteinemiNederländerna
-
Arcturus Therapeutics, Inc.AvslutadOrnitin-transkarbamylasbristNya Zeeland
-
Translate Bio, Inc.Indragen
-
Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadHjärtsjukdom | Hjärt-kärlsjukdomar | Hyperhomocysteinemi
-
Bangkok Metropolitan Administration Medical College...AvslutadKardiovaskulär sjukdom | Hyperhomocysteinemi
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadCitrullinemi | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Ornitin karbamoyltransferasbrist | Karbamoyl-fosfatsyntas I-brist | N-acetylglutamatsyntasbristFörenta staterna
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekryteringMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridos VI | Mukopolysackaridos III | Mukopolysackaridos IV | Mukopolysackaridos VII | Multipel Sulfatasbristsjukdom | Mukopolysackaridos IXFrankrike
-
Jasper Therapeutics, Inc.Rekrytering
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Radboud University Medical CenterAvslutadEpilepsi | Ketogen bantning | Mjölksyrablod ökat | GLUT1DS1 | GLUT1-bristsyndrom | GLUT1DS2Nederländerna
-
Francisco Javier Martínez NogueraAvslutadInflammatorisk respons | Syrebrist | Oxidativ stress | Syra-bas obalans | Metabolisk störning | Muskelförlust | Kraft | Elektrolytstörning | Förändring, kroppsvikt | Ändrar FattySpanien
-
Duke UniversityAvslutadHemoglobinopatier | Thalassemi | Lysosomal lagringssjukdom | Immunbrister | Medfödda metabolismfel | Sicklecell | Icke maligna sjukdomar | Medfödda märgfelFörenta staterna
-
SCP BattistelliAvslutad
-
CENTOGENE GmbH RostockIndragenLipoproteinlipasbrist | Medfödda fel av lipidmetabolism | Hornhinnan ArcusTyskland, Indien, Sri Lanka
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonCentre Hospitalier Universitaire Saint PierreAvslutadSpädbarn, för tidigt födda, Sjukdomar | FettsyrabristFrankrike
-
Passage Bio, Inc.Aktiv, inte rekryterandeGM1 Gangliosidos | GM1 Gangliosidos, Typ I | GM1 Gangliosidos, Typ 2 | Beta-galaktosidas-1 (GLB1) bristFörenta staterna, Kanada, Storbritannien, Kalkon, Brasilien
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAvslutadAlpha MannosidosTjeckien, Tyskland, Norge, Storbritannien
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHAvslutadEndotel dysfunktion | Hyperhomocysteinemi | Hypertoni grad I, undergrupp "Borderline" (WHO)Tyskland
-
Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.OkändLätt kognitiv funktionsnedsättningFörenta staterna
-
University of California, San FranciscoRekryteringSfingolipidoser | EnzymbristFörenta staterna
-
University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit... och andra samarbetspartnersAvslutad
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... och andra samarbetspartnersAvslutadHjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Ornitin-transkarbamylasbrist | UreacykelstörningFörenta staterna
-
Rush University Medical CenterAktiv, inte rekryterandeBröstcancer | Äggstockscancer | FolsyrabristFörenta staterna
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteAvslutadUndersökning av hjärnkväve vid partiell ornitintranskarbamylasbrist (OTCD) med 1 H MRS, DTI och fMRIOrnitin-transkarbamylasbrist
-
BioMarin PharmaceuticalQuintiles, Inc.AvslutadTetrahydrobiopterin bristKina
-
PTC TherapeuticsAvslutadBH4 Brist | HyperfenylalaninemiFörenta staterna
-
Homology Medicines, IncAvslutadFenylketonuri | Fenylketonuri | PAH-bristFörenta staterna
-
Homology Medicines, IncAvslutad
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalOkändPAH-brist | Pku Fenylketonuri
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadFabrys sjukdom | Alfa-galaktosidas A-bristFörenta staterna, Österrike, Storbritannien
-
Greenwood Genetic CenterAvslutadGalaktosialidos | Sialidos | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Beta Mannosidos | Mukolipidos II | Mukolipidos III | Schindlers sjukdomFörenta staterna
-
LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceRekryteringNeurodegeneration med hjärnansamling av järn (NBIA) | Pantotenatkinas-associerad neurodegeneration (PKAN) | Aceruloplasminemi | Beta-propellerproteinassocierad neurodegeneration (BPAN) | Mitokondriell membranproteinassocierad neurodegeneration (MPAN) | Fatty Acid Hydroxylase-associated Neurodegeneration... och andra villkorKanada, Tjeckien, Tyskland, Italien, Nederländerna, Polen, Serbien, Spanien
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalAvslutadFenylketonuri | Hyperfenylalaninemi | Tetrahydrobiopterin bristStorbritannien
-
Homology Medicines, IncAnmälan via inbjudanFenylketonuri | PAH-bristFörenta staterna
-
Assiut UniversityAvslutadKognitiv dysfunktion | Hyperkolesterolemi | HyperhomocysteinemiEgypten
-
Barcelona Institute for Global HealthAvslutadAttention Deficit Hyperactivity Disorder | Barnbeteendeproblem | Fettsyrabrist
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadCancer | Myelofibros | Lungfibros | Gauchers sjukdom | Hermansky-Pudlaks syndrom (HPS)Förenta staterna
-
Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHAvslutadFenylalanin Hydroxylas Brist
-
Central Hospital, Nancy, FranceHar inte rekryterat ännuAlzheimers sjukdom | Homocystinemi
-
Universidade Estadual de LondrinaAvslutadKardiovaskulär sjukdom | Hemodialys | Kronisk njursvikt | Uremi | HyperhomocysteinemiBrasilien