- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Clinical Trials on Purin-pyrimidinmetabolism, medfödda fel in New Zealand
Totalt 703 resultat
-
AlexionAvslutadWolmans sjukdom | Lysosomalt surt lipasbristFörenta staterna, Kanada, Storbritannien, Italien, Frankrike
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadLysosomalt surt lipasbrist | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD) | LAL-bristFrankrike, Förenta staterna, Storbritannien, Tjeckien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutad
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGauchers sjukdom, typ 1Förenta staterna, Frankrike, Tyskland, Italien, Brasilien, Australien, Argentina, Kanada, Egypten, Ryska Federationen, Spanien, Storbritannien
-
ShireAvslutadGauchers sjukdomFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Israel
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandePediatrisk pyruvatkinasbrist | Pediatrisk hemolytisk anemiFörenta staterna, Spanien, Danmark, Kalkon, Nederländerna, Tjeckien, Storbritannien, Tyskland, Kanada, Schweiz
-
Amicus TherapeuticsRekryteringPompes sjukdomFörenta staterna, Tyskland
-
IntraBio IncAvslutadGM2 Gangliosidos | Tay-Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdomFörenta staterna, Tyskland, Spanien, Storbritannien
-
Aeglea BiotherapeuticsAvslutadArginas I-brist | HyperargininemiFörenta staterna, Italien, Kanada, Frankrike, Storbritannien, Österrike, Tyskland
-
Amicus TherapeuticsAvslutadGauchers sjukdom | Gauchers sjukdom, typ 1 | Typ 1 Gauchers sjukdomFörenta staterna
-
OrphalanAktiv, inte rekryterande
-
New York Stem Cell Foundation Research InstituteSilverstein FoundationRekryteringFriska | Parkinsons sjukdom | Gauchers sjukdom | GBA-genmutationFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekryteringOTC-bristFörenta staterna, Portugal, Italien, Spanien, Storbritannien, Japan, Kanada, Tyskland, Frankrike, Argentina, Nederländerna, Brasilien
-
LYSOGENEAktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos typ IIIATyskland, Förenta staterna, Storbritannien, Frankrike, Nederländerna
-
ShireAvslutadGauchers sjukdomFörenta staterna, Israel, Storbritannien, Polen, Spanien
-
Kyowa Kirin, Inc.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna
-
Kaleido BiosciencesAvslutadUreacykelstörningBelgien, Förenta staterna, Spanien, Storbritannien, Tyskland, Schweiz, Kalkon
-
Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals...IndragenG(M2) Gangliosid | Tay-Sachs sjukdom Ganglioside | Sandhoffs sjukdom GangliosideFörenta staterna, Kanada
-
Horizon Therapeutics, LLCAvslutadUreacykelstörningFörenta staterna, Kanada
-
Macfarlane Burnet Institute for Medical Research...PATH; UNITAID; University of Melbourne; Menzies School of Health Research; Medicines... och andra samarbetspartnersRekryteringVivax malaria | G6PD-bristPapua Nya Guinea
-
Novartis PharmaceuticalsRekryteringHeterozygot eller Homozygot familjär hyperkolesterolemiNederländerna, Israel, Ungern, Italien, Tyskland, Kalkon, Spanien, Förenta staterna, Frankrike, Norge, Ryska Federationen, Sydafrika, Storbritannien, Kanada, Schweiz, Brasilien, Libanon, Slovenien, Polen, Taiwan, Malaysia
-
Passage Bio, Inc.Aktiv, inte rekryterandeGM1 Gangliosidos | GM1 Gangliosidos, Typ I | GM1 Gangliosidos, Typ 2 | Beta-galaktosidas-1 (GLB1) bristFörenta staterna, Kanada, Storbritannien, Kalkon, Brasilien
-
Atlantic Health SystemRegeneron PharmaceuticalsHar inte rekryterat ännuFamiljär hyperkolesterolemi | Högdensitetslipoproteinbrist | Lipoproteintyper - Lp-system Lp(A) Hyperlipoproteinemi | Apolipoprotein B 100, familjär defekt | Hyperlipoproteinemi av låg densitet av lipoidtypFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, inte rekryterandeOrnithine Transcarbamylas (OTC) bristKanada, Förenta staterna, Frankrike, Spanien, Storbritannien
-
SanofiRekryteringGlykogenlagringssjukdom typ IIBelgien, Förenta staterna, Italien, Spanien, Taiwan, Storbritannien, Nederländerna, Frankrike, Tyskland
-
ActelionAvslutadGauchers sjukdom typ 1Förenta staterna, Taiwan, Kanada, Spanien, Australien, Frankrike, Brasilien, Ungern, Tjeckien, Tyskland, Italien, Nederländerna, Storbritannien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadPompes sjukdom | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD II)Förenta staterna, Ryska Federationen, Storbritannien, Bulgarien, Indien, Ukraina
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadMetaboliska sjukdomar | Medfödda abnormiteter | Spädbarn, nyfödda, sjukdomar | Genetiska sjukdomar, medfödda | Dyslipidemier | Metabolism, medfödda fel | Lipidmetabolismstörningar | Hyperkolesterolemi | Hyperlipidemier | Hyperlipoproteinemier | Lipidmetabolism, medfödda fel | Hyperlipoproteinemi typ II | Metabolisk... och andra villkorFörenta staterna, Kanada, Brasilien, Taiwan, Singapore, Sydafrika, Storbritannien
-
SanofiRekryteringGlykogenlagringssjukdom typ IIBelgien, Förenta staterna, Kina, Tyskland, Italien, Nederländerna, Spanien, Taiwan, Storbritannien
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutadFörhöjt kolesterol | Homozygot familjär hyperkolesterolemi | Heterozygot familjär hyperkolesterolemi | ASCVDFörenta staterna, Kanada, Tjeckien, Danmark, Tyskland, Ungern, Nederländerna, Polen, Sydafrika, Spanien, Sverige, Ukraina, Storbritannien
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadAmyloidos | Familjär amyloid polyneuropati | FAP | TTR | TranstyretinNya Zeeland, Förenta staterna, Spanien, Argentina, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Italien, Portugal, Storbritannien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, inte rekryterandeGauchers sjukdom typ 1 | Gauchers sjukdom typ 3Tyskland, Förenta staterna, Japan, Storbritannien
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadLysosomalt surt lipasbrist | LAL-brist | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)Frankrike, Storbritannien, Förenta staterna, Kanada, Tjeckien
-
SanofiRekryteringFabrys sjukdomFörenta staterna
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna, Korea, Republiken av, Kanada, Japan, Frankrike, Danmark
-
Allena PharmaceuticalsAvslutadEnterisk hyperoxaluri | Primär hyperoxaluri | HyperoxalemiFörenta staterna, Storbritannien, Tyskland
-
Freeline TherapeuticsRekryteringGauchers sjukdom, typ 1Spanien, Israel, Förenta staterna, Storbritannien, Brasilien, Tyskland, Paraguay
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeFamiljärt kylomikronemisyndromSpanien, Storbritannien, Frankrike, Kanada, Förenta staterna, Italien, Nederländerna, Norge, Portugal, Slovakien, Sverige
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadMukopolysackaridos | Sly syndrom | Mukopolysackaridos VII | MPS VIISpanien, Förenta staterna, Portugal
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadGlukostransportör typ 1-bristsyndrom (Glut1 DS)Förenta staterna, Spanien, Australien, Frankrike, Israel, Italien, Storbritannien
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna, Korea, Republiken av, Japan, Irland, Storbritannien, Frankrike, Italien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadPompes sjukdomFörenta staterna
-
Amicus TherapeuticsAvslutadSent debuterande Pompes sjukdomFörenta staterna, Kanada, Australien, Belgien
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadMukopolysackaridos IVA (Morquio A-syndrom)Australien
-
BioMarin PharmaceuticalGodkänd för marknadsföringMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysackaridos IVAFörenta staterna, Puerto Rico
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAvslutadFamiljärt kylomikronemisyndromFörenta staterna, Israel, Spanien, Italien, Storbritannien, Nederländerna, Kanada, Ungern, Sverige, Frankrike, Norge, Portugal, Slovakien
-
National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount SinaiAvslutadMetabolism, medfödda fel | Leukodystrofi, Globoidcell | Tay-Sachs sjukdom | Porfyri, erytropoetiskFörenta staterna
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAvslutadFamiljärt kylomikronemisyndromFörenta staterna, Brasilien, Kanada, Frankrike, Tyskland, Ungern, Israel, Italien, Nederländerna, Sydafrika, Spanien, Storbritannien
-
Yale UniversityWilson Disease AssociationRekrytering