- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Clinical Trials on Brytningsfel in United Kingdom
Totalt 2284 resultat
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekryteringLysosomal lagringssjukdom | KolesterolmetabolismFörenta staterna
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadAmyloidos | Familjär amyloid polyneuropati | FAP | TTR | TranstyretinNya Zeeland, Förenta staterna, Spanien, Argentina, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Italien, Portugal, Storbritannien
-
New York Stem Cell Foundation Research InstituteSilverstein FoundationRekryteringFriska | Parkinsons sjukdom | Gauchers sjukdom | GBA-genmutationFörenta staterna
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AvslutadMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridos VIFörenta staterna
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadFriska | Fabrys sjukdom | Cerebrovaskulär olyckaFörenta staterna
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Institutes of Health Clinical Center (CC); University of Michigan och andra samarbetspartnersHar inte rekryterat ännuMedfödd binjurehyperplasiFörenta staterna
-
Cedars-Sinai Medical CenterNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersOkänd
-
Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals...IndragenG(M2) Gangliosid | Tay-Sachs sjukdom Ganglioside | Sandhoffs sjukdom GangliosideFörenta staterna, Kanada
-
University of PennsylvaniaAstraZeneca; Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeÄrftlig amyloidos, Transthyretin-relateradFörenta staterna
-
NYU Langone HealthAvslutadCystinuriFörenta staterna
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AvslutadEffekt av ökade doser av cystinbindande tiolläkemedel på cystinkapacitet hos patienter med cystinuriCystinuriFörenta staterna
-
Spruce BiosciencesAktiv, inte rekryterandeMedfödd binjurehyperplasiFörenta staterna, Australien, Brasilien, Estland, Tyskland, Korea, Republiken av, Lettland, Litauen, Polen, Rumänien, Spanien, Sverige, Kalkon, Kanada, Italien, Storbritannien
-
University of Texas at AustinAvslutad
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadGeneraliserad arteriell förkalkning av spädbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitis typ 2Förenta staterna
-
Cyprium Therapeutics, Inc.Anmälan via inbjudan
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Avslutad
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna
-
Sangamo TherapeuticsAvslutadMukopolysackaridos II | MPS IIFörenta staterna
-
Astellas Gene TherapiesRekryteringPompes sjukdom (sen debut)Förenta staterna, Spanien, Frankrike, Taiwan, Italien, Australien
-
Boston Children's HospitalDana-Farber Cancer Institute; Brigham and Women's Hospital; Schering-PloughAvslutadProgeria | Hutchinson-Gilfords syndromFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadWilsons sjukdomFörenta staterna, Tyskland
-
Psyadon PharmaAvslutadLesch-Nyhans sjukdomFörenta staterna
-
Horizon Pharma USA, Inc.AvslutadCystinosFörenta staterna, Brasilien
-
Millendo Therapeutics, Inc.AvslutadMedfödd binjurehyperplasiFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Pompes sjukdom | Glykogenes 2 Acid Maltase BristFörenta staterna, Israel
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekryteringBARN syndrom | Smith Lemli Opitz syndrom | Lathosterolos | DesmosterolosFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGauchers sjukdomFörenta staterna, Sverige, Indien, Nederländerna, Österrike, Japan, Kina, Serbien, Frankrike, Kroatien, Australien, Portugal, Kanada, Brasilien, Grekland, Rumänien, Ryska Federationen
-
Children's Hospital of Orange CountyAktiv, inte rekryterandeNeuronala ceroid-lipofuscinoser | Neuronal Ceroid Lipofuscinosis CLN2 | Spinocerebellär ataxi, autosomal recessiv 7Förenta staterna
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AvslutadMukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Mukopolysackaridos typ VIFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadPompes sjukdomBelgien, Förenta staterna, Tjeckien, Tyskland, Italien, Taiwan
-
Cystinosis Research FoundationOkändCystinos | Nefropatisk cystinos | Renal Fanconi syndromFörenta staterna
-
SanofiRekryteringFabrys sjukdomFörenta staterna
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadLysosomal lagringssjukdomFörenta staterna, Frankrike, Israel, Nederländerna
-
Greenwood Genetic CenterAvslutadGalaktosialidos | Sialidos | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Beta Mannosidos | Mukolipidos II | Mukolipidos III | Schindlers sjukdomFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyIndragenFabrys sjukdomFörenta staterna
-
4D Molecular TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomFörenta staterna
-
OrphalanAktiv, inte rekryterande
-
Manhattan Eye, Ear & Throat HospitalGenentech, Inc.AvslutadPolypoidal koroidal vaskulopati | Pseudoxanthoma Elasticum | Patologisk närsynthet | Retinal angiomatös proliferation | Rocks sjukdom | Idiopatisk retinal telangiektasi | Multifokal koroidit | Rubeosis Iridis | Von Hippel Lindaus sjukdom | BÄSTA VITELLIFORM MACULAR DYSTROFI, MULTIFOKAL (störning)Förenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Anmälan via inbjudanParkinsons sjukdom | Gauchers sjukdom | Lysosomala lagringsstörningarFörenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Avslutad
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...AvslutadPseudotumor Cerebri | CystinosFörenta staterna
-
University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalIndragenBeteendemanifestationer av Lesch-Nyhans sjukdomFörenta staterna
-
National Center for Research Resources (NCRR)Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAvslutadCystinosFörenta staterna
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...RekryteringFabrys sjukdomFörenta staterna
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos typ II (MPS II)Förenta staterna, Kanada
-
Mandos LLCAvslutadNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna, Australien, Storbritannien, Tyskland, Frankrike, Nya Zeeland, Singapore, Spanien, Kalkon
-
Alameda County Medical CenterAvslutadAstma | Reaktiv luftvägssjukdomFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos VI | Mannosidos | Mukolipidos typ II (I-cellssjukdom)Förenta staterna
-
University of Alabama at BirminghamAvslutad
-
Denali Therapeutics Inc.Anmälan via inbjudanMukopolysackaridos IIFörenta staterna, Kanada, Belgien, Tjeckien, Nederländerna