未治疗的成人苯丙酮尿症患者的临床试验

结直肠肿瘤 | 大肠癌 | 胰腺肿瘤 | 胰腺癌 | 胰腺癌 | 卵巢肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 间皮瘤，恶性 | 胆管癌 | 三阴性乳腺癌 | 卵巢腺癌 | 胸膜间皮瘤 | 卵巢浆液性腺癌 | TNBC - 三阴性乳腺癌 | 腹膜间皮瘤

美国

肉瘤 | 转移性黑色素瘤 | 甲状腺癌 | 原发不明的转移性恶性肿瘤 | 脊髓压迫 | IV 期乳腺癌 AJCC v6 和 v7 | 恶性消化系统肿瘤 | 脊柱转移性恶性肿瘤 | 转移性肾癌 | 转移性头颈癌 | 实体肿瘤 | IV 期肺癌非小细胞癌 AJCC v7 | 前列腺癌骨转移

美国

第四期肺癌 | IV 期膀胱癌 | IV 期胰腺癌 | 复发性恶性实体瘤 | IV 期乳腺癌 | IV 期肾细胞癌 | IV 期前列腺癌 | IV 期结肠癌 | IV 期直肠癌 | IV 期胃癌 | IV 期非小细胞肺癌 | IV 期结直肠癌 | IV 期肝癌 | IV 期输卵管癌 | IV 期卵巢癌 | IV 期小肠癌

美国

自身免疫性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 原发性免疫缺陷 | 自身免疫性肝炎 | 幼年特发性关节炎 | 炎症性肠病 | 自身免疫性风湿病 | 自身免疫性糖尿病 | 亚太经合组织 | IPEX | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 自身免疫性血小板减少症 | 自身免疫性血细胞减少症 | 自身免疫性贫血 | EBV 淋巴增殖 | RAS相关的自身免疫性白细胞增生性疾病 | 文塔 | 肠病，自身免疫 | 联合免疫缺陷

肉瘤 | 肿瘤 | 淋巴瘤 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 白血病 | 癌症 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 妇科肿瘤 | 胶质母细胞瘤 | 多发性骨髓瘤 | 大肠癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 肺癌 | 骨癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 皮肤癌 | 胰腺癌 | 胃肠癌 | 甲状腺癌 | 癌症转移

美国

未明确的成人实体瘤，特定方案 | 胰腺癌 | 复发性胰腺癌 | IV 期胰腺癌 | IV 期乳腺癌 | IV 期卵巢上皮癌 | IV 期卵巢生殖细胞肿瘤 | II期乳腺癌 | IIIA期乳腺癌 | IIIB期乳腺癌 | IA期乳腺癌 | IB 期乳腺癌 | IIIC期乳腺癌 | 复发性乳腺癌 | 复发性卵巢上皮癌 | IV 期结肠癌 | IV 期直肠癌 | IV 期胃癌 | 复发性结肠癌 | 复发性直肠癌 | 复发性胃癌 | 复发性卵巢生殖细胞肿瘤 | 胃腺癌 | 卵巢粘液性囊腺癌 | BRCA1突变携带者 | BRCA2突变携带者

美国

儿童弥漫性大细胞淋巴瘤 | 儿童免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 儿童伯基特淋巴瘤 | 未经治疗的儿童急性淋巴细胞白血病 | I 期儿童大细胞淋巴瘤 | I 期儿童小无裂细胞淋巴瘤 | II 期儿童大细胞淋巴瘤 | II 期儿童小无裂细胞淋巴瘤 | III 期儿童大细胞淋巴瘤 | III 期儿童小无裂细胞淋巴瘤 | IV 期儿童大细胞淋巴瘤 | IV 期儿童小无裂细胞淋巴瘤

美国

城堡人病 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 消化系统癌 | 恶性肿瘤 | 复发性乳腺癌 | 复发性甲状腺癌 | 转移性尿路上皮癌 | 恶性女性生殖系统肿瘤 | 2 型神经纤维瘤病 | 复发性成人软组织肉瘤 | 转移性恶性肿瘤 | 厄德海姆-切斯特病 | 恶性呼吸道肿瘤 | 恶性胸部肿瘤 | IV 期乳腺癌 AJCC v6 和 v7 | 晚期恶性肿瘤 | 复发性恶性肿瘤 | 难治性恶性肿瘤 | III 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIA 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIB 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIC 期乳腺癌 AJCC v7 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 软组织肿瘤 | 唇和口腔癌 | 恶性内分泌肿瘤 | 恶性男性生殖系统肿瘤 | 恶性泌尿系统肿瘤 | 间皮肿瘤 | 复发性消化系统癌 | 复发性女性生殖系统癌 | 复发性男性生殖系统癌 | 复发性咽癌 | II... 及其他条件

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 继发性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 缓解期急性白血病 | 急性未分化白血病 | 急性双表型白血病 | DS II 期浆细胞骨髓瘤 | DS III 期浆细胞骨髓瘤 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | T淋巴母细胞淋巴瘤 | 缓解期急性淋巴细胞白血病 | 造血细胞移植受者 | 复发性间变性大细胞淋巴瘤 | 急性髓系白血病伴多系发育不良 | 原始细胞低于 5% 的骨髓有核细胞 | 完全缓解的成人急性淋巴细胞白血病 | 缓解期急性红细胞白血病 | 完全缓解的儿童急性淋巴细胞白血病 | Ph+ 所有 | 既往有骨髓增生异... 及其他条件

美国

冯·希佩尔-林道病 | 胰腺神经内分泌肿瘤 | 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤 | 晚期胃肠道间质瘤 | HIF-2α 突变癌症

加拿大, 美国, 丹麦, 法国, 德国, 匈牙利, 意大利, 俄罗斯联邦, 西班牙, 瑞典, 火鸡, 以色列, 英国, 荷兰, 澳大利亚, 中国, 新加坡, 日本

肉瘤 | 胶质母细胞瘤 | 复发性卵巢癌 | 复发性子宫体癌 | 间变性少突星形细胞瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 转移性肾细胞癌 | 复发性肺癌 | 复发性肾细胞癌 | IV 期皮肤黑色素瘤 | 复发性黑色素瘤 | IIIB 期皮肤黑色素瘤 | IIIC 期皮肤黑色素瘤 | 转移性前列腺癌 | II期子宫体癌 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 复发性膀胱癌 | 复发性乳腺癌 | 复发性结直肠癌 | 复发性食管癌 | 复发性胃癌 | 复发性前列腺癌 | IIIA期乳腺癌 | IIIB期乳腺癌 | IA期乳腺癌 | IB 期乳腺癌 | IIA期乳腺癌 | IIB期乳腺癌 | IIIC期乳腺癌 | IV 期前列腺癌 | 雌激素受体阴性 | 雌激素受体阳性 | 复发性肝细胞癌 | 激素抵抗性前列腺癌 | IIA期卵巢癌 | IIB期卵巢癌 | IIC 期卵巢癌 | IIIA期卵巢癌 | IIIB期卵巢癌 | IIIC... 及其他条件

美国

软组织肉瘤 | 宫颈癌 | 鼻咽癌 | 小细胞肺癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 食道癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | 非小细胞肺癌 | 胆管癌 | 上皮性卵巢癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胰腺导管腺癌

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 胃癌 | 小细胞肺癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 非小细胞肺癌 | 胃食管结合部癌 | 尿路上皮癌 | 默克尔细胞癌 | 三阴性乳腺癌 | 葡萄膜黑色素瘤 | 错配修复缺陷 | 微星 | 碾压混凝土

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 慢性粒单核细胞白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 粘膜炎 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 慢性中性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 播散性神经母细胞瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 新生... 及其他条件

美国, 加拿大, 澳大利亚

高血压 | 糖尿病 | 糖尿病 | 癌症 | 血压 | 高胆固醇血症 | 非小细胞肺癌 | 头颈癌 | 肝癌 | 癌症, 乳腺 | 胰腺癌 | 大肠癌 | 前列腺癌 | 食管癌 | 癌症，子宫内膜 | CVD - 心血管疾病 | 癌症，肾细胞 | 癌症卵巢

美国

宫颈癌 | 膀胱肿瘤 | 小细胞肺癌 | 肝细胞癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 卵巢上皮癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | 胃腺癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 非小细胞肺癌 | 肾细胞癌 | 乳腺癌IV期 | 激素难治性前列腺癌 | 头颈癌 - 鳞状细胞

美国

癌症

美国

严重联合免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 迪乔治综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁淋巴增生综合征 | X连锁无丙种球蛋白血症 | Chediak-Higashi综合征 | IPEX | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 常见变异型免疫缺陷 | 免疫缺陷病 | 超IgM | 免疫失调疾病

美国

滤泡性淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 伴有骨髓增生异常相关变化的复发性急性髓性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 急性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 移植物抗宿主病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

美国

恶性实体肿瘤 | 急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 肺非小细胞癌 | III 期肺癌 AJCC v8 | IV 期肺癌 AJCC v8 | 转移性前列腺癌 | IV 期前列腺癌 AJCC v8 | 临床 III 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | IVB 期前列腺癌 AJCC v8 | 临床 IV 期胃癌 AJCC v8 | 临床 IV 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | IV 期结直肠癌 AJCC v8 | 临床 IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 IV 期食管腺癌 AJCC v8 | 临床 IV 期食管鳞状细胞癌 AJCC v8 | III 期卵巢癌 AJCC v8 | IV... 及其他条件

美国, 波多黎各

睾丸生殖细胞肿瘤 | 睾丸肿瘤 | 睾丸疾病 | 睾丸癌 | 睾丸癌 | 生殖细胞瘤 | 睾丸卵黄囊瘤 | 睾丸绒毛膜癌 | 睾丸生殖细胞瘤 | 生殖细胞肿瘤，睾丸，童年 | 生殖细胞癌转移 | 腹膜后生殖细胞肿瘤 | 生殖细胞癌，第

美国

糖尿病 | 癌症 | 关节炎 | 帕金森病 | 外周动脉疾病 | 透析终末期肾功能衰竭 | 意外跌倒 | 由于失去平衡而跌倒 | 由于行动不便而跌倒的高风险

美国

复发性胰腺癌 | III期胰腺癌 | IV 期胰腺癌 | IIIB 期非小细胞肺癌 | IV 期肾细胞癌 | IV 期结肠癌 | IV 期直肠癌 | 复发性结肠癌 | 复发性直肠癌 | 原发性隐匿的复发性转移性鳞状颈癌 | 复发性唾液腺癌 | 下咽部复发性鳞状细胞癌 | 喉部复发性鳞状细胞癌 | 唇和口腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 鼻窦和鼻腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 复发性口腔疣状癌 | 复发性非小细胞肺癌 | IV 期非小细胞肺癌 | III期结肠癌 | III期直肠癌 | 复发性口腔腺样囊性癌 | 唇部复发性基底细胞癌 | 复发性鼻咽淋巴上皮瘤 | 复发性口咽淋巴上皮瘤 | 复发性口腔粘液表皮样癌 | 复发性鼻咽鳞状细胞癌 | III 期口腔腺样囊性癌 | 唇部 III 期基底细胞癌 | III期鼻咽淋巴上皮瘤 | III期口咽淋巴上皮... 及其他条件

美国

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 卵巢透明细胞囊腺癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性囊腺癌 | 子宫内膜透明细胞腺癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 复发性子宫体癌 | IIIA 期输卵管癌 AJCC v7 | IIIA 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IIIA 期原发性腹膜癌 AJCC v7 | IIIB 期输卵管癌 AJCC v7 | IIIB 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IIIB 期原发性腹膜癌 AJCC v7 | IIIC 期输卵管癌 AJCC v7 | IIIC 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IIIC 期原发性腹膜癌 AJCC v7 | IV 期输卵管癌 AJCC v6 和 v7 | IV 期卵巢癌 AJCC v6... 及其他条件

美国

SMARCA4基因突变 | DDX3X | 16P11.2 缺失综合征 | 16p11.2 重复 | 1Q21.1删除 | 1Q21.1 微复制综合症（紊乱） | ACTL6B | ADNP | AHDC1 | ANK2 | ANKRD11 | 干旱1B | 灰1L | BCL11A | 冠军1 | 冠心病2 | 冠心病8 | CSNK2A1 | CTBP1 | CTNNB1基因突变 | CUL3 | DNMT3A | DSCAM | DYRK1A型 | FOXP1 | GRIN2A | GRIN2B | 与 HIVEP2 相关的智力障碍 | HNRNPH2 | 卡特纳尔2 | KDM5B | KDM6B | KMT2C基因突变 | KMT2E | KMT5B | MBD5 | MED13L | PACS1 | PPP2R5D 相关智力障碍 | PTCHD1 | 休息 | SCN2A 脑病 | SETBP1基因突变 | SETD5 | SMARCC... 及其他条件

美国

黑色素瘤 | 乳腺癌 | 肝细胞癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 三阴性乳腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 食管鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 肢端黑色素瘤 | 铂类耐药输卵管癌 | 铂类耐药原发性腹膜癌 | DMMR 结直肠癌 | MSI-H 结直肠癌 | 铂耐药上皮性卵巢癌

美国

急性髓性白血病 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

美国

尼曼匹克病 | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | GM1 神经节苷脂增多症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病，代谢性，先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良，球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症

美国

宫颈肿瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 结直肠肿瘤 | 胰腺肿瘤 | 食道肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 三阴性乳腺肿瘤 | 晚期实体瘤 | 癌，肾细胞（仅限透明细胞） | 胃肿瘤（不包括胃肠道间质瘤）

英国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

幼年型粒单核细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 肺部并发症 | 播散性神经母细胞瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 新生骨髓增生异常综合征 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 透明细胞肾细胞癌 | 宫颈癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 非小细胞肺癌 | 转移癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱癌 | 晚期实体瘤 | 子宫内膜癌 | 小细胞肺癌 | 晚期癌症 | 铂耐药卵巢癌 | 胰腺癌 | 胃食管癌 | 去势抵抗性前列腺癌

美国, 澳大利亚

黑色素瘤 | 透明细胞肾细胞癌 | 癌症 | 肝细胞癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 胃腺癌 | 转移癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 三阴性乳腺癌 | 晚期实体瘤 | 上皮性卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 小细胞肺癌 | 尿路上皮癌 | 甲状腺癌 | 结直肠腺癌 | 乳头状肾细胞癌 | 胃食管癌 | 肿瘤，实体 | 管腔乳腺癌 | 皮肤鳞状细胞癌

比利时, 西班牙

消化系统疾病 | 肠胃疾病 | 黑色素瘤 | 肉瘤 | 肿瘤 | 呼吸道疾病 | 按部位分类的肿瘤 | 消化道肿瘤 | 消化系统肿瘤 | 头颈肿瘤 | 呼吸道肿瘤 | 胸部肿瘤 | 癌，支气管癌 | 支气管肿瘤 | 结肠疾病 | 肠道疾病 | 结直肠肿瘤 | 肠道肿瘤 | 胰腺肿瘤 | 脑肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 淋巴瘤、大细胞、间变性 | 胆管癌 | 甲状腺肿瘤 | 甲状腺癌，乳头状 | 唾液腺肿瘤 | 中枢神经系统

美国

岛状甲状腺癌 | 复发性甲状腺癌 | IIIB 期非小细胞肺癌 | 未分化甲状腺癌 | 舌癌 | 原发性隐匿的复发性转移性鳞状颈癌 | 复发性唾液腺癌 | 下咽部复发性鳞状细胞癌 | 喉部复发性鳞状细胞癌 | 唇和口腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 鼻窦和鼻腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 复发性非小细胞肺癌 | IV 期非小细胞肺癌 | 复发性口腔腺样囊性癌 | 唇部复发性基底细胞癌 | 复发性鼻咽淋巴上皮瘤 | 复发性口咽淋巴上皮瘤 | 复发性口腔粘液表皮样癌 | 复发性鼻咽鳞状细胞癌 | III 期唾液腺癌 | 下咽部 III 期鳞状细胞癌 | 喉部 III 期鳞状细胞癌 | III 期喉疣状癌 | IV期鼻咽淋巴上皮瘤 | 下咽部 IV 期鳞状细胞癌 | IV 期鼻咽鳞状细胞癌 | IVA 期唾液腺癌 | IVA... 及其他条件

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 肺部并发症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 甘露糖苷酶 | I细胞病

美国

多发性硬化症 | 糖尿病 | 慢性肾脏病 | 胃炎 | 类风湿关节炎 | 慢性疼痛 | 肠易激综合症 | 肝炎 | 炎症性肠病 | 血脂异常 | 慢性病 | 乳糜泻 | 胆囊炎 | 克罗恩病 | 囊性纤维化 | 慢性胰腺炎 | NASH - 非酒精性脂肪性肝炎 | 急性胰腺炎 | 胆汁性肝硬化 | 胆汁酸合成缺陷 | 胆石症 | IPMN | 胰腺囊肿 | 胰腺外分泌功能不全 | 慢性腹泻 | 便秘 - 功能性 | 慢性特发性便秘

美国

解剖学 I 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 II 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 I 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IB 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 II 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后... 及其他条件

美国, 哥伦比亚, 墨西哥, 智利

肉瘤 | 癌症 | 乳腺肿瘤 | 肿瘤转移 | 胰腺肿瘤 | 胰腺癌 | 胰腺癌 | 骨癌 | 恶性胶质瘤 | 骨转移 | 胰腺癌 | 肾癌 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 骨肿瘤 | 肿瘤，乳腺 | 难治性癌症 | 难治性肿瘤 | 抗癌 | 骨肿瘤 | 肺肿瘤 | 肿瘤、结直肠 | 胰腺肿瘤 | 恶性肿瘤 | 多发性恶性肿瘤 | 急性 T 细胞白血病淋巴瘤

美国, 比利时, 加拿大, 西班牙, 法国, 荷兰, 葡萄牙

尼曼匹克病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Hurler-Scheie 综合症 | 赫勒综合症 (MPS I) | 猎人综合症 (MPS II) | 圣菲利波综合征 (MPS III) | 克拉伯病（球形脑白质营养不良） | 肾上腺脑白质营养不良（ALD 和 AMN） | Pelizaeus Merzbacher (PMD)

美国

癌，肾细胞 | 癌，非小细胞肺癌 | 鼻咽癌 | 癌，卵巢上皮 | 间皮瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 三阴性乳腺肿瘤 | 肛门癌 | 皮肤黑色素瘤 | 食道胃癌 | 癌，胸腺 | 高微卫星不稳定性结直肠癌

意大利, 西班牙, 新加坡, 德国, 台湾, 日本, 加拿大, 香港, 美国

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 镰状细胞性贫血症 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 肾上腺脑白质营养不良 | X连锁淋巴增生性疾病 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨髓衰竭综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 甘露糖苷酶 | 新生儿获得性中性粒细胞减少症 | 获得性贫血溶血 | 获得性血小板减少症

美国

马凡综合症 | 特纳综合症 | 埃勒斯-当洛斯综合征 | Loeys-Dietz综合征 | Shprintzen-Goldberg 综合症 | FBN1、TGFBR1、TGFBR2、ACTA2 或 MYH11 基因突变 | 没有已知家族史的二尖瓣主动脉瓣 | 有家族史的二尖瓣主动脉瓣 | 二叶式主动脉瓣缩窄 | 家族性胸主动脉瘤和夹层 | 其他非创伤性胸主动脉动脉瘤/病变， | 其他先天性心脏病

美国

霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 晚期恶性实体瘤 | III 期胰腺癌 AJCC v6 和 v7 | IV 期胰腺癌 AJCC v6 和 v7 | 转移性恶性实体瘤 | 三阴性乳腺癌 | 不可切除的实体瘤 | 转移性恶性肿瘤 | 不可切除的恶性肿瘤 | III 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IIIA 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IIIB 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IIIC 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IV 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IV 期乳腺癌 AJCC v6 和 v7 | III 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIA 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIB 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIC 期乳腺癌 AJCC v7 | III 期结肠癌 AJCC... 及其他条件

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 岩藻糖苷沉着症 | 戈谢病 | 无巨核细胞性血小板减少症 | 克拉伯病

美国

恶性实体肿瘤 | 鼻咽癌 | 腺样囊性癌 | 移行细胞癌 | 胆管癌 | 肝内胆管癌 | 脊索瘤 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 腹膜假粘液瘤 | 宫颈腺癌 | 阴道腺癌 | 阴道鳞状细胞癌，未另行说明 | 卵巢粘液腺癌 | 卵巢生殖细胞肿瘤 | 甲状腺癌 | 胰腺腺泡细胞癌 | 腺泡细胞癌 | 肾上腺皮质癌 | 肾上腺嗜铬细胞瘤 | 肛管神经内分泌癌 | 肛管未分化癌 | 血管肉瘤 | 大汗腺肿瘤 | 附录黏液腺癌 | 前庭大腺移行细胞癌 | 基底细胞癌 | 膀胱腺癌 | 乳腺化生性癌 | 结直肠鳞状细胞癌 | 硬纤维瘤病 | 子宫内膜移行细胞癌 | 子宫内膜样腺癌 | 食管神经内分泌癌 | 食管未分化癌 | 肝外胆管癌 | 乳房外Paget病 | 输卵管腺癌 | 输卵管移行细胞癌 | 纤维粘液样瘤 | 胆囊癌 | 胃神经内分泌癌 | 胃鳞状细胞癌 | 胃未分化癌 | 胃肠道间质瘤 | 巨细胞癌 | 不依赖人乳头瘤病毒的宫颈腺癌，透明细胞型 | 肠神... 及其他条件

美国, 关岛

肿瘤 | 传染病 | 发病率和死亡率的外部原因 | 怀孕、分娩和产褥期 | 血液和造血器官疾病以及涉及免疫机制的某些疾病 (D50-D89) | 内分泌、营养和代谢疾病 (E00-E89) | 精神和行为障碍 | 神经系统疾病 | 眼睛和附属器疾病 | 耳朵和乳突疾病 | 循环系统疾病 | 呼吸系统疾病 | 消化系统疾病 | 皮肤和皮下组织疾病 | 肌肉骨骼系统和结缔组织疾病 | 泌尿生殖系统疾病 | 起源于围产期的某些情况 | 先天性畸形、畸形和染色体异常 (Q00-Q99) | 症状、体征和异常的临床和实验室发现，未另作分类 | 外伤、中毒及其他某些外因后果 | 影响健康状况和接触卫生服务的因素

美国

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