常染色体隐性幼年帕金森病的临床试验

慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血

美国

多发性硬化症 | 败血症 | 肝性脑病 | 帕金森病 | 失智 | 多器官衰竭 | 慢性肾脏病第 5 期 | 实体器官癌 | 末期慢性阻塞性气道疾病 | 院内心脏骤停 | 终末期心力衰竭

美国

帕金森综合症 | 神经退行性疾病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病

芬兰

慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 新生骨髓增生异常综合征

美国

骨髓增生异常综合征 | 原发性骨髓纤维化 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 缓解期急性白血病

美国

癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 帕金森综合症 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化 | 自闭症谱系障碍 | 镰状细胞性贫血症 | 痉挛，肌肉 | 亨廷顿病 | 阿片类药物的使用 | 神经病 | 绝症 | 炎症性肠病 (IBD) | 难治之痛 | 创伤后应激障碍 | 运动障碍综合征

美国

神经系统疾病 | 神经系统自身免疫性疾病 | 胸腺瘤 | 重症肌无力 | 神经肌肉接头疾病 | 全身性重症肌无力 | 重症肌无力危机 | 眼部重症肌无力 | 重症肌无力，幼年型 | 胸腺增生 | 重症肌无力加重（紊乱） | 重症肌无力，成人型

埃及

失眠 | 成人阻塞性睡眠呼吸暂停 | 昼夜节律睡眠障碍 | 睡眠相关运动障碍 | 嗜睡症和嗜睡症 | 异态睡眠

美国

急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 反洗钱 | 非霍奇金淋巴瘤 | 材料数据表 | 骨髓增生性疾病 | 移植物抗宿主病 | 移植物抗宿主病 | 全部 | CMML | 造血干细胞移植失败 | MPN | 化学敏感性霍奇金淋巴瘤

美国

脊柱侧弯 | 脊柱侧弯；少年 | 脊柱侧弯；特发性，婴儿 | 脊柱侧弯神经肌肉 | 神经纤维瘤病中的脊柱侧弯 | 脊柱侧弯；先天性，姿势性 | 骨骼发育不良的脊柱侧凸 | 与其他情况相关的脊柱侧凸 | 脊柱侧弯；先天性，由于骨畸形

挪威

自闭症谱系障碍 | 语言延迟 | 语;发育障碍，善于表达 | 语;发育障碍，接受 | 注意力缺陷多动障碍 | 儿童言语障碍

俄罗斯联邦

幼年型粒单核细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 儿童急性淋巴细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 毛细胞白血病 | 急性未分化白血病 | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 儿童急性髓性白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 儿童实体肿瘤 | 肥大细胞白血病 | 恶性潜能未定的肿瘤 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病

美国, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 波多黎各, 瑞士

帕金森症 | 多系统萎缩 | 多系统萎缩，帕金森变异

印度尼西亚

多系统萎缩，帕金森变异（疾病）

中国

失眠 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 (OSA) | 不宁腿综合症 (RLS) | 嗜睡型；睡眠障碍 | 轮班工作睡眠障碍

美国

特发性肺纤维化 | 慢性阻塞性肺病 | 充血性心力衰竭 | 恶性肿瘤 | 严重或非常严重的气流阻塞和/或接受或有资格接受长期氧疗 | 其他无根治性间质性肺病 | 过去一年 NYHA IV 级或 NYHA III 级加 1 次住院 | 任何 3B 或 4 期实体瘤

美国

复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 难治性急性髓性白血病 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 难治性骨髓增生异常综合征 | 难治性混合表型急性白血病 | 不明确谱系的难治性急性白血病 | 难治性急性未分化白血病

美国

急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病

英国

先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 2 | 髓系肿瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 2 | 破坏 10% 或更多的骨髓有核细胞 | 高级别恶性肿瘤

美国

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 急性白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 前淋巴细胞白血病

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 难治性淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性淋巴瘤 | 意义未明的克隆性血细胞减少症 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤

美国

急性髓性白血病 | 白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 难治性骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 难治性成人急性淋巴细胞白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 最小残留病 | 复发性混合表型急性白血病 | 急性未分化白血病 | 急性双表型白血病 | 复发性急性双表型白血病 | 复发性母细胞性浆细... 及其他条件

美国

脑损伤 | 缺氧 | 帕金森病 | 贫血 | TDP-43 蛋白病 | 失智 | Tau蛋白病 | 轻度认知障碍 | 缺铁 | 维生素 B 12 缺乏症 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 阿尔茨海默氏病 | 神经退行性疾病 | 脑外伤 | 路易体痴呆 | 高同型半胱氨酸血症

造血和淋巴细胞肿瘤 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 难治性急性髓性白血病 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 难治性骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 难治性贫血伴原始细胞过多

美国

中风 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 脑损伤 | 黄斑变性 | 关节炎 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森综合症 | 不宁腿综合症 | 糖尿病性视网膜病变 | 失眠 | 色素性视网膜炎 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 失智 | 晚期肾脏疾病 | 睡眠呼吸暂停 | 昏厥 | 癫痫发作 | 眩晕 | 头晕 | 急性冠状动脉综合征 | 物质使用 | 脊髓损伤 | 视力障碍 | 体位性低血压 | 充血性心力衰竭 | 植入式除颤器用户 | 肥厚型梗阻性心肌病 | 发作性睡病 | 晕厥前兆 | 胰岛素依赖型糖尿病 | 脚——异常

美国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 急性红系白血病 | 急性巨核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血 | 骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 新生骨髓增生异常综合征

美国

淋巴瘤 | 滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 伯基特淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 急性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常 | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 边缘区B细胞淋巴瘤 | 骨髓增生性肿瘤 | 难治性贫血 | 高危贫血 | 弥漫性大细胞非霍奇金淋巴瘤 | 高级非霍奇金淋巴瘤，成人 | 双表型/未分化/幼淋巴细胞白血病 | MRD阳性白血病 | 自然杀伤细胞恶性肿瘤 | 获得性骨髓衰竭综合征

美国

肿瘤 | 原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 白血病，骨髓单核细胞，慢性 | 白血病，骨髓单核细胞，幼年型 | 骨髓增生异常-骨髓增生性疾病 | 肥大细胞增多症 | 白血病，骨髓，慢性，非典型，BCR-ABL 阴性 | 慢性嗜酸性粒细胞白血病 - 未另行说明

加拿大

老年痴呆症 | 帕金森 | 痴呆症，阿尔茨海默型 | 路易体痴呆症 | 阿斯伯格综合症 | 自闭症谱系 | 多动症 | 路易体痴呆伴行为障碍（障碍） | 额叶痴呆症 | 必要的震颤

美国

多系统萎缩 | 多系统萎缩，帕金森变异（疾病） | 多系统萎缩，小脑变异 | 多系统萎缩 (MSA) 伴直立性低血压

美国

腺样囊性癌 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 复发/难治性急性髓性白血病 | 复发/难治性套细胞淋巴瘤 | 复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发/难治性晚期实体瘤 | 复发/难治性骨髓增生异常 | 复发/难治性骨髓纤维化

美国

多发性硬化症 | 帕金森病 | 创伤性脑损伤 | 唐氏综合症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 亨廷顿病 | 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) | 阿尔茨海默氏病 | 脑震荡 | 创伤后应激障碍 | 神经退行性疾病 | 路易体痴呆 | 正常认知 | APOE-4 阳性

美国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

急性髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 骨髓纤维化 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 非典型慢性粒细胞白血病

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 慢性粒单核细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | B细胞非霍奇金淋巴瘤

美国

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 混合表型急性白血病

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 儿童非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 儿童急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 儿童慢性粒细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 复发性神经母细胞瘤 | 儿童弥漫性大细胞淋巴瘤 | 儿童免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 儿童伯基特淋巴瘤 | 复发性儿童幕上原始神经外胚层肿瘤

美国

慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 慢性粒单核细胞白血病 (CMML) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 白血病 | 成人 T 细胞白血病 (ATL) | 慢性粒细胞白血病 (CML-BP)

美国

神经认知障碍 | 睡眠障碍 | 失眠 | 认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 认知能力下降 | 记忆障碍 | 昼夜节律紊乱 | 嗜睡症 | 昼夜节律睡眠障碍

美国

创伤后应激障碍 | 多发性硬化症 | 宫颈癌 | 2型糖尿病 | 糖尿病 | 糖尿病 | 黄斑变性 | 糖尿病，1 型 | 帕金森综合症 | 肌萎缩侧索硬化症 | 失智 | 卵巢癌 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 外阴癌 | 创伤后应激障碍 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病 | 阿尔茨海默病，早发 | 阿尔茨海默病，迟发 | 阴道癌 | 帕金森病和帕金森综合症 | 板条病 | 子宫癌 | 在广告中

美国

中风 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 偏头痛 | 不宁腿综合症 | 轻度认知障碍 | 脑部肿瘤 | 神经病 | 脑震荡 | 帕金森病

慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞

美国

神经认知障碍 | 睡眠障碍 | 失眠 | 认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 认知能力下降 | 记忆障碍 | 昼夜节律紊乱 | 嗜睡症 | 昼夜节律睡眠障碍

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 缓解期急性淋巴细胞白血病

美国

多系统萎缩 | 纯自主神经衰竭 | 帕金森综合症

美国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 成人急性髓性白血病伴 t(9;11)(p22.3;q23.3); MLLT3-KMT2A | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 伴有 PML-RARA 的成人急性早幼粒细胞白血病

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 缓解期急性髓性白血病 | 缓解期急性淋巴细胞白血病

美国