发育性家族性言语障碍的临床试验

未分化多形性肉瘤 | 复发性未分化多形性肉瘤 | 去分化脂肪肉瘤 | 可切除的去分化脂肪肉瘤 | 可切除的未分化多形性肉瘤 | 复发性去分化脂肪肉瘤

美国

支气管扩张症 | 慢性阻塞性肺疾病 | 哮喘 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 气肿 | 肺纤维化 | 肺癌 | 囊性纤维化 | 间皮瘤 | 肺动脉高压 | 间质性肺病 | 肺栓塞 | 肺切除术 | 肺移植 | 季节性过敏 | 肺部感染 | 石棉肺 | 感冒病毒 | 肺发育不良

加拿大

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

淋巴管瘤病 | 卡波西样淋巴管瘤病 | 淋巴管畸形 | 广泛性淋巴异常 (GLA) | 中枢传导淋巴异常 | 丁香综合症 | Gorham-Stout 病（“消失的骨病”） | 蓝色橡皮泡痣综合症 | 卡波西样血管内皮瘤/簇状血管瘤 | Klippel-Trenaunay 综合症

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 骨髓增生异常综合症 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨质疏松症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

英国, 意大利

黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 庞贝病婴儿期发病 | 粘多糖贮积症 IV A | 粘多糖贮积症 VII | 神经病性戈谢病

美国

创伤后应激障碍 | 焦虑症 | 强迫症 | 边缘性人格障碍 | 社交焦虑症 | 抑郁、焦虑 | 抑郁症，单极 | 多动症 - 综合型 | 悲伤 | 抑郁焦虑症 | 抑郁症和自杀 | 高功能自闭症谱系障碍 | 回避型人格障碍 | 惊恐发作的广场恐惧症 | 沮丧;精神神经症 | 抑郁症，反应性 | 伴有广场恐惧症、严重广场恐惧症回避和轻度恐慌发作的恐慌症 | 斯德哥尔摩综合症 | 分离不安全感

中国

嗜铬细胞瘤 | 肾上腺肿瘤 | 肾上腺质量 | 肾上腺增生 | 肾上腺转移 | 康氏腺瘤

瑞士

免疫缺陷综合症 | 常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 移植物抗宿主病 | X连锁无丙种球蛋白血症 | Chediak-Higashi综合征 | 病毒相关的噬血细胞综合征 | 白细胞粘附缺陷综合征 | X连锁淋巴增生综合征 | 家族性噬红细胞性淋巴组织细胞增生症 | X连锁高IgM综合征

美国

酒精依赖 | 多发性硬化症 | 肥胖 | 糖尿病 | 肝性脑病 | 肠易激综合症 | 便秘 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 肝病 | 特发性血小板减少性紫癜 | 艰难梭菌感染 | 脱发 | 自闭症 | 多器官功能障碍综合征 | 功能性发音困难 | 移植物抗宿主病 | 耐碳青霉烯类肠杆菌感染 | 多重耐药感染 | 伪障碍 | 万古霉素耐药肠球菌感染 | 肠道菌群失调综合症 | MRSA肠炎 | 伪膜性小肠结肠炎 | 特应性或过敏 | 银屑病关节病

香港

宫颈癌 | 头颈癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 肛门癌 | 宫颈上皮内瘤变 3 | 脑干多形性胶质母细胞瘤

法国

脚趾关节畸形 | 马蹄内翻足 | 扁平足 | 触发手指 | 并指 | 手部畸形，先天性 | 跗骨联盟 | 先天性马蹄内翻足 | 外翻足畸形 | 马蹄内翻足 | 多指趾 | 拇指发育不全 | 多指；手指 | 后足骨髓炎 | 中足骨髓炎 | 先天性跟骨足跟骨 | 先天性膝关节畸形 | 儿童腿长不平等 | 空心脚 | 先天性外翻足畸形 | 多指症 | 多指 | 拇指发育不全 | 先天性手足畸形 | 甲下外生疣 | 手指畸形 | 脚趾畸形 | 足部骨髓炎 | 足部跟骨畸形 | 先天性手部畸形 | 跖趾关节囊炎

丹麦

听力损失 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 锥杆营养不良

美国

先天性肾上腺增生症 | 肢端肥大症 | 生长激素缺乏症 | 库欣综合症 | 原发性醛固酮增多症 | 肾上腺功能不全

挪威, 瑞典, 希腊, 英国

帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 脆性 X 综合征 | 亨廷顿病 | 自闭症谱系障碍

美国

缺血性中风 | 短暂性脑缺血发作 | 烟雾病 | 蛛网膜下腔出血 | 血管性痴呆 | 动静脉瘘 | 动脉瘤性蛛网膜下腔出血 | 白质疏松症 | 脑血管疾病 | 脑出血 | 缺氧性脑损伤 | 可逆性脑血管收缩综合征 | CADASIL | 未破裂颅内动脉瘤 | 纤维肌性发育不良 | 脑静脉血栓形成 | 无症状颈动脉狭窄 | 有症状的颈动脉狭窄 | 非动脉瘤性中脑周围蛛网膜下腔出血

美国

宫颈癌 | 宫颈腺癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | 人乳头瘤病毒感染 | 人乳头瘤病毒 | 原位腺癌 | 高级别鳞状上皮内病变 | 宫颈上皮内瘤变 II 级 | 宫颈上皮内瘤变，III 级 | 意义未明的非典型鳞状细胞 | 非典型鳞状细胞，不能排除高度鳞状上皮内病变 | 宫颈鳞状上皮内病变 | 宫颈上皮内瘤变Ⅰ级 | 非典型腺细胞 | 未特指的非典型腺细胞 | 非典型腺细胞，有利于肿瘤 | 上皮内病变或恶性肿瘤阴性 | 低度鳞状上皮内病变

中国

先天性肾上腺增生症 | 库欣综合症 | 嗜铬细胞瘤 | 肾上腺偶发瘤 | 肾上腺腺瘤 | 肾上腺癌 | 醛固酮增多症 | 肾上腺功能减退症

中国

癫痫 | 神经发育障碍 | 自闭症谱系障碍 | 唐氏综合症 | 线粒体脑肌病 | 小儿急性发作神经精神综合征 | 脑叶酸缺乏症 | 与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神疾病

美国

真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 幼淋巴细胞白血病 | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 浆细胞肿瘤 | 浆细胞恶液质

美国

帕金森综合症 | 运动障碍 | 颞下颌关节疾病 | 肌张力障碍 | 斜颈 | 特发性震颤 | 抽动障碍 | 发音困难 | 肌阵挛 | 尺神经卡压 | 药物引起的肌张力障碍

美国

醛固酮腺瘤引起的原发性醛固酮增多症 | 肾上腺增生引起的原发性醛固酮增多症（双侧）

中国

宫颈癌 | 宫颈腺癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | 人乳头瘤病毒感染 | 原位腺癌 | 低度鳞状上皮内病变 | 高级别鳞状上皮内病变 | 宫颈上皮内瘤变 II 级 | 宫颈上皮内瘤变，III 级 | 上皮内病变或恶性肿瘤阴性 | 意义未明的非典型鳞状细胞 | 非典型鳞状细胞，不能排除高度鳞状上皮内病变 | 宫颈鳞状上皮内病变 | 宫颈上皮内瘤变Ⅰ级 | 非典型腺细胞 | 未特指的非典型腺细胞 | 非典型腺细胞，有利于肿瘤

中国

原发性醛固酮增多症 | 低钾血症 | 慢性肾病 | 心血管疾病发病率 | 盐皮质激素过多 | 肾上腺切除术；地位 | 醛固酮腺瘤引起的原发性醛固酮增多症 | 肾上腺增生引起的原发性醛固酮增多症（双侧） | 盐皮质激素拮抗剂 [醛固酮拮抗剂] 在治疗使用中造成不良影响

新加坡

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血

美国

肾炎 | 茹伯特综合症 | Bardet Biedl 综合症 | 常染色体隐性多囊肾病 | 先天性肝纤维化 | 肝/肾纤维囊性疾病 | 梅克尔-格鲁伯综合症 | 卡罗利综合症 | Oro-Facial-Digital 综合症 I 型 | 肾小球囊性肾病

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 环状铁粒幼...

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

高血压 | 原发性高血压 | 醛固酮增多症 | 醛固酮增多症 | 康氏腺瘤 | 醛固酮紊乱 | 产生醛固酮的腺瘤 | 双侧肾上腺增生

意大利

原生动物感染 | 出生体重 | 体重增加 | 维生素 A 缺乏症 | 叶酸缺乏症 | 缺锌 | 儿童发展 | 沙门氏菌感染 | 贫血、缺铁 | 脂肪酸缺乏症 | 出生身长 | B12 缺乏维生素 | 矿物质缺乏 | 大肠杆菌感染 | 志贺菌感染 | 氨基酸缺乏症 | 寄生虫感染

印度尼西亚

过氧化物酶体生物发生障碍 | 齐薇格频谱障碍 | RCDP - 根茎软骨发育不良点状 | D-双功能蛋白缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 消旋酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶 2 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 D 成员 3 基因突变 | ACBD5（酰基辅酶 A 结合域 5）缺陷 | 成人 Refsum 疾病 | 甾醇载体蛋白 2 缺乏症

加拿大

库欣综合症 | 嗜铬细胞瘤 | 肾上腺皮质癌 | 肾上腺皮质疾病 | 肾上腺皮质腺瘤 | 肾上腺肿瘤 | 肾上腺切除术；地位 | 肾上腺质量 | 肾上腺增生 | 肾上腺疾病 | 肾上腺皮质肿瘤 | 康氏腺瘤 | 肾上腺转移

捷克语

中风 | 癫痫 | 自身免疫性疾病 | 内分泌系统疾病 | 糖尿病 | 血液病 | 先天性遗传病 | 创伤性脑损伤 | 自闭症谱系障碍 | 呼吸系统疾病 | 心脏病 | 代谢性疾病 | 肾病 | 神经退行性疾病 | 胎儿酒精谱系障碍 | 胃肠道疾病

加拿大

镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 巨噬细胞活化综合征 | 骨髓衰竭综合症 | 无巨核细胞性血小板减少症 | 施瓦赫曼钻石综合症 | 原发性免疫缺陷综合症 | 获得性免疫缺陷综合症 | 组织细胞综合征 | 家族性噬血细胞性淋巴细胞增多症 | 淋巴组织细胞增生症 | 朗格汉斯细胞组织细胞增多症 (LCH) | 镰状细胞-β-地中海贫血

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾癌 | 白血病 | 乳腺癌 | 喉癌 | 下咽癌 | 鼻咽癌 | 多发性骨髓瘤 | 胃癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 林奇综合症 | 肺癌 | 直肠癌 | 前列腺癌 | 胃肠道间质瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 间皮瘤 | 胆管癌 | 家族性腺瘤性息肉病 | 膀胱癌 | 皮肤癌 | 子宫内膜癌 | 结肠癌 | 甲状腺癌 | 肛门癌 | 输尿管癌 | 尿道癌 | 肝癌 | 阴道癌 | 口咽癌 | 胆囊癌 | 阴茎癌 | 口腔癌 | 中枢神经系统癌症 | 中枢神经系统肿瘤 | 健康控制 | 睾丸癌 | 唾液腺癌 | 胸腺癌 | 十二指肠癌 | 浆细胞恶液质 | 鼻窦癌 | 唇癌 | 腹膜表面恶性肿瘤 | 鼻腔癌 | 不明原发肿瘤

美国

癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 帕金森综合症 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化 | 自闭症谱系障碍 | 镰状细胞性贫血症 | 痉挛，肌肉 | 亨廷顿病 | 阿片类药物的使用 | 神经病 | 绝症 | 炎症性肠病 (IBD) | 难治之痛 | 创伤后应激障碍 | 运动障碍综合征

美国

沮丧 | 心脏疾病 | 心血管疾病 | 艾滋病毒感染 | 肥胖 | 糖尿病 | 癌症 | 慢性肾脏病 | 关节炎 | 贪食症 | 老年痴呆症 | 蜂窝织炎 | 肝硬化 | 湿疹 | 骨质疏松症 | 阑尾炎 | 支气管炎 | 肠道疾病 | 痛风 | 酒精性肝病 | 流感 | 高胆固醇 | 过敏症 | 消化不良 | 单核细胞增多症 | 白血病 | 艾滋病和感染 | Chest Infections

英国

溶酶体贮积病 | 脑白质营养不良 | 尼曼匹克病 | 板条病 | 戈谢病 | 克拉伯病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 骨质疏松症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | GM1 神经节苷脂增多症 | 多普勒 | MPS II | 消失的白质病 | 多种硫酸酯酶缺乏病 | S-腺苷高半胱氨酸水解酶缺乏症 | 嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症 | 多维数据集 | 莫基奥病 | MPS IV | 酒精性肝病 | MPS III | GM3 神经节苷脂沉积症 | PKAN | NP缺乏症 | 生成网络

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症，神经元，2 | 粘多糖贮积症 III-B

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

心脏衰竭 | 疼痛 | 肺炎 | 高血压 | 浮肿 | 血友病 | 失眠 | 肺动脉高压 | 凝血障碍 | 儿童哮喘 | 唐氏综合症 | 注意力缺陷多动障碍 | 支气管肺发育不良 | 低钾血症 | 高磷血症 | 原发性醛固酮增多症 | 肾上腺功能不全 | 儿童尿路感染 | 月经过多 | 川崎病 | 心律失常 | 冠状病毒感染 (COVID-19) | 皮肤感染 | 纤维蛋白溶解；出血 | 儿童多系统炎症综合征 (MIS-C)

美国, 加拿大

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | ... 及其他条件

美国

成人实体瘤 | HER2阳性乳腺癌 | 复发性黑色素瘤 | 男性乳腺癌 | IV 期乳腺癌 | IV 期黑色素瘤 | IV 期卵巢生殖细胞肿瘤 | 复发性乳腺癌 | 雌激素受体阴性乳腺癌 | 雌激素受体阳性乳腺癌 | 孕激素受体阴性乳腺癌 | 孕激素受体阳性乳腺癌 | HER2 阴性乳腺癌 | IV 期结肠癌 | IV 期直肠癌 | 复发性结肠癌 | 复发性直肠癌 | 直肠腺癌 | 复发性卵巢生殖细胞肿瘤 | III 期卵巢生殖细胞肿瘤 | 结肠腺癌 | 复发性恶性睾丸生殖细胞肿瘤 | III 期恶性睾丸生殖细胞肿瘤 | 复发性性腺外精原细胞瘤 | IV 期性腺外精原细胞瘤 | 卵巢未成熟畸胎瘤 | 卵巢成熟畸胎瘤 | 卵巢单胚层和高度特化畸胎瘤 | 成人中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 成人畸胎瘤 | 良性畸胎瘤 | 家族性睾丸生殖细胞肿瘤 | 复发性性腺外生殖细胞肿瘤 | 复发性性腺外非精原细胞性生殖细... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 异染性脑白质营养不良 | Α-甘露糖苷贮积症 | 猎人综合症 | 粘多糖贮积症 | Maroteaux Lamy 综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 糖蛋白代谢紊乱 | 隐性脑白质营养不良 | 球形细胞脑白质营养不良 | 尼曼-匹克 B | 尼曼匹克 C 亚型 2 | 鞘磷脂缺乏症 | 肾上腺脑白质营养不良伴脑受累 | 齐薇格综合症 | 新生儿肾上腺脑白质营养不良 | 婴儿 Refsum 病 | 酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | D-双功能酶缺乏症 | 多功能酶缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 外消旋酶缺乏症 | 线粒体神经胃肠脑病 | 严重骨质疏松症 | 轴突球体遗传性白质脑病（HDLS；CSF1R 突变） | 遗传性代谢紊乱

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 继发性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 缓解期急性白血病 | 急性未分化白血病 | 急性双表型白血病 | DS II 期浆细胞骨髓瘤 | DS III 期浆细胞骨髓瘤 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | T淋巴母细胞淋巴瘤 | 缓解期急性淋巴细胞白血病 | 造血细胞移植受者 | 复发性间变性大细胞淋巴瘤 | 急性髓系白血病伴多系发育不良 | 原始细胞低于 5% 的骨髓有核细胞 | 完全缓解的成人急性淋巴细胞白血病 | 缓解期急性红细胞白血病 | 完全缓解的儿童急性淋巴细胞白血病 | Ph+ 所有 | 既往有骨髓增生异... 及其他条件

美国

Emery-Dreifuss 肌营养不良症 | 先天性肌无力综合症 | 肢带型肌营养不良症 | ITGA7（整合素 Alpha-7）缺乏症导致的先天性肌营养不良症 | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌肉萎缩症和 Dystroglycan 异常糖基化伴有严重癫痫） | Α-肌营养不良症（由 TRAPPC11 突变引起的先天性肌营养不良伴脂肪肝和婴儿期白内障） | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌营养不良症伴 Dystroglycan 低糖基化） | Α-肌营养不良症（先天性肌营养不良伴肌营养不良和癫痫） | Alpha-Dystroglycanopathy（Dystroglycanopathy... 及其他条件

美国

老年痴呆症 | 创伤性脑损伤 | 自闭症谱系障碍 | 路易体病 | 血管性痴呆 | 自闭症 | 痴呆症，混合 | 老年痴呆症 | 痴呆症，多发梗塞 | 卡达西尔 | 帕金森痴呆综合症 | 慢性创伤性脑病 | 自闭症行为 | 路易体痴呆伴行为障碍（障碍） | 亨廷顿痴呆症 | 韦尼克科尔萨科夫综合症 | 自闭症，当前或活动状态 | 晚期边缘系统为主的年龄相关性 TDP-43 脑病

美国, 阿拉伯联合酋长国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病... 及其他条件

美国