遗传性多发性骨软骨瘤的临床试验

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 伯基特淋巴瘤 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿/Sezary 综合征 | 难治性多发性骨髓瘤 | 复发性... 及其他条件

美国

多发性硬化症 | 下尿路症状 | 帕金森综合症 | 脊髓损伤 | 膀胱出口梗阻 | 马尾综合症 | 逼尿肌活动不足 | 前列腺肥大伴有下尿路症状

英国, 美国, 法国

多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伯基特淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) | 毛细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 (MCL) | 滤泡性淋巴瘤 (FL) | 里氏综合症 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 纵隔大B细胞淋巴瘤

美国

SARS-CoV2 感染 | COVID-19 后综合症 | 自主神经障碍 | 急性 COVID-19 后综合症 | 长COVID | 长Covid19 | COVID-19 复发 | 后急性 COVID-19 | 急性 COVID-19 后感染 | COVID-19 的急性后遗症 | 自主神经样障碍 | 自主神经功能障碍直立性低血压综合征 | COVID-19 后状况 | 后 COVID 综合症 | COVID-19 后状况，未指定

美国

难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 复发性恶性肿瘤 | 难治性恶性肿瘤 | 复发性高级 B 细胞淋巴瘤 | 难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病，成人 | 复发性慢性粒细胞白血病

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 非小细胞肺癌 | 肺癌 | 转移癌 | 结肠癌 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 甲状旁腺肿瘤 | 内分泌癌 | 恶性高钙血症

美国, 意大利, 法国, 加拿大, 波兰

原发性骨髓纤维化 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

心脏疾病 | 中风 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾脏疾病 | 糖尿病 | 白血病 | 年龄相关性黄斑变性 | 癌症 | 关节炎 | 精神分裂症 | 甲状腺疾病 | 帕金森综合症 | 肝炎 | 血管炎 | 银屑病 | 哮喘 | 淀粉样变性 | 纤维肌痛 | 格雷夫斯病 | 老年痴呆症 | 乳糜泻 | 肝硬化 | 克罗恩病 | 肌萎缩侧索硬化 | 重症肌无力 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 化脓性汗腺炎 | 自身免疫性肝炎 | Β-地中海贫血 | 慢性阻塞性肺病 | 斑秃 | 自闭症 | 强直性脊柱炎 | 国际贸易计划 | 硬皮病 | 白塞氏病 | 过敏症 | 寻常型天疱疮 | Α-Gal 综合征 | 数字医学博士 | 狼疮或系统性红斑狼疮

美国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 骨髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 髓系肿瘤

美国

胶质瘤 | 黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 骨髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 间皮瘤 | B细胞急性淋巴细胞白血病 | 肝癌 | 滑膜肉瘤 | 食管癌 | 肾癌

中国

帕金森综合症 | 失智 | 老年痴呆症 | 额颞叶退化 | 轻度认知障碍 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 进行性核上性麻痹 | 语义痴呆 | 帕金森痴呆综合症 | 进行性非流利性失语

瑞典

肝硬化 | 脑血管疾病 | 肺部疾病 | 脑损伤 | 肿瘤转移 | 肺部疾病，慢性阻塞性 | 肾功能衰竭，慢性 | 慢性病 | 多器官衰竭 | 心力衰竭，充血 | 肺肿瘤 | 重症监护病房 | 医疗保健质量、获取和评估 | 姑息治疗、健康服务 | 姑息治疗，病人护理

美国

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 帕金森综合症 | 脊髓损伤 | 神经系统疾病 | 偏瘫 | 偏瘫 | 弗里德赖希共济失调 | 创伤，大脑 | 横贯性脊髓炎

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 复发性血液系统恶性肿瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 同种异体造血干细胞移植受者

美国

复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 粘膜相关淋巴组织的结外边缘区淋巴瘤 | 淋巴结边缘区淋巴瘤

美国

肾细胞癌 | 肾母细胞瘤 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 乳头状肾细胞癌 | 肾髓样癌 | 弥漫性增生性叶周肾母细胞瘤病 | 肾脏横纹肌样瘤 | 先天性中胚层肾瘤 | 与 Xp11.2 易位/TFE3 基因融合相关的肾细胞癌 | 间变性肾母细胞瘤 | 肾肿瘤 | 成人囊性肾瘤 | 血管脂肪瘤 | 细胞先天性中胚层肾瘤 | 典型的先天性中胚层肾瘤 | 囊性部分分化肾肾母细胞瘤 | 肾外横纹肌样瘤 | 肾嗜酸细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 后肾腺纤维瘤 | 后肾腺瘤 | 后肾间质瘤 | 后肾肿瘤 | 混合性先天性中胚层肾瘤 | 婴儿骨化性肾肿瘤

美国, 加拿大, 波多黎各, 澳大利亚, 新西兰, 以色列, 瑞士

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 银屑病 | 系统性硬化症 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 自身免疫性肝炎 | 韦格纳肉芽肿病 | 强直性脊柱炎 | 白塞氏病 | 高安病 | 硬化性胆管炎 | 古热罗-舍格伦

法国

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | Shwachman-Diamond 综合症 | 重型地中海贫血 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征

美国

II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | ... 及其他条件

美国, 意大利

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 复发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿/Sezary 综合征 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难... 及其他条件

美国

急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 恶性肿瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性环状铁粒幼细胞性贫血 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞

美国

软组织肉瘤 | 滤泡性淋巴瘤 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 套细胞淋巴瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 三阴性乳腺癌 | DLBCL | 非霍奇金淋巴瘤 | 恶性肿瘤 | 慢性淋巴细胞白血病

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性皮肤黑色素瘤 | 复发性恶性女性生殖系统肿瘤 | 难治性恶性女性生殖系统肿瘤 | 复发性唇和口腔癌 | 复发性恶性内分泌肿瘤 | 复发性恶性男性生殖系统肿瘤 | 复发性恶性间皮瘤 | 多个原发部位的复发性恶性肿瘤 | 复发性恶性口腔肿瘤 | 复发性咽部恶性肿瘤 | 复发性恶性皮肤肿瘤 | 复发性恶性软组织肿瘤 | 复发性恶性甲状腺肿瘤 | 复发性恶性泌尿系统肿瘤 | 难治性皮肤黑色素瘤 | 难治性恶性骨肿瘤 | 难治性恶性内分泌肿瘤 | 难治性恶性男性生殖系统肿瘤 | 难治性恶性间皮瘤 | 多原发部位难治性恶性肿瘤 | 难治性恶性口腔肿瘤 | 难治性恶性咽部肿瘤 | 难治性恶性皮肤肿瘤 | 难治性恶性软组织肿瘤 | 难治性恶性甲状腺肿瘤 | 难治性恶性泌尿系统肿瘤

美国

线粒体疾病 | 材料数据表 | 线粒体肌病 | 美拉斯综合症 | MIDD | 卡恩-赛尔综合征 | MERRF综合症 | 巴特综合症 | 利综合症 | MNGIE | LHON | 皮尔逊综合症 | NARP综合症 | 辅酶 Q10 缺乏症 | 三度 | SCAE | 米拉斯 | 首席执行官

奥地利, 德国, 意大利

造血和淋巴细胞肿瘤 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 高危骨髓增生异常综合征 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 复发性高危骨髓增生异常综合征 | 高危急性髓性白血病

美国

帕金森综合症 | 神经退行性疾病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病

芬兰

肉瘤 | 肿瘤 | 淋巴瘤 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 白血病 | 癌症 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 妇科肿瘤 | 胶质母细胞瘤 | 多发性骨髓瘤 | 大肠癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 肺癌 | 骨癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 皮肤癌 | 胰腺癌 | 胃肠癌 | 甲状腺癌 | 癌症转移

美国

癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 帕金森综合症 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化 | 自闭症谱系障碍 | 镰状细胞性贫血症 | 痉挛，肌肉 | 亨廷顿病 | 阿片类药物的使用 | 神经病 | 绝症 | 炎症性肠病 (IBD) | 难治之痛 | 创伤后应激障碍 | 运动障碍综合征

美国

多发性骨髓瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | B细胞慢性淋巴细胞白血病 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | B细胞滤泡性淋巴瘤 | B细胞边缘区淋巴瘤 | B细胞套细胞淋巴瘤 | B细胞小淋巴细胞淋巴瘤 | 未特指的非皮肤外周 T 细胞淋巴瘤 | NK淋巴瘤

美国

创伤后应激障碍 | 多发性硬化症 | 宫颈癌 | 2型糖尿病 | 糖尿病 | 糖尿病 | 黄斑变性 | 糖尿病，1 型 | 帕金森综合症 | 肌萎缩侧索硬化症 | 失智 | 卵巢癌 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 外阴癌 | 创伤后应激障碍 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病 | 阿尔茨海默病，早发 | 阿尔茨海默病，迟发 | 阴道癌 | 帕金森病和帕金森综合症 | 板条病 | 子宫癌 | 在广告中

美国

透明细胞肾细胞癌 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 转移性肾细胞癌 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性成人非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 肾髓质癌 | 新生骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 难治性贫血 | 未经治疗的儿童急性淋巴细胞白血病 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 儿童肾细胞... 及其他条件

美国, 德国, 意大利

脓疱型银屑病 | 头皮糜烂性脓疱性皮肤病 | 白塞氏病 | 疱疹样皮炎 | 坏疽性脓皮病 | 线性 IgA 大疱性皮肤病 | 其他特定的皮肤或皮下组织炎症性疾病 | 斯威特综合症 | 肠道相关性皮肤病-关节炎综合征 | 急性全身性发疹性脓疱病 | 红斑角化病 | Sneddon-Wilkinson病 | IgA天疱疮 | 褶皱处的细菌性脓疱病 | 小儿肢端脓疱病 | 一过性新生儿脓疱病 | 中性粒细胞性汗腺炎 | 类风湿性嗜中性皮炎 | 中性粒细胞性荨麻疹 | 斯蒂尔病 | 边缘红斑 | 未分类的周期性发热综合征/自身炎症综合征 | 大疱性系统性红斑狼疮 | 炎症性大疱性表皮松解症 | 手背嗜中性皮肤病（脓疱性血管炎） | 小血管炎包括荨麻疹性血管炎 | 持续性高位红斑 | 中血管炎

瑞士

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 2 | 里氏变换 | T细胞-幼淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 母细胞期骨髓增生异常性肿瘤

美国

霍奇金淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 最小残留病 | 移植物抗宿主病 | 重度再生障碍性贫血 | 缓解期急性髓性白血病 | 完全缓解的成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性缓解期 | 慢性粒单核细胞白血病处于缓解期

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肿瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 白血病 | 癌症 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 妇科肿瘤 | 胶质母细胞瘤 | 多发性骨髓瘤 | 压力 | 大肠癌 | 焦虑 | 肺癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 寂寞 | 胰腺癌 | 癌症转移 | 子宫癌 | 社交隔离

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 高危骨髓增生异常综合征 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 里氏综合症 | T细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发或难治性血液系统恶性肿瘤，包括

英国, 德国, 荷兰

风湿性疾病 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 抗磷脂综合征 | 结节病 | 莱姆病 | 强直性脊柱炎 | 硬皮病 | 反应性关节炎 | 未分化结缔组织病 | 白塞病 | 混合性结缔组织病 | 成人起病仍病

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症，神经元，2 | 粘多糖贮积症 III-B

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 肺部并发症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 甘露糖苷酶 | I细胞病

美国

II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国, 德国, 意大利

原发性骨髓纤维化 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13... 及其他条件

美国

胶质瘤 | 黑色素瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤 | 结直肠肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 实体瘤 | 甲状腺癌，乳头状 | 甲状腺癌，间变性 | 喉肿瘤 | 厄德海姆-切斯特病 | 血液系统恶性肿瘤

英国

滤泡性淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 伴有骨髓增生异常相关变化的复发性急性髓性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 急性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 移植物抗宿主病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

美国

滤泡性淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | B细胞淋巴瘤 | 血液病 | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 伯基特氏淋巴瘤 | 骨髓增殖综合征

美国

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓纤维化 | 伯基特淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 幼淋巴细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | 难治性贫血

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 浆细胞骨髓瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | 缓解期急性淋巴细胞白血病

美国, 德国, 意大利

尼曼匹克病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Hurler-Scheie 综合症 | 赫勒综合症 (MPS I) | 猎人综合症 (MPS II) | 圣菲利波综合征 (MPS III) | 克拉伯病（球形脑白质营养不良） | 肾上腺脑白质营养不良（ALD 和 AMN） | Pelizaeus Merzbacher (PMD)

美国