遗传性乳清酸尿症的临床试验

沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 圣菲利波综合症 | GM1 神经节苷脂增多症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫斯病 | I细胞病

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 尤文骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 儿童急性淋巴细胞白血病 | Wilms 肿瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 儿童横纹肌肉瘤 | 儿童软组织肉瘤 | 尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国, 澳大利亚, 加拿大

脑转移 | 前庭神经鞘瘤 | 视神经旁脑膜瘤

法国

重症肌无力 | 视神经脊髓炎 | 自身免疫性疾病 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 兰伯特伊顿肌无力综合症 | 小脑退化 | 僵人综合症 | 眼阵挛肌阵挛综合征 | 神经系统自身免疫性疾病 | 自体移植自身免疫 | 多发性硬化症移植 | MS 干细胞移植 | 多发性硬化症干细胞移植 | 神经系统自身免疫性疾病的 HCT | CIDP移植 | 重症肌无力移植 | 自身免疫性神经系统疾病 | 中枢神经系统血管炎 | 拉斯穆森亚急性脑炎

美国

类风湿关节炎 | 葡萄膜炎 | 血管炎 | 1 型糖尿病 | 克罗恩病 | 肌炎 | 健康志愿者 | 强直性脊柱炎 | FMF | 系统性红斑狼疮/抗磷脂综合征 | 隐热蛋白相关周期性综合征/TNF 受体相关周期性综合征 | 溃疡性直肠结肠炎 | 未分类的 IAD 膝和/或髋关节炎、肌肉萎缩症

法国

复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 肺泡型儿童横纹肌肉瘤 | 胚胎性儿童横纹肌肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤

美国

多发性硬化症 | 视神经炎 | 视神经脊髓炎谱系障碍 | 中枢神经系统结节病 | 中枢神经系统血管炎 | 横贯性脊髓炎 | 拉斯穆森脑炎 | 急性播散性脑脊髓炎 | 抗NMDAR脑炎 | 抗 GAD65 相关自身免疫性脑炎 | 抗 AMPAR-1/2 相关自身免疫性脑炎 | 抗 Lgi-1 相关自身免疫性脑炎 | 抗 CASPR-2 相关的自身免疫性脑炎 | 抗 GABAR-1/2 相关自身免疫性脑炎 | 肿瘤神经元抗体（Hu、Ri、Yo、Amphiphysin、CRMP-5、Ma-1、Ma-2、SOX-1）相关的自身免疫性脑炎 | 桥本脑炎 | 中枢神经系统狼疮

瑞士

智力残疾 | 囊性纤维化 | 脑铁蓄积性神经变性 (NBIA) | 先天性心脏缺陷 | 白化病 | 鲁宾斯坦-泰比综合征 | 脑室周围结节性异位

法国

常见变异型免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁淋巴增生性疾病 | 朗格汉氏细胞组织细胞增生症 | Chediak-Higashi综合征 | 格里谢利综合症 | 裸淋巴细胞综合征 | SCID | 奥门综合症 | 网状发育不全 | CD40 配体缺乏症 | 高 IgM 综合症

美国

肉瘤 | 甲状腺肿大 | 松果体母细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 髓质上皮瘤 | 胸膜肺母细胞瘤 | 垂体瘤 | 囊性肾瘤 | 卵巢支持间质细胞瘤 | 宫颈胚胎性横纹肌肉瘤

美国

免疫缺陷综合症 | 常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 移植物抗宿主病 | X连锁无丙种球蛋白血症 | Chediak-Higashi综合征 | 病毒相关的噬血细胞综合征 | 白细胞粘附缺陷综合征 | X连锁淋巴增生综合征 | 家族性噬红细胞性淋巴组织细胞增生症 | X连锁高IgM综合征

美国

严重联合免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 迪乔治综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁淋巴增生综合征 | X连锁无丙种球蛋白血症 | Chediak-Higashi综合征 | IPEX | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 常见变异型免疫缺陷 | 免疫缺陷病 | 超IgM | 免疫失调疾病

美国

过氧化物酶体生物发生障碍 | 齐薇格频谱障碍 | RCDP - 根茎软骨发育不良点状 | D-双功能蛋白缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 消旋酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶 2 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 D 成员 3 基因突变 | ACBD5（酰基辅酶 A 结合域 5）缺陷 | 成人 Refsum 疾病 | 甾醇载体蛋白 2 缺乏症

加拿大

青光眼 | 黄斑变性 | 葡萄膜炎 | 糖尿病性视网膜病变 | 糖尿病性黄斑水肿 | 黄斑水肿 | 视网膜静脉阻塞 | 视神经疾病 | 视网膜脱离 | 黄斑部疾病 | 视网膜疾病 | 视网膜新生血管 | 视网膜动脉阻塞 | 高血压性视网膜病变 | 视网膜水肿 | 视网膜营养不良

瑞士

未经治疗的儿童脑干胶质瘤 | 成人间变性室管膜瘤 | 成人间变性少突胶质细胞瘤 | 成人弥漫性星形细胞瘤 | 成人巨细胞胶质母细胞瘤 | 成人胶质母细胞瘤 | 成人胶质肉瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人毛细胞星形细胞瘤 | 成人松果体星形细胞瘤 | 未经治疗的儿童间变性星形细胞瘤 | 未经治疗的儿童间变性少突胶质细胞瘤 | 未经治疗的儿童巨细胞胶质母细胞瘤 | 未经治疗的儿童胶质母细胞瘤 | 未经治疗的儿童脑胶质瘤病 | 未经治疗的儿童胶质肉瘤 | 未经治疗的儿童少突胶质细胞瘤 | 复发性成人脑肿瘤 | 成人脑干胶质瘤 | 成人室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 儿童高级别小脑星形细胞瘤 | 儿童高级别脑星形细胞瘤 | 儿童低级别小脑星形细胞瘤 | 儿童低级别脑星形细胞瘤 | 复发性儿童间变性星形细胞瘤 | ... 及其他条件

美国

冠状动脉疾病 | 肾功能不全 | 神经系统疾病 | 颅内动脉瘤 | 外科手术，手术 | 呼吸治疗 | 微创外科手术 | 心律失常 | 泌尿系统疾病 | 心血管疾病 | 消化系统疾病 | 机械循环支持 | 主动脉、外周血管和静脉疾病 | 诊断技术和程序 | 神经血管 | 耳鼻喉疾病

中国, 法国, 意大利, 美国, 西班牙, 澳大利亚, 比利时, 丹麦, 德国, 希腊, 匈牙利, 以色列, 日本, 大韩民国, 马来西亚, 荷兰, 挪威, 葡萄牙, 塞尔维亚, 瑞典, 瑞士, 英国, 阿根廷, 巴西, 加拿大, 哥伦比亚, 捷克语, 香港, 印度, 墨西哥, 波兰, 波多黎各, 斯洛伐克, 芬兰, 奥地利, 爱尔兰, 新西兰, 科威特

黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病，代谢性，先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良，球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症

美国

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 小儿实体瘤 | 透明细胞肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 肾上腺皮质癌 | 生殖细胞癌

美国

胶质瘤 | 肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 成神经细胞瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脉络丛肿瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 肝脏肿瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 胚胎发育不良性神经上皮肿瘤 | 透明细胞肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国, 黎巴嫩

尼曼匹克病 | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | GM1 神经节苷脂增多症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病

美国

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征 | 慢性肉芽肿病 | Schwachman-Diamond 综合症

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 肺转移 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | IV 期肾母细胞瘤 | 维尔姆斯瘤 V 期

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 复发性实体瘤 | 复发性肾母细胞瘤

美国, 加拿大

鞘脂增多症 | 尼曼匹克病，C型 | 克拉伯病 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 赫勒综合症 | Maroteaux-Lamy综合征 | 沃尔曼病 | B型尼曼匹克病

美国

心脏衰竭 | 心房颤动 | 缺血性心脏病 | 脑梗塞 | 心脏骤停 | 烟雾病 | 蛛网膜下腔出血 | 主动脉疾病 | 脑动脉瘤 | 脑出血 | 脑前动脉闭塞和狭窄 | 小脑动脉闭塞和狭窄 | 脑血管动静脉畸形

中国

肾细胞癌 | 肾母细胞瘤 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 乳头状肾细胞癌 | 肾髓样癌 | 弥漫性增生性叶周肾母细胞瘤病 | 肾脏横纹肌样瘤 | 先天性中胚层肾瘤 | 与 Xp11.2 易位/TFE3 基因融合相关的肾细胞癌 | 间变性肾母细胞瘤 | 肾肿瘤 | 成人囊性肾瘤 | 血管脂肪瘤 | 细胞先天性中胚层肾瘤 | 典型的先天性中胚层肾瘤 | 囊性部分分化肾肾母细胞瘤 | 肾外横纹肌样瘤 | 肾嗜酸细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 后肾腺纤维瘤 | 后肾腺瘤 | 后肾间质瘤 | 后肾肿瘤 | 混合性先天性中胚层肾瘤 | 婴儿骨化性肾肿瘤

美国, 加拿大, 波多黎各, 澳大利亚, 新西兰, 以色列, 瑞士

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | Shwachman-Diamond 综合症 | 重型地中海贫血 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征

美国

焦虑症 | 广泛性焦虑症 | 焦虑 | 结节性硬化症 | 多动症 | 神经发育障碍 | 自闭症谱系障碍 | 脆性 X 综合征 | 社交焦虑 | 社交焦虑症 | 广场恐惧症 | 图雷特综合症 | 抽动障碍 | 自闭症 | 注意力不集中型 | 多动症 - 综合型 | 多动症，主要是过度活跃 - 冲动 | 儿童图雷特综合症 | 青春期图雷特综合症 | 广泛性焦虑 | 分离焦虑 | 22Q11缺失综合症 | 暂时性抽动症 | 2011 年 22 季度删除 | 未明确的焦虑症 | 其他特定的焦虑症

加拿大

肺癌 | 肝硬化 | 巴雷特食管 | 血液系统恶性肿瘤 | 非酒精性脂肪肝 | 癌症风险 | 外阴上皮内瘤变 | 儿童癌症幸存者 | 肺;节点 | 非酒精性脂肪性肝炎 | 骨软骨瘤 | 癌症易感综合症 | 遗传性癌症预测 | 成年癌症幸存者 | IARC 致癌物 | 吸烟史 | 导管/小叶癌 | 胰腺前体病变 | 结肠发育不良/腺瘤 | 高级别前列腺上皮瘤变 | 高级别膀胱尿路上皮发育不良/原位癌 | 腺瘤样增生 | 高危口腔癌前病变 | 黑素细胞病变，成人 | 浆液性输卵管上皮内癌 | 子宫内膜上皮内瘤变 | 宫颈和宫颈内膜原位癌 | 肾源性休息 | 具有恶性退化风险的良性骨病变 | 巨细胞瘤 | 施皮茨痣

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾癌 | 白血病 | 乳腺癌 | 喉癌 | 下咽癌 | 鼻咽癌 | 多发性骨髓瘤 | 胃癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 林奇综合症 | 肺癌 | 直肠癌 | 前列腺癌 | 胃肠道间质瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 间皮瘤 | 胆管癌 | 家族性腺瘤性息肉病 | 膀胱癌 | 皮肤癌 | 子宫内膜癌 | 结肠癌 | 甲状腺癌 | 肛门癌 | 输尿管癌 | 尿道癌 | 肝癌 | 阴道癌 | 口咽癌 | 胆囊癌 | 阴茎癌 | 口腔癌 | 中枢神经系统癌症 | 中枢神经系统肿瘤 | 健康控制 | 睾丸癌 | 唾液腺癌 | 胸腺癌 | 十二指肠癌 | 浆细胞恶液质 | 鼻窦癌 | 唇癌 | 腹膜表面恶性肿瘤 | 鼻腔癌 | 不明原发肿瘤

美国

脓疱型银屑病 | 头皮糜烂性脓疱性皮肤病 | 白塞氏病 | 疱疹样皮炎 | 坏疽性脓皮病 | 线性 IgA 大疱性皮肤病 | 其他特定的皮肤或皮下组织炎症性疾病 | 斯威特综合症 | 肠道相关性皮肤病-关节炎综合征 | 急性全身性发疹性脓疱病 | 红斑角化病 | Sneddon-Wilkinson病 | IgA天疱疮 | 褶皱处的细菌性脓疱病 | 小儿肢端脓疱病 | 一过性新生儿脓疱病 | 中性粒细胞性汗腺炎 | 类风湿性嗜中性皮炎 | 中性粒细胞性荨麻疹 | 斯蒂尔病 | 边缘红斑 | 未分类的周期性发热综合征/自身炎症综合征 | 大疱性系统性红斑狼疮 | 炎症性大疱性表皮松解症 | 手背嗜中性皮肤病（脓疱性血管炎） | 小血管炎包括荨麻疹性血管炎 | 持续性高位红斑 | 中血管炎

瑞士

粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件

美国

风湿性疾病 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 抗磷脂综合征 | 结节病 | 莱姆病 | 强直性脊柱炎 | 硬皮病 | 反应性关节炎 | 未分化结缔组织病 | 白塞病 | 混合性结缔组织病 | 成人起病仍病

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症，神经元，2 | 粘多糖贮积症 III-B

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 肺部并发症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 甘露糖苷酶 | I细胞病

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑白质营养不良 | 4H综... 及其他条件

美国

溶酶体贮积病 | 脑白质营养不良 | 尼曼匹克病 | 板条病 | 戈谢病 | 克拉伯病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 骨质疏松症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | GM1 神经节苷脂增多症 | 多普勒 | MPS II | 消失的白质病 | 多种硫酸酯酶缺乏病 | S-腺苷高半胱氨酸水解酶缺乏症 | 嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症 | 多维数据集 | 莫基奥病 | MPS IV | 酒精性肝病 | MPS III | GM3 神经节苷脂沉积症 | PKAN | NP缺乏症 | 生成网络

美国

尼曼匹克病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Hurler-Scheie 综合症 | 赫勒综合症 (MPS I) | 猎人综合症 (MPS II) | 圣菲利波综合征 (MPS III) | 克拉伯病（球形脑白质营养不良） | 肾上腺脑白质营养不良（ALD 和 AMN） | Pelizaeus Merzbacher (PMD)

美国

成神经细胞瘤 | 甲状腺癌 | 松果体母细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 胚胎性横纹肌肉瘤 | 卵巢肉瘤 | Sertoli-Leydig细胞瘤 | 胸膜肺母细胞瘤 | 两性母细胞瘤 | DICER1 综合症 | 囊性肾瘤 | 肾肉瘤 | 甲状腺结节性增生 | 鼻软骨间充质错构瘤 | 睫状体髓质上皮瘤 | 垂体癌 | 宫颈胚胎性横纹肌肉瘤 | 阴道胚胎性横纹肌肉瘤（诊断） | 子宫胚胎性横纹肌肉瘤（诊断）

美国

常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 镰状细胞性贫血症 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 肾上腺脑白质营养不良 | X连锁淋巴增生性疾病 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨髓衰竭综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 甘露糖苷酶 | 新生儿获得性中性粒细胞减少症 | 获得性贫血溶血 | 获得性血小板减少症

美国

黑色素瘤 | 成神经细胞瘤 | 胰腺导管腺癌 | 难治性恶性实体瘤 | 子宫内膜癌 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 复发性肝细胞癌 | 难治性肝细胞癌 | 复发性硬纤维瘤病 | 难治性硬纤维瘤病 | 胰腺实性假乳头状肿瘤

美国

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 恶性胶质瘤 | 室管膜瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 横纹肌肉瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 恶性生殖细胞瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | 外周原始神经外胚层肿瘤

美国, 波多黎各

多发性硬化症 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 葡萄膜炎 | 血管炎 | 银屑病 | 格雷夫斯病 | 系统性硬化症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 1 型糖尿病 | 重症肌无力 | 溃疡性结肠炎 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 白癜风 | 肝炎，自身免疫 | 风湿性多肌痛 | 大动脉炎 | 吉兰-巴利综合征 | 强直性脊柱炎 | 桥本甲状腺炎 | 艾迪生病 | 计算机辅助设计 | 抗磷脂抗体综合征 | 原发性胆汁性肝硬化 | 雷诺 | 干燥综合症 | 恶性贫血

美国

复发性儿童室管膜瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 复发性胶质瘤 | 难治性胶质瘤 | 复发性肾母细胞瘤

美国, 波多黎各

难治性恶性实体瘤 | 复发性室管膜瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 复发性 WHO 2 级神经胶质瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 难治性... 及其他条件

美国, 波多黎各, 澳大利亚

黏多糖贮积症Ⅰ | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 岩藻糖苷沉着症 | 戈谢病 | 无巨核细胞性血小板减少症 | 克拉伯病

美国

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性室管膜瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性组织细胞和树突状细胞肿瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 复发性 WHO 2 级神经胶质瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性组织细胞和树突细胞肿瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难... 及其他条件

美国, 波多黎各, 澳大利亚

默克尔细胞癌 | 神经内分泌肿瘤 | 转移性类癌 | 功能性胰腺神经内分泌肿瘤 | 恶性生长抑素瘤 | 转移性肾上腺嗜铬细胞瘤 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非功能性胰腺神经内分泌肿瘤 | 胰高血糖素瘤 | 胰腺胰岛素瘤 | 复发性肾上腺皮质癌 | 复发性肾上腺嗜铬细胞瘤 | 复发性默克尔细胞癌 | 产生生长抑素的神经内分泌肿瘤 | III 期肾上腺皮质癌 | III期甲状腺髓样癌 | IIIA 期 Merkel 细胞癌 | IIIB 期 Merkel 细胞癌 | IV 期肾上腺皮质癌 | IV 期 Merkel 细胞癌 | IVA 期甲状腺髓样癌 | IVB期甲状腺髓样癌 | IVC 期甲状腺髓样癌 | 胸腺类癌 | 产生VIP的神经内分泌肿瘤 | 高分化肾上腺皮质癌 | 佐林格埃里森综合...

复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 未经治疗的儿童脑干胶质瘤 | 未经治疗的儿童髓母细胞瘤 | 未经治疗的儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 成人间变性星形细胞瘤 | 成人间变性室管膜瘤 | 成人间变性少突胶质细胞瘤 | 成人弥漫性星形细胞瘤 | 成人室管膜瘤 | 成人巨细胞胶质母细胞瘤 | 成人胶质母细胞瘤 | 成人胶质肉瘤 | 成人混合性胶质瘤 | 成人黏液乳头状室管膜瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人毛细胞星形细胞瘤 | 成人松果体星形细胞瘤 | 成人室管膜下瘤 | 未经治疗的儿童间变性星形细胞瘤 | 未经治疗的儿童间变性少突胶质细胞瘤 | 未经治疗的儿童巨细胞胶质母细胞瘤 | 未经治疗的儿童胶质母细胞瘤 | 未经治疗的儿童脑胶质瘤病 | 未经治疗的儿童胶质肉瘤 | 未经治疗的儿童少突胶质细胞瘤 | 复发性成人脑肿瘤 及其他条件

美国