溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的临床试验
总计340个结果
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Universidade Estadual de Londrina完全的
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Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.完全的糖尿病肾病 | 高同型半胱氨酸血症墨西哥
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Genzyme, a Sanofi Company完全的鞘磷脂沉积症美国, 阿根廷, 澳大利亚, 比利时, 巴西, 保加利亚, 智利, 法国, 德国, 意大利, 日本, 荷兰, 葡萄牙, 西班牙, 突尼斯, 火鸡, 英国
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Aeglea Biotherapeutics完全的
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... 和其他合作者邀请报名原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病,C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件美国
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CENTOGENE GmbH Rostock撤销
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Richard FryeAutism Discovery and Treatment Foundation招聘中癫痫 | 神经发育障碍 | 自闭症谱系障碍 | 唐氏综合症 | 线粒体脑肌病 | 小儿急性发作神经精神综合征 | 脑叶酸缺乏症 | 与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神疾病美国
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)招聘中代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA,OMIM *605257,高 IgM 免疫缺陷,2 型; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A,OMIM *606224,贫血,溶血,由于 UMPH1 缺乏 | UMPS,OMIM *613891,乳清酸尿症 | DHODH,OMIM *126064,米勒综合征(轴后肢面发育不全) | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD,*1140120,发育性和癫痫性脑病 | ADA2,OMIM *607575... 及其他条件美国
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)主动,不招人
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris招聘中儿科患者 | 任何类型的严重联合免疫缺陷 (SCID) | 部分 HLA 不相容异基因造血干细胞移植 (HSCT)法国
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Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical University撤销
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University of Pittsburgh招聘中溶酶体贮积病 | 脑白质营养不良 | 尼曼匹克病 | 板条病 | 戈谢病 | 克拉伯病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 骨质疏松症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | GM1 神经节苷脂增多症 | 多普勒 | MPS II | 消失的白质病 | 多种硫酸酯酶缺乏病 | S-腺苷高半胱氨酸水解酶缺乏症 | 嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症 | 多维数据集 | 莫基奥病 | MPS IV | 酒精性肝病 | MPS III | GM3 神经节苷脂沉积症 | PKAN | NP缺乏症 | 生成网络美国
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Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions Hospital完全的抽烟 | 炎 | 手术 | 手术--并发症 | 伤口感染 | 氧化应激 | 伤口 | 下颌骨骨折 | 下颌骨骨折 | 维生素C缺乏症 | 抗坏血酸缺乏症 | 伤口并发症 | 皮肤伤口 | 伤口裂开 | 下颌开放性骨折 | 下颌骨闭合性骨折美国
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Travere Therapeutics, Inc.招聘中
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, Brazil暂停
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BioMarin Pharmaceutical完全的苯丙酮尿症 (PKU) 或四氢生物蝶呤 (BH4) 缺乏症导致的高苯丙氨酸血症 (HPA)瑞典, 法国, 意大利, 西班牙, 德国, 荷兰, 奥地利, 斯洛伐克, 葡萄牙
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University Children's Hospital, Zurich完全的苯丙酮尿症 | 场外交易不足 | 先天性代谢错误 | 尿素循环障碍 | 枫糖浆尿病 | 甲基丙二酸血症 | 氨基酸病 | 患者报告的结果测量瑞士
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Agios Pharmaceuticals, Inc.招聘中丙酮酸激酶缺乏症美国, 德国, 西班牙, 意大利, 英国, 捷克语, 法国, 加拿大, 大韩民国, 荷兰, 火鸡, 葡萄牙, 丹麦, 爱尔兰, 瑞士, 泰国
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Agios Pharmaceuticals, Inc.主动,不招人
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Agios Pharmaceuticals, Inc.完全的贫血、溶血 | 丙酮酸激酶缺乏症美国, 英国, 荷兰, 加拿大, 丹麦, 法国, 意大利, 爱尔兰, 泰国
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Aeglea Biotherapeutics终止
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University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的心肌梗塞 | 心脏疾病 | 心血管疾病 | 冠心病 | 脑血管意外 | 高同型半胱氨酸血症
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Agios Pharmaceuticals, Inc.主动,不招人丙酮酸激酶缺乏症美国, 西班牙, 日本, 加拿大, 英国, 大韩民国, 爱尔兰, 泰国, 意大利, 火鸡, 丹麦, 巴西, 法国, 德国, 荷兰, 瑞士
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)招聘中神经节苷脂增多症 | 半乳糖唾液酸贮积症 | 唾液酸增多症 | GM1 神经节苷脂增多症 | 泰-萨克斯病 | 桑德霍夫病 | Morquio B病 | Gm2-神经节苷脂增多症,变体 B1 | GM2 激活剂缺乏症德国
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Agios Pharmaceuticals, Inc.完全的贫血、溶血 | 丙酮酸激酶缺乏症美国, 西班牙, 瑞士, 火鸡, 德国, 法国, 英国, 日本, 荷兰, 巴西, 加拿大, 捷克语, 丹麦, 意大利, 大韩民国, 泰国
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的心肌梗塞 | 心脏疾病 | 心血管疾病 | 脑血管疾病 | 外周血管疾病 | 动脉粥样硬化 | 高同型半胱氨酸血症
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Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.招聘中急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 意义未明的克隆性血细胞减少症 | 丙酮酸激酶缺乏症 | 丙酮酸激酶缺乏性贫血 | 遗传性溶血性贫血 | 克隆性髓系肿瘤 | 其他克隆性髓系肿瘤 | 不明原因的 Coombs 阴性非免疫性溶血性贫血美国
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker Cochin完全的
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc终止
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St. Jude Children's Research Hospital招聘中
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.完全的