黏多糖贮积症ⅢA型的临床试验

遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | 绝经前 | 有害的 BARD1 基因突变 | 有害的 BRCA1 基因突变 | 有害的 BRCA2 基因突变 | 有害的 BRIP1 基因突变 | 有害的 EPCAM 基因突变 | 有害的 MLH1 基因突变 | 有害的 MSH2 基因突变 | 有害的 MSH6 基因突变 | 有害的 PALB2 基因突变 | 有害的 PMS2 基因突变 | 有害的RAD51C基因突变 | 有害的 RAD51D 基因突变

美国

胰腺癌 | 胰腺癌 | 林奇综合症 | 胰腺癌 | 国家人大常委会 | 家族性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | BRCA 1/2 | FAMMM | 家族性非典型多发性黑色素瘤 | Peutz Jeghers 综合症

美国

透明细胞肾细胞癌 | 输卵管癌 | 实体瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 上皮性卵巢癌 | 原发性腹膜癌 | 广泛期小细胞肺癌 | MSI-H 癌症 | 具有高肿瘤突变负担的癌症

美国, 加拿大

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性癌 | 卵巢未分化癌 | 卵巢透明细胞腺癌 | 输卵管移行细胞癌 | 卵巢移行细胞癌 | 输卵管透明细胞腺癌 | 输卵管子宫内膜样腺癌 | 输卵管浆液性腺癌 | 输卵管未分化癌 | 卵巢浆液性腺癌 | 原发性腹膜浆液性腺癌

美国, 加拿大, 波多黎各, 大韩民国, 日本

消化系统疾病 | 肠胃疾病 | 卵巢囊肿 | 肠道疾病 | 腹腔内感染 | 怀孕 | 息肉 | 阑尾炎 | 憩室炎 | 胰腺炎 | 胆结石 | 主动脉瘤 | 腹部受伤 | 怀孕，宫外孕 | 子宫肌瘤 | 肾结石 | 肿瘤 | 血管疾病 | 胆囊切除术的证据 | 宫内妊娠 | 子宫异常 | 膀胱异常 | 睾丸异常

美国

难治性 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 转化为弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的边缘区淋巴瘤 | 复发性成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤

美国

黑色素瘤 | 头颈癌 | 胰腺癌 | 尿路上皮癌 | NSCLC、非小细胞肺癌 | RCC，肾细胞癌 | DLBCL，弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | MSS，微卫星稳定结肠癌 | TNBC，三阴性乳腺癌 | mCRPC，转移性去势抵抗性前列腺癌

比利时, 意大利, 台湾, 德国, 西班牙, 美国, 阿根廷, 澳大利亚, 奥地利, 捷克语, 法国, 日本, 荷兰, 瑞士, 新加坡

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 前列腺癌 | 间皮瘤 | 膀胱癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 结直肠癌转移 | 头颈部鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | 胃食管癌 | HER2 阴性乳腺癌 | ER+乳腺癌 | NSCL2基因突变

以色列

恶性实体肿瘤 | 胃癌 | 实体瘤，成人 | 临床 IV 期胃癌 AJCC v8 | 转移性结直肠癌 | IV 期结直肠癌 AJCC v8 | 转移性胃癌 | 新辅助治疗后 IV 期胃癌 AJCC v8 | 转移性肉瘤 | 可切除的胰腺癌 | 可切除的结直肠癌 | 可切除肉瘤 | 转移性原发性恶性脑肿瘤 | 可切除的肝脏和肝内胆管癌

美国

转化滤泡性淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) | 原发性纵隔大B细胞淋巴瘤 | 滤泡性淋巴瘤 (FL) | 边缘区淋巴瘤 (MZL) | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) | 复发/难治性 B 细胞淋巴瘤

美国

肉瘤 | 乳腺癌 | 胶质母细胞瘤 | 恶性间皮瘤 | 子宫内膜癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 非小细胞肺癌

美国, 新加坡

肉瘤 | 乳腺癌 | 小细胞肺癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 上皮性卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 胰腺癌 | 尿路上皮癌 | 实体瘤，成人 | 阑尾癌 | 食管癌

美国

肉瘤 | 宫颈癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 肾细胞癌 | 非霍奇金淋巴瘤 | 转移性去势抵抗性前列腺癌

美国, 澳大利亚

造血和淋巴细胞肿瘤 | 转移性肺非小细胞癌 | IVA 期肺癌 AJCC v8 | IVB 期肺癌 AJCC v8 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 转移性黑色素瘤 | IV 期肺癌 AJCC v8 | 转移性恶性实体瘤 | 转移性三阴性乳腺癌 | 临床 IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理学 IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 脑转移性恶性肿瘤 | 激素受体阳性乳腺癌

美国

肉瘤 | 卵巢癌 | 脑肿瘤 | 耳毒性 | 成神经细胞瘤 | 肝癌 | 中枢神经系统肿瘤 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

加拿大, 美国, 澳大利亚

脑转移 | 成人室管膜瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人脑干胶质瘤 | 成人颅咽管瘤 | 成人髓母细胞瘤 | 成人中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 成人恶性脑膜瘤 | 成人脑膜瘤 | 混合胶质瘤 | 成人非浸润性星形细胞瘤 | 成人松果体实质瘤 | 成人浸润性星形细胞瘤 | IV 期外周原始神经外胚层肿瘤

美国

实体瘤 | 间皮瘤 | 横纹肌瘤 | 血液系统恶性肿瘤 | 晚期恶性肿瘤 | 滑膜肉瘤 | 肾髓质癌 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) | 滤泡性淋巴瘤 (FL) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | 所有恶性肿瘤 | 上皮样肉瘤 (ES)

西班牙, 美国

滤泡性淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 外周T细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 低级别 B 细胞淋巴瘤，未另行说明

美国

肺部疾病 | 脑动脉瘤 | 巨舌症 | 心脏病 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 肌肉无力 | 肝脾肿大

德国, 印度, 斯里兰卡

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 重度再生障碍性贫血 | 骨髓增殖综合征 | 大粒细胞白血病

美国

肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 胰腺癌 | 胃腺癌 | 三阴性乳腺癌 | 非小细胞肺癌 | 小细胞肺癌 | 去势抵抗性前列腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 食管腺癌 | 食管鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 胃食管结合部腺癌 | 微卫星稳定性结直肠癌

美国, 英国

输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 复发性子宫内膜癌 | 卵巢透明细胞腺癌 | 输卵管透明细胞腺癌 | 输卵管子宫内膜样腺癌 | 原发性腹膜浆液性腺癌 | 输卵管癌肉瘤 | 卵巢癌肉瘤 | 高级别卵巢浆液性腺癌 | 高级别输卵管浆液性腺癌

美国

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢透明细胞腺癌 | 卵巢粘液腺癌 | 输卵管透明细胞腺癌 | 输卵管子宫内膜样腺癌 | 输卵管粘液腺癌 | 输卵管浆液性腺癌 | 卵巢浆液性腺癌 | 原发性腹膜浆液性腺癌 | 未分化卵巢癌 | 未分化输卵管癌

美国

复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 急性双系白血病 | 复发性急性双表型白血病 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b)

美国

软骨肉瘤 | 脊索瘤 | 血管外皮细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肉瘤，肺泡软组织 | 上皮样肉瘤 | 胃肠道间质瘤 (GIST) | 骨巨细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 范可尼贫血 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 移植物抗宿主病 | Diamond-blackfan 贫血

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b)

美国

癌症 | 乳腺癌 | 贫血 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 实体瘤 | 肾癌

法国, 意大利, 荷兰, 比利时, 罗马尼亚, 波兰, 奥地利, 希腊, 德国

儿童急性红白血病 (M6) | 儿童急性巨核细胞白血病 (M7) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5a) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟期儿童急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的儿童急性成髓细胞白血病 (M1) | 儿童急性粒单核细胞白血病 (M4) | 复发性儿童急性髓性白血病 | 儿童急性嗜碱性白血病 | 儿童急性嗜酸性白血病 | 儿童急性微分化髓性白血病 (M0) | 未经治疗的儿童急性髓系白血病和其他髓系恶性肿瘤

美国

脊索瘤 | 硬纤维瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 儿童肺泡软体肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童神经纤维肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 非转移性儿童软组织肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤

美国

复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 粘膜相关淋巴组织的结外边缘区淋巴瘤 | 淋巴结边缘区淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤

美国

复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 复发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

疼痛 | 疲劳 | 复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 卵巢透明细胞囊腺癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性囊腺癌 | 神经病 | 恶性卵巢混合性上皮瘤 | 卵巢布伦纳瘤 | 卵巢粘液性囊腺癌 | 神经毒性综合症

肉瘤 | 淋巴瘤 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 范可尼贫血 | 成神经细胞瘤 | 儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童视觉通路神经胶质瘤 | 儿童中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 儿童中枢神经系统绒毛膜癌 | 儿童中枢神经系统生殖细胞瘤 | 儿童中枢神经系统混合生殖细胞瘤 | 儿童中枢神经系统畸胎瘤 | 儿童中枢神经系统卵黄囊瘤 | 复发性儿童中枢神经系统胚胎性肿瘤 | 儿童中枢神经系统胚胎性肿瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 转移癌 | 肝癌 | 胆囊癌 | 肝外胆管癌

美国

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血

美国

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤

美国

肉瘤 | 腺癌 | 消化道肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 腹膜肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肾上腺皮质癌 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 腹膜后肿瘤

美国

转移性黑色素瘤 | 局部晚期黑色素瘤 | 转移性肺泡软部肉瘤 | 转移性非小细胞肺癌 | 转移性肝细胞癌 | 局部晚期肝细胞癌 | 转移性小细胞肺癌 | 局部晚期非小细胞肺癌 | 局部晚期肺泡软组织肉瘤 | 局部晚期小细胞肺癌

美国

肾癌 | 肾细胞癌 | ALK基因突变 | MET基因突变 | HLCC | 肾肿瘤组织学 | 皮肤平滑肌瘤 | BAP1 肿瘤易感综合征 | VHL综合症 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 家族性肾癌 | FLCN基因突变 | FH基因突变 | 皮肤平滑肌瘤伴子宫平滑肌瘤

中国

非小细胞肺癌 | 转移癌 | 三阴性乳腺癌 | 肉瘤，滑膜 | 卵巢癌 | 肉瘤、软组织 | 黑色素瘤 IV 期 | 膀胱尿路上皮癌 | 神经母细胞瘤，转移性

以色列

肾细胞癌 | 晚期实体瘤 | 上皮性卵巢癌 | 肝细胞癌 | 恶性黑色素瘤 | 胰腺导管癌 | 去势抵抗性前列腺癌

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 乳腺癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 肾癌 | 基因检测

美国