复发或难治性血液恶性肿瘤的临床试验

马凡综合症 | 二尖瓣主动脉瓣 | 特纳综合症

丹麦

美拉斯综合症 | 非胰岛素依赖型糖尿病伴耳聋

台湾

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤

美国

急性髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 镰状细胞性贫血症 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 先天性无巨核细胞性血小板减少症 | 再生障碍性贫血 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 缓解期急性白血病 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | Shwachman-Diamond 综合症 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 及其他条件

美国

MLH1基因突变 | RAD51C基因突变 | BRIP1基因突变 | MSH6基因突变 | PMS2基因突变 | BRCA-突变的卵巢癌 | MSH2 A636P | EPCAM

美国

肾脏肿瘤 | 骨癌 | 甲状腺肿瘤 | 嗜铬细胞瘤 | 副神经节瘤 | 其他癌症 | 遗传性癌症综合症 | 相关条件

美国

肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良

中国

机械通气并发症 | COVID-19 呼吸道感染 | 断奶失败 | ARDS，人类 | COVID-19 急性呼吸窘迫综合征 | 呼吸努力相关的觉醒 | 急性缺氧性呼吸衰竭

意大利

帕金森病 | 运动障碍 | 迟发性运动障碍 | 肌张力障碍 | 特发性震颤 | 亨廷顿氏病 | 威尔逊病 | 福尔摩斯震颤 | 口面部运动障碍

加拿大

2型糖尿病 | 糖尿病，1 型 | 甲癣 | 足部畸形 | 神经病，糖尿病 | 足部溃疡，糖尿病 | 角化过度 | 甲虫

加拿大

胰腺肿瘤 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 家族性腺瘤性息肉病 | 憩室炎 | 肝胆肿瘤 | 肠梗阻 | 胃肠道癌症 | 造口回肠造口术 | 肠缺血 | 胃肠道异常 | 胃肠道症状性疾病

德国

癫痫 | 脑瘫 | 糖尿病，1 型 | 压力 | 哮喘 | 慢性病 | 自闭症谱系障碍 | 唐氏综合症 | 发育障碍 | 广泛性发育障碍

克罗地亚

嗜铬细胞瘤 | 肾上腺肿瘤 | 肾上腺质量 | 肾上腺增生 | 肾上腺转移 | 康氏腺瘤

瑞士

肝炎 | 胆囊炎 | 腹水 | 胰腺炎 | 尿石症 | 胆管炎 | 门静脉高压症 | 胆石症 | 肾积水 | 腹主动脉瘤 | 异常子宫出血 | 卵巢扭转 | 钝性腹部创伤 | 卵巢质量

多明尼加共和国

特纳综合症 | 生长激素紊乱 | 儿童生长激素缺乏症 | 遗传性疾病

日本

肉瘤 | 肾癌 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 肾上腺皮质癌 | 消化道类癌

美国

林奇综合症 | 胰腺癌 | 基因突变 | 黑斑-杰格斯综合症 (PJS) | 种系突变携带者

美国

卡尔曼综合症 | 低促性腺激素性腺功能减退症 | 下丘脑性闭经 | 多囊卵巢综合征 | 性早熟 | 唇腭裂 | 腭裂 | 唇裂

瑞士

脆性 X 综合征 | 威廉姆斯综合症 | 心面综合症

以色列

遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 附件包块 | 种系 BRCA1 基因突变 | 种系 BRCA2 基因突变

美国

感染性休克 | 呼吸功能不全 | 低氧血症 | 慢性阻塞性肺疾病恶化 | 肺呼吸机 | 过度水化 | 呼吸窘迫综合征，急性

捷克语

头颈癌 | 膀胱癌 | 胰腺癌 | 睾丸癌 | 复发性或转移性癌症

孤立性生长激素缺乏症 | 特纳综合症 | 儿科 | 社会认知 | 认知功能

塞克尔综合症 | 小头畸形骨质增生原始侏儒症 II 型

法国

慢性肾病 | 特纳综合症 | 慢性肾功能不全 | 生长激素紊乱 | 儿童生长激素缺乏症 | 遗传性疾病 | 输送系统 | 胎儿生长问题 | 小于胎龄儿

法国

慢性肾病 | 特纳综合症 | 慢性肾功能不全 | 生长激素紊乱 | 儿童生长激素缺乏症 | 遗传性疾病 | 输送系统 | 胎儿生长问题 | 小于胎龄儿

法国

软组织肉瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 成神经细胞瘤 | 肾母细胞瘤

德国, 法国, 英国, 意大利

囊性纤维化 | 慢性肉芽肿病 | 原发性纤毛运动障碍 | 假性醛固酮增多症 | 非结核分枝杆菌感染

美国

慢性肉芽肿病 (CGD) | Wiskott-Aldrich 综合症 | 严重慢性中性粒细胞减少症 | 严重联合免疫缺陷 (SCID) | 以 T 细胞缺陷为主的免疫缺陷，未明确 | 高 IgE 综合症 | 超 IgM 缺陷 | 分枝杆菌病的孟德尔易感性 | 常见变异性免疫缺陷病 (CVID)

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b)

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 范可尼贫血 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 移植物抗宿主病 | Diamond-blackfan 贫血

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b)

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 范可尼贫血 | 成神经细胞瘤 | 儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

弹性假黄瘤 | 婴儿广泛性动脉钙化 | 常染色体隐性低血磷性佝偻病 | 外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 C 成员 6 缺陷

美国, 英国, 西班牙

婴儿猝死 | 先天性心脏病 | 流产 | 腹裂 | 胎死腹中 | 布鲁加达综合症 | 高危妊娠 | 死胎 | 长 QT 综合征 | 胎死腹中 | 天生缺陷 | 双单绒毛膜单羊膜胎盘 | 双胞胎输血综合症 | 胎儿水肿 | 胎儿心律失常 | 宫内死胎 | 胎儿心脏畸形 | 胎儿心脏疾病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b)

美国, 以色列

骨髓增生异常综合征 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 骨髓衰竭综合征 | 血液凝固障碍 | 红细胞异常 | 白细胞紊乱 | 止血 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 先天性血小板减少症 | 骨髓增生性疾病

美国

急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 新生骨髓增生异常综合征

加拿大

血小板减少症 | 先天性代谢错误 | 异染性脑白质营养不良 | 范可尼贫血 | 重型地中海贫血 | 纯红细胞再生障碍

美国

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | B细胞慢性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 恶性肿瘤

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 伯基特淋巴瘤 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿/Sezary 综合征 | 难治性多发性骨髓瘤 | 复发性... 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病... 及其他条件

美国

普瑞德-威利综合症 | 天使综合症 | Beckwith-Wiedemann综合征 | 假性甲状旁腺功能减退症 | 银罗素综合症 | 暂时性新生儿糖尿病 | 寺庙综合症 | 加贺美绪方综合症 | 家族性性早熟

法国

神经退行性疾病 | 共济失调 | 小脑性共济失调 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | 脑干和脊髓受累的白质脑病和高乳酸综合征（疾病）

美国

多囊卵巢综合征 | 高雄激素血症 | 1 型糖尿病 | 多毛症 | 月经稀发 | 排卵障碍

西班牙