物质相关疾病的临床试验

有创机械通气 | 严重急性呼吸窘迫综合征/严重 ARDS | 个体化 PEEP 治疗策略

晚期婴儿异染性脑白质营养不良

法国

美拉斯综合症

美国

肺部疾病 | 休克，败血症 | 急性呼吸窘迫综合征

呼吸衰竭 | 急性呼吸窘迫综合征 (ARDS) | 急性肺损伤 (ALI)

美国

成长失败 | X 连锁严重联合免疫缺陷病 (XSCID) | 生长激素抵抗

美国

脊髓延髓肌萎缩症 | 肯尼迪病

泰国

骨质减少 | 戈谢病

以色列, 美国

共济失调性毛细血管扩张症

泰萨克斯病 | 桑德霍夫病 | 迟发性泰萨克斯病

美国

前皮肤神经卡压综合征 (ACNES)

荷兰

加速期慢性粒细胞白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性

美国

急性肺损伤 | 多器官衰竭 | 急性呼吸窘迫综合征 (ARDS)

中国

特发性肺动脉高压 | 艾森曼格综合症

伊朗伊斯兰共和国

Charcot-Marie-Tooth 病，Ia 型

美国

尖锐湿疣 | 人乳头瘤病毒

南非

转移性乳腺癌 | 非小细胞肺癌

德国

缺氧 | 呼吸衰竭 | 急性呼吸窘迫综合征 | 急性肺损伤 | 硝普钠

加拿大

早产 | 呼吸窘迫综合征，新生儿 | 支气管肺发育不良

美国

百日咳 | 破伤风 | 白喉 | 脊髓灰质炎 | B型流感嗜血杆菌

美国

卵圆孔未闭 | 肺栓塞 | 无声中风

法国

Charcot-Marie-Tooth病 | Charcot-Marie-Tooth 病 1A 型

意大利

脊髓和延髓肌肉萎缩 | 肯尼迪病

美国

脊髓性肌萎缩症II型 | 脊髓性肌萎缩症III型

美国

共济失调性毛细血管扩张症

以色列

艾滋病毒感染 | 胰岛素抵抗 | 肝脂肪变性

美国

共济失调性毛细血管扩张症

以色列

艾滋病毒感染 | 获得性免疫缺陷综合症 | 免疫缺陷综合症 | 中性粒细胞减少症 | 曲霉病

美国

复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 复发性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 难治性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | 复发性转化性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性转化性慢性淋巴细胞白血病

美国

复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性小淋巴细胞淋巴瘤 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | 难治性边缘区淋巴瘤 | 复发性转化性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性转化性慢性淋巴细胞白血病

美国

复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性高级 B 细胞淋巴瘤 | 难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性转化性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性转化惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性转化性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性转化惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤

美国

卡波西肉瘤 | 默克尔细胞癌 | BCC - 基底细胞癌 | SCC - 鳞状细胞癌 | 皮肤角化棘皮瘤 | 皮肤恶性附件肿瘤 (MATS) | 来自皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL) 的肿瘤

西班牙, 法国, 意大利

淋巴瘤，T细胞 | 间皮瘤，恶性 | 晚期实体瘤 | 子宫内膜癌 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 卵巢透明细胞癌 | 前列腺肿瘤，去势抵抗

美国, 大韩民国, 法国, 英国, 意大利, 西班牙, 波兰

复发性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿 | 复发性原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 难治性成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性蕈样肉芽肿 | 难治性间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性间变性大细胞淋巴瘤 | 难治性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 缓解期急性髓性白血病 | 缓解期急性淋巴细胞白血病

美国

间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阳性 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | Ann Arbor II 期非皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | Ann Arbor III 期非皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期非皮肤间变性大细胞淋巴瘤

美国, 加拿大

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 复发性急性双表型白血病 | 复发性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 难治性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 混合表型急性白血病

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor II 期弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | Ann Arbor III 期弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | Ann Arbor II 期滤泡性淋巴瘤 | Ann Arbor III 期滤泡性淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期滤泡性淋巴瘤 | 具有 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | Ann Arbor II 期边缘区淋巴瘤 | Ann Arbor... 及其他条件

美国

蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | IB 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v8 | II 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v8 | IIA 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v8 | IIB 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v8 | III 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v8 | IIIA 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v8 | IIIB 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v8 | IV 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v8 | IVA1 期蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 AJCC v8 | IVA2 期蕈样肉芽肿和... 及其他条件

美国

伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 急性未分化白血病 | 肥大细胞白血病 | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓/NK 细胞急性白血病

美国

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 铂类耐药输卵管癌 | 铂类耐药原发性腹膜癌 | 铂类耐药卵巢癌 | 难治性卵巢癌 | III 期输卵管癌 AJCC v8 | III 期卵巢癌 AJCC v8 | III 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IIIA 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIA 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIA 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IIIA1 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIA1 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIA2 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIA2 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIB 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIB 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIB 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IIIC... 及其他条件

美国

卵巢透明细胞囊腺癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性囊腺癌 | IV 期卵巢上皮癌 | IV 期卵巢生殖细胞肿瘤 | 布伦纳瘤 | 恶性腹水 | 复发性卵巢上皮癌 | 复发性原发性腹膜腔癌 | IV 期原发性腹膜腔癌 | 复发性卵巢生殖细胞肿瘤 | 复发性输卵管癌 | 恶性胸腔积液 | IIIA 期输卵管癌 | IIIB 期输卵管癌 | IIIC 期输卵管癌 | IV 期输卵管癌 | IIIA期卵巢生殖细胞肿瘤 | IIIB 期卵巢生殖细胞肿瘤 | IIIC 期卵巢生殖细胞肿瘤 | IIIA期卵巢上皮癌 | IIIB 期卵巢上皮癌 | IIIC 期卵巢上皮癌 | 卵巢混合性上皮癌 | 卵巢未分化腺癌 | IIIA 期原发性腹膜腔癌 | IIIB 期原发性腹膜腔癌 | IIIC 期原发性腹膜腔癌

美国

解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后性 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | IV 期子宫体癌 AJCC v8 | IVA 期子宫体癌 AJCC v8 | IVB 期子宫体癌 AJCC v8 | 转移性恶性实体瘤 | 激素受体阳性乳腺癌 | 转移... 及其他条件

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 腹膜癌病 | 恶性腹膜肿瘤 | 复发性子宫内膜癌 | IVB 期子宫体癌 AJCC v8 | 复发性宫颈癌 | 转移性恶性女性生殖系统肿瘤 | 铂耐药恶性女性生殖系统肿瘤 | 复发性恶性女性生殖系统肿瘤 | 铂类耐药输卵管癌 | 铂类耐药原发性腹膜癌 | 铂类耐药卵巢癌 | 铂类难治性输卵管癌 | 铂类难治性卵巢癌 | 铂类难治性原发性腹膜癌 | IVB 期宫颈癌 AJCC v8 | IV 期输卵管癌 AJCC v8 | IV 期卵巢癌 AJCC v8 | IV 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IVA 期输卵管癌 AJCC v8 | IVA 期卵巢癌 AJCC v8 | IVA 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IVB 期输卵管癌 AJCC v8 | IVB... 及其他条件

美国

BRCA1基因突变 | BRCA2基因突变 | 原发性腹膜高级别浆液性腺癌 | III 期输卵管癌 AJCC v8 | III 期卵巢癌 AJCC v8 | III 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IIIA 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIA 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIA 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IIIA1 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIA1 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIA2 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIA2 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIB 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIB 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIB 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IIIC 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIC 期卵巢癌... 及其他条件

美国

黑色素瘤 | 大肠癌 | 实体瘤 | 非小细胞肺癌 | 膀胱癌 | 甲状腺癌，乳头状 | 毛细胞星形细胞瘤 | 膀胱尿路上皮癌 | 非小细胞腺癌 | MEK突变 | RAS突变 | 胰腺腺泡癌 | 英国皇家空军突变 | CRAF基因扩增 | RAF1基因扩增 | BRAF基因融合 | 布拉夫融合 | CRAF基因融合 | 克拉夫融合 | RAF1基因融合 | 英国皇家空军1融合 | 斯皮茨样黑色素瘤 | 毛细胞星形细胞瘤，成人 | 斯皮茨样恶性黑色素瘤 | MAP激酶家族基因突变

美国, 加拿大, 大韩民国, 西班牙, 澳大利亚, 比利时, 法国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 恶性实体肿瘤 | 肉瘤 | 淋巴瘤 | 白血病 | 解剖学 I 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 II 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 临床 III 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 甲状腺癌 | 临床 I 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 II 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | III 期结直肠癌 AJCC v8 | I 期结直肠癌 AJCC v8 | II 期结直肠癌 AJCC v8 | 浸润性恶性肿瘤

美国

垂体腺瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 髓母细胞瘤 | 小细胞肺癌 | 成神经细胞瘤 | 脑膜瘤 | 默克尔细胞癌 | 嗜铬细胞瘤 | 副神经节瘤 | 胃泌素瘤 | 胰高血糖素瘤 | 胰岛素瘤 | 葡萄球菌 | 类癌 | 神经节细胞瘤 | 髓样癌

加拿大

前列腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 肢端肥大症 | 库欣病 | 倾倒综合症 | 垂体瘤 | 异位促肾上腺皮质激素分泌 (EAS) 肿瘤 | BRAF 黑色素瘤阴性 | NRAS 黑色素瘤阴性

比利时, 巴西, 保加利亚, 加拿大, 法国, 德国, 意大利, 日本, 大韩民国, 泰国, 火鸡, 美国, 阿根廷, 希腊, 匈牙利, 印度, 以色列, 马来西亚, 墨西哥, 荷兰, 秘鲁, 波兰, 葡萄牙, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 西班牙, 瑞士, 台湾

不可切除的恶性实体肿瘤 | 转移性恶性实体瘤 | 复发性乳腺癌 | 转移性三阴性乳腺癌 | 铂类耐药输卵管癌 | 铂类耐药原发性腹膜癌 | 铂类耐药卵巢癌 | 复发性原发性腹膜高级别浆液性腺癌 | 复发性三阴性乳腺癌 | 转移性高级别输卵管浆液性腺癌 | 转移性原发性腹膜浆液性腺癌 | 复发性高级别输卵管浆液性腺癌 | 复发性高级别卵巢浆液性腺癌 | 难治性输卵管浆液性腺癌 | 难治性卵巢浆液性腺癌 | 难治性原发性腹膜浆液性腺癌 | 难治性三阴性乳腺癌 | 不可切除的高级别输卵管浆液性腺癌 | 不可切除的原发性腹膜浆液性腺癌

美国