Allogene Knochenmarktransplantation bei Patienten mit primären Immundefekten

PROTOKOLLÜBERSICHT: Patienten mit schwerem kombiniertem Immundefekt (SCID) unter Verwendung eines passenden Geschwisterspenders erhalten am Tag 0 eine allogene Knochenmark- oder Nabelschnurbluttransplantation. und 11 und Cyclosporin IV an den Tagen -3 bis 50.

Patienten mit SCID mit anderen Spendern als histokompatiblen Geschwistern, Wiskott-Aldrich-Syndrom mit einem histokompatiblen Geschwisterspender, Wiskott-Aldrich-Syndrom und unter 5 Jahren mit anderen Spendern als histokompatiblen Geschwistern, X-chromosomalem CD40-Ligandenmangel mit einem histokompatiblen Geschwisterspender, X-chromosomal CD40-Ligandenmangel und unter 5 Jahren von anderen Spendern als histokompatiblen Geschwistern, anderen primären Immundefekten ohne Manifestationen einer Hämophagozytose unter Verwendung eines histokompatiblen Geschwisterspenders oder anderen primären Immundefekten ohne Manifestationen von Hämophagozytose und unter 5 Jahren von anderen Spendern als histokompatiblen Geschwistern Busulfan IV über 2 Stunden alle 6 Stunden an den Tagen -9 bis -6, Cyclophosphamid IV an den Tagen -5 bis -2 und Antithymozytenglobulin (ATG) zweimal täglich an den Tagen -4 bis -1. An Tag 0 findet eine allogene Knochenmark- oder Nabelschnurbluttransplantation statt. Die Patienten erhalten eine Graft-versus-Host-Disease (GVHD)-Prophylaxe mit Methotrexat i.v. an den Tagen 1, 3, 6 und 11 und Ciclosporin i.v. an den Tagen -3 bis 50.

Patienten mit hämophagozytischer Lymphohistiozytose, Chediak-Higashi-Syndrom, X-chromosomalem lymphoproliferativem Syndrom, schwerer progressiver Langerhans-Zell-Histiozytose oder anderen primären Immundefekten mit Komplikationen einer Hämophagozytose erhalten Busulfan i.v. über 2 Stunden alle 6 Stunden an den Tagen -9 bis -6, Cyclophosphamid i.v. über 2 Stunden an den Tagen –5 bis –2, Etoposid IV über 22 Stunden an den Tagen –5 bis –3 und ATG IV zweimal täglich an den Tagen –2, –1, 1 und 2. Es findet eine allogene Knochenmark- oder Nabelschnurbluttransplantation statt an Tag 0. Die Patienten erhalten eine Graft-versus-Host-Disease (GVHD)-Prophylaxe mit Methotrexat i.v. an den Tagen 1, 3, 6 und 11 und Ciclosporin i.v. an den Tagen -3 bis 50.

Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom oder anderen primären Immundefekten ohne Manifestationen einer Hämophagozytose, die älter als 5 Jahre sind und andere Spender als histokompatible Geschwister verwenden, erhalten Busulfan i.v. über 2 Stunden alle 6 Stunden an den Tagen -6 und -5, Cyclophosphamid i.v. über 2 Stunden an den Tagen -4 und -3, Ganzkörperbestrahlung am Tag -2 und ATG IV über 2 Stunden zweimal täglich an den Tagen -2, -1, 2 und 3. An den Tagen findet eine allogene Knochenmark- oder Nabelschnurbluttransplantation statt 0 und 1. Die Patienten erhalten eine GVHD-Prophylaxe mit Methylprednisolon IV alle 12 Stunden an den Tagen 2–21, orales Prednison alle 12 Stunden an den Tagen 22–100 und dann ausschleichend über die Tage 101 bis 128 und Cyclosporin IV über 2 Stunden alle 8–12 Stunden an den Tagen -3 bis 100.

Alle Patienten werden wie von ihrem Hausarzt festgelegt überwacht.