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Eine Phase-I-Studie mit Mozobil bei der Behandlung von Patienten mit Launen

13. Juni 2026 aktualisiert von: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Eine Phase-I-Studie mit MozobilTM bei der Behandlung von Patienten mit Launen

Hintergrund:

  • WHIMS (Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis Syndrome) wird durch verschiedene genetische Veränderungen verursacht, die die Aktivität des Chemokinrezeptors CXCR4 erhöhen. Eine übermäßige Funktion dieses Rezeptors führt dazu, dass reife Neutrophile (Teil der weißen Blutkörperchen) im Knochenmark zurückgehalten werden, anstatt an das Blut abgegeben zu werden, und ist eine der Ursachen für eine schwere erbliche Neutropenie (niedrige Anzahl weißer Blutkörperchen). Bei Neutropenie ist der Körper weniger in der Lage, Infektionen abzuwehren. Patienten mit WHIMS sind in der Regel einem Risiko für Haut-, Weichteil-, Nasennebenhöhlen- und Lungeninfektionen ausgesetzt, die zu einem Verlust des Gehörs, der Zähne und der Lungenfunktion führen können.
  • Die derzeitige Behandlung von WHIMS besteht aus regelmäßigen Injektionen eines das Wachstum weißer Blutkörperchen stimulierenden Medikaments namens Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF) und ergänzendem Immunglobulin (Antikörper). Diese Therapien sind teuer, unspezifisch, haben erhebliche Nebenwirkungen und Toxizitäten und beheben nicht alle Probleme vollständig, insbesondere Warzen und Krebserkrankungen, die mit dem humanen Papillomavirus (HPV) in Zusammenhang stehen.
  • Ein Medikament namens Mozobil wurde zur Verwendung in Kombination mit G-CSF zugelassen, um die Anzahl der Stammzellen zu erhöhen, die vor einer Knochenmarktransplantation gesammelt werden können. Mozobil könnte eine spezifische und gut verträgliche neue Behandlung für WHIMS und andere durch Neutropenie gekennzeichnete Syndrome bieten.

Ziele:

  • Bewertung, ob Mozobil zur Behandlung von Neutropenie (niedrige Anzahl weißer Blutkörperchen) bei Patienten mit WHIMS sicher und wirksam ist.
  • Bestimmung einer angemessenen Behandlungsdosis von Mozobil innerhalb der derzeit zugelassenen Dosierungen.

Teilnahmeberechtigung:

- Personen zwischen 18 und 75 Jahren, bei denen WHIMS diagnostiziert wurde und die eine Vorgeschichte schwerer Infektionen haben.

Design:

  • Potenzielle Teilnehmer werden einem Screening mit Anamnese, körperlicher Untersuchung, Fragebogen, Herz- und Lungenfunktionsscans sowie Blut- und Urinproben unterzogen. Es werden auch Tests auf das Hepatitis-B- und -C-Virus und das menschliche Immunschwächevirus (HIV), das das erworbene Immunschwächesyndrom (AIDS) verursacht, sowie zur Überprüfung der Neutrophilenfunktion durchgeführt.
  • Patienten, die mit G-CSF behandelt werden, unterbrechen die Injektionen für 2 Tage, bevor sie in das Clinical Center der National Institutes of Health (NIH) aufgenommen werden.
  • Die Patienten können an einer Dosiseskalationsstudie teilnehmen und über einen Zeitraum von 5 Behandlungstagen ansteigende Dosen von Mozobil erhalten, bis sich ihre Anzahl weißer Blutkörperchen ausreichend verbessert oder die maximal zugelassene Dosis erreicht ist. Während des Behandlungsprozesses werden regelmäßig Blutproben entnommen. Die Patienten erhalten dann eine zusätzliche Dosis Mozobil in der maximal zugelassenen Dosis oder in der Dosis, die ausreicht, um eine Besserung zu bewirken, bevor die G-CSF-Injektionen wieder aufgenommen werden.
  • Die Patienten können auch an einer chronischen Langzeit-Dosierungsstudie teilnehmen und Mozobil ein- oder zweimal täglich für bis zu maximal 60 Monate erhalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Mozobil (TM) (Plerixa zur Injektion, Genzyme/Sanofi) ist ein von der Food and Drug Administration zugelassenes Medikament zur Mobilisierung von CD34+ hämatopoetischen Stammzellen vor der Apherese und zur Verwendung bei der autologen Transplantation bei Non-Hodgkin-Lymphom und multiplem Myelom, wenn es in Verbindung mit einer Granulozytenkolonie verwendet wird stimulierender Faktor (G-CSF). Der Wirkmechanismus des Arzneimittels ist die spezifische und reversible Hemmung des Chemokinrezeptors CXCR4, der auf CD34+-Zellen und anderen Leukozyten exprimiert wird. Diese Hemmung stört die Bindung des von Stromazellen abgeleiteten Faktors 1 (SDF-1), der konstitutiv auf Stromazellen des Knochenmarks exprimiert wird und direkte und indirekte zelluläre adhäsive Wechselwirkungen zu verursachen scheint. Schwere angeborene Neutropenie ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die betroffenen Personen eine chronische oder zyklische Neutropenie mit zirkulierenden Zahlen unter 500 Zellen/Mikroliter Blut entwickeln. Diese Störung kann aus einer Vielzahl genetischer Defekte in Vorläufer- oder Neutrophilen-exprimierten Genen wie Elastase, CXCR4, G6PC3 usw. resultieren. Myelokathexis ist die abnormale Retention reifer Leukozyten im Knochenmark und wird bei einigen Arten schwerer chronischer Neutropenie beobachtet wie Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis-Syndrom (WHIMS). WHIMS ist eine seltene primäre Immunschwäche, von der bekannt ist, dass sie durch Mutationen verursacht wird, die die CXCR4-Signalgebung verstärken. Unsere Hypothese ist, dass Mozobil(TM) sicher verwendet werden kann, um CXCR4 teilweise zu blockieren und Neutropenie zu behandeln, die durch Myelokathexie verursacht wird, und zwar in Dosen, die erheblich niedriger sind als die, die für die Mobilisierung von CD34+-Zellen verwendet werden. Diese neue Behandlung könnte auch andere Aspekte der Krankheit wie häufige Infektionen, Warzen und Hypogammaglobulinämie verbessern. Um diese Hypothese zu testen, schlagen wir diese Studie mit Mozobil (TM) bei Erwachsenen mit WHIMS vor, bei der die Sicherheit und die absolute Neutrophilenzahl als primärer Endpunkt untersucht werden. Mozobil wird subkutan injiziert und über Spritzen (bis zu 84 Monate) oder über eine Infusionspumpe (Pilotversuch mit bis zu 10 Probanden über einen Zeitraum von 24 Monaten) injiziert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Rekrutierung
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-Mail: ccopr@nih.gov

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:

Alle folgenden Einschlusskriterien müssen erfüllt sein, damit ein Proband in diese Studie aufgenommen werden kann:

  • Klinische Diagnose von WHIMS und dokumentierter schwerer Infektion
  • Muss größer oder gleich 18 und kleiner oder gleich 75 Jahre alt sein
  • Bereitschaft, Medikamente zur Erhöhung der weißen Zahl (WBC) wie G-CSF oder GM-CSF für mindestens 2 Tage vor und während der Einnahme des Studienmedikaments zu unterbrechen
  • Darf nicht schwanger sein oder stillen
  • Muss einen Hausarzt haben
  • Muss bereit sein, Blut-, Plasma-, Serum- und DNA-Proben zur Aufbewahrung bereitzustellen

  • Die Probanden müssen zustimmen, nicht schwanger zu werden oder eine Frau zu schwängern. Wenn Sie im gebärfähigen Alter sind, müssen Sie zustimmen, während der gesamten Studienteilnahme konsequent zwei Arten der Empfängnisverhütung zu verwenden. Zu den akzeptablen Formen der Empfängnisverhütung gehören:

    1. Kondome, männlich oder weiblich, mit oder ohne Spermizid
    2. Diaphragma oder Portiokappe mit Spermizid
    3. Intrauterinpessar
    4. Verhütungspillen oder -pflaster, Norplant, Depo-Provera oder andere von der FDA zugelassene Verhütungsmethoden
    5. Der männliche Partner hat sich zuvor einer Vasektomie unterzogen, für die eine aspermatogene Sterilität dokumentiert ist

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Wenn eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllt ist, wird ein Proband nicht in diese Studie aufgenommen:

  • Fehlen einer Diagnose von LAUNEN
  • Der Patient ist jünger als 18 Jahre
  • Fehlen einer dokumentierten Vorgeschichte einer schweren Infektion
  • Neutropenie aufgrund von Reifungsdefekten in der myeloiden Abstammungslinie oder dass der PI der Meinung ist, dass dieses Medikament wahrscheinlich nicht von Nutzen ist
  • Schwangere oder Stillende
  • Vorgeschichte von schweren Herzrhythmusstörungen oder Herzfehlern, die solche wahrscheinlicher machen
  • Nierenversagen (berechnete Kreatinin-Clearance [CrCl]
  • Anzeichen oder Symptome einer aktiven mikrobiellen Infektion zum Zeitpunkt des Studieneintritts.
  • Jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten durch die Teilnahme an der Studie einem unangemessenen Risiko aussetzt
  • Unwilligkeit, sich Tests oder Verfahren zu unterziehen, die mit diesem Protokoll verbunden sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Behandlungsarm
Neutropenie und Infektionen
Arzneimittel: Mozobil (TM)
zweimal täglich subkutane Injektion oder als kontinuierliche subkutane Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit
Zeitfenster: Behandlungsdauer bis zu 7 Jahren
Kein Vorfall von Toxizitäten Grad 3/4.
Behandlungsdauer bis zu 7 Jahren
ANC erhöhen
Zeitfenster: Behandlungsdauer bis zu 7 Jahren.
Durchschnittlicher ANC > 250 und > doppelter Ausgangswert.
Behandlungsdauer bis zu 7 Jahren.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
reduzierte HPV-Läsionen
Zeitfenster: Dauer der Behandlung, bis zu 6 Jahre.
Fotos, die reduzierte Warzen nach längerer Behandlungsdauer zeigen.
Dauer der Behandlung, bis zu 6 Jahre.
Leukozyten erhöhen
Zeitfenster: vor und nach dem Studienmedikament
statistisch signifikanter Anstieg der Leukozyten nach Injektion des Arzneimittels.
vor und nach dem Studienmedikament

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Ermittler

  • Hauptermittler: David H McDermott, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Januar 2010

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. August 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. August 2009

Zuerst gepostet (Geschätzt)

28. August 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

11. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 090200
  • 09-I-0200

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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