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Eine Pilotstudie zu einem Antioxidans-Cocktail vs. Placebo bei der Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Rett-Syndrom

9. August 2019 aktualisiert von: Anagnostou, Evdokia, M.D.
Diese Studie wird die potenzielle Wirksamkeit und Sicherheit von Rett-T bei motorischen Kerndefiziten des Rett-Syndroms untersuchen und biologische Marker für Sicherheit und Ansprechen auf die Behandlung untersuchen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Derzeit gibt es keine verfügbaren Arzneimittel, die sich beim Rett-Syndrom als wirksam erwiesen haben. Zahlreiche Studien implizieren mitochondriale Dysfunktion und oxidativen Stress in der Pathophysiologie des Rett-Syndroms. Mitochondriale Dysfunktion wurde bei Rett-Patienten, Rett-Mausmodellen und MECP2-defizienten Zellen berichtet.

Mitarbeiter haben eine Kombination spezifischer Antioxidantien getestet, von denen bekannt ist, dass sie die mitochondriale Funktion in einem Zell- und Mausmodell des Rett-Syndroms verbessern. Die Formulierung normalisierte das mitochondriale Membranpotential in MECP2-Neuronen, und MECP2-defiziente Mäuse zeigten im Vergleich zu MECP2-defizienten Mäusen ein verbessertes Erkundungs-, Bewegungs- und Sozialverhalten. Diese Ergebnisse unterstützen das Testen antioxidativer Strategien auf Nutzen bei Personen mit Rett-Syndrom. In dieser Studie wurde die Formulierung basierend auf aktuellen Richtlinien für die Anwendung beim Menschen angepasst und optimiert, mit dem Ziel, eine potenzielle neue Behandlung aus dem Tiermodell in die Anwendung zu übersetzen in Menschen. Die Ergebnisse dieser Studie könnten zur ersten zugelassenen medikamentösen Behandlung der Erkrankung führen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

35

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Monate bis 19 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Weibliche ambulante Patienten im Alter von 2 bis einschließlich 21 Jahren.
  2. Diagnose des Rett-Syndroms.
  3. Mindestens teilweise gehfähig (evtl. Hilfsmittel erforderlich, um einen Schritt zu machen).

  4. Wenn Sie bereits stabile Interventionen erhalten, müssen Sie die folgenden Kriterien erfüllen:

    • Wenn Sie bereits stabile begleitende Medikamente oder Nutrazeutika erhalten, die das Verhalten beeinflussen, müssen Sie während des vorangegangenen 1 Monats vor dem Screening eine stabile Dosis einnehmen (mit Ausnahme von Fluoxetin, wo ein Zeitraum von 6 Wochen erforderlich ist) und werden nicht wahlfrei neue einleiten oder ändern laufende Medikamente für die Studiendauer.
  5. Haben Sie normale Labortestergebnisse beim Screening / Baseline. Bei anormalen Befunden muss/müssen der/die Befund(e) vom Prüfarzt als klinisch unbedeutend angesehen werden.
  6. Fähigkeit zur Durchführung von Assessments, fließende Englischkenntnisse (Eltern/Erziehungsberechtigter; Teilnehmer, falls mündlich).
  7. Fähigkeit, die Zustimmung (falls entwicklungsbedingt angemessen) sowie die schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten einzuholen.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwangere Frauen; sexuell aktive Frauen mit unzureichender Empfängnisverhütung (äußerst unwahrscheinlich in dieser Population).
  2. Eine andere schwerwiegende Erkrankung haben, die nach Einschätzung des Ermittlers die Durchführung der Studie beeinträchtigen, die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen oder ihr eigenes Wohlbefinden gefährden könnte. Anzeichen oder Anamnese einer bösartigen Erkrankung oder einer signifikanten hämatologischen, endokrinen, kardiovaskulären (einschließlich jeder Rhythmusstörung), respiratorischen, renalen, hepatischen oder gastrointestinalen Erkrankung haben, ausgenommen leichte, häufige pädiatrische Erkrankungen in diesen Bereichen, die stabil sind (z. leichtes Asthma, Verstopfung usw.).
  3. Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Rett-T haben.
  4. Haben Sie eines oder mehrere der folgenden: HIV, HBV, HCV, Hämophilie (Blutungsprobleme, kürzliche Nasen- und Hirnverletzungen), Drogenmissbrauch, Immunitätsstörung, schwere depressive Episode oder Psychose.
  5. Unfähig, Venenpunktionsverfahren zur Blutentnahme zu tolerieren.
  6. Einnahme von Begleitmedikationen/Nutrazeutika, die einen der Bestandteile von Rett-T enthalten.
  7. Aktive Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Rett T
Rett T ist ein Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen. Die Dosierung ist gewichtsabhängig. Für Teilnehmer wiegen
Arzneimittel: Rett-T
Antioxidans-Cocktail
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo ist ein Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen. Die Dosierung ist gewichtsabhängig. Für Teilnehmer wiegen
Sonstiges: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rett-Syndrom Natural History Motor Behavior Assessment (MBA)
Zeitfenster: 18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Es sollte die Wirkung von Rett-T vs. Placebo auf Messungen der motorischen Funktion untersucht werden. Der Rett-Syndrom-MBA besteht aus 37 Items, die in drei Unterskalen gruppiert sind (Behavioral/Social Assessment, Orofazial Respiratory Assessment, and Motor Assessment/Physical Signs). Items werden auf einer Likert-Skala von 0-4 Punkten erfasst. Gesamt- und Subskalenpunktzahl werden berechnet (Subskalen werden zu einer Gesamtpunktzahl summiert). Der Skalenbereich für die Gesamtpunktzahl beträgt 0-136; für die Subskala Verhalten/Soziales 0-60; für Orofazial/Atmungs-Subskala, 0-28; für motorische Beurteilung/Körperliche Zeichen, 0-48. Sowohl bei den Gesamt- als auch bei den Subskalenwerten bedeuten höhere Werte ein schlechteres Ergebnis.
18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Grobmotorische Skala des Rett-Syndroms (RSGMS)
Zeitfenster: 18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Es sollte die Wirkung von Rett-T vs. Placebo auf Messungen der motorischen Funktion untersucht werden. Das RSGMS besteht aus 15 grobmotorischen Items, die in drei Subskalen (Sitzen, Stehen und Gehen sowie Herausforderung) gruppiert sind. Die Items werden auf einer Likert-Skala von 0–3 hinsichtlich des Grads der benötigten Unterstützung erfasst (0 = maximal, 3 = keine). Gesamt- und Subskalenpunktzahl werden berechnet (Subskalen werden zu einer Gesamtpunktzahl summiert). Der Skalenbereich für die Gesamtpunktzahl beträgt 0-45; für Sitzen, 0-9; für Gehen, 0-27; für Herausforderung, 0-9. Sowohl bei den Gesamt- als auch bei den Subskalenwerten bedeuten höhere Werte ein besseres Ergebnis.
18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Einheitliches Berichtsformular für die Sicherheitsüberwachung (SMURF)
Zeitfenster: 18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von Rett-T bei Kindern und Jugendlichen mit Rett-Syndrom; Untersuchung der Wirkung von Rett-T vs. Placebo auf maladaptive Verhaltensweisen, Angst, Schlaf, Krampfanfälle
18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Klinische globale Eindrücke – Verbesserungsskala – global (CGI-I)
Zeitfenster: 18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Untersuchung der Wirkung von Rett-T vs. Placebo auf die globale Verbesserung. Der CGI-I misst die globale klinische Verbesserung als Reaktion auf die Behandlung. Auf einer Likert-Skala von 1 bis 7 wird eine einzelne Punktzahl vergeben, wobei 1 = sehr viel verbessert – 7 = sehr viel schlechter ist. Höhere Werte stehen für ein schlechteres Ergebnis.
18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Die Top 3 Gründe zur Besorgnis
Zeitfenster: 18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Untersuchung der Wirkung von Rett-T vs. Placebo auf maladaptives Verhalten, Angstzustände, Schlaf, Anfallshäufigkeit und globale Besserung. Die Befragten werden angewiesen, ihre drei wichtigsten Bedenken für den Teilnehmer auszuwählen und die Bedenken Nr. 1, 2 und 3 auf dem Formular anzugeben. Die Befragten werden als Nächstes angewiesen, eine vertikale Markierung entlang einer visuellen Analogskala anzubringen (eine horizontale Linie von 10 Zentimetern, bei der der Punkt ganz links auf der Skala anzeigt, dass keine Bedenken bestehen, und der Punkt ganz rechts auf der Skala anzeigt, dass die Bedenken sehr schwerwiegend sind). . Für jedes Anliegen wird eine Messung vom äußersten linken Punkt der Skala bis zur vertikalen Markierung vorgenommen, und die Messung in Zentimetern dient als Punktzahl. Höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.
18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Der Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ)
Zeitfenster: 18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Untersuchung der Wirkung von Rett-T vs. Placebo auf maladaptives Verhalten, Angstzustände, Schlaf, Anfallshäufigkeit und globale Besserung. Die Messung besteht aus 45 Items, die in 8 Subskalen gruppiert sind (Allgemeine Stimmung, Atemprobleme, Schaukeln des Körpers und ausdrucksloses Gesicht, Handverhalten, sich wiederholende Gesichtsbewegungen, Verhalten bei Nacht, Angst/Angst und Gehen/Stehen). Items werden auf einer Likert-Skala von 0-2 gemessen. Gesamt- und Subskalenwerte werden berechnet (Subskalen werden zu einem Gesamtwert summiert). Der Skalenbereich für die Gesamtpunktzahl beträgt 0-90; für allgemeine Stimmung, 0-16; bei Atemproblemen 0-10; für Body Rocking und ausdrucksloses Gesicht, 0-12; für Handverhalten, 0-12; für sich wiederholende Gesichtsbewegungen 0-8; für nächtliches Verhalten 0–6; für Angst/Angst; 0-8; für Gehen/Stehen, 0-4. Sieben Items sind nicht in den Subskalenwerten enthalten, gehen aber in die Gesamtpunktzahl ein. Sowohl bei den Gesamt- als auch bei den Subskalenwerten bedeuten höhere Werte ein schlechteres Ergebnis.
18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS)
Zeitfenster: 18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Untersuchung der Wirkung von Rett-T vs. Placebo auf Angstzustände. Das ADAMS besteht aus 28 Items, die in fünf Subskalen gruppiert sind (manisches/hyperaktives Verhalten, depressive Stimmung, soziale Vermeidung, allgemeine Angst und obsessives Verhalten). Die Items werden auf einer Likert-Skala von 0–3 bewertet, die Häufigkeits- und Schweregradbewertungen kombiniert (wobei 0 = Verhalten ist nicht aufgetreten oder kein Problem darstellt, 3 = Verhalten tritt häufig auf oder ist ein schwerwiegendes Problem). Jede Subskalenpunktzahl wird separat berechnet; der Skalenbereich für manisches/hyperaktives Verhalten ist 3-15; für depressive Stimmung, 7-21; für soziale Vermeidung, 7-21; für allgemeine Angst, 7-21; für obsessives Verhalten, 3-9. Für jede Subskalenpunktzahl bedeuten höhere Werte ein schlechteres Ergebnis.
18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Fragebogen zu den Schlafgewohnheiten von Kindern (CSHQ)
Zeitfenster: 18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit
Untersuchung der Wirkung von Rett-T vs. Placebo auf den Schlaf. Das CSHQ ist ein Tool, das entwickelt wurde, um nach den häufigsten Schlafproblemen bei Kindern zu suchen. Das CSHQ besteht aus 35 Elementen für die Bewertung und zusätzlichen Elementen ohne Bewertung, die Administratoren weitere potenziell nützliche Informationen über die Befragten liefern sollen. Das Instrument bewertet den Schlaf basierend auf dem Verhalten innerhalb von acht verschiedenen Unterskalen (Schlafzeitwiderstand, Einschlafverzögerung, Schlafdauer, Schlafangst, Nachtwachen, Parasomnien, Atemstörungen im Schlaf und Schläfrigkeit am Tag). Es werden Gesamt- und Unterskalenwerte berechnet (33 Punkte werden zu einer Gesamtpunktzahl summiert). Der Skalenbereich für die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 33 und 99; für die Unterskala Schlafenszeit-Widerstand 6-18; für Einschlafen/Verzögerung, 1-3; für Schlafdauer, 3-9; für Schlafangst, 4-12; Für Nachterwachen, 3-9; für Parasomnien, 7-21; für Schlafstörungen, 3-9; für Tagesmüdigkeit, 8-24. Sowohl bei den Gesamt- als auch bei den Subskalenwerten bedeuten höhere Werte ein schlechteres Ergebnis.
18 Wochen insgesamt: 8 Wochen mit Rett-T, 8 Wochen mit Placebo, 2 Wochen Washout in der Zwischenzeit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Anagnostou, Evdokia, M.D.

Mitarbeiter

Unity Health Toronto
Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
Ontario Brain Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Evdokia Anagnostou, MD, Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. September 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Januar 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. August 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. August 2019

Zuletzt verifiziert

1. August 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RETT-08-2018

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Rett-Syndrom

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