Pädiatrische Apremilast-Studie bei Kindern mit aktiver juveniler Psoriasis-Arthritis (PEAPOD)

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Der ACR Pedi 30 ist definiert als eine Verbesserung von mindestens 30 Prozent gegenüber dem Ausgangswert bei mindestens 3 von 6 Komponenten, wobei sich nicht mehr als 1 Komponente um > 30 Prozent verschlechtert.

Der ACR Pedi besteht aus 6 Kernkriterien:

1. Allgemeine Beurteilung des Arztes (PGA) der Krankheitsaktivität (visuelle Analogskala [VAS]), wobei 0 keine Krankheitsaktivität und 100 die stärkste Krankheitsaktivität darstellt
2. Bewertung des allgemeinen Wohlbefindens (VAS), wobei 0 für sehr gut und 100 für sehr schlechtes allgemeines Wohlbefinden steht
3. Funktionsfähigkeit (bewertet mit dem Childhood Health Assessment Questionnaire [CHAQ]);
4. Anzahl der Gelenke mit aktiver Arthritis (definiert als Gelenke mit Schwellungen, die nicht durch Deformität verursacht wurden, oder Gelenke ohne Schwellung, mit Einschränkung der passiven Bewegung, begleitet von Schmerzen, Empfindlichkeit oder beidem)
5. Anzahl der Gelenke mit eingeschränkter Bewegungsfreiheit
6. Labormarker für Entzündungen (C-reaktives Protein [CRP]).

Der C-SSRS ist ein Bewertungsinstrument, das Suizidgedanken und -verhalten bewertet. Die Anzahl der Teilnehmer mit Suizidgedanken oder -verhalten ist definiert als die Anzahl der Teilnehmer, die zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie (bis zum Ende der Sicherheitsnachbeobachtung, Woche 56) eine der 10 Kategorien mit „Ja“ beantwortet haben:

Kategorie 1: Wunsch, tot zu sein Kategorie 2: Unspezifische aktive Suizidgedanken Kategorie 3: Aktive Suizidgedanken mit beliebigen Methoden (kein Plan) ohne Handlungsabsicht Kategorie 4: Aktive Suizidgedanken mit gewisser Handlungsabsicht, ohne konkreten Plan Kategorie 5 : Aktive Suizidgedanken mit konkretem Plan und Absicht Kategorie 6: Vorbereitende Handlungen oder Verhaltensweisen Kategorie 7: Abgebrochener Versuch Kategorie 8: Unterbrochener Versuch Kategorie 9: Tatsächlicher Versuch (nicht tödlich) Kategorie 10: Vollendeter Suizid

Der ACR Pedi 20, 50, 70 und 90 ist als Minimum von entweder 20 Prozent oder 50 Prozent definiert. 70 % bzw. 90 % Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert bei mindestens 3 von 6 Komponenten, wobei sich nicht mehr als 1 Komponente um > 20 %, > 50 %, > 70 % bzw. > 90 % verschlechterte.

Der ACR Pedi besteht aus 6 Kernkriterien:

1. PGA der Krankheitsaktivität (VAS), wobei 0 keine Krankheitsaktivität darstellt und 100 die stärkste Krankheitsaktivität darstellt
2. Bewertung des allgemeinen Wohlbefindens (VAS), wobei 0 für sehr gut und 100 für sehr schlechtes allgemeines Wohlbefinden steht
3. Funktionsfähigkeit (ermittelt mit dem CHAQ)
4. Anzahl der Gelenke mit aktiver Arthritis (definiert als Gelenke mit Schwellungen, die nicht durch Deformität verursacht wurden, oder Gelenke ohne Schwellung, mit Einschränkung der passiven Bewegung, begleitet von Schmerzen, Empfindlichkeit oder beidem) 5. Anzahl der Gelenke mit eingeschränktem Bewegungsbereich

6. Labormarker für Entzündungen (CRP).

Der CHAQ wird verwendet, um die körperliche Leistungsfähigkeit und den funktionellen Status der Teilnehmer sowie ihre Lebensqualität zu beurteilen.

Das CHAQ besteht aus 20 Items zu Schwierigkeiten bei der Ausführung der folgenden 8 Aktivitäten des täglichen Lebens: Anziehen und Pflegen, Aufstehen, Essen, Gehen, Greifen, Körperpflege, Greifen und Aktivitäten. Die Probanden können aus 4 Antworten wählen, die von 0 (ohne Schwierigkeiten) bis 3 (nicht möglich) reichen. Eine niedrigere Punktzahl zeigt ein besseres Ergebnis an. Die Einschätzung des Probanden/Elternteils/Betreuers zu arthritisbedingten Schmerzen wird auch auf einem VAS beurteilt, das Teil des CHAQ ist.

JADAS ist ein zusammengesetzter Score aus dem VAS-Score (Visual Analog Scale) des Wohlbefindens der Teilnehmer, dem VAS-Score des Doctor Global Assessment (PGA), der Anzahl der aktiven Gelenke und dem Labormarker für Entzündungen (C-reaktives Protein [CRP]).

Es gibt 4 Komponenten des JADAS:

1. Anzahl aktiver Gelenke (71 Gelenke)
2. PGA (0 bis 100) gemessen auf einem VAS
3. Globale Bewertung des Wohlbefindens (0 bis 100) durch Patient/Eltern, gemessen an einem VAS
4. CRP (normalisiert auf einer Skala von 0 bis 10)

Die Anzahl der aktiven Gelenke wird von 71 Gelenken erfasst: Kiefergelenke, Halswirbelsäule, Glenohumeralgelenke, Akromioklavikulargelenke, Sternoklavikulargelenke, Ellbogen, Handgelenke, Metacarpophalangealgelenke, Interphalangealgelenke, Proximale Interphalangealgelenke, Distale Interphalangealgelenke, Hüften, Subtalargelenke, Mittelfußgelenke , Knie und Knöchel .

Die Gesamtpunktzahl ergibt sich aus der Addition aller 4 Komponenten des JADAS. Die Punktzahl für den JADAS reicht von 0 bis 101, wobei eine niedrigere Punktzahl ein besseres Ergebnis anzeigt.

PASI-Scores reichen von 0 bis 72, wobei höhere Scores eine größere Krankheitsschwere widerspiegeln.

Der PASI-Score wird nur für Probanden ermittelt, deren BSA an Psoriasis beteiligt ist

≥3 Prozent. PASI-Scores reichen von 0 bis 72, wobei höhere Scores eine größere Krankheitsschwere widerspiegeln. Erythem, Dicke und Schuppung werden auf einer Skala von 0 (keine) bis 4 (sehr stark) an den 4 anatomischen Regionen des Körpers bewertet: Kopf, Rumpf, obere Gliedmaßen und untere Gliedmaßen. Der Grad der Beteiligung an jeder der 4 anatomischen Regionen wird auf einer Skala von 0 (keine Beteiligung) bis 6 (90 Prozent < 100 Prozent Beteiligung) bewertet. Die Summe der Werte für Erythem, Dicke und Schuppung wird mit dem Grad der Beteiligung für jede anatomische Region multipliziert und dann mit einer Konstante multipliziert, die dem BSA-Prozentsatz der Region entspricht. Die resultierenden Werte für jede anatomische Region werden dann summiert, um den PASI-Score zu ergeben.