Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus DIABECELL®:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta tyypin 1 diabetesta sairastavilla potilailla

keskiviikko 18. lokakuuta 2017 päivittänyt: Diatranz Otsuka Limited

Vaiheen I/IIa avoin tutkimus DIABECELL® [immuunisuojattujen (alginaattikapseloitujen) sian saarekkeiden ksenotransplantaatiota varten] turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on tyypin 1 diabetes mellitus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää DIABECELL®in ksenotransplantaation turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on todettu tyypin 1 diabetes mellitus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Intraperitoneaalinen saarekesiirto voi parantaa tyypin 1 diabetes mellitusta ja ehkäistä kroonisen diabeteksen pitkäaikaisia ​​seurauksia, joita ei voida saavuttaa tavanomaisella insuliinihoidolla.

Koska luovuttaja-ihmissaarekkeita ei ole saatavilla riittävästi, sian saarekkeet ovat paras vaihtoehtoinen lähde, koska ne tunnustetaan fysiologisesti yhteensopivimmiksi ksenogeenisiksi insuliinia tuottaviksi soluiksi. Vaikka sioista peräisin olevien solujen käyttö lisää ksenoottisten infektioiden riskiä, ​​tämä voidaan minimoida hankkimalla soluja määritellyistä taudinaiheuttajista vapaista (DPF) eläimistä, jotka on kasvatettu eristyksissä ja joita tarkkaillaan siten, että niissä ei ole tiettyjä taudinaiheuttajia. Maailmanlaajuinen kokemus tähän mennessä yli 200 potilaasta, joille on siirretty sian kudosta, ei ole osoittanut todisteita leviävistä ksenoottisista infektioista.

Koska eläinperäiset kudokset on suojattava immuunihyljinnältä, kun ne siirretään ihmisiin, siirtoihin liittyy yleensä immunosuppressiivista hoitoa. Sian saarekkeet siirretään kuitenkin edullisesti ilman immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttöä, jotka aiheuttavat merkittävää sairastuvuutta. Niiden suojaamiseksi immuunijärjestelmän hylkimisreaktiolta saarekkeet voidaan kapseloida alginaattimikrokapseleihin, jotka mahdollistavat ravinteiden ja glukoosin kulkeutumisen sisäänpäin ja insuliinin kulkeutumisen ulospäin. Alginaattikapseloidut sian saarekkeet, jotka on siirretty ilman immunosuppressiivisia lääkkeitä, ovat selviytyneet hyljinnästä useiden kuukausien ajan eläinkokeissa, ja ne on otettu diabeetikolta yli 9,5 vuotta vatsaontelonsisäisen siirron jälkeen, ja niiden on osoitettu sisältävän eläviä saarekkeita, jotka värjäytyvät insuliinille positiivisesti.

DIABECELL® sisältää vastasyntyneitä sian saarekkeita, jotka on kapseloitu alginaattimikrokapseleihin. DIABECELL® on turvallisesti siirretty terveille ja diabeettisille hiirille, rotille, kaneille, koirille ja kädellisille. DIABECELL®-siirtojen jälkeen päivittäisen insuliinin tarve väheni merkittävästi diabeettisilla rotilla ja kädellisillä.

Nykyisen DIABECELL®-valmisteen optimaalinen annos ja siirtotiheys tyypin 1 diabeteksen hoitoon ihmisillä voidaan määrittää vain kliinisissä kokeissa. Tämän vaiheen I/IIa kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on saada vähintään 52 viikon turvallisuus- ja alustavat tehotiedot tyypin 1 diabeetikoista sen jälkeen, kun vatsaonteloon on siirretty kaksi alhaista tehokasta DIABECELL®-annosta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital Interzonal General de Agudos Eva Perón

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 63 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Aikuiset (miehet tai naiset) iässä 18-65 vuotta

  • Tyypin 1 diabetes mellituksen diagnoosi (vähintään 5 vuotta) American Diabetes Associationin kriteerien mukaisesti. Potilaita olisi pitänyt hoitaa jatkuvasti insuliinilla diagnoosin jälkeen (Diabetes Mellituksen diagnosointia ja luokittelua käsittelevä asiantuntijakomitea 2002)
  • Potilaat, joilla on todettu hauras tyypin I diabetes mellitus, joilla on hyvin dokumentoitu krooninen metabolinen epävakaus, jotka eivät voi saavuttaa hyväksyttävää aineenvaihdunnan hallintaa (johon voi sisältyä hoito jatkuvalla insuliini-infuusiopumpulla) ilman useita hypoglykemiajaksoja, usein tietämättään
  • Potilaiden HbA1C-arvon tulee olla ≥7 % ja ≤15 % laskettuna neljän viimeisen peräkkäisen HbA1C-lukeman keskiarvona 8 viikon lähtötilanteen sisäänajojakson aikana. Ero korkeimman ja alimman neljästä HbA1C-lukemasta saa olla enintään 1,0 %.
  • Plasman C-peptidi
  • Jos hän on nainen, ei synnytyskykyä (ilmoittautumista voidaan harkita henkilöille, jotka ovat yli kaksi vuotta vaihdevuosien jälkeen tai jotka ovat steriloituneet vapaaehtoisesti)
  • Kirjallisen tietoisen suostumuksen antaminen. Potilaiden tulee suostua noudattamaan kaikkia protokollassa määriteltyjä tutkimuksia ja käyntejä, ja heidän (ja heidän kumppaninsa/lähikontaktinsa) tulee myös suostua pitkäaikaiseen mikrobiologiseen seurantaan, joka on olennainen osa tutkimusta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tyypin 2 diabetes, joka määritellään alkaneena > 30 vuoden ikäänä ja/tai aiempaa hoitoa suun kautta otetuilla hypoglykeemisillä lääkkeillä ja/tai insuliiniresistenssiä (määritelty insuliiniannoksen tarpeeksi ≥ 1,2 U/kg/vrk)
  • Keskimääräinen HbA1C < 7 % ja > 15 % 8 viikon lähtötilanteen sisäänajojakson aikana
  • Painoindeksi (BMI) ≥30 kg/m2 tai ≤9 kg/m2
  • Aktiivinen infektio, plasman C-reaktiivinen proteiini ≥10 mg/l lähtötasolla
  • Aiempi elimen, ihosiirteen tai muun kudossiirron vastaanottaminen ihmis- tai eläinluovuttajalta
  • Hoito immunosuppressiivisilla lääkkeillä toiseen sairauteen
  • Aiempi vatsakalvon sairaus tai epänormaalit löydökset laparoskopian alussa
  • Aiempi vatsan leikkaus, ei kuitenkaan komplisoitumaton umpilisäkkeen poisto, kolekystektomia tai keisarileikkaus
  • Lantion tulehduksellinen sairaus tai endometrioosi historia
  • Kyvyttömyys sietää suun kautta otettavia lääkkeitä tai merkittävä imeytymishäiriö
  • HIV-vasta-aine ja/tai HIV-infektion riskitekijät
  • Positiivinen hepatiitti C -vasta-aine, positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni ja hepatiitti B -ydinvasta-aine
  • Munuaissairaus, joka määritellään seerumin kreatiniiniarvoksi >130 μmol/L miehillä ja >110 μmol/L naisilla ja/tai virtsan albumiiniksi > 500 mg/l ja/tai hematuriaksi ja/tai aktiiviseksi virtsan sedimentiksi tai kipsiksi
  • Diabeteksen mikrovaskulaariset komplikaatiot, jotka määritellään hoitamattomaksi, mahdollisesti näköä uhkaavaksi proliferatiiviseksi tai preproliferatiiviseksi retinopatiaksi tai makulopatiaksi; kivulias perifeerinen neuropatia; autonominen neuropatia, joka ilmenee posturaalisena hypotensiona; gastropareesi tai diabeettinen enteropatia
  • Keliakian diagnoosi ja aiemmin esiintyneet maha-suolikanavan oireet, mukaan lukien krooninen tai toistuva ripuli, imeytymishäiriö, painonlasku ja vatsan turvotus tai turvotus altistuessa gluteenituotteille ruokavaliossa

  • Vakavat samanaikaiset sairaudet, jotka todennäköisesti vaikuttavat tutkimukseen osallistumiseen, mukaan lukien:

    1. Aiempi sepelvaltimotauti, joka ilmenee sydäninfarktina ilman ST-kohotusta (NSTEMI), Q-aaltoinfarktina tai epästabiilina angina pectoriksena; sepelvaltimon ohitussiirre (CABG); tai perkutaaninen angioplastia
    2. Aikaisempi aivoverisuonitauti, joka ilmenee ohimenevinä iskeemisinä kohtauksina (TIA) tai aivohalvauksena
    3. Perifeerinen verisuonisairaus, johon liittyy aikaisempi amputaatio
    4. New York Heart Associationin (NYHA) luokan II, III tai IV kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan (CHF) ja/tai kroonisen eteisvärinän historia
    5. Krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD) tai astma, johon on oltu aiemmin sairaalahoidossa dekompensaatiota varten; vaatimus koneellisesta ilmanvaihdosta kaikissa vaiheissa; tai pitkäaikainen hoito oraalisilla kortikosteroideilla
    6. Maksasairaus, johon liittyy poikkeavia maksan toimintakokeita, jotka määritellään seerumin bilirubiiniksi ≥20 µmol/L ja/tai ALT:ksi ≥100 U/L ja/tai GGT:ksi ≥100 U/L ja/tai albumiiniksi
    7. Hematologiset häiriöt, mukaan lukien hemoglobiini ≤110 g/l tai verihiutaleiden määrä
    8. Peptinen haavasairaus ja/tai aiempi maha-suolikanavan verenvuoto
    9. Muu pahanlaatuinen syöpä kuin tyvisolusyöpä
    10. Epilepsian historia
    11. Hoitamaton kilpirauhasen vajaatoiminta
    12. Tunnettu lisämunuaisen vajaatoiminta
  • Huume-, päihde- tai alkoholiriippuvuuden historia
  • Mikä tahansa seulontajakson käynnillä 2 Pre-Tx tehdyssä psykometrisessa arvioinnissa havaittu tekijä, joka voi kliinisen psykologin mielestä vaikuttaa yksilön kykyyn osallistua täysimääräisesti tutkimukseen
  • Mikä tahansa muu tila, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimussuunnitelman noudattamista, mukaan lukien dementia, mielisairaus tai aikaisempi tapaamisten tai hoitojen noudattamatta jättäminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DIABECELL-ryhmä 1
10 000 IEQ/kg ruumiinpainoa (kokonaisannos) Annettiin kahdessa annoksessa: 5 000 IEQ/kg kolmen kuukauden välein.
Laite: DIABECELL (R)
10 000 IEQ/kg ruumiinpainoa (kokonaisannos) Annettiin kahdessa annoksessa: 5 000 IEQ/kg kolmen kuukauden välein.
Laite: DIABECELL (R)
20 000 IEQ painokiloa kohden (kokonaisannos) Annettu kahdessa annoksessa: 10 000 IEQ/kg kolmen kuukauden välein
Kokeellinen: DIABECELL ryhmä 2
20 000 IEQ painokiloa kohden (kokonaisannos) Annettu kahdessa annoksessa: 10 000 IEQ/kg kolmen kuukauden välein
Laite: DIABECELL (R)
10 000 IEQ/kg ruumiinpainoa (kokonaisannos) Annettiin kahdessa annoksessa: 5 000 IEQ/kg kolmen kuukauden välein.
Laite: DIABECELL (R)
20 000 IEQ painokiloa kohden (kokonaisannos) Annettu kahdessa annoksessa: 10 000 IEQ/kg kolmen kuukauden välein

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DIABECELLin ksenotransplantaation turvallisuuden ja tehon selvittämiseksi
Aikaikkuna: 2 vuotta
  • turvallisuus määräytyy hypoglykeemisten tapahtumien, perioperatiivisten reaktioiden esiintymisen, haitallisten/vakavien haittatapahtumien esiintymisen, laboratoriotestitulosten (mukaan lukien ksenogeenisen infektion tila), fyysisen tarkastuksen, EKG:n perusteella
  • teho, joka määräytyy HbA1c:n muutoksen, päivittäisen insuliiniannoksen, elinsiirtoarvion toimintapistemäärän, euglykemiassa vietetyn ajan, hypoglykemiatapahtumien esiintymisen, elämänlaadun arvioinnin perusteella
  • ensisijainen päätetapahtuma on tietämättömien hypoglykemiatapahtumien määrän väheneminen yhdistettynä HbA1c-arvon nousuun
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Diatranz Otsuka Limited

Tutkijat

  • Päätutkija: Adrián Abalovich, Eva Perón Hospital, San Martín

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. marraskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. marraskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 4. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 20. lokakuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LCT/DIA-09

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tyypin 1 diabetes

Kliiniset tutkimukset DIABECELL (R)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa