Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Leflunomidihoito MEN1-potilaille – LUMEN1-tutkimus (LUMEN1)

keskiviikko 31. toukokuuta 2023 päivittänyt: University Hospital, Basel, Switzerland

Multippeli endokriininen neoplasia tyyppi 1 (MEN1) on autosomaalinen hallitseva sairaus, joka johtuu mutaatioista kasvainsuppressorigeenissä MEN1 ja vastaavan sukupuolituotteen meniinin kanssa. MEN1:lle on ominaista lisäkilpirauhasen, haiman saarekkeen ja aivolisäkkeen etuosan kasvaimien esiintyminen, jotka voivat vapauttaa liiallisia määriä hormoneja (= toiminnallisesti aktiiviset kasvaimet). Muut kasvaimet (esim. karsinoidikasvaimia, lisämunuaiskuoren kasvaimia, meningioomia, kasvojen angiofibroomeja, kollagenoomia, lipoomia) on myös kuvattu. Geno-fenotyyppikorrelaatiota ei ole, mutta tauti ilmaantuu sen jälkeen, kun vastaava geeni on osunut toisen kerran endokriinisen elimen sisällä, mikä johtaa hallitsemattomaan kasvuun.

MEN1-potilaiden elinajanodote on lyhentynyt, mikä johtuu pääasiassa haiman neuroendokriinisista kasvaimista (pNET), jotka ovat usein useita ja aggressiivisempia kuin ei-MEN1-potilailla. Tähän mennessä ei ole olemassa profylaktista hoitoa tuumorin kehittymisen estämiseksi tässä perinnöllisessä sairaudessa.

Leflunomidia on käytetty nivelreuman hoitoon useiden vuosien ajan. Se on voimakas dihydroorotaattidehydrogenaasin (DHODH) estäjä. Joidenkin prekliinisten tutkimusten mukaan leflunomidilla oli antineoplastisia vaikutuksia useissa pahanlaatuisissa kasvaimissa, mukaan lukien eturauhas-, rinta-, virtsarakko-, multippeli myelooma, leukemia ja lymfooma. Äskettäisessä tutkimuksessa tunnistettiin vuorovaikutus MEN1-mutaation ja DHODH:n eston välillä. Tässä tutkimuksessa leflunomidi tappoi selektiivisesti MEN1-puutossoluja in vitro, esti haimakasvaimen kehittymisen ksenograftimalleissa ja johti kasvaimen regressioon/stabiloitumiseen kolmella MEN1-potilaalla, joilla oli edennyt aggressiivinen haiman neuroendokriiniset kasvaimet.

Näin ollen leflunomidia voitaisiin käyttää uutena hoitovaihtoehtona potilaille, joilla on tunnettu MEN1- ituradan mutaatio ja siihen liittyvä hormonaalinen sairaus. Tämän tutkimuksen tavoitteena on siksi arvioida leflunomidihoidon antituumorivaikutusta MEN1:een liittyviin kasvaimiin potilailla, joilla on tunnettu MEN1-oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4053
        • Rekrytointi
        • Unispital Basel
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aikuiset (≥18-vuotiaat) potilaat, joilla on tunnettu patogeeninen tai todennäköisesti patogeeninen MEN1- ituradan mutaatio ja vähintään yksi siihen liittyvä kasvainleesio TAI hormonaalinen oireyhtymä

Poissulkemiskriteerit:

  • hallitsematon valtimoverenpaine, joka määritellään verenpaineeksi >160/100 mmHg
  • Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään kreatiniinipuhdistukseksi <50 ml/min
  • Maksan vajaatoiminta, joka määritellään bilirubiiniksi tai maksan transaminaasiksi > 3 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella
  • Sytopenia, joka määritellään yhdeksi tai useiksi seuraavista: hemogloiini <100 g/l, leukopenia <2x109/l, trombosytopenia <100x109/l

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Leflunomidi 20 mg
Lääke: Leflunomidi 20 mg
kerran päivässä 6 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ensisijainen tulos on 6 kuukauden leflunomidihoidon 20 mg/vrk vaikutus MEN1:een liittyviin toiminnallisiin ja ei-toiminnallisiin kasvaimiin
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Basel, Switzerland

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 4. marraskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 2. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LUMEN1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset MEN1 geenimutaatio

Kliiniset tutkimukset Leflunomidi 20 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Kingdom

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa