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Essais cliniques sur Maladies génétiques, innées
380358 résultats au total
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Children's National Research InstituteBoston Children's HospitalRecrutementTroubles du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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Vitaflo International, LtdComplété
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Cytonet GmbH & Co. KGCRS Clinical Research Services Mannheim GmbHComplété
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Leadiant Biosciences, Inc.Actif, ne recrute pasXanthomatoses cérébrotendineusesIsraël
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ComplétéDyslipidémie | Hypercholestérolémie | Hyperlipidémie | HypolipoprotéinémieÉtats-Unis
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HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalRésiliéAcidémie propionique | Acidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni
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Rennes University HospitalComplétéHémochromatose Type 1France
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Novartis PharmaceuticalsComplétéSurcharge de ferRoyaume-Uni, Italie, Oman, Emirats Arabes Unis, Liban, Thaïlande, Egypte
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Amsterdam Molecular TherapeuticsICON plcRésiliéHyperlipoprotéinémie Type ICanada
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PfizerRésiliéHyperlipoprotéinémie Type IIICanada, États-Unis
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Brendan LeeEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursComplétéMétabolisme des acides aminés, erreurs innées | Troubles du cycle de l'urée | Acidurie argininosucciniqueÉtats-Unis
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Organon and CoComplétéCardiopathie | Métabolisme des lipides, erreurs innées
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Lumos DiagnosticsAptatek BiosciencesRecrutement
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SanofiRecrutement
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Children's Hospital of Fudan UniversityHedu Biotechnology (Shanghai) Co., LTDRecrutement
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University Hospital, GrenobleRecrutementMaladies métaboliques | PhénylcétonurieFrance
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APR Applied Pharma Research s.a.Recrutement
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University Children's Hospital, ZurichUniversity Children's Hospital Basel; UChildrenVienna; Insel Gruppe AG, University...Recrutement
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University Hospital, LillePas encore de recrutement
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Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalRecrutementPhénylcétonuriesÉtats-Unis
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Vitaflo International, LtdJohannes Gutenberg University Mainz; Kreiskliniken ReutlingenComplété
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Klaus ParhoferRésilié
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Nutricia UK LtdComplétéPCU | TyrosinémiesRoyaume-Uni
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Cukurova UniversityComplété
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BioMarin PharmaceuticalComplétéPhénylcétonurieItalie, Espagne, Royaume-Uni, Allemagne
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Rubius TherapeuticsRésiliéPhénylcétonuriesÉtats-Unis
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Ludwig-Maximilians - University of MunichEuropean UnionComplétéPhénylcétonurieAllemagne, Italie, Espagne, Royaume-Uni
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BioMarin PharmaceuticalComplétéPhénylcétonurieÉtats-Unis
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SynlogicComplétéEn bonne santé | PhénylcétonurieÉtats-Unis
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Assiut UniversityInconnue
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Boston Children's HospitalBrigham and Women's HospitalComplétéPhénylcétonurieÉtats-Unis
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Washington University School of MedicineUniversity of Missouri-Columbia; BioMarin PharmaceuticalComplété
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Boston Children's HospitalBeth Israel Deaconess Medical Center; Brigham and Women's HospitalComplété
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University of Missouri-ColumbiaBioMarin PharmaceuticalComplété
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BioMarin PharmaceuticalComplétéPhénylcétonurieÉtats-Unis
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BioMarin PharmaceuticalComplété
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Emory UniversityAtlanta Clinical and Translational Science InstituteComplété
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The University of Texas Health Science Center,...BioMarin PharmaceuticalRésiliéPhénylcétonurie | HyperphénylalaninémieÉtats-Unis
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Boston Children's HospitalBeth Israel Deaconess Medical Center; Brigham and Women's HospitalComplété
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The University of Texas Health Science Center,...BioMarin PharmaceuticalComplétéPhénylcétonuriesÉtats-Unis
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Merck KGaA, Darmstadt, GermanyComplété
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BioMarin PharmaceuticalComplété
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Shoji YanoBioMarin PharmaceuticalComplété
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BioMarin PharmaceuticalComplété
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BioMarin PharmaceuticalApprouvé pour la commercialisation
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BioMarin PharmaceuticalComplété
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Neurogene Inc.RésiliéMaladies de surcharge lysosomale | Aspartylglucosaminurie | Déficit en aspartylglucosamidase (AGA)États-Unis