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Essais cliniques sur Maladies héréditaires du stockage métabolique
61869 résultats au total
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University of ManitobaCo-Investigator - Dr. Cheryl Rockman-GreenbergComplétéHypoglycémie | Trouble du stockage du glycogène de type 1 | Fécule de maïs | GlycosadeCanada
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyComplétéNeuropathie | Myopathie | Maladie de stockage du glycogène de type II (maladie de Pompe tardive)États-Unis
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Astellas Gene TherapiesRecrutementMaladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis, Espagne, France, Taïwan, Italie
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Amicus TherapeuticsComplétéMaladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis, Australie, Corée, République de, Japon, Taïwan, Belgique, Slovénie, Nouvelle-Zélande, Royaume-Uni, France, Argentine, Canada, Espagne, Bosnie Herzégovine, Allemagne, Suède, Hongrie, L'Autriche, Bulgarie, Danemark, Grèce, Ital... et plus
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Duke UniversityComplété
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Amicus TherapeuticsRésiliéMaladie de Pompe tardiveÉtats-Unis, Canada, Australie, Belgique
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BioMarin PharmaceuticalRésiliéMaladie de Pompe tardiveÉtats-Unis, Royaume-Uni, Allemagne, France, Italie, Le Portugal, Belgique, Pays-Bas
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McMaster UniversityPas encore de recrutementObésité | Maladies de surcharge lysosomale | Perte musculaire | Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de Pompe | Pauvre nutrition | Maladie de stockage du glycogène de type II, adulte | Maladie de stockage du glycogène de type II, apparition tardive
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Alexion PharmaceuticalsComplétéDéficit en lipase acide lysosomale | Maladie de stockage des esters de cholestérol (CESD)États-Unis, Royaume-Uni, France, Canada, République tchèque, Italie, Pologne, Suisse
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de PompeBelgique, États-Unis, Tchéquie, Allemagne, Italie, Taïwan
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University of FloridaAmicus TherapeuticsRésiliéMaladie de Pompe | Réaction d'hypersensibilité
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II | Glycogénose 2États-Unis
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GeneCradle IncRecrutementMaladie de Pompe (apparition tardive)Chine
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GeneCradle IncRecrutementMaladie de Pompe à apparition infantileChine
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Seventh Medical Center of PLA General HospitalGeneCradle Therapeutics, IncRecrutement
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Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...Genzyme, a Sanofi CompanyInconnueMaladie de Pompe | Maladie de Pompe tardiveEspagne
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de Pompe | Déficit en maltase acide en glycogenèse 2États-Unis, Canada, Australie
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Huashan HospitalPas encore de recrutementMaladie de Pompe (apparition tardive)Chine
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Rambam Health Care CampusRecrutementMaladie de Pompe à apparition infantileIsraël
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Astellas Gene TherapiesRecrutementMaladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis, Royaume-Uni
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Amicus TherapeuticsRecrutementMaladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis, Japon, Australie, Taïwan, Canada
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutementMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de PompeHongrie, Croatie, Serbie, États-Unis, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Bulgarie, Canada, Chili, Chine, Colombie, Danemark, France, Allemagne, Grèce, Hong Kong, Inde, Indonésie, Israël, Italie, Japon, Jordan, Corée, République de, Ko... et plus
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Amicus TherapeuticsActif, ne recrute pasMaladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis, Allemagne, Taïwan, Belgique, Australie, Slovénie, Espagne, Pays-Bas, Hongrie, Japon, L'Autriche, Royaume-Uni, France, Argentine, Canada, Suède, Danemark, Nouvelle-Zélande, Grèce, Corée, République de, Bosnie Herzégovine, Ital... et plus
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyActif, ne recrute pasMaladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de Pompe | Déficit en GAAÉtats-Unis
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Amicus TherapeuticsDisponibleMaladie de Pompe à apparition infantileTaïwan, États-Unis, Italie
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BioMarin PharmaceuticalRésiliéMaladie de Pompe tardiveÉtats-Unis, Royaume-Uni
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Duke UniversityRetiréMaladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis
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Rambam Health Care CampusComplétéThérapie de remplacement enzymatique dans la maladie de Pompe
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de Pompe à apparition infantileÉtats-Unis, France, Afrique du Sud
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2 | Maladie de PompeÉtats-Unis
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Rambam Health Care CampusInconnue
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprouvé pour la commercialisationMaladie de stockage du glycogène de type II | Glycogénose 2
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de carence en maltase acide | Maladie de PompeÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Glycogenèse Type II | Déficit en maltase acide (DMLA)États-Unis, France, Canada, Pays-Bas, Australie
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2 | Maladie de PompeÉtats-Unis, Israël, France, Royaume-Uni
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University of LausanneUniversity of Modena and Reggio EmiliaComplétéMaladie de stockage de l'acide N-acétylneuraminiqueSuisse, Italie
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Novartis PharmaceuticalsRetiréTroubles métaboliques héréditaires IMD
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Genzyme, a Sanofi CompanyRésiliéGlycogénose 2 | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II) | Déficit en maltase acide | Maladie de Pompe (début infantile)États-Unis, Taïwan, Allemagne
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéDéficit en maltase acide en glycogenèse 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II)États-Unis, Pays-Bas, Royaume-Uni, Allemagne
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéDéficit en maltase acide en glycogenèse 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II)France
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Central Hospital, Nancy, FranceRecrutementDébut juvénile de la maladie de PompeFrance
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University Children's Hospital, ZurichSanofiComplété
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University Hospital, RouenUniversity Hospital, CaenRecrutementMaladies de surcharge lysosomale | Dépistage néonatalFrance
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Duke UniversityComplété
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Joanne Kurtzberg, MDAldagenRetiréGreffe de sang de cordon ombilical fœtal (UCB) pour les maladies de surcharge lysosomale (IUHST-001)Maladies de surcharge lysosomale | Erreurs innées du métabolismeÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprouvé pour la commercialisationMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de carence en maltase acide | Glycogénose 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMaladie de Wolman | Maladie de stockage des esters de cholestérol | Déficit en hydrolase d'ester de cholestérol acide, type 2États-Unis
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BioMarin PharmaceuticalRésiliéPatients atteints de pompe tardive non traités ou traités par rhGAAEspagne, Slovénie, Serbie, Corée, République de, Grèce, Australie, Singapour, Brésil, Canada, Taïwan, Irlande, Pologne, Roumanie
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Rigshospitalet, DenmarkComplétéSupplémentation orale en corps cétoniques chez les patients atteints de la maladie de McArdle (GSDV)Maladie de McArdleDanemark
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutementMaladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Déficit en maltase acide en glycogenèse 2Croatie, États-Unis, Italie, Belgique, Tchéquie