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Clinical Trials on Métabolisme du pyruvate, erreurs innées in United States
2366 résultats au total
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Regeneron PharmaceuticalsSanofiComplétéHypercholestérolémieFrance, États-Unis
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Washington University School of MedicineUniversity of Missouri-Columbia; Northwestern University; Oregon Health and... et autres collaborateursRésiliéPhénylcétonurieÉtats-Unis
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Swedish Orphan Biovitrum; Cure Sanfilippo FoundationComplété
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Mayo ClinicComplété
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Oxalosis...Complété
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BioMarin PharmaceuticalComplétéMucopolysaccharidose VIÉtats-Unis
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BioMarin PharmaceuticalComplétéMucopolysaccharidose VIÉtats-Unis
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BioMarin PharmaceuticalComplété
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BioMarin PharmaceuticalComplétéMucopolysaccharidose VIÉtats-Unis
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Amicus TherapeuticsActif, ne recrute pasMaladie des lattes | CLN6États-Unis
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Children's National Research InstitutePatient-Centered Outcomes Research Institute; Eunice Kennedy Shriver National... et autres collaborateursComplété
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SynlogicComplétéVolontaire en bonne santé | Trouble du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéDéficit en ornithine transcarbamylaseÉtats-Unis
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Baylor College of MedicineComplétéTroubles du cycle de l'urée | Acidurie argininosuccinique | Déficit en argininosuccinate lyaseÉtats-Unis
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National Center for Research Resources (NCRR)Baylor College of MedicineInconnueMétabolisme des acides aminés, erreurs innéesÉtats-Unis
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ModernaTX, Inc.RecrutementAcidémie propioniqueÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéMaladie de stockage du glycogène de type IIIÉtats-Unis
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Horizon Therapeutics, LLCRésiliéTrouble du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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University of NottinghamUniversity College, London; Newcastle University; University of ManchesterInconnueHypercholestérolémie familialeRoyaume-Uni
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéMaladie de stockage du glycogène de type IIIÉtats-Unis, Espagne, Italie
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PTC TherapeuticsComplétéCarence en BH4 | HyperphénylalaninémieÉtats-Unis
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Imperial College London Diabetes CentreInconnueHypercholestérolémie familialeEmirats Arabes Unis
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.Inscription sur invitationHypophosphatasie (HPP)États-Unis, Italie, Fédération Russe, Espagne, Royaume-Uni, Allemagne, Canada, France, Arabie Saoudite, Pologne, Australie
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyRésiliéVolontaires en bonne santé | Acidémie propionique | Acidémie méthylmalonique | Acidémie organiqueÉtats-Unis
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University of California, Los AngelesInscription sur invitationGoutte tophacéeÉtats-Unis
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University of Alabama at BirminghamKaiser Permanente; University of NebraskaComplété
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Novartis PharmaceuticalsComplétéSurcharge de fer | Hémochromatose héréditaireÉtats-Unis, Allemagne, Italie, Australie, Canada, France
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Tulane University School of MedicineBioMarin PharmaceuticalComplétéPhénylcétonurie | Comportement et mécanismes comportementaux | Expression des gènes PAHÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de GaucherÉtats-Unis
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La Jolla Pharmaceutical CompanyPRA Health SciencesComplétéHémochromatose héréditaireÉtats-Unis, Australie, France, Royaume-Uni
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ModernaTX, Inc.RecrutementAcidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Espagne, Canada, Pays-Bas, France, Australie, Royaume-Uni
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Eva Morava-KoziczPas encore de recrutementSLC35A2-CDG - Famille des transporteurs de solutés 35 membres A2 Trouble congénital de la glycosylationÉtats-Unis
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Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesInscription sur invitationAcidémie propionique | Acidémie méthylmalonique | HyperammoniémieÉtats-Unis
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BioMarin PharmaceuticalComplété
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University of PennsylvaniaRecrutementDéficit en LCATÉtats-Unis
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AstraZenecaComplétéHypercholestérolémie familialeÉtats-Unis, Espagne, Pays-Bas, Norvège, Canada
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Sanguine BiosciencesRésiliéMaladie de stockage du glycogène de type IBÉtats-Unis
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Bellicum PharmaceuticalsPlus disponibleSyndrome de Hurler | Erreurs innées du métabolisme | Leucodystrophie métachromatique | Trouble métabolique héréditaire | Trouble de stockage lysosomalÉtats-Unis
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Cerenis Therapeutics, SARésiliéHypoalphalipoprotéinémie familialeFrance, États-Unis, Belgique, Canada, Israël, Italie, Pays-Bas
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Children's Hospital of PhiladelphiaRésiliéOstéodystrophie héréditaire d'Albright | Pseudohypoparathyroïdie Type 1AÉtats-Unis
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University of Texas Southwestern Medical CenterComplétéRésistance à l'insuline | Lipodystrophie partielle | Lipodystrophie généralisée | HypoleptinémieÉtats-Unis
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59th Medical WingUnited States Air ForceComplété
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ComplétéHypercholestérolémie, FamilialeÉtats-Unis, Pays-Bas
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University of MinnesotaRecrutementMaladie de Gaucher, type 3États-Unis
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PfizerRetiréMaladie de Gaucher de type 1États-Unis
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéMaladie de Gaucher de type 2États-Unis
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National Institute of Neurological Disorders and...Complété
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéLa maladie de GaucherÉtats-Unis
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Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... et autres collaborateursRésiliéAcidémie propionique | Acidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis
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Alexion PharmaceuticalsRésilié