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Recherche d'essais cliniques pour: Lysomale Speicherkrankheit
945 résultats au total
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Allievex CorporationActif, ne recrute pasMucopolysaccharidose Type IIIBÉtats-Unis, Allemagne, Espagne, Argentine, Australie, Brésil, Colombie, Taïwan, Turquie
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Sangamo TherapeuticsRésiliéMucopolysaccharidose II | MPS IIÉtats-Unis
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New York Medical CollegeComplétéMucopolysaccharidose I | Syndrome myélodysplasique | Leucémie lymphoïde aiguë | Leucémie myéloïde aiguë | Maladie de Niemann-Pick | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | F... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...ComplétéDystrophie musculaire de Duchenne | Maladie de Pompe (apparition tardive)Turquie
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REGENXBIO Inc.Retiré
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRetiréMucopolysaccharidose Type IH | Mucopolysaccharidose de type IH (MPS IH, syndrome de Hurler) | MPS IH, syndrome de Hurler
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SanofiApprouvé pour la commercialisation
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National Taiwan University HospitalSanofiComplété
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéMaladie de stockage du glycogène de type IIIÉtats-Unis
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire International GmbHComplété
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RésiliéMaladie de Niemann-Pick, type C1États-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de carence en maltase acide | Maladie de PompeÉtats-Unis
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LMU KlinikumComplétéDouleur musculo-squelettique nociceptive chez les participants atteints de troubles neuromusculairesEn bonne santé | Dystrophie Myotonique Type 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Amyotrophie spinale de type 3 | Dystrophie myotonique de type 1 (DM1) | Dystrophie Musculaire Facioscapulohumérale 1 | Myosite à inclusions, sporadiqueAllemagne
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Duke UniversityRetiréMaladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.ComplétéMaladie de FabryÉtats-Unis, Espagne, Belgique, Australie, L'Autriche, Canada, Allemagne, Irlande, Italie, Pays-Bas, Norvège, Pologne, Suisse, Royaume-Uni
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Ari ZimranPfizerActif, ne recrute pasMaladie de Gaucher, type 3Israël, Turquie, Inde
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityPlus disponibleLeucodystrophie métachromatiqueÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de GaucherCanada, Fédération Russe, Tunisie
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CENTOGENE GmbH RostockRésiliéSurdité | Immunodéficience | Retard mental | Hypertrophie gingivale | Anomalies squelettiques | Dysmorphie facialeAllemagne, Suisse
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Abeona Therapeutics, IncRésiliéMucopolysaccharidose III-BÉtats-Unis, Allemagne, France
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University of UtahGenzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de FabryÉtats-Unis
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ActelionComplétéMaladie de Niemann-Pick, type CChine
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Hospices Civils de LyonComplété
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TakedaComplétéMucopolysaccharidose (MPS)Brésil
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Abeona Therapeutics, IncRésiliéMucopolysaccharidose Type 3 BÉtats-Unis, Allemagne, France, Espagne
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REGENXBIO Inc.ComplétéMucopolysaccharidose IIBrésil, États-Unis, Royaume-Uni
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SanofiComplétéMaladie de Gaucher | SplénomégalieFrance
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type IIChine
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Neurogene Inc.RésiliéMaladies de surcharge lysosomale | Aspartylglucosaminurie | Déficit en aspartylglucosamidase (AGA)États-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyRésiliéMaladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de Pompe | Déficit en maltase acide en glycogenèse 2États-Unis, Israël
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University of FloridaLacerta TherapeuticsComplété
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéPharmacocinétique de l'Alglucosidase Alfa chez les patients atteints de la maladie de Pompe (PAPAYA)Maladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II)États-Unis, Fédération Russe, Royaume-Uni, Bulgarie, Inde, Ukraine
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéLipidose à sphingomyélineBrésil, France, Italie, États-Unis, Allemagne, Royaume-Uni
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Swedish Orphan BiovitrumComplétéSyndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)États-Unis, Turquie
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University Medical Center GroningenUltragenyx Pharmaceutical IncComplétéMaladie de stockage du glycogène de type IAPays-Bas
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ShireComplétéMaladie de GaucherÉtats-Unis, Espagne, Royaume-Uni, Israël
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationActif, ne recrute pasLeucodystrophie métachromatiqueFrance
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University Hospital, ToursComplété
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Areeg El-GharbawyUltragenyx Pharmaceutical IncComplétéMaladie de stockage du glycogène de type IÉtats-Unis
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Fondazione TelethonActif, ne recrute pasMucopolysaccharidose Type VIItalie, Turquie
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Amicus TherapeuticsComplétéMaladie de FabryRoyaume-Uni, États-Unis
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Chiesi SA/NVInscription sur invitationCystinose néphropathiqueBelgique
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Swedish Orphan BiovitrumComplétéSyndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)États-Unis, Allemagne, Turquie
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.ComplétéGM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Gaucher, Type 2 | Variante AB Gangliosidose GM2États-Unis, Espagne, Allemagne, Italie, Belgique, Brésil, France, Le Portugal, Suisse, Royaume-Uni
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Duke UniversityComplétéMaladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène IIÉtats-Unis
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceComplétéAlpha-MannosidoseFrance, Danemark, L'Autriche, Allemagne, Italie
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Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustComplétéMaladie de FabryRoyaume-Uni
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Massachusetts General HospitalComplétéMaladie de Fabry | Maladie mitochondriale | Neuropathie des petites fibres | Syndrome d'Ehlers DanlosÉtats-Unis
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Children's Hospital of Fudan UniversityFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Wuhan Union Hospital, China et autres collaborateursRetiré