Refrakter szisztémás lupus erythematosus kezelése köldökzsinórból származó allogén mezenchimális őssejtekkel (MSC-SLE)

Bevételi kritériumok:

• Életkor > 18 év és < 70 év.
• A szisztémás lupus erythematosus (SLE) diagnózisa az ACR kritériumok szerint pozitív antinukleáris antitestekkel.
• Azok az alanyok, akiknek tartós betegségaktivitása a SELENA-SLEDAI SLE aktivitási indexe ≥ 6 a kiinduláskor,

• Hatástalanság vagy káros hatások, amelyek szükségessé teszik az SLE első és második vonalbeli kezelésének abbahagyását, beleértve:

  a. Prednizon orálisan ≥ 6 mg / nap (vagy azzal egyenértékű) legalább 28 napig. b. Az alábbi immunszuppresszív terápiák közül legalább egy vagy több összesen 3 hónapig: i- ciklofoszfamid, iv. bolus ≥500 mg/hó legalább 3 hónapig ii- mikofenolát-mofetil, szájon át vagy azzal egyenértékű 2000 mg/nap feletti dózisban legalább 90 nap iii- Azatioprin szájon át 2 mg/ttkg/nap dózisnál legalább 90 napig; iv- Metotrexát orálisan vagy parenterálisan 20 mg/hét feletti dózisokban legalább 90 napig; v- Leflunomid szájon át, napi 10 mg-nál nagyobb dózisban legalább 90 napig; vi- Rituximab (anti-CD20) intravénás bolus 375 mg/m2, hetente egyszer négy héten keresztül vagy napi kétszer 1 g teljes adag két héten keresztül vii- Ciklosporin szájon át, 2,5-5 mg/ttkg/nap dózisban , legalább 90 napig; viii- Belimumab intravénásan, havi 10 mg/ttkg bolus infúzióban), legalább 3 hónapig.

• Az a beteg, aki a jogosultságot megelőzően legalább 30 napig stabil dózisú SLE-kezelésben részesült, beleértve a következő kezelések egyikét: prednizon (vagy azzal egyenértékű) önmagában vagy maláriaellenes kezeléssel kombinálva, gyulladásgátló szteroid és/vagy immunszuppresszáns.
• Negatív terhességi teszt fogamzóképes korú nők számára.
• Férfiak és nők: Hatékony fogamzásgátló módszerek alkalmazása a kezelés alatt és a kezelés befejezését követő 3 hónapon belül férfiaknál fogamzóképes korú partnerével
• Aláírt tájékozott beleegyezés.
• Társadalombiztosításhoz való tartozás.

Kizárási kritériumok:

1- Terhesség, szoptatás vagy a megfelelő fogamzásgátlás hiánya a vizsgálat időtartama alatt

• Jelenléte:

  1. Veseelégtelenség: számított kreatinin-clearance <30 ml/perc
  2. Szívelégtelenség: a pangásos szívelégtelenség klinikai tünetei; bal kamrai ejekciós frakció <40% az echokardiográfián; ellenőrizetlen kamrai aritmia;
  3. Hepatitis, amelyet a transzaminázok kóros szintje határoz meg (AST, ALT> 2 x normál), és nincs összefüggésben a betegség aktivitásával.
  4. Légzőszervi betegség: átlagos PAP > 50 Hgmm (echokardiográfia), légzési elégtelenség, amelyet nyugalmi oxigén vérnyomás határoz meg PaO 2 < 70 Hgmm és/vagy PaCO2 > 50 Hgmm oxigén nélkül
• Súlyos pszichiátriai rendellenességek, beleértve az SLE-vel kapcsolatos súlyos pszichózist, amely megakadályozza a tájékozott beleegyezés megadását vagy az eljárás alá vonását.
• Aktív neoplázia vagy egyidejű myelodysplasia, kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy laphámsejtes karcinómát vagy az in situ méhnyakrákot.
• Neutropéniával <0,5,109/l, thrombocytopeniával <30 definiált csontvelő-elégtelenség. 109 / L, vérszegénység < 8 g / dL, lymphopenia CD4 + <200 x 106 / L, amelyet nem az SLE okoz.
• Akut vagy krónikus ellenőrizetlen fertőzés: HIV 1/2, HTLV-1/2, Hepatitis B (HBsAg felszíni antigén), Hepatitis C pozitív PCR-rel
• Beteg, aki belimumabot kapott a belimumabot követő 2 hónapon belül a kiindulási állapottól számított 2 hónapon belül, vagy aki rituximabot vagy más B-sejt-csökkentő biológiai terápiát kapott a kiindulási állapottól számított 6 hónapon belül
• Jelenlegi kábítószerrel való visszaélés vagy közelmúltbeli (60 napon belüli) kábítószer-használat története
• Beteg a nemzeti kutatói névjegyzékből való kizárás időszakában
• Nyelvi vagy pszichológiai képtelenség a tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírására
• A páciens egyidejűleg egy másik vizsgálatban is szerepel.
• A betegek rossz együttműködése.
• Jogi védelem alatt álló beteg.