Studio della sicurezza, tollerabilità ed efficacia dei trattamenti di combinazione metabolica sul cancro (METRICS)

*Questo studio è stato progettato per raccogliere dati in modo prospettico e per analizzare retrospettivamente i dati sui trattamenti metabolici all'interno della clinica oncologica. Lo studio retrospettivo è in corso, mentre lo studio prospettico non è ancora iniziato.*

Questo è uno studio del mondo reale poiché offre la migliore opportunità per esaminare correttamente l'effetto dei regimi multi-farmaco in popolazioni rappresentative. Includere uno standard di cura è inappropriato, in una popolazione in cui tale standard di cura si è già dimostrato inefficace o intollerabile.

I pazienti saranno inviati alla clinica dello studio direttamente dai loro operatori sanitari ("HCP").

Lo studio consisterà in una visita di pre-screening per determinare l'idoneità all'inclusione nello studio, una visita iniziale e successivamente una visita di follow-up ogni tre mesi. Se necessario, possono essere effettuate visite non programmate. Il giorno 0 (basale) per ogni paziente sarà la visita di inizio all'inizio del trattamento in studio.

Prima di condurre qualsiasi procedura correlata allo studio, i soggetti forniranno il consenso informato scritto, verrà valutata l'idoneità, verranno prese una storia medica e le cartelle cliniche passate e verranno misurati i segni vitali. Questi record includeranno lo stadio della loro malattia, la risposta alla precedente terapia antitumorale, i loro farmaci precedenti e attuali e qualsiasi regime specifico che stanno attualmente seguendo per il loro cancro. Se le cartelle cliniche precedenti non contengono informazioni sufficienti per determinare una linea di base per il paziente, verranno effettuati ulteriori esami del sangue e scansioni, se del caso.

Successivamente, i pazienti saranno monitorati trimestralmente quando gli esami del sangue (ad es. parametri di sicurezza, glucosio, colesterolo, risposta immunitaria e marcatori tumorali ove applicabile) e verranno eseguite scansioni (ove applicabile).

Tutti i pazienti assumeranno lo stesso regime farmacologico (vedi sotto) alle stesse dosi durante lo studio. Tutti i pazienti saranno seguiti fino a quando non sceglieranno di lasciare lo studio o la morte.

I dati di tutti i pazienti reclutati nello studio saranno analizzati utilizzando una filosofia Intention-to-treat (ITT), quindi i dati saranno inclusi nell'analisi primaria indipendentemente dal fatto che il regime posologico sia stato seguito durante lo studio. Se appropriato, e i numeri lo consentono, l'analisi sarà condotta anche sulla popolazione Per Protocol, comprendente quei pazienti che aderiscono al regime come prescritto.

Verranno utilizzati metodi di analisi della sopravvivenza per stimare la sopravvivenza globale associata al regime di studio per ciascun tipo di cancro. Tali stime saranno interpretate alla luce dei dati ricavati dalla letteratura e dall'elicitazione dell'opinione di esperti. Se del caso, possono essere utilizzati metodi bayesiani.

La risposta del tumore, ove applicabile, sarà riassunta in tabelle e grafici. Saranno presentate le stime dei tassi di risposta per ogni tipo di cancro con intervalli di confidenza.

La relazione tra i cambiamenti nei valori biochimici (glucosio, lipidi) e gli esiti di efficacia (Sopravvivenza libera da progressione (PFS), Sopravvivenza complessiva (OS) e HRQoL) sarà studiata graficamente o utilizzando altri metodi a seconda dei casi.

Saranno inoltre condotte ulteriori analisi esplorative per studiare gli effetti di altri fattori come età, origini etniche, stadio del cancro e risposta alla terapia precedente, al fine di cercare di caratterizzare il profilo dei pazienti che hanno maggiori probabilità di beneficiare del regime di studio.

Le caratteristiche dei pazienti che seguono il regime e di coloro che non lo mantengono, per qualsiasi motivo, saranno riassunte per vedere se vi sono bias osservati. Se appropriato, verranno utilizzati metodi per correggere eventuali bias osservati, ad esempio utilizzando i punteggi di propensione. L'OS può quindi essere valutato aggiustato per questo per cercare di mitigare qualsiasi possibile rischio di bias che può verificarsi in studi non controllati. Inoltre, arruolando tutti i pazienti idonei in un periodo di tempo specificato, si spera che il rischio di bias venga ulteriormente ridotto. Inoltre, si prevede che un gran numero di pazienti parteciperà allo studio.