Linfodeplezione e blocco anti-PD-1 per ridurre le ricadute in pazienti affetti da leucemia mieloide acuta non idonei al trapianto

I pazienti con LMA a rischio non favorevole saranno sottoposti a un regime preparatorio di linfodeplezione di Flu/Mel seguito da trapianto autologo. La terapia anti-PD-1 di pembrolizumab inizierà il giorno +1 dopo il trapianto di cellule staminali e verrà somministrata ogni 3 settimane per un totale di 8 dosi. Secondo la letteratura, il rischio di recidiva a 2 anni è stimato al 60-80% nei pazienti con LMA a rischio non favorevole in CR-1. Con questo protocollo, i ricercatori ipotizzano che dopo chemioterapia linfodepletiva e pembrolizumab, il rischio di recidiva a 2 anni diminuirà a meno o uguale al 35%. Il test di Wald unilaterale al livello di significatività del 5% verrà utilizzato per verificare l'ipotesi. La dimensione di 20 pazienti produce la potenza del 90,5% assumendo che l'effettiva sopravvivenza libera da leucemia a 2 anni sia del 60%.