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Riabilitazione cardiorespiratoria e muscolare di bambini e giovani adulti con sindrome di Marfan. (Marfanpower)

18 luglio 2022 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Riabilitazione cardiorespiratoria e muscolare di bambini e giovani adulti con sindrome di Marfan: uno studio interventistico, prospettico e monocentrico.

La sindrome di Marfan (MFS) è una malattia genetica rara (1/5000) caratterizzata dall'associazione di compromissione oculare, malattie cardiovascolari e malattie muscoloscheletriche.

In alcune condizioni croniche, l'attività fisica e l'allenamento si sono dimostrati efficaci nel migliorare la forza muscolare e le capacità funzionali ma anche l'affaticamento e la qualità della vita. Ipotizziamo che l'implementazione di un programma di riabilitazione fisica personalizzata (programma di allenamento personalizzato) in bambini e giovani adulti con MFS, migliorando la massa muscolare, la resistenza fisica, la forza muscolare, la massa ossea e la qualità della vita di questi pazienti. Per testare questa ipotesi, i ricercatori desiderano condurre per la prima volta uno studio interventistico, prospettico, monocentrico in bambini e giovani adulti (<25 anni) che presentano una MFS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome di Marfan (MFS) è una malattia genetica rara (1/5000) caratterizzata dall'associazione di compromissione oculare, malattie cardiovascolari e malattie muscoloscheletriche. L'affaticamento cronico e la diminuzione della resistenza fisica sono lamentele quasi costanti dei pazienti affetti da MFS (90% secondo alcuni studi) e hanno un impatto sulle attività della vita quotidiana e sulla qualità della vita. In questa sintomatologia possono essere coinvolti la fragilità dei tessuti connettivi e il deficit muscolare, responsabili di un aumento dello stress a carico dell'apparato muscolo-scheletrico. Questa carenza di massa muscolare è già presente nei bambini piccoli e peggiora negli adolescenti e nei giovani adulti, come hanno dimostrato i ricercatori in uno studio clinico condotto nel centro di competenza MFS di Tolosa. Questo deficit muscolare può anche spiegare, almeno in parte, il deficit di massa ossea osservato nei bambini e negli adulti.

In alcune condizioni croniche, l'attività fisica e l'allenamento si sono dimostrati efficaci nel migliorare la forza muscolare e le capacità funzionali ma anche l'affaticamento e la qualità della vita. Gli investigatori ipotizzano che l'implementazione di un programma di riabilitazione fisica personalizzato (Programma di allenamento personalizzato) in bambini e giovani adulti con MFS, migliorando la massa muscolare, la resistenza fisica, la forza muscolare, la massa ossea e la qualità della vita di questi pazienti. Per testare questa ipotesi, i ricercatori desiderano condurre per la prima volta uno studio interventistico, prospettico, monocentrico in bambini e giovani adulti (<25 anni) che presentano una MFS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
    • Midi-Pyrénées
      • Toulouse, Midi-Pyrénées, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sindrome di Marfan secondo i criteri di Ghent.
  • Per i minorenni, consenso informato firmato da almeno uno dei titolari della potestà genitoriale. Per i maggiori, consenso informato firmato.
  • Paziente iscritto a un regime di previdenza sociale o equivalente.

Criteri di esclusione:

- Controindicazioni cardiache al Programma di Personal Training: O Grave dilatazione dell'aorta (diametro aortico > 45 mm) O e/o insufficienza ventricolare sinistra (frazione di eiezione ventricolare sinistra <45%) O e/o grave perdite mitraliche ≥ grado 3

- Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Programma di riabilitazione
Consisterà in 2 sessioni di 40 minuti a settimana, per 12 settimane su bicicletta ergometrica. Ogni sessione di 40 min comprenderà 5 minuti di riscaldamento, 5 minuti di recupero e 6 sequenze di 5 min. Ogni sequenza di 5 minuti alternerà tra 4 minuti di pedalata a un carico corrispondente alla 1a soglia ventilatoria (determinata nel test iniziale di massimo sforzo cardiorespiratorio) e 1 minuto di pedalata a un carico corrispondente alla 2a soglia ventilatoria (determinata nel test iniziale di massimo sforzo cardiorespiratorio). test da sforzo cardiopolmonare).
Dispositivo: Programma di riabilitazione
Il programma di riabilitazione consisterà in un programma di allenamento personalizzato e un programma di costruzione muscolare.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura delle capacità di resistenza massima.
Lasso di tempo: Mese 9
Riflesso dal consumo massimo di ossigeno (picco VO2) durante un test da sforzo. I valori di picco VO2 verranno confrontati tra l'inizio e la fine della riabilitazione.
Mese 9

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Affaticabilità con lo sforzo e la qualità della vita.
Lasso di tempo: Mese 9
Questionari e test di autovalutazione. Sarà confrontato tra l'inizio e la fine della riabilitazione.
Mese 9
Forza muscolare.
Lasso di tempo: Mese 9
Valutazione statica (impugnatura) e valutazione dinamica mediante meccanografia. Sarà confrontato tra l'inizio e la fine della riabilitazione.
Mese 9
Composizione corporea (massa muscolare e massa ossea).
Lasso di tempo: Mese 9
Contenuto minerale osseo, densità minerale ossea di tutto il corpo e della colonna lombare (L2-L4) e massa muscolare valutata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia. Sarà confrontato tra l'inizio e la fine della riabilitazione.
Mese 9
Dilatazione aortica e funzione miocardica.
Lasso di tempo: Mese 9
Valutato da un'ecografia cardiaca 2D e ceppo 2D. Sarà confrontato tra l'inizio e la fine della riabilitazione.
Mese 9
Funzione endoteliale.
Lasso di tempo: Mese 9
Valutato da un'ecografia vascolare ad alta risoluzione. Sarà confrontato tra l'inizio e la fine della riabilitazione.
Mese 9
Conformità.
Lasso di tempo: Mese 9
Valutato da questionari. Sarà confrontato tra l'inizio e la fine della riabilitazione.
Mese 9
Eventi avversi cardiaci.
Lasso di tempo: Mese 9
Evoluzione delle dimensioni dell'aorta, valutata mediante ecografia. Sarà confrontato tra l'inizio e la fine della riabilitazione.
Mese 9

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas EDOUARD, MD, CHU Toulouse

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

21 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

21 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

2 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RC31/17/0257

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Marfan

Prove cliniche su Programma di riabilitazione

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