Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cardiorespiratoire en spierrevalidatie van kinderen en jongvolwassenen met het syndroom van Marfan. (Marfanpower)

18 juli 2022 bijgewerkt door: University Hospital, Toulouse

Cardiorespiratoire en spierrevalidatie van kinderen en jongvolwassenen met het syndroom van Marfan: een interventionele, prospectieve, monocentrische studie.

Het syndroom van Marfan (MFS) is een zeldzame genetische ziekte (1/5000) die wordt gekenmerkt door de associatie van oculaire stoornissen, cardiovasculaire aandoeningen en musculoskeletale aandoeningen.

Bij sommige chronische aandoeningen is aangetoond dat fysieke activiteit en training effectief zijn bij het verbeteren van spierkracht en functionele vermogens, maar ook bij vermoeidheid en kwaliteit van leven. Onze hypothese is dat de implementatie van een gepersonaliseerd oefenrevalidatieprogramma (Personalized Training Program) bij kinderen en jongvolwassenen met MFS de spiermassa, het fysieke uithoudingsvermogen, de spierkracht, de botmassa en de levenskwaliteit van deze patiënten verbetert. Om deze hypothese te testen, willen de onderzoekers voor het eerst een interventionele, prospectieve, monocentrische studie uitvoeren bij kinderen en jongvolwassenen (<25 jaar) met een MFS.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het syndroom van Marfan (MFS) is een zeldzame genetische ziekte (1/5000) die wordt gekenmerkt door de associatie van oculaire stoornissen, cardiovasculaire aandoeningen en musculoskeletale aandoeningen. Chronische vermoeidheid en verminderd fysiek uithoudingsvermogen zijn bijna constante klachten van patiënten met MFS (90% volgens sommige onderzoeken) en hebben een impact op de activiteiten van het dagelijks leven en de kwaliteit van leven. De kwetsbaarheid van de bindweefsels en het spiertekort, verantwoordelijk voor verhoogde belasting van het bewegingsapparaat, kunnen bij deze symptomatologie betrokken zijn. Dit tekort aan spiermassa is al aanwezig bij jonge kinderen en verergert bij adolescenten en jonge volwassenen, zoals onderzoekers hebben aangetoond in een klinische studie die is uitgevoerd in het MFS-competentiecentrum van Toulouse. Dit spiertekort kan ook, althans gedeeltelijk, het tekort aan botmassa verklaren dat wordt waargenomen bij kinderen en volwassenen.

Bij sommige chronische aandoeningen is aangetoond dat fysieke activiteit en training effectief zijn bij het verbeteren van spierkracht en functionele vermogens, maar ook bij vermoeidheid en kwaliteit van leven. Onderzoekers veronderstellen dat de implementatie van een gepersonaliseerd oefenrevalidatieprogramma (Personalized Training Program) bij kinderen en jongvolwassenen met MFS de spiermassa, het fysieke uithoudingsvermogen, de spierkracht, de botmassa en de levenskwaliteit van deze patiënten verbetert. Om deze hypothese te testen, willen de onderzoekers voor het eerst een interventionele, prospectieve, monocentrische studie uitvoeren bij kinderen en jongvolwassenen (<25 jaar) met een MFS.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

28

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
    • Midi-Pyrénées
      • Toulouse, Midi-Pyrénées, Frankrijk, 31059
        • CHU de Toulouse

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Marfansyndroom volgens Gentse criteria.
  • Voor minderjarigen, ondertekende geïnformeerde toestemming van ten minste één van de gezagsdragers. Voor majors, ondertekende geïnformeerde toestemming.
  • Patiënt aangesloten bij een socialezekerheidsstelsel of gelijkwaardig.

Uitsluitingscriteria:

- Cardiale contra-indicaties voor Personal Training Program: O Ernstige dilatatie van de aorta (diameter van de aorta> 45 mm) O en/of linkerventrikelfalen (linkerventrikelejectiefractie <45%) O en/of ernstige mitralislekkage ≥ graad 3

- Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rehabilitatie programma
Het zal bestaan ​​uit 2 sessies van 40 minuten per week, gedurende 12 weken op een ergometrische fiets. Elke sessie van 40 minuten omvat 5 minuten warming-up, 5 minuten herstel en 6 reeksen van 5 minuten. Elke reeks van 5 minuten wisselt tussen 4 minuten trappen met een belasting die overeenkomt met de 1e beademingsdrempel (bepaald in de initiële maximale cardiorespiratoire inspanningstest) en 1 minuut trappen met een belasting die overeenkomt met de 2e beademingsdrempel (bepaald in de initiële maximale cardiopulmonale stresstest).
Apparaat: Revalidatie programma
Het revalidatieprogramma zal bestaan ​​uit een Persoonlijk Trainingsprogramma en een spieropbouwend programma.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Meting van het maximale uithoudingsvermogen.
Tijdsspanne: Maand 9
Weerspiegeld door het maximale zuurstofverbruik (VO2-piek) tijdens een inspanningstest. De waarden van de VO2-piek worden vergeleken tussen het begin en het einde van de revalidatie.
Maand 9

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermoeidheid met inspanning en kwaliteit van leven.
Tijdsspanne: Maand 9
Vragenlijsten en zelfevaluatietest. Er wordt vergeleken tussen het begin en het einde van de revalidatie.
Maand 9
Spierkracht.
Tijdsspanne: Maand 9
Statische evaluatie (handgreep) en dynamische evaluatie door mechanografie. Er wordt vergeleken tussen het begin en het einde van de revalidatie.
Maand 9
Lichaamssamenstelling (spiermassa en botmassa).
Tijdsspanne: Maand 9
Botmineraalgehalte, botmineraaldichtheid van het hele lichaam en lumbale wervelkolom (L2-L4) en spiermassa geëvalueerd door middel van dual-energy röntgenabsorptiometrie. Er wordt vergeleken tussen het begin en het einde van de revalidatie.
Maand 9
Aortadilatatie en myocardfunctie.
Tijdsspanne: Maand 9
Beoordeeld door een cardiale echografie 2D en 2D stam. Er wordt vergeleken tussen het begin en het einde van de revalidatie.
Maand 9
Endotheliale functie.
Tijdsspanne: Maand 9
Beoordeeld door een hoge resolutie vasculaire echografie. Er wordt vergeleken tussen het begin en het einde van de revalidatie.
Maand 9
Naleving.
Tijdsspanne: Maand 9
Beoordeeld door vragenlijsten. Er wordt vergeleken tussen het begin en het einde van de revalidatie.
Maand 9
Cardiale bijwerkingen.
Tijdsspanne: Maand 9
Evolutie van de aorta-afmetingen, geëvalueerd door middel van echografie. Er wordt vergeleken tussen het begin en het einde van de revalidatie.
Maand 9

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Thomas EDOUARD, MD, CHU Toulouse

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RC31/17/0257

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Marfan syndroom

Klinische onderzoeken op Revalidatie programma

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren