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Collezione Biologica per Marfan e Sindromi Correlate (MARFANS)

28 marzo 2024 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Costituzione di una collezione biologica per lo studio della fisiopatologia nella sindrome di Marfan e sindromi correlate e per l'identificazione dei fattori predittivi della progressione della malattia

Il presente studio stabilirà una raccolta di campioni biologici da pazienti Marfan o con malattie associate da utilizzare esclusivamente a fini di ricerca, nel rispetto della riservatezza.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome di Marfan è una malattia autosomica dominante (incidenza 1/5000) caratterizzata da anomalie oculari, cardiache e scheletriche. Più recentemente è stata dimostrata una diminuzione della massa grassa e muscolare, associata a una diminuzione della resistenza all'esercizio, che provoca un significativo deterioramento della qualità della vita. Poco si sa sulla fisiopatologia di questi sintomi. I pazienti con sindrome di Marfan o malattie correlate sono seguiti presso l'ospedale pediatrico come parte del Centro di riferimento per le malattie rare (CRMR) per la sindrome di Marfan presso l'ospedale universitario di Tolosa. Durante le visite di controllo regolari, un campione extra di sangue e urina verrà raccolto e conservato per l'utilizzo nella ricerca con il consenso del paziente. L'obiettivo finale di questa raccolta è fornire le risorse biologiche disponibili per facilitare lo sviluppo di studi successivi volti a caratterizzare meglio i disturbi multisistemici nella sindrome di Marfan, a comprendere la patofisiologia della malattia e a identificare i fattori biologici che predicono la gravità e la progressione della la malattia. La possibilità di disporre sistematicamente di risorse biologiche raccolte consentirà di rispondere più rapidamente a determinate domande in funzione dell'avanzamento della ricerca.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • Purpan University Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti seguiti presso il Centro di riferimento per le malattie rare (CRMR) per la sindrome di Marfan presso l'ospedale universitario di Tolosa.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini di almeno 3 anni o adulti con sindrome di Marfan o sindromi correlate
  • Pazienti iscritti o beneficiari di un regime previdenziale
  • Pazienti in grado di ricevere informazioni sullo stato di avanzamento dello studio e di comprendere il modulo informativo per partecipare allo studio. Ciò implica padroneggiare la lingua francese e non essere soggetti a limitazioni di diritti da parte delle autorità giudiziarie
  • Pazienti o rappresentante legale che hanno dato il loro consenso a partecipare allo studio (espressione di non obiezione)

Criteri di esclusione:

  • Pazienti sottoposti a misura di tutela legale (tutela, curatori o tutela della giustizia)
  • Donne incinte o che allattano

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con sindrome di Marfan o sindromi correlate
Bambini di almeno 3 anni o adulti con sindrome di Marfan o sindromi correlate
Biologico: prelievo di campioni di sangue e urine
campioni extra di sangue e urina saranno raccolti e conservati per l'utilizzo nella ricerca

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Costituzione di una collezione biologica da pazienti affetti da Marfan o sindromi correlate.
Lasso di tempo: Giorno 0
verrà raccolto un campione extra di sangue e urina
Giorno 0
Costituzione di una collezione biologica da pazienti affetti da Marfan o sindromi correlate. Raccolta di campioni all'inclusione.
Lasso di tempo: durante l'intervento/procedura/chirurgia
verrà raccolto un campione extra di sangue e urina
durante l'intervento/procedura/chirurgia

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas Edouard, MD, University Hospital, Toulouse

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 gennaio 2022

Completamento primario (Stimato)

7 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

7 agosto 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RC31/21/0178

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Marfan

Prove cliniche su prelievo di campioni di sangue e urine

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