En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til mizoribin ved behandling av refraktært nefrotisk syndrom

Inklusjonskriterier:

• Pasienter som har sykehistorie med klar dokumentasjon på diagnose nefrotisk syndrom
• Pasient som mottok nyrebiopsi innen 1 år før screening og bekreftet den patologiske klassifiseringen: Minimal Change Disease (MCD), IgA nefropati, mesangioproliferativ glomerulonefritt (MsPGN), Membranøs nefropati (MN), fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS)
• Pasient med den ovennevnte forskjellige patologiske klassifiseringen som fikk adekvat hormonbehandling mer enn 8 uker (inkludert FSGS mer enn 12 uker) før screening og som har 24 timers urinprotein ≥2,0 g/dag ved screening Tilstrekkelig hormondose er definert som prednison (prednisolon) ekvivalent dose på 0,8 til 1,0 mg/kg/dag (inklusive)
• Mannlig eller kvinnelig pasient mellom 18 og 70 år (inklusive) ved innhentet informert samtykke
• Pasient med kroppsvekt mellom 40 kg og 80 kg (inkludert) ved screening
• Pasienter som signerer skjemaet for informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Annet primært nefrotisk syndrom, f.eks. membranproliferativ glomerulonefritt (MPGN)
• Sekundært nefrotisk syndrom (f. diabetisk nefropati, anafylaktisk purpura nefritis, lupus nefritis, type B hepatitt-relatert nefritis, renal amyloidose)
• Pasient som har hatt allergi mot et hvilket som helst undersøkelsesprodukt (MZR, CTX) eller hormon
• Pasient som hadde fått akkumulert dose CTX >3g innen ett år før screening
• Pasient som hadde fått immunsuppressiv eller kinesisk tradisjonell medisin med immundempende effekt innen 30 dager før screening
• Pasient som mottok andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager før screening
• Pasient som har mottatt plasmautvekslingsbehandling eller immunadsorpsjonsbehandling innen 30 dager før screening
• Pasient som trenger pentostatin eller levende vaksine (ikke inkludert influensavaksine)
• Pasient som gjennomgår nyreerstatningsterapi
• Pasient som fikk nyretransplantasjon
• Pasient med malignitet
• Pasient med alvorlig hypertensjon (SBP > 160 mmHg eller DBP > 100 mmHg) som ikke har blitt effektivt kontrollert
• Pasient med antall hvite blodlegemer <3×109/L /L(=3,0 GI/L)
• Pasient med SCr > 176,8μmol/L
• Pasient som har en verdi som er > 3 ganger øvre grense for normalområdet for AST eller ALAT
• Pasient med hepatitt B, hepatitt C eller HIV-infeksjon
• Pasient med andre alvorlige infeksjoner
• Pasient som er uegnet til å delta i denne studien etter etterforskernes oppfatning (f.eks. ukontrollert diabetes, lupus fra sentralnervesystemet, lupusencefalopati, aktiv psykose, osteonekrose i lårbenshodet, fulminant hepatitt, magesår, etc.)
• Kvinnelig pasient som er gravid, ammer eller er villig til å bli gravid
• Pasient med andre sykdommer som kan påvirke evalueringen av effekt eller sikkerhet