Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Overvåking til utviklingen av motorisk funksjon hos SMA type II voksne pasienter behandlet med SPINRAZA® (SMAII)

8. februar 2024 oppdatert av: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

En multisenter, intervensjonell, åpen studie for å overvåke utviklingen av motorisk funksjon hos SMA type II voksne pasienter behandlet med SPINRAZA®

SPINRAZA® (Nusinersen) er det første intratekal administrerte legemidlet som ble godkjent av FDA for å behandle SMA barn og voksne (2016). Målet er å overvåke utviklingen av Motor Function Measure-32 for SMA type II voksne pasienter behandlet med SPINRAZA® (Nusinersen).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Lyon, Auvergne Rhone Alpes, Frankrike, 69677
        • CHU de Lyon
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Frankrike, 59000
        • Chru De Lille
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrike, 94000
        • APHP
    • Occitanie
      • Montpellier, Occitanie, Frankrike, 34090
        • CHU de Montpellier
      • Toulouse, Occitanie, Frankrike, 31059
        • Chu de Toulouse
    • Provence Alpes Cote d'Azur
      • Marseille, Provence Alpes Cote d'Azur, Frankrike, 13005
        • Hopital de La Timone - APHM
      • Nice, Provence Alpes Cote d'Azur, Frankrike, 06000
        • CHU de Nice

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne pasienter med SMA type II sykdom som er rullestolbundet,
  • Må være 18 år eller eldre,
  • Menn eller kvinner med SMA type II-sykdom (alder ved symptomdebut: >6 måneder gamle og som aldri oppnådde evnen til å gå, men fikk evnen til å sitte uten støtte) med genetisk bekreftet diagnose av 5q SMA homozygot gendelesjon (SMN1 ekson 7/ 8) eller mutasjon eller sammensatt heterozygot mutasjon - utført ved PCR-amplifikasjon og restriksjonsfordøyelse av DNA ved bruk av primere som flankerer SMN1 og SMN2 ekson 7.
  • MFM 32-score ≥ 19/96
  • Lumbal CT-skanning som viser muligheten for intratekal injeksjon.
  • Skriftlig informert samtykke fra forsøkspersonen før oppstart av eventuelle studiepålagte prosedyrer
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og ved påmelding, må godta å bruke pålitelig prevensjonsmetode (hvis seksuelt aktiv) fra screening til seponering av studiemedisin pluss 180 dager.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med høy risiko for trombocytopeni eller blødning eller nyresykdommer: Urinprotein, antall blodplater og koagulasjonstester vil bli utført før intratekal injeksjon med SPINRAZA®
  • Pasienter med høy risiko for hydrocephalus
  • Voksne pasienter under vergemål
  • Gravide og/eller ammende kvinner
  • Forsøkspersonen har mottatt undersøkelsesbehandling eller farmakologisk behandling for SMA én måned før studiestart
  • Personen har mottatt genterapi for SMA

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Spinal muskelatrofi pasient
Annen: Spinraza intratekal injeksjon
Målet er å overvåke utviklingen av Motor Function Measure-32 for SMA type II voksne pasienter behandlet med SPINRAZA® (Nusinersen).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av motorfunksjonsmål-32 (MFM-32) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 3 måneder (M3), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder

Innen MFM-32 vil 32 termer bli evaluert for å beskrive pasientens motoriske funksjoner og gruppert i 3 sub-skårer ved baseline (M0), M1, M3, M7, M15 og M27:

  • D1: stående stilling og forflytning
  • D2: aksial og proksimal motorisk funksjon
  • D3: distal motorisk funksjon MFM-32-vurderingene er avhengige av bruken av en 4-punkts Likert-skala basert på forsøkspersonens maksimale evner uten assistanse (0: kan ikke starte oppgaven eller opprettholde startposisjonen; 1: utfører oppgaven delvis; 2 : utfører oppgaven ufullstendig eller ufullkommen; 3: utfører oppgaven fullt ut og normalt.)
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av lungefunksjonen, spesielt Force Vital Capacity (FVC%), fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Force Vital Capacity (FVC%) vil bli målt i sittende stilling og valgfritt i liggende stilling.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av lungefunksjonen, spesielt Maximal Inspiratory Pressure (MIP) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Maksimalt inspirasjonstrykk (MIP) vil bli målt i sittende stilling og valgfritt i liggende stilling.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av lungefunksjonen, spesielt Maximum Expiratory Pressure (MEP) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP) vil bli målt i sittende stilling og eventuelt i liggende stilling.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av Fatigue Severity Scale (FSS) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
FSS er en endimensjonal skala som fokuserer på de fysiske aspektene ved tretthet. Det er et selvrapportert spørreskjema utviklet for å måle effekten av invalidiserende tretthet på daglig funksjon. Den dekker flere områder, inkludert fysiske, sosiale og kognitive effekter. FSS er et pasientrapportert resultat sammensatt av 9 elementer med skårer fra 1 = "helt uenig" til 7 = "helt enig".
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av Pinch and Grip-testen fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Hensikten med disse testene er å måle den maksimale isometriske styrken til hånd- og underarmsmusklene når du griper eller kniper. Utstyret som kreves for grepet og klypetestene er et kalibrert dynamometer. Faget bør sterkt oppfordres til å yte maksimal innsats. Vi registrerer tre forsøk for hver hånd, vekslende hender med minst 30 sekunders restitusjon mellom hver innsats. Vi beholder det beste resultatet.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av den gjentatte ni-hulls pinnetesten (r9HPT) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder

r9HPT er en modifikasjon av 9-hulls Peg-testen (9HPT) rettet mot utholdenhet i stedet for motorisk funksjon. 9HPT er en kort, standardisert, kvantitativ test av øvre ekstremitetsfunksjon.

I r9HPT utførte deltakerne 5 påfølgende runder av 9HPT, uten pause, med samme og foretrukne hånd. Vi vil se på endringen (forholdet) i poengsum mellom den siste prøven og den første prøven, en økning i tid som trengs for å utføre testen i påfølgende runder som indikerer tilsynekomsten av muskeltretthet.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av den reviderte Hammersmith-skalaen (RHS) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
RHS besto av 36 elementer for veldig svak SMA 2 til veldig sterk SMA 3. Når det gjelder scoring, ble 33 elementer gradert på en ordinær skala på 0, 1, 2 (hvor 0 angir det minste nivået av evne/funksjon som går videre til høyeste nivå av evne til å oppnå en poengsum på 2), de resterende 3 elementene ble scoret 0, 1 (hvor 0 ikke er i stand og 1 var i stand til å oppnå). Maksimal oppnåelige poengsum er 69.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av Iowa Oral Performance Instrument (IOPI) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Iowa Oral Performance Instrument (IOPI) er et middel for å kvantifisere leppe, tunge og bukkal styrke ved å bruke et validert verktøy med publiserte områder for normative data for linguale målinger
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av den reviderte øvre ekstremitetsmodulen (RULM) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder

RULM er et validert mål og brukes kun for pasienter med SMA som evaluerer skulder-, håndledd- og håndfunksjoner. Det tar omtrent 15 minutter å administrere og krever et verktøysett som brukes til å få pasienten til å gjenta spesifikke oppgaver (f.eks. plukke opp en mynt, ta hånden til munnen) med begge armer. RULM er en skala med 19 poengbare elementer; hvert element får en poengsum fra 0 til 2:

  • 0=Kan ikke
  • 1=Kan, med modifikasjon
  • 2=Kunne, ingen vanskeligheter Maksimal poengsum er 37 og pasientene blir skåret på begge øvre lemmer.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av den elektrofysiologiske vurderingen, spesielt Motor Unit Number Index (MUNIX), fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
MUNIX er en nevrofysiologisk test som gir en indeks over fungerende nedre motoriske nevroner i en muskel. MUNIX totalscore beregnes ved å legge til de individuelle verdiene for de 6 testede musklene (abductor pollicis brevis, abductor digiti minimi, first dorsal interosseous, deltoid, tibialis anterior og trapezius).
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av den elektrofysiologiske vurderingen, spesielt Motor Units Size Index (MUSIX), fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
MUSIX er en nevrofysiologisk test som gir en indeks over fungerende lavere motoriske nevroner i en muskel. MUSIX beregnes ved å dele MUNIX med Compound Motor Action Potential (CMAP) amplituden, målt i 6 testede muskler (abductor pollicis brevis, abductor digiti minimi, first dorsal interosseous, deltoid, tibialis anterior og trapezius).
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Endring av helsestatus fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Helsestatus vil bli vurdert ved å bruke spørsmålet livskvalitet ved genetisk nevromuskulær sykdom (QoL-gNMD), spesielt utviklet for pasienter med en sakte progressiv nevromuskulær sykdom med genetisk dominerende muskelskade. QoL-gNMD er delt inn i 3 domener: "Impact of Physical Symptoms" (poengsum fra 0 til 19), "Selvoppfatning" (score fra 0 til 24) og "Aktiviteter og sosial deltakelse" (score fra 0 til 27) .
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2020

Primær fullføring (Antatt)

25. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

25. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

12. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 19-PP-09

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Kliniske studier på Spinraza intratekal injeksjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere