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Überwachung der Entwicklung der motorischen Funktion bei erwachsenen Patienten mit SMA Typ II, die mit SPINRAZA® behandelt wurden (SMAII)

8. Februar 2024 aktualisiert von: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Eine multizentrische, interventionelle, offene Studie zur Überwachung der Entwicklung der motorischen Funktion bei erwachsenen Patienten mit SMA Typ II, die mit SPINRAZA® behandelt wurden

SPINRAZA® (Nusinersen) ist das erste intrathekal verabreichte Medikament, das von der FDA zur Behandlung von SMA-Kindern und Erwachsenen zugelassen wurde (2016). Ziel ist es, die Entwicklung des Motor Function Measure-32 bei erwachsenen Patienten mit SMA Typ II zu überwachen, die mit SPINRAZA® (Nusinersen) behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Lyon, Auvergne Rhone Alpes, Frankreich, 69677
        • Chu de Lyon
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Frankreich, 59000
        • CHRU de Lille
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankreich, 94000
        • APHP
    • Occitanie
      • Montpellier, Occitanie, Frankreich, 34090
        • CHU de Montpellier
      • Toulouse, Occitanie, Frankreich, 31059
        • CHU de Toulouse
    • Provence Alpes Cote d'Azur
      • Marseille, Provence Alpes Cote d'Azur, Frankreich, 13005
        • Hopital de La Timone - APHM
      • Nice, Provence Alpes Cote d'Azur, Frankreich, 06000
        • CHU de Nice

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten mit SMA-Typ-II-Erkrankung, die an den Rollstuhl gebunden sind,
  • Muss 18 Jahre oder älter sein,
  • Männer oder Frauen mit SMA-Typ-II-Erkrankung (Alter bei Auftreten der Symptome: >6 Monate und die nie die Fähigkeit zum Gehen, aber die Fähigkeit erworben haben, ohne Unterstützung zu sitzen) mit genetisch bestätigter Diagnose einer homozygoten 5q-SMA-Gendeletion (SMN1 Exon 7/ 8) oder Mutation oder zusammengesetzte heterozygote Mutation – durchgeführt durch PCR-Amplifikation und Restriktionsverdau von DNA unter Verwendung von Primern, die Exon 7 von SMN1 und SMN2 flankieren.
  • MFM 32-Score ≥ 19/96
  • Lumbaler CT-Scan, der die Machbarkeit einer intrathekalen Injektion zeigt.
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Probanden vor Beginn von studienpflichtigen Verfahren
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und bei der Einschreibung einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, eine zuverlässige Verhütungsmethode (falls sexuell aktiv) vom Screening bis zum Absetzen des Studienmedikaments plus 180 Tage anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einem hohen Risiko für Thrombozytopenie oder Blutungen oder Nierenerkrankungen: Vor der intrathekalen Injektion von SPINRAZA® werden Protein-, Blutplättchen- und Gerinnungstests im Urin durchgeführt
  • Patienten mit hohem Risiko für Hydrozephalus
  • Erwachsene Patienten unter Vormundschaft
  • Schwangere und/oder stillende Frauen
  • Der Proband hat einen Monat vor Beginn der Studie eine Prüftherapie oder pharmakologische Behandlung für SMA erhalten
  • Das Subjekt hat eine Gentherapie für SMA erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patient mit spinaler Muskelatrophie
Sonstiges: Spinraza intrathekale Injektion
Ziel ist es, die Entwicklung des Motor Function Measure-32 bei erwachsenen Patienten mit SMA Typ II zu überwachen, die mit SPINRAZA® (Nusinersen) behandelt wurden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Motorfunktionsmaßes-32 (MFM-32) von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 3 Monate (M3), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27)
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate

Innerhalb von MFM-32 werden 32 Begriffe bewertet, um die motorischen Funktionen des Patienten zu beschreiben, und in 3 Unterbewertungen zu Studienbeginn (M0), M1, M3, M7, M15 und M27 gruppiert:

  • D1: Standposition und Transfer
  • D2: axiale und proximale Motorik
  • D3: distale motorische Funktion Die MFM-32-Bewertungen basieren auf der Verwendung einer 4-Punkte-Likert-Skala, basierend auf den maximalen Fähigkeiten des Probanden ohne Unterstützung (0: kann die Aufgabe nicht initiieren oder die Ausgangsposition beibehalten; 1: führt die Aufgabe teilweise aus; 2 : führt die Aufgabe unvollständig oder unvollkommen aus; 3: führt die Aufgabe vollständig und normal aus.)
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Lungenfunktion, speziell Force Vital Capacity (FVC%), von Baseline (M0) nach 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27)
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Die Force Vital Capacity (FVC%) wird im Sitzen und optional im Liegen gemessen.
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Veränderung der Lungenfunktion, insbesondere des maximalen Inspirationsdrucks (MIP) von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27)
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Der maximale Inspirationsdruck (MIP) wird im Sitzen und optional im Liegen gemessen.
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Veränderung der Lungenfunktion, insbesondere Maximum Expiratory Pressure (MEP) von Baseline (M0) nach 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27)
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Der maximale Ausatmungsdruck (MEP) wird im Sitzen und optional im Liegen gemessen.
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Änderung der Fatigue Severity Scale (FSS) von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27)
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Die FSS ist eine eindimensionale Skala, die sich auf die körperlichen Aspekte der Erschöpfung konzentriert. Es handelt sich um einen selbstberichteten Fragebogen, der entwickelt wurde, um die Auswirkungen von behindernder Erschöpfung auf das tägliche Funktionieren zu messen. Es deckt mehrere Bereiche ab, darunter physische, soziale und kognitive Auswirkungen. Der FSS ist ein von Patienten berichtetes Ergebnis, das aus 9 Items mit Werten von 1 = „stimme überhaupt nicht zu“ bis 7 = „stimme voll und ganz zu“ besteht.
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Änderung des Pinch-and-Grip-Tests von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27)
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Der Zweck dieser Tests besteht darin, die maximale isometrische Kraft der Hand- und Unterarmmuskulatur beim Greifen oder Kneifen zu messen. Die für den Grip- und den Pinch-Test erforderliche Ausrüstung ist ein kalibrierter Dynamometer. Der Proband sollte nachdrücklich ermutigt werden, sich maximal anzustrengen. Wir zeichnen drei Versuche für jede Hand auf, abwechselnd die Hände mit mindestens 30 Sekunden Erholung zwischen jeder Anstrengung. Wir halten das beste Ergebnis.
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Änderung des wiederholten Peg-Tests mit neun Löchern (r9HPT) von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27)
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate

Der r9HPT ist eine Modifikation des 9-Loch-Peg-Tests (9HPT), der auf Ausdauer statt auf Motorik abzielt. Der 9HPT ist ein kurzer, standardisierter, quantitativer Test der Funktion der oberen Extremitäten.

Bei r9HPT führten die Teilnehmer 5 aufeinanderfolgende Runden des 9HPT ohne Pause mit derselben und bevorzugten Hand durch. Wir betrachten die Änderung (das Verhältnis) der Punktzahl zwischen dem letzten Versuch und dem ersten Versuch, eine Verlängerung der Zeit, die benötigt wird, um den Test in aufeinanderfolgenden Runden durchzuführen, was auf das Auftreten der Muskelermüdung hinweist.
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Änderung der Revised Hammersmith Scale (RHS) von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27)
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Das RHS bestand aus 36 Items für sehr schwache SMA 2 bis zu sehr starken SMA 3. In Bezug auf die Bewertung wurden 33 Items auf einer Ordinalskala von 0, 1, 2 bewertet (wobei 0 das niedrigste Fähigkeits-/Funktionsniveau bezeichnet, das zum höchsten Fähigkeitsniveau fortschreitet, um eine Punktzahl von 2 zu erreichen), die restlichen 3 Items wurden bewertet 0, 1 (wobei 0 nicht möglich ist und 1 erreichen konnte). Die maximal erreichbare Punktzahl beträgt 69.
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Änderung des Iowa Oral Performance Instruments (IOPI) von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Das Iowa Oral Performance Instrument (IOPI) ist ein Mittel zur Quantifizierung der Lippen-, Zungen- und Mundstärke unter Verwendung eines validierten Tools mit veröffentlichten Bereichen für normative Daten für linguale Messungen
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Änderung des Revised Upper Limb Module (RULM) von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate

Der RULM ist ein validiertes Maß und wird nur für Patienten mit SMA verwendet, das Schulter-, Handgelenk- und Handfunktionen bewertet. Die Verabreichung dauert ungefähr 15 Minuten und erfordert ein Toolkit, mit dem der Patient bestimmte Aufgaben (z. B. eine Münze aufheben, die Hand zum Mund führen) mit beiden Armen wiederholen kann. RULM ist eine Skala von 19 bewertbaren Elementen; jedes Element wird von 0 bis 2 bewertet:

  • 0=Nicht möglich
  • 1=Fähig, mit Modifikation
  • 2 = in der Lage, keine Schwierigkeiten Die maximale Punktzahl beträgt 37 und die Patienten werden an beiden oberen Gliedmaßen bewertet.
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Änderung der elektrophysiologischen Bewertung, insbesondere des Motor Unit Number Index (MUNIX), von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27)
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
MUNIX ist ein neurophysiologischer Test, der einen Index für funktionierende untere Motoneuronen in einem Muskel liefert. Der MUNIX-Gesamtscore errechnet sich aus der Addition der Einzelwerte der 6 getesteten Muskeln (Abductor pollicis brevis, Abductor digiti minimi, 1. dorsal interossär, Deltamuskel, Tibialis anterior und Trapezius).
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Änderung der elektrophysiologischen Bewertung, insbesondere des Motor Units Size Index (MUSIX), von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27)
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
MUSIX ist ein neurophysiologischer Test, der einen Index für funktionierende untere Motoneuronen in einem Muskel liefert. MUSIX wird berechnet, indem MUNIX durch die Amplitude des Compound Motor Action Potential (CMAP) dividiert wird, gemessen in 6 getesteten Muskeln (Abductor pollicis brevis, Abductor digiti minimi, erster dorsaler interossärer Muskel, Deltamuskel, Tibialis anterior und Trapezius).
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Änderung des Gesundheitszustands von Baseline (M0) auf 1 Monat (M1), 7 Monate (M7), 15 Monate (M15) und 27 Monate (M27
Zeitfenster: zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate
Der Gesundheitszustand wird anhand der Frage „Lebensqualität bei genetischer neuromuskulärer Erkrankung“ (QoL-gNMD) bewertet, die speziell für Patienten mit einer langsam fortschreitenden neuromuskulären Erkrankung mit genetisch vorherrschenden Muskelschäden entwickelt wurde. Die QoL-gNMD wird in 3 Bereiche aufgeteilt: „Einfluss körperlicher Symptome“ (Werte von 0 bis 19), „Selbstwahrnehmung“ (Werte von 0 bis 24) und „Aktivitäten und soziale Teilhabe“ (Werte von 0 bis 27) .
zu Studienbeginn 1, 3, 7, 15 und 27 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Februar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

25. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19-PP-09

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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