Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Overvågning til udviklingen af ​​motorisk funktion hos SMA Type II voksne patienter behandlet med SPINRAZA® (SMAII)

8. februar 2024 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

En multicenter, interventionel, åben-label undersøgelse til overvågning af udviklingen af ​​motorisk funktion hos SMA type II voksne patienter behandlet med SPINRAZA®

SPINRAZA® (Nusinersen) er det første intrathekale administrerede lægemiddel, som blev godkendt af FDA til behandling af SMA børn og voksne (2016). Målet er at overvåge udviklingen af ​​Motor Function Measure-32 til SMA type II voksne patienter behandlet med SPINRAZA® (Nusinersen).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
    • Auvergne Rhone Alpes
      • Lyon, Auvergne Rhone Alpes, Frankrig, 69677
        • Chu de Lyon
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Frankrig, 59000
        • CHRU de Lille
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrig, 94000
        • APHP
    • Occitanie
      • Montpellier, Occitanie, Frankrig, 34090
        • CHU de Montpellier
      • Toulouse, Occitanie, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse
    • Provence Alpes Cote d'Azur
      • Marseille, Provence Alpes Cote d'Azur, Frankrig, 13005
        • Hopital de La Timone - APHM
      • Nice, Provence Alpes Cote d'Azur, Frankrig, 06000
        • CHU de Nice

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter med SMA type II sygdom, som er kørestolsbundne,
  • Skal være 18 år eller ældre,
  • Mænd eller kvinder med SMA type II sygdom (alder ved symptomdebut: >6 måneder gamle, og som aldrig opnåede evnen til at gå, men opnåede evnen til at sidde uden støtte) med genetisk bekræftet diagnose af 5q SMA homozygot gendeletion (SMN1 exon 7/ 8) eller mutation eller sammensat heterozygot mutation - udført ved PCR-amplifikation og restriktionsfordøjelse af DNA ved hjælp af primere, der flankerer SMN1 og SMN2 exon 7.
  • MFM 32-score ≥ 19/96
  • Lumbal CT-scanning, der viser muligheden for intrathekal injektion.
  • Skriftligt informeret samtykke fra forsøgspersonen forud for påbegyndelse af eventuelle undersøgelsesmanderede procedurer
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og ved tilmelding, skal acceptere at bruge pålidelig præventionsmetode (hvis seksuelt aktiv) fra screening til seponering af studiemedicin plus 180 dage.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med høj risiko for trombocytopeni eller blødning eller nyresygdomme: Urinprotein, blodpladetal og koagulationstest vil blive udført før intrathekal injektion med SPINRAZA®
  • Patienter med høj risiko for hydrocephalus
  • Voksne patienter under værgemål
  • Gravide og/eller ammende kvinder
  • Forsøgspersonen har modtaget enhver undersøgelsesterapi eller farmakologisk behandling for SMA en måned før studiets begyndelse
  • Forsøgspersonen har modtaget genterapi for SMA

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Spinal muskelatrofi patient
Andet: Spinraza intratekal injektion
Målet er at overvåge udviklingen af ​​Motor Function Measure-32 til SMA type II voksne patienter behandlet med SPINRAZA® (Nusinersen).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af motorfunktionsmåling-32 (MFM-32) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 3 måneder (M3), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder

Inden for MFM-32 vil 32 termer blive evalueret for at beskrive patientens motoriske funktioner og grupperet i 3 sub-scores ved baseline (M0), M1, M3, M7, M15 og M27:

  • D1: stående stilling og forflytning
  • D2: aksial og proksimal motorisk funktion
  • D3: distal motorisk funktion MFM-32-vurderingerne er afhængige af brugen af ​​en 4-punkts Likert-skala baseret på forsøgspersonens maksimale evner uden assistance (0: kan ikke påbegynde opgaven eller bevare startpositionen; 1: udfører opgaven delvist; 2 : udfører opgaven ufuldstændigt eller ufuldkomment; 3: udfører opgaven fuldt ud og normalt.)
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af lungefunktionen, specielt Force Vital Capacity (FVC%), fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Force Vital Capacity (FVC%) vil blive målt i siddende stilling og eventuelt i liggende stilling.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af lungefunktionen, specielt Maximal Inspiratory Pressure (MIP) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Maksimalt indåndingstryk (MIP) vil blive målt i siddende stilling og eventuelt i liggende stilling.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af lungefunktionen, specielt Maximum Expiratory Pressure (MEP) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Maximum Expiratory Pressure (MEP) vil blive målt i siddende stilling og eventuelt i liggende stilling.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af Fatigue Severity Scale (FSS) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
FSS er en endimensionel skala, der fokuserer på de fysiske aspekter af træthed. Det er et selvrapporteret spørgeskema udviklet til at måle virkningen af ​​invaliderende træthed på den daglige funktion. Det dækker flere områder, herunder fysiske, sociale og kognitive effekter. FSS er et patientrapporteret resultat sammensat af 9 punkter med score fra 1 = "meget uenig" til 7 = "meget enig".
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af Pinch and Grip-testen fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Formålet med disse test er at måle den maksimale isometriske styrke af hånd- og underarmsmusklerne, når man griber eller klemmer. Det nødvendige udstyr til grebet og klemmetestene er et kalibreringsdynamometer. Faget bør kraftigt opfordres til at yde en maksimal indsats. Vi optager tre forsøg for hver hånd, skiftende hænder med mindst 30 sekunders restitution mellem hver indsats. Vi bevarer det bedste resultat.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af den gentagne ni-hullers pindetest (r9HPT) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder

r9HPT er en modifikation af 9-hullers peg-testen (9HPT) rettet mod udholdenhed i stedet for motorisk funktion. 9HPT er en kort, standardiseret, kvantitativ test af overekstremitetsfunktion.

I r9HPT udførte deltagerne 5 på hinanden følgende runder af 9HPT, uden pause, med den samme og foretrukne hånd. Vi vil se på ændringen (forholdet) i score mellem det sidste forsøg og det første forsøg, en stigning i den tid, der er nødvendig for at udføre testen i på hinanden følgende runder, hvilket indikerer tilsynekomsten af ​​muskeltræthed.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af den reviderede Hammersmith-skala (RHS) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
RHS bestod af 36 genstande for meget svag SMA 2 til meget stærk SMA 3. Med hensyn til scoring blev 33 elementer bedømt på en ordinær skala fra 0, 1, 2 (hvor 0 angiver det mindste niveau af evne/funktion, der udvikler sig til det højeste niveau af evne til at opnå en score på 2), de resterende 3 elementer blev scoret 0, 1 (hvor 0 ikke er i stand og 1 var i stand til at opnå). Den maksimalt opnåelige score er 69.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af Iowa Oral Performance Instrument (IOPI) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Iowa Oral Performance Instrument (IOPI) er et middel til at kvantificere læbe-, tunge- og mundstyrke ved hjælp af et valideret værktøj med offentliggjorte intervaller for normative data til linguale målinger
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af det reviderede øvre ekstremitetsmodul (RULM) fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder

RULM er et valideret mål og bruges kun til patienter med SMA, der evaluerer skulder-, håndleds- og håndfunktioner. Det tager cirka 15 minutter at administrere og kræver et værktøjssæt, der bruges til at få patienten til at gentage specifikke opgaver (f.eks. at tage en mønt op, bringe hånden til munden) med begge arme. RULM er en skala med 19 punkter, der kan scores; hvert element scores fra 0 til 2:

  • 0=Ikke i stand
  • 1=Kan, med modifikation
  • 2=Kan, ingen vanskelighed Den maksimale score er 37, og patienterne scores på begge øvre lemmer.
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af den elektrofysiologiske vurdering, specielt Motor Unit Number Index (MUNIX), fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
MUNIX er en neurofysiologisk test, som giver et indeks over fungerende lavere motoriske neuroner i en muskel. MUNIX totalscore beregnes ved at addere de individuelle værdier af de 6 testede muskler (abductor pollicis brevis, abductor digiti minimi, first dorsal interosseous, deltoid, tibialis anterior og trapezius).
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af den elektrofysiologiske vurdering, specielt Motor Units Size Index (MUSIX), fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
MUSIX er en neurofysiologisk test, der giver et indeks over fungerende lavere motoriske neuroner i en muskel. MUSIX beregnes ved at dividere MUNIX med Compound Motor Action Potential (CMAP) amplituden, målt i 6 testede muskler (abductor pollicis brevis, abductor digiti minimi, first dorsal interosseous, deltoid, tibialis anterior og trapezius).
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Ændring af helbredsstatus fra baseline (M0) til 1 måned (M1), 7 måneder (M7), 15 måneder (M15) og 27 måneder (M27)
Tidsramme: ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder
Sundhedsstatus vil blive vurderet ved hjælp af spørgsmålet om livskvalitet ved genetisk neuromuskulær sygdom (QoL-gNMD), specielt designet til patienter med en langsomt fremadskridende neuromuskulær sygdom med genetisk dominerende muskelskade. QoL-gNMD er opdelt i 3 domæner: "Impact of Physical Symptoms" (score fra 0 til 19), "Selvopfattelse" (score fra 0 til 24) og "Aktiviteter og social deltagelse" (score fra 0 til 27) .
ved baseline, 1, 3, 7, 15 og 27 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

25. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2019

Først opslået (Faktiske)

12. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19-PP-09

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Spinraza intratekal injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner