Fase Ib-studie av utvalgte legemiddelkombinasjoner hos pasienter med MDS med lavere risiko

Viktige inkluderingskriterier:

1. Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien.
2. Pasienter må være ≥ 18 år på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke (ICF).

3. Pasienter må ha en diagnose før deltakelse i studien av IPSS-R svært lav, lav eller middels risiko MDS med ≤10 % benmargsblaster og ett eller flere av følgende:

   1. Symptomatisk anemi med hemoglobin <10 g/dL som har fått tilbakefall etter eller er refraktær overfor ESAer (eller pasienten er intolerant overfor ESAer)
   2. Symptomatisk anemi med hemoglobin <10 g/dL) som er ESA-naiv med EPO-nivå ≥ 500 /uL
   3. Trombocytopeni med blodplater <30 000/uL eller med klinisk signifikant blødning eller blåmerker og blodplater <50 000/uL
   4. Nøytropeni med et absolutt nøytrofiltall (ANC) <500/µL eller med tilbakevendende og/eller alvorlige infeksjoner og en ANC som er <1000/µL og mottagelig for responsvurderinger fra International Working Group (IWG) responskriterier i myelodysplasi (Cheson et al. 2006)
4. Pasienter som er refraktære overfor, intolerante eller ikke kvalifiserte/ikke i stand til å motta SOC terapeutiske alternativer inkludert lenalidomid
5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus (PS) ≤2
6. Pasienten må være kandidat for seriell benmargsaspirat og/eller biopsi i henhold til institusjonens retningslinjer og være villig til å gjennomgå en benmargsaspirat og/eller biopsi ved screening, under og ved avslutning av behandlingen på denne studien -

Nøkkelekskluderingskriterier:

1. Systemisk antineoplastisk terapi (inkludert cytotoksisk kjemoterapi, alfa-interferon, kinasehemmere eller andre målrettede små molekyler, og toksin-immunokonjugater) eller enhver eksperimentell terapi innen 14 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før den første dosen av studiebehandlingen.
2. Anamnese med overfølsomhet overfor noen av studiebehandlingene eller dets hjelpestoffer eller overfor legemidler av lignende kjemiske klasser.
3. Pasienter med kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) eller myelodysplastiske/myeloproliferative neoplasmer (MDS/MPN)
4. Bruk av hematopoetiske kolonistimulerende vekstfaktorer (f. G-CSF, GM-CSF, M-CSF), trombopoietin-mimetika eller ESA når som helst ≤ 2 uker (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst) før start av studiebehandling.
5. Systemisk kronisk kortikosteroidbehandling (>10 mg/dag prednison eller tilsvarende) eller annen immunsuppressiv terapi innen 7 dager etter første dose av studiebehandlingen. Aktuelle, inhalerte, nasale og oftalmiske steroider er tillatt.
6. For armer som inneholder canakinumab: Pasienter med ANC < 500 /µL