- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Medfødte stoffskiftefeil in United States
Totalt 3224 resultater
-
Homology Medicines, IncAvsluttet
-
University of FloridaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)FullførtPompes sykdomForente stater
-
University of FloridaFullførtPompes sykdomForente stater
-
PfizerFullførtGauchers sykdomStorbritannia, Canada, Israel, Forente stater, Australia, Spania
-
Children's Hospital of PhiladelphiaRekrutteringLeukemi | Benmargssviktsyndrom | Immunsvikt | Medfødte stoffskiftefeil | Immunodysregulering Polyendokrinopati Enteropati X-linked SyndromeForente stater
-
Boston Children's HospitalFullførtAdrenal hyperplasi, medfødtForente stater
-
Ajinomoto Co., Inc.Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham...Aktiv, ikke rekrutterende
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichEuropean UnionFullførtFenylketonuriTyskland, Italia, Spania, Storbritannia
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutteringFenylketonuri (PKU)Forente stater, Tyskland, Italia
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...Team SanfilippoRekrutteringSanfilippo syndrom | MPS3Forente stater
-
University of MinnesotaFullført
-
Columbia UniversityNew York Blood CenterFullført
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityTilbaketrukket
-
HemoShear TherapeuticsAvsluttetPropionsyreacidemi | Methylmalonic acidemiForente stater, Saudi-Arabia, Australia
-
CymaBay Therapeutics, Inc.FullførtHyperurikemi | GiktForente stater
-
Immusoft of CA, Inc.RekrutteringMukopolysakkaridose IH/S | Mukopolysakkaridose ISForente stater
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsFullførtHyperkolesterolemiTsjekkia, Frankrike, Danmark, Nederland, Østerrike, Mexico, Spania, Forente stater, Argentina, Brasil, Bulgaria, Canada, Finland, Ungarn, Italia, Libanon, Norge, Polen, Den russiske føderasjonen, Slovenia, Sør-Afrika, Sverige, Taiwan, T...
-
Merck Sharp & Dohme LLCFullførtHyperkolesterolemi | Familiær hyperkolesterolemiForente stater, Tyskland, Japan, Korea, Republikken, Mexico, Norge, Tyrkia, Storbritannia
-
Inozyme PharmaAktiv, ikke rekrutterendeGeneralisert arteriell forkalkning av spedbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitt | Ektonukleotid Pyrofosfatase/fosfodiesterase1 mangelForente stater, Canada, Tyskland, Frankrike, Storbritannia
-
Horizon Pharma USA, Inc.FullførtArvelig mitokondriell sykdom, inkludert Leigh syndromForente stater
-
Neurogene Inc.RekrutteringNeuronal Ceroid Lipofuscinosis CLN5Forente stater, Storbritannia
-
SynlogicAvsluttetFenylketonuriForente stater, Canada, Georgia, Tyrkia
-
National Institute of Neurological Disorders and...Fullført
-
Merck Sharp & Dohme LLCAktiv, ikke rekrutterendeHyperkolesterolemi | Familiær hyperkolesterolemiForente stater, Australia, Brasil, Canada, Chile, Colombia, Tsjekkia, Finland, Hong Kong, Ungarn, Israel, Nederland, New Zealand, Norge, Singapore, Spania, Taiwan
-
ModernaTX, Inc.FullførtPropionsyreacidemi | Methylmalonic acidemiForente stater, Storbritannia, Spania, Frankrike
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiv, ikke rekrutterendeTay-Sachs sykdom | Sandhoffs sykdomForente stater
-
Regeneron PharmaceuticalsSanofiFullførtHomozygot familiær hyperkolesterolemiForente stater, Sør-Afrika, Canada, Hellas, Japan, Ukraina, Østerrike, Tsjekkia, Frankrike, Tyskland, Italia, Taiwan, Tyrkia
-
ModernaTX, Inc.RekrutteringGlykogenlagringssykdomForente stater, Canada
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... og andre samarbeidspartnereFullførtHjernesykdommer, metabolske, medfødte | Ornithine Transcarbamylase mangel | Urea syklus lidelseForente stater
-
Zymenex A/SEuropean CommissionFullførtAlfa-mannosidoseBelgia, Danmark, Spania, Storbritannia
-
Origin BiosciencesFullførtMolybden kofaktor mangel | Isolert mangel på sulfittoksidaseSpania, Israel, Forente stater, Storbritannia, Canada, Nederland, Tyskland, Saudi-Arabia, Tunisia, Japan, Italia, Malaysia, Polen, Tyrkia
-
Alnylam PharmaceuticalsAvsluttet
-
University of NottinghamArthritis Research UKFullført
-
University of RochesterBatten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)FullførtJuvenil Neuronal Ceroid LipofuscinosisForente stater
-
PfizerFullførtGauchers sykdomChile, Storbritannia, Canada, Spania, Israel, Forente stater, Australia, Sør-Afrika
-
Joyce FoxUltragenyx Pharmaceutical IncIkke lenger tilgjengeligMukopolysakkaridose type 7Forente stater
-
Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereRekrutteringHjernesykdommer, metabolske, medfødte | Aminosyremetabolisme, medfødte feil | UreasyklusforstyrrelserForente stater, Canada, Tyskland, Sveits
-
Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for ChildrenTilbaketrukketGauchers sykdom type 1 | Gauchers sykdom type 3Forente stater
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeOrnithine Transcarbamylase mangelForente stater
-
University of California, IrvineGenzyme, a Sanofi CompanyFullførtPompes sykdomForente stater
-
Amicus TherapeuticsAvsluttetPompes sykdomForente stater
-
University of FloridaAvsluttet
-
O & O Alpan LLCFullført
-
Regeneron PharmaceuticalsFullførtHomozygot familiær hyperkolesterolemiForente stater, Nederland, Australia, Østerrike, Canada, Frankrike, Hellas, Italia, Japan, Sør-Afrika, Ukraina
-
Duke UniversitySanofiRekruttering
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringPompes sykdomForente stater
-
Office of Rare Diseases (ORD)UkjentAdrenal hyperplasi, medfødtForente stater
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtMukopolysakkaridoserForente stater
-
Nutricia ResearchFullført
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeHomozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)Forente stater, Canada, Nederland