Pemigatynib u pacjentów z rakiem gruczolakowatym trzustki

Kryteria przyjęcia:

• Wiek ≥ 18 lat; Mężczyzna czy kobieta
• Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych.
• Potwierdzony histologicznie lub cytologicznie rak gruczolakowaty trzustki (ASCP)
• Pacjenci z ASCP z przerzutami lub nieoperacyjni, u których nastąpiła progresja w co najmniej jednej linii leczenia
• Fuzja genu FGFR, mutacja lub rearanżacja określona przez standardowy panel genomowy z certyfikatem CLIA, zatwierdzony przez FDA (np. Ashion, Caris, FoundationOne itp.).
• Choroba dająca się zmierzyć lub ocenić radiologicznie zgodnie z kryteriami RECIST 1.1.
• Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 2.
• Oczekiwana długość życia ≥ 12 tygodni.

• Kobiety w wieku rozrodczym (zdefiniowane jako dojrzała płciowo kobieta, która (1) nie została poddana histerektomii [chirurgicznemu usunięciu macicy] lub obustronnemu wycięciu jajników [chirurgicznemu usunięciu obu jajników] lub (2) nie była naturalnie po menopauzie od przez co najmniej 24 kolejne miesiące [tj. miała miesiączkę w dowolnym momencie w ciągu ostatnich 24 kolejnych miesięcy]) musi:

  1. albo zobowiązać się do prawdziwej abstynencji* od kontaktów heteroseksualnych (co należy sprawdzać co miesiąc), albo wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji i być w stanie jej przestrzegać bez przerwy na 28 dni przed rozpoczęciem leczenia badanego leku (w tym przerwy w podawaniu), oraz podczas leczenia badanym lekiem i przez 1 tydzień po przerwaniu leczenia badanym lekiem; oraz
  2. Uzyskać ujemny wynik testu ciążowego z surowicy (β-hCG) podczas badania przesiewowego i wyrazić zgodę na przeprowadzanie testów ciążowych w trakcie trwania badania i po zakończeniu udziału w badaniu. Ma to zastosowanie nawet wtedy, gdy podmiot praktykuje prawdziwą abstynencję* od kontaktów heteroseksualnych.
• Mężczyźni muszą praktykować prawdziwą abstynencję* lub zgodzić się na użycie prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z ciężarną kobietą lub kobietą w wieku rozrodczym podczas udziału w badaniu, podczas przerw w podawaniu leku i przez 1 tydzień po przerwaniu leczenia w ramach badania, nawet jeśli przeszedł udanej wazektomii.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej leczenie selektywnym inhibitorem FGFR
• Historia i/lub aktualne dowody mineralizacji/zwapnienia ektopowego, w tym między innymi tkanki miękkie, nerki, jelita, mięsień sercowy lub płuca, z wyjątkiem zwapniałych węzłów chłonnych i bezobjawowych zwapnień tętnic lub chrząstek/ścięgien.
• Aktualne dowody na klinicznie istotne zaburzenie rogówki lub siatkówki potwierdzone badaniem okulistycznym.
• Stosowanie jakichkolwiek silnych inhibitorów lub induktorów CYP3A4 w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy, przed podaniem pierwszej dawki badanego leku. Dozwolony będzie miejscowy ketokonazol.
• Ekspozycja na jakiekolwiek środki terapeutyczne lub badane w ciągu 3 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
• Poważny zabieg chirurgiczny w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
• Każdy stan w opinii głównego badacza, który mógłby zakłócić udział pacjenta w badaniu lub w ocenie wyników badania.