Effekt och säkerhet av Ixazomib och Dexametason Refractory Autoimmun Cytopeni (Ixa-Cyto)

Inklusionskriterier:

ITP-patienter:

1. Ålder >= 18 år
2. Diagnos av ITP enligt den internationella definitionen (Rodeghiero et al Blood 2009)
3. Trombocytantal < 30 x 109/L eller <50 x 109/L om förekomsten av blödningshändelser eller annan orsak lämnats upp till utredarens bedömning inom månaderna före inkluderingen.
4. Multirefraktär ITP definieras som patienter som tidigare har misslyckats med att upprätthålla ett svar efter rituximab (anti-CD20), splenektomi och romiplostim och eltrombopag, förutom om patienter har några kontraindikationer eller vägrat dessa behandlingar

wAIHA patienter

1. Ålder >= 18 år
2. Diagnos av wAIHA, symptomatisk anemi och ett positivt direkt antiglobulintest
3. Refraktär AIHA som tidigare har misslyckats med att upprätthålla ett ihållande svar efter rituximab (anti-CD20) och splenektomi förutom om patienter har några kontraindikationer eller vägrat dessa behandlingar.

För alla patienter;

1. Absolut neutrofilantal (ANC) >=1 000/mm3
2. Gammablobulinnivå > 7 g/l
3. Alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) =< 3x ULN.
4. Beräknat kreatininclearance >=30 ml/min
5. Frivilligt skriftligt samtycke måste ges före genomförandet av en studierelaterad procedur som inte ingår i standardsjukvård, med förutsättningen att samtycke kan dras tillbaka av patienten när som helst utan att det påverkar framtida medicinsk vård.

Exklusions kriterier

1. Stor operation inom 14 dagar före inskrivning.
2. Infektion som kräver systemisk antibiotikabehandling eller annan allvarlig infektion inom 14 dagar före studieregistrering.
3. Kvinnliga patienter som ammar eller har ett positivt serumgraviditetstest under screeningsperioden.
4. Bevis på nuvarande okontrollerade kardiovaskulära tillstånd, inklusive okontrollerad hypertoni, okontrollerade hjärtarytmier, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, instabil angina eller hjärtinfarkt under de senaste 6 månaderna.
5. Systemisk behandling, inom 14 dagar före den första dosen av ixazomib, med starka CYP3A-inducerare (rifampin, rifapentin, rifabutin, karbamazepin, fenytoin, fenobarbital, azatioprin), eller användning av johannesört.
6. ) Positivt HIV-test och/eller hepatitvirus C-infektion och/eller positivt hepatit B-virusytantigen eller kärnantikropp (HbsAg eller HBcAb) och/eller Active Varicella- eller Herpes- och zosterinfektion.
7. Alla allvarliga medicinska eller psykiatriska sjukdomar som, enligt utredarens åsikt, potentiellt skulle kunna störa slutförandet av behandlingen enligt detta protokoll.
8. Känd allergi mot någon av studiemedicinerna, deras analoger eller hjälpämnen i de olika formuleringarna av något medel.
9. Känd GI-sjukdom eller GI-procedur som kan störa den orala absorptionen eller toleransen av ixazomib inklusive svårigheter att svälja.
10. Diagnostiserats eller behandlats för en annan malignitet inom 2 år före studieregistreringen eller tidigare diagnostiserats med en annan malignitet och har några tecken på kvarvarande sjukdom. Patienter med icke-melanom hudcancer eller karcinom in situ av någon typ utesluts inte om de har genomgått fullständig resektion.
11. Kan inte följa studie- och uppföljningsrutiner på grund av psykiatriska störningar eller någon annan anledning.
12. Inflammatorisk störning i centrala nervsystemet.
13. Patienten har >=grad 3 perifer neuropati, eller grad 2 med smärta vid klinisk undersökning under screeningsperioden.
14. Deltagande i andra kliniska prövningar, inklusive de med andra prövningsmedel som inte ingår i denna prövning, inom 30 dagar efter starten av denna prövning och under hela prövningen.
15. Patienter som tidigare har behandlats med ixazomib eller deltagit i en studie med ixazomib oavsett om de behandlats med ixazomib eller inte.
16. Totalt bilirubin ≥ 1,5 x den övre gränsen för normalområdet (ULN).