Clinical Trials on Genetiska sjukdomar, X-länkade in United States
Totalt 7927 resultat
-
Amy K. Dickey, M.D.Wake Forest University Health Sciences; University of TexasRekryteringErytropoetisk protoporfyri | X-länkad protoporfyriFörenta staterna
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Food and Drug Administration (FDA)AvslutadAdrenoleukodystrofi | AdrenomyeloneuropatiFörenta staterna
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...AvslutadAdrenoleukodystrofiFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrytering
-
Institute for Neurodegenerative DisordersAvslutadParkinsons sjukdom | Alzheimers sjukdom | Lätt kognitiv funktionsnedsättning | Fragilt X-syndrom | Huntingtons sjukdom | Autistiska spektrumstörningarFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringCerebral adrenoleukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | ALD (adrenoleukodystrofi)Förenta staterna
-
Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, inte rekryterandeAdrenoleukodystrofiSpanien, Förenta staterna, Ungern, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Storbritannien
-
Manchester University NHS Foundation TrustAvslutadMukopolysackaridos typ IIStorbritannien
-
University of UtahNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadErytropoetisk protoporfyri (EPP) | X Länkad erytropoetisk protoporfyriFörenta staterna
-
ShireAvslutadHunters syndromSpanien, Förenta staterna, Kanada, Storbritannien, Frankrike, Australien, Mexiko
-
Bio Products LaboratoryAvslutadVanlig variabel immunbrist | Primära immunbriststörningar | X-länkad agammaglobulinemi | Hyperimmunoglobulin M syndromFörenta staterna
-
bluebird bioAvslutadCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Förenta staterna, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Storbritannien
-
Washington University School of MedicineRekryteringSvår kombinerad immunbrist | Kronisk granulomatös sjukdom | DiGeorges syndrom | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Wiskott-Aldrichs syndrom | X-kopplat lymfoproliferativt syndrom | X-länkad agammaglobulinemi | Chediak-Higashi syndrom | IPEX | Autoimmun lymfoproliferativt syndrom | Vanlig variabel immunbrist | Im... och andra villkorFörenta staterna
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)AvslutadErytropoetisk protoporfyri | EPP | X-länkad protoporfyri | XLPFörenta staterna
-
Bio Products LaboratoryAvslutadPrimär immunbrist | Wiskott-Aldrichs syndrom | Hypogammaglobulinemi | Vanlig variabel hypogammaglobulinemi | X-länkad hypogammaglobulinemi | Immunbrist med Hyper-IgMFörenta staterna
-
ShireAvslutadHunters syndromFörenta staterna, Storbritannien, Kanada
-
bluebird bioCenter for International Blood and Marrow Transplant ResearchRekryteringCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Förenta staterna
-
bluebird bioAvslutadCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Förenta staterna, Tyskland, Argentina, Australien, Frankrike, Storbritannien
-
Minoryx Therapeutics, S.L.RekryteringCerebral adrenoleukodystrofi (cALD)Förenta staterna, Brasilien, Argentina
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutadMukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Mukopolysackaridos typ VI | Mukopolysackaridos typ IV | Mukopolysackaridos typ VIIFörenta staterna, Kanada
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRekryteringPyruvatdehydrogenaskomplexbrist | Pyruvatdehydrogenas E1 alfabrist | Pyruvatdehydrogenas E1-Beta-brist | Pyruvatdehydrogenas E2-brist | PyruvatdehydrogenasfosfatasbristStorbritannien
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeHemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos IIFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRekryteringWillis-Ekboms sjukdom | AdrenoleukodystrofiFörenta staterna, Nederländerna
-
ShireAvslutadHunters syndrom | Mukopolysackaridos II (MPS II)Förenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Tyskland, Sverige, Spanien, Brasilien, Kanada, Italien, Rumänien
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, inte rekryterandeOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
University College, LondonRekryteringOrnitin-transkarbamylasbristStorbritannien
-
Gillette Children's Specialty HealthcareAvslutadCerebral pares | Muskeldystrofi | Osteopeni | Retts syndrom | Spinal muskelatrofi | RyggmärgsbråckFörenta staterna
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAvslutadX-länkad hypofosfatemi (XLH)Sverige, Spanien, Storbritannien, Italien, Österrike, Frankrike
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekryteringOTC-bristFörenta staterna, Portugal, Australien, Italien, Spanien, Storbritannien, Japan, Kanada, Tyskland, Frankrike, Argentina, Nederländerna, Brasilien
-
Bio Products LaboratoryAvslutadVanlig variabel immunbrist | Wiskott-Aldrichs syndrom | X-länkad agammaglobulinemi | Primära immunbriststörningar | Hyper-IgM syndromFörenta staterna, Chile, Israel
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... och andra samarbetspartnersAvslutadHjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Ornitin-transkarbamylasbrist | UreacykelstörningFörenta staterna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaRekryteringLeukemi | Benmärgssviktsyndrom | Immunbrister | Medfödda metabolismfel | Immunodysregulation Polyendokrinopati Enteropati X-linked SyndromeFörenta staterna
-
University of South FloridaMerck Sharp & Dohme LLCAvslutadX-länkad agammaglobulinemi | Specifik antikroppsbrist | Vanlig variabel immunbristFörenta staterna
-
Stephen G. Kaler, MDRekryteringMenkes sjukdom | Occipital Horn SyndromeFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, inte rekryterandeOrnithine Transcarbamylas (OTC) bristKanada, Förenta staterna, Frankrike, Spanien, Storbritannien
-
Arcturus Therapeutics, Inc.RekryteringOTC-brist | Ornitin-transkarbamylasbrist | OTCDSpanien, Belgien, Storbritannien, Sverige
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadSicklecellanemi | Thalassemi | Cerebral adrenoleukodystrofi | Ärftliga metabola störningar | Högriskhematologiska störningarFörenta staterna
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiKorea, Republiken av, Kanada, Förenta staterna, Australien, Japan, Storbritannien, Sverige
-
Medialis Ltd.Metabolic Support UKAvslutadX-länkad hypofosfatemi (XLH)Storbritannien
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RekryteringNeurodegenerativa sjukdomar | Ataxi | Cerebellär ataxi | Leukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | LBSL | Leukoencefalopati med hjärnstammen och ryggmärgens inblandning och laktathöjning | Leukoencefalopati med hjärnstam och ryggmärgspåverkan och höglaktatsyndrom (störning)Förenta staterna
-
Fairview University Medical CenterOkändHemofagocytisk lymfohistiocytos | Graft kontra värdsjukdom | Chediak-Higashi syndrom | Virusassocierat hemofagocytiskt syndrom | X-Linked Lymfoproliferativt Syndrom | Familjär erytrofagocytisk lymfohistiocytosFörenta staterna
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdRekryteringX-länkad hypofosfatemiFrankrike, Nederländerna, Storbritannien
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna
-
iECURE, Inc.RekryteringUreacykelstörningar, medfödd | Ornitin-transkarbamylasbrist | Ornithine Transcarbamylas Deficiency Disease | Ornitinkarbamoyltransferasbrist (störning)Storbritannien
-
Kyowa Kirin, Inc.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna
-
Duke UniversityFoundation Fighting BlindnessIndragenChoroideremiFörenta staterna
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktiv, inte rekryterandeX-länkad hypofosfatemiSpanien, Italien, Storbritannien, Frankrike, Belgien, Danmark, Tyskland, Ungern, Portugal, Norge, Schweiz, Israel, Nederländerna, Tjeckien, Bulgarien, Sverige, Slovenien, Irland, Lettland, Slovakien