- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Sök i kliniska prövningar för: inborn errors
Totalt 15951 resultat
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktiv, inte rekryterandeNiemann-Pick sjukdom, typ C1Förenta staterna, Taiwan, Storbritannien, Israel, Spanien, Brasilien, Italien, Australien, Kalkon, Saudiarabien, Argentina, Polen, Tyskland
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncTillgängligtSly syndrom | Mukopolysackaridos VII | MPS VII
-
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation TrustSociety for Endocrinology; The Clinical Endocrinology TrustAvslutadMedfödd binjurehyperplasiStorbritannien
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.AvslutadWilsons sjukdomFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Nya Zeeland, Danmark, Ryska Federationen, Kanada, Singapore
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.TillgängligtX-länkad hypofosfatemi | Tumörinducerad osteomalaci
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutad
-
Maggie's Pearl, LLCAktiv, inte rekryterandePmm2-CDG | Fosfomannomutas 2-brist | Fosfomannomutas 2 medfödd störning av glykosylering | Fosfomannomutas II medfödd störning av glykosylering | Fosfomannomutas II-bristFörenta staterna
-
Inozyme PharmaAktiv, inte rekryterandeGeneraliserad arteriell förkalkning av spädbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitis | Ektonukleotid Pyrofosfatas/fosfodiesteras1-bristFörenta staterna, Kanada, Tyskland, Frankrike, Storbritannien
-
University of PittsburghIndragen
-
Leadiant Biosciences, Inc.Aktiv, inte rekryterandeCerebrotendinösa xantomatoserIsrael
-
Applied Therapeutics, Inc.AvslutadKlassisk galaktosemiFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IANederländerna, Förenta staterna
-
AmgenAvslutadHomozygot familjär hyperkolesterolemi HoFHIndien
-
Cellaion SAAvslutadUreacykelstörning | Crigler-Najjars syndrom | Akut vid kronisk leversviktBelgien, Spanien, Frankrike, Bulgarien, Polen
-
AmgenAvslutadFamiljär hyperkolesterolemiKanada, Italien, Norge, Belgien, Förenta staterna, Kalkon, Australien, Österrike, Sydafrika, Polen, Schweiz, Spanien, Portugal, Slovenien, Brasilien, Ryska Federationen, Ungern, Storbritannien, Colombia, Tjeckien, Nederländerna, Gr... och mer
-
Travere Therapeutics, Inc.Anmälan via inbjudan
-
AmgenAvslutadSvår familjär hyperkolesterolemiItalien, Tjeckien, Förenta staterna, Israel, Nya Zeeland, Sydafrika, Frankrike, Spanien, Australien, Belgien, Kanada, Nederländerna, Hong Kong, Brasilien, Storbritannien, Grekland, Japan, Libanon
-
Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling... och andra samarbetspartnersAktiv, inte rekryterandeMitokondriella sjukdomar | MELAS | Mitokondriellt DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | Subakut nekrotiserande encefalomyelopatiNederländerna
-
Passage Bio, Inc.Aktiv, inte rekryterandeGM1 Gangliosidos | GM1 Gangliosidos, Typ I | GM1 Gangliosidos, Typ 2 | Beta-galaktosidas-1 (GLB1) bristFörenta staterna, Kanada, Storbritannien, Kalkon, Brasilien
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandAvslutadArtrit | Gikt | KristallarthropatiSchweiz
-
bluebird bioAvslutadCerebral adrenoleukodystrofi (CALD)Förenta staterna, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Storbritannien
-
Denali Therapeutics Inc.Anmälan via inbjudanMukopolysackaridos IIFörenta staterna, Kanada, Belgien, Tjeckien, Nederländerna
-
Amicus Therapeutics France SASAvslutadFabrys sjukdom | Anderson Fabrys sjukdomFrankrike
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos | Zellwegers syndrom och andra villkorFörenta staterna
-
Amicus Therapeutics France SASAvslutad
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, inte rekryterandeFanconi Anemia Complementation Group ASpanien, Storbritannien
-
Novo Nordisk A/SAvslutadNjursjukdomar | Urologiska sjukdomar | Genetisk sjukdom | Primär hyperoxaluri typ 1 (PH1) | Primär hyperoxaluri typ 2 (PH2)Polen, Förenta staterna, Storbritannien, Nya Zeeland, Australien, Kanada, Frankrike, Tyskland, Israel, Italien, Japan, Libanon, Nederländerna, Rumänien, Spanien
-
University of EdinburghAvslutad
-
Alnylam PharmaceuticalsGodkänd för marknadsföringAmyloida neuropatier | Amyloida neuropatier, familjär | TTR-medierad amyloidos | Amyloidos, ärftlig | Amyloidos, ärftlig, transtyretinrelaterad | Familjär amyloidpolyneuropatier
-
Merck Sharp & Dohme LLCAktiv, inte rekryterandeHyperkolesterolemi | Familjär hyperkolesterolemiColombia, Israel, Taiwan, Förenta staterna, Argentina, Kina, Tyskland, Italien, Japan, Korea, Republiken av, Mexiko, Sydafrika, Spanien, Kalkon
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Rocket Pharma LimitedAvslutad
-
Organon and CoAvslutadHyperkolesterolemi | Familjär hyperkolesterolemi
-
Organon and CoAvslutad
-
Organon and CoAvslutadHyperkolesterolemi | Heterozygot familjär hyperkolesterolemi
-
Lemuel W. Taylor IVManzo PharmaceuticalsAvslutadLaktosintolerantFörenta staterna
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadDyslipidemi | Hyperkolesterolemi | Hyperlipidemi | HypolipoproteinemiFörenta staterna
-
Duke UniversityUpphängdIdentifiering och karakterisering av nya icke-kodande varianter som bidrar till genetiska störningarLysosomala lagringssjukdomar | Genetisk sjukdom | Medfödda metabolismfel | Glykogenlagringssjukdom | FörvaringssjukdomFörenta staterna
-
University of PennsylvaniaUpphängdLipidmetabolism, medfödda fel | Kolesterol, HDL | Tangers sjukdom | LCAT-brist | Brist på kolesterylesteröverföringsprotein (CETP).Förenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAnmälan via inbjudanMukopolysackaridos III-AFörenta staterna, Australien, Spanien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos III | Sanfilippos syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AFörenta staterna, Australien, Spanien
-
PfizerAvslutadPolyneuropati | Ärftlig transtyretin amyloidos (ATTRv)Spanien
-
ZevraDenmarkAktiv, inte rekryterandeNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italien, Polen, Schweiz
-
Columbia UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanMitokondriell sjukdom | Mitokondriella störningar | Melas | Kearns Sayer | NARP | MNGIE | LHON | Mitokondriellt utarmningssyndrom | Leighs sjukdomFörenta staterna
-
AmgenAvslutadOkontrollerad gikt | Kronisk giktFörenta staterna
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...AvslutadMedfödd binjurehyperplasi (CAH)Förenta staterna
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeFamiljärt kylomikronemisyndromSpanien, Storbritannien, Frankrike, Kanada, Förenta staterna, Italien, Nederländerna, Norge, Portugal, Slovakien, Sverige
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeFamiljärt kylomikronemisyndromFörenta staterna, Kanada, Sverige
-
Organon and CoAvslutad
-
University of Wisconsin, MadisonNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartnersAvslutad