- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Sök i kliniska prövningar för: Inborn Amino Acid Metabolism, Inborn Errors
Totalt 43028 resultat
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles och andra samarbetspartnersAvslutadMetylmalonsyra | Karbamoyl-fosfatsyntas I-bristsjukdom | Propionsyra, typ I och/eller typ II | Ornitin karbamoyltransferasbristFörenta staterna
-
Children's National Research InstitutePatient-Centered Outcomes Research Institute; Eunice Kennedy Shriver National... och andra samarbetspartnersAvslutad
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadFenylketonuriFörenta staterna, Kanada
-
Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAvslutadMenkes sjukdom | Occipital Horn Syndrome | Oförklarlig kopparbristFörenta staterna
-
ModernaTX, Inc.IndragenMetabolism, medfödda fel | Methylmalonic acidemi (MMA)
-
HLB Cell Co., Ltd.IndragenUreacykelstörningKorea, Republiken av
-
University Children's Hospital, ZurichAvslutadFenylketonuri | OTC-brist | Medfödda metabolismfel | Ureacykelstörning | Lönnsirap Urinsjukdom | Metylmalonicacidemi | Aminoacidopati | Patientrapporterade resultatmätningarSchweiz
-
Promethera TherapeuticsAvslutadStörningar i ureacykelnBelgien, Spanien, Frankrike, Polen
-
Promethera TherapeuticsAvslutadStörningar i ureacykeln | Crigler Najjars syndromIsrael, Storbritannien, Belgien, Frankrike, Italien
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadTetrahydrobiopterin brister | Hyperfenylalaninemi, icke-fenylketonuriskTyskland, Förenta staterna
-
University of British ColumbiaRare Disease Foundation, Vancouver, Canada; Saudi Arabian Cultural Bureau...Avslutad
-
University of British ColumbiaRare Disease Foundation, Vancouver, CanadaAvslutad
-
NestléIndragen
-
NestléAvslutadFenylketonuriAustralien, Tyskland
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAvslutadEn placebokontrollerad fas 3-studie med upprepad Lamazym-behandling av patienter med alfa-mannosidosAlfa-mannosidosDanmark, Storbritannien, Frankrike, Tyskland, Polen
-
Guy's and St Thomas' NHS Foundation TrustOkändHjärt-kärlsjukdomar | FenylketonuriStorbritannien
-
PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyAvslutadAminosyrametabolism, medfödda felFrankrike, Storbritannien, Italien, Belgien, Tyskland, Schweiz
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South... och andra samarbetspartnersAvslutadHermansky Pudlak syndromFörenta staterna
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadFenylketonuriFörenta staterna
-
Duke UniversityUniversity of FloridaAvslutad
-
Washington University School of MedicineAvslutad
-
Augusta UniversityOkändFruktosintoleransFörenta staterna
-
Augusta UniversityAvslutadFruktosintolerans i kostenFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Dr. Schär AG / SPAAvslutadFenylketonuri | Medfödda metabolismfel | Metabolisk sjukdom | PKUStorbritannien
-
Assiut UniversityOkänd
-
Dr. Schär AG / SPAAvslutadFenylketonuri | Medfödda metabolismfel | Metabolisk sjukdom | PKUStorbritannien
-
Istanbul Medeniyet UniversityAvslutadEpilepsi | Ischemisk stroke | Hyperhomocysteinemi, trombotisk, Cbs-relateradKalkon
-
National Taiwan University HospitalOkänd
-
Queen's University, BelfastUniversity of SussexOkändRetinit Pigmentosa | Lågsyn | Albinism | Stargardts sjukdom 1 | Stargardts sjukdom 3 | Stargardts sjukdom 4Storbritannien
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...AvslutadTidigare behandlat myelodysplastiskt syndrom | Fanconi anemi | de Novo myelodysplastiskt syndrom | Akut myeloid leukemi i remissionFörenta staterna, Brasilien
-
Baylor College of MedicineAvslutadStörningar i ureacykeln | Argininobärnstenssyra | ArgininosuccinatlyasbristFörenta staterna
-
Swedish Orphan BiovitrumAvslutadÄrftlig tyrosinemi, typ IBelgien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Österrike, Tjeckien, Finland, Ungern, Irland, Italien, Nederländerna, Norge, Polen, Portugal, Spanien, Sverige, Storbritannien
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadFenylketonuri (PKU)Förenta staterna, Kalkon, Kanada, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalOkändPAH-brist | Pku Fenylketonuri
-
Kaleido BiosciencesAvslutadStörningar i ureacykelnSchweiz
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadOkulokutan albinismFörenta staterna
-
Jesse RomanGenentech, Inc.OkändInterstitiell lungsjukdom | Hermansky Pudlak syndromFörenta staterna, Puerto Rico
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadCitrullinemi | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Ornitin karbamoyltransferasbrist | Karbamoyl-fosfatsyntas I-brist | N-acetylglutamatsyntasbristFörenta staterna
-
University of MiamiAvslutadFenylketonuriFörenta staterna
-
Rigshospitalet, DenmarkOkändKolhydratmetabolism, medfödda fel | Metabolism, medfödda fel | Lipidmetabolism, medfödda fel | Glykogenlagringssjukdom typ II | Glykogenlagringssjukdom typ V | VLCAD-brist | Glykogenlagringssjukdom typ III | Fosfoglyceratkinasbrist | Neutral Lipid Storage Disease | Karnitinpalmitoyltransferas 2-brist | Glykogenlagringssjukdom... och andra villkorDanmark
-
Laboratoires GenévrierAvslutadVitiligo | PiebaldismBelgien, Frankrike, Italien
-
Sutphin DrugsOkänd
-
Translate Bio, Inc.Indragen
-
Universidade do PortoBioMarin Pharmaceutical; Centro Hospitalar do PortoAvslutad
-
University Hospital, BordeauxAvslutadMutation | Okulokutan albinism
-
University of British ColumbiaVitaflo International, LtdOkänd
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadFenylketonuriFörenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadCancer | Myelofibros | Lungfibros | Gauchers sjukdom | Hermansky-Pudlaks syndrom (HPS)Förenta staterna