戈谢病 2 型的临床试验

癌症 | 乳腺癌 | 大肠癌 | 非小细胞肺癌 | 黑色素瘤（皮肤） | 泌尿生殖系统癌症 | 妇科癌症 | 罕见癌症 | 不明原发癌 | 胰胆胃肠癌 | 上呼吸消化道癌

加拿大

黑色素瘤 | 大肠癌 | 胆管癌 | 非小细胞肺癌 | 组织细胞增多症 | 甲状腺癌 | 毛细胞白血病

美国

复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 复发性 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性滤泡性淋巴瘤

美国

复发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿/Sezary 综合征 | III 期皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | III 期蕈样肉芽肿/Sezary 综合征 | IV 期皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | IV 期蕈样肉芽肿/Sezary 综合征 | I 期皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | II 期皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | I 期蕈样肉芽肿/Sezary 综合征 | II 期蕈样肉芽肿/Sezary 综合征

美国

肾细胞癌 | 宫颈癌 | 胃癌 | 非小细胞肺癌 | 晚期实体瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 微卫星不稳定性高 | 恶性黑色素瘤 | 胃食管癌 | 错配修复缺陷

美国

肉瘤 | 转移性黑色素瘤 | 转移性肾细胞癌 | IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v6 和 v7 | IV 期骨肉瘤 AJCC v7 | 转移性骨肉瘤 | IV 期肾细胞癌 AJCC v7 | 肺部转移性恶性肿瘤

美国

解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 晚期恶性实体瘤 | 局部晚期恶性实体瘤 | 不可切除的恶性实体肿瘤 | 复发性子宫内膜癌 | 复发性恶性实体瘤 | 转移性恶性实体瘤 | 恶性女性生殖系统肿瘤 | 复发性恶性女性生殖系统肿瘤 | 转移性 HER2 阴性乳腺癌 | 无法切除的 HER2 阴性乳腺癌

美国, 波多黎各

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 宫颈癌 | 头颈癌 | 鼻咽癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 经典霍奇金淋巴瘤

中国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 输卵管癌 | 膀胱癌 | 非小细胞肺癌 | 胰腺癌 | 结直肠癌 | 三阴性乳腺癌 | 头颈癌 鳞状细胞癌

美国, 比利时, 英国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 乳腺癌 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 非小细胞肺癌 | 实体瘤 | 大肠癌 | 胰腺癌

美国

非小细胞肺癌 | DNA 修复缺陷疾病 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱尿路上皮癌 | 经典霍奇金淋巴瘤 | 恶性黑色素瘤

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 头颈癌 | 胃癌 | 非小细胞肺癌 | 实体瘤 | 尿路上皮癌

美国

黑色素瘤 | 肾癌 | 睾丸肿瘤 | 头颈肿瘤 | 胃癌 | 前列腺癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | 晚期癌症 | 结肠癌 | 肝癌 | 生命尽头 | 不明原因的癌症 | 肺肿瘤 | 直肠癌

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 难治性急性髓性白血病 | 难治性骨髓增生异常综合征 | 高危骨髓增生异常综合征 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 极高风险的骨髓增生异常综合征

美国

急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 意义未明的克隆性血细胞减少症 | 丙酮酸激酶缺乏症 | 丙酮酸激酶缺乏性贫血 | 遗传性溶血性贫血 | 克隆性髓系肿瘤 | 其他克隆性髓系肿瘤 | 不明原因的 Coombs 阴性非免疫性溶血性贫血

美国

转移性膀胱尿路上皮癌 | 转移性肾盂尿路上皮癌 | 转移性输尿管尿路上皮癌 | 转移性尿道尿路上皮癌 | 转移性尿路上皮癌 | IV 期膀胱癌 AJCC v8 | IV 期肾盂癌 AJCC v8 | IV 期输尿管癌 AJCC v8 | IV 期尿道癌 AJCC v8 | 局部晚期膀胱尿路上皮癌 | 局部晚期肾盂尿路上皮癌 | 局部晚期输尿管尿路上皮癌 | 局部晚期尿道尿路上皮癌 | 局部晚期尿路上皮癌

美国

肉瘤 | 肾癌 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 白血病 | 卵巢癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 肝癌 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国

难治性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 难治性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | 难治性边缘区淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 转化的非霍奇金淋巴瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 里氏变换 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 复发边缘区淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤

中国, 澳大利亚

爱滋病毒感染 | 浆母细胞淋巴瘤 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性成人非霍奇金淋巴瘤 | III 期套细胞淋巴瘤 | IV 期套细胞淋巴瘤 | 复发性伯基特淋巴瘤 | 成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | III 期滤泡性淋巴瘤 | IV 期滤泡性淋巴瘤

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 胃癌 | 非小细胞肺癌 | 三阴性乳腺癌 | 尿路上皮癌 | HR+/HER2- 乳腺癌

美国, 西班牙, 加拿大, 法国, 意大利, 比利时, 波兰, 英国

黑色素瘤 | 乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 卵巢癌 | 肺癌 | 成神经细胞瘤 | 膀胱癌 | 滑膜肉瘤 | 食管癌 | 其他转移性实体癌

中国

胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 腹膜腔癌 | 胃肠道间质瘤 | 肝外胆管癌 | 恶心和呕吐 | 便秘、嵌塞和肠梗阻

美国

卵巢子宫内膜样腺癌 | 输卵管癌 | 三阴性乳腺癌 | 卵巢浆液性腺癌 | 原发性腹膜浆液性腺癌 | 卵巢高级别浆液性腺癌 | 卵巢浆液性表面乳头状腺癌

美国

黑色素瘤 | 头颈癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 膀胱癌 | 滑膜肉瘤 | 胃食管交界处 | 粘液样圆细胞脂肪肉瘤

美国, 加拿大

肾细胞癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 前列腺癌 | 非小细胞肺癌 | 胆管癌 | 实体瘤，未指定，成人 | 不明原发肿瘤 | NRG1融合

HER2阳性乳腺癌 | IV 期乳腺癌 | IV 期卵巢上皮癌 | IV 期卵巢生殖细胞肿瘤 | IIIA期乳腺癌 | IIIB期乳腺癌 | IIIC期乳腺癌 | III期卵巢上皮癌 | III 期卵巢生殖细胞肿瘤

美国

前列腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱癌 | 宫颈癌 | 肺癌，非小细胞 | 卵巢癌 | 食管癌 | 子宫内膜癌

美国, 英国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性乳腺癌 | 复发性蕈样肉芽肿 | 复发性原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | IV 期乳腺癌 AJCC v6 和 v7 | 乳腺癌 | 转移性乳腺癌 | 难治性乳腺癌 | 难治性蕈样肉芽肿 | 难治性原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性淋巴结边缘区淋巴瘤

美国

癌，非小细胞肺癌 | 腺样囊性癌 | 卵巢肿瘤 | 输卵管肿瘤 | 腹膜肿瘤 | 子宫内膜肿瘤 | 胆管癌 | 三阴性乳腺肿瘤 | 胆囊癌 | HER2 阴性乳腺肿瘤 | 激素受体阳性乳腺肿瘤

美国, 西班牙, 加拿大, 英国, 德国, 意大利

肝衰竭 | 黑色素瘤 | 肾功能衰竭 | 乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 肺癌 | 卵巢癌 | 食道癌 | 转移性恶性肿瘤 | 不可切除的恶性肿瘤 | 恶性头颈肿瘤 | 不明原发癌 | 恶性睾丸肿瘤

美国

生活质量 | 结节性硬化症 | 基底细胞痣综合征 | 皮肤松弛 | 大疱性表皮松解症 | 鱼鳞病 | 外胚层发育不良 | 白化病 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 掌跖角化病

荷兰

黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 白血病 | 癌症 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 卵巢癌 | 林奇综合症 | 肺癌 | 结肠癌 | 脑膜瘤 | BRCA1突变 | BRCA2突变 | 骨髓瘤 | 突变 | 子宫癌 | 考登综合症

加拿大

骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 新发骨髓增生异常综合征

美国

头颈癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 小肠癌 | 肺癌 | 肛门癌 | 肝癌 | 胆囊癌 | 肝外胆管癌

美国

烧伤 | 糖尿病足溃疡 | 压疮 | 手术伤口裂开 | 静脉淤滞性溃疡 | 其他类型的慢性不愈合伤口

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

烧伤 | 葡萄酒色斑 | 血管瘤 | 卡波氏肉瘤 | 默克尔细胞癌 | 基底细胞癌 | 恶性黑色素瘤 | 鳞状细胞癌 | 硬皮病 | 脂溢性角化病 | 纹身 | 非典型痣 | 先天性痣 | 佩吉特病 | 皮肤纤维瘤

美国

胃腺癌 | 复发性胃癌 | 食管未分化癌 | 胃鳞状细胞癌 | 胃食管连接部腺癌 | IV 期胃癌 | IIIB期胃癌 | IIIC期胃癌 | IV 期食管腺癌 | IV 期食管鳞状细胞癌 | IIIB 期食管腺癌 | IIIC 期食管腺癌 | 复发性食管腺癌 | 复发性食管鳞状细胞癌 | IIIB 期食管鳞状细胞癌 | IIIC 期食管鳞状细胞癌 | 未分化胃癌

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 慢性淋巴细胞白血病 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 睾丸淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性毛细胞白血病 | 复发性蕈样肉芽肿和 Sezary 综合征 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 复发性原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 成人 B 型急性淋巴细胞白血病 | 成人 T 型急性淋巴细胞白血病 及其他条件

美国

前列腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 肢端肥大症 | 库欣病 | 倾倒综合症 | 垂体瘤 | 异位促肾上腺皮质激素分泌 (EAS) 肿瘤 | BRAF 黑色素瘤阴性 | NRAS 黑色素瘤阴性

比利时, 巴西, 保加利亚, 加拿大, 法国, 德国, 意大利, 日本, 大韩民国, 泰国, 火鸡, 美国, 阿根廷, 希腊, 匈牙利, 印度, 以色列, 马来西亚, 墨西哥, 荷兰, 秘鲁, 波兰, 葡萄牙, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 西班牙, 瑞士, 台湾

自身免疫性疾病 | 霍奇金淋巴瘤 | 血液系统恶性肿瘤 | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 非霍奇金淋巴瘤 | 重度再生障碍性贫血 | 遗传性代谢紊乱 | 遗传性血小板异常 | 组织细胞疾病 | 急性髓性白血病（AML 或 ANLL） | 其他急性白血病 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 骨髓增生异常 (MDS) / 骨髓增生性 (MPN) 疾病 | 其他白血病 | 多发性骨髓瘤/浆细胞疾病 (PCD) | 红细胞分化或功能的遗传性异常 | 免疫系统疾病

美国

黑色素瘤 | 肉瘤，软组织 | 癌症 | 纤维肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 成骨肉瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肿瘤 | 恶性黑色素瘤 | 肿瘤 | 组织细胞瘤 | 皮肤纤维肉瘤 | 尤因氏肉瘤 | 肿瘤 | 尤因氏肉瘤 | 尤因氏瘤 | 肉瘤，上皮样 | 肉瘤、梭形细胞 | 临床肿瘤学 | 肿瘤学、医学 | 儿科，骨肉瘤 | 骨肉瘤 | 肉瘤，成骨

美国, 加拿大, 西班牙, 法国, 英国, 意大利, 瑞士

复发性子宫体癌 | 子宫内膜透明细胞腺癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 子宫内膜未分化癌 | 子宫内膜腺鳞癌 | 子宫内膜混合腺癌 | IIIA期子宫体癌 | IIIC期子宫体癌 | IVA期子宫体癌 | IVB期子宫体癌 | 子宫内膜鳞状细胞癌

美国

滤泡性淋巴瘤 | B细胞淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | B细胞慢性淋巴细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 弥漫性高分化淋巴细胞淋巴瘤 | B细胞弥漫性淋巴瘤

美国

淋巴瘤，滤泡性 | 淋巴瘤，大 B 细胞，弥漫性 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 癌，肾细胞 | 癌，非小细胞肺癌 | 恶性黑色素瘤 | 癌，头颈部鳞状细胞

美国, 澳大利亚, 日本, 法国, 意大利

滤泡性淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 伯基特氏淋巴瘤

美国

肉瘤 | 乳腺癌 | 前列腺肿瘤 | 癌，移行细胞 | 前列腺癌 | 非小细胞肺癌 | 卵巢上皮癌复发

美国

输卵管癌 | 卵巢透明细胞囊腺癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性囊腺癌 | 原发性腹膜腔癌 | 布伦纳瘤 | 复发性卵巢上皮癌 | 卵巢粘液性囊腺癌 | 卵巢混合性上皮癌 | 卵巢未分化腺癌

美国

临床 III 期胃癌 AJCC v8 | 临床 III 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | 临床 IV 期胃癌 AJCC v8 | 临床 IV 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | 转移性胃腺癌 | 转移性胃食管结合部腺癌 | 不可切除的胃腺癌 | 不可切除的胃食管结合部腺癌 | 晚期胃腺癌 | 临床 II 期食管腺癌 AJCC v8 | 临床 III 期食管腺癌 AJCC v8 | 临床 IV 期食管腺癌 AJCC v8 | 晚期胃食管结合部腺癌 | 转移性食管腺癌 | 不可切除的食管腺癌 | 晚期食管腺癌

美国